Cellulær terapi for type 1-diabetes ved hjælp af mesenkymale stamceller
17. april 2026 opdateret af: Hongjun Wang, Medical University of South Carolina
Målet med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden og effektiviteten af friske metabolisk aktive allogene navlestrengs-afledte mesenkymale stromaceller (UC-MSC'er) til behandling af nyopstået type 1-diabetes (T1D) og at forstå beskyttelsesmekanismerne.
Hvis den er bevist effektiv, kan en sådan strategi bruges som en terapeutisk mulighed for T1D-patienter og potentielt andre autoimmune lidelser.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Denne undersøgelse søger at finde og tilmelde deltagere med nyopstået type 1-diabetes (T1D) inden for 6 måneder efter den første dosis insulin. T1D er en autoimmun sygdom, hvor T-celler angriber og ødelægger insulinudskillende pancreas-β-celler, hvilket fører til insulinmangel og hyperglykæmi hos patienter. Livslang insulinbehandling er den vigtigste behandlingsmulighed. Insulinbehandling er dog ikke en kur, og der er behov for en sikrere og mere effektiv behandling.
Mesenkymale stromaceller (MSC'er) er dukket op som en ny biofarmaceutisk tilgang til mange lidelser. MSC'er er et cellulært produkt, der kan stamme fra en patients egen krop (autolog) eller fra en donor (allogen). Denne undersøgelse vil opnå MSC'er fra navlestrenge på tidspunktet for fødslen fra normale kvinder, som er blevet grundigt screenet for infektionssygdomme. Disse celler produceret på MUSC Center for Cellulær terapi vil blive brugt inden for 3 passager efter indsamling.
Beviser fra dyremodeller og kliniske forsøg tyder på, at MSC-infusion undertrykker autoimmune og inflammatoriske sygdomme såsom T1D. En klar besked fra disse forsøg er, at MSC'er er effektive til at undertrykke autoimmunitet og virker generelt sikre. Denne undersøgelse vil måle sikkerhed og effektivitet af MSC'er i løbet af 1 år.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
60
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 30 år (Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- En ny diagnose af T1D baseret på ADA-kriterierne inden for 6 måneder efter randomisering.
- Mand og kvinde mellem 18 og 30 år
- Mentalt stabil og i stand til at overholde procedurerne i undersøgelsesprotokollen
- Positivitet for mindst ét T1D-associeret autoantistof, såsom GAD, IA-2 eller ZnT8 autoantistoffer
- Ved screening skal patienter have resterende β-cellefunktion med et stimuleret peak C-peptid >0,2 nmol/l i løbet af en 2 timers MMTT
- Skal være villig til at overholde "intensiv diabetesbehandling" (* Se diabetesbehandling på MUSC nedenfor) som anvist af deltagerens kliniker med det mål at holde blodsukkeret så tæt på det normale som muligt
- Forsøgspersonen skal være villig til at overholde tidsplanen for studiebesøg og protokolkrav
- Person med normale laboratorieværdier af: Antal hvide blodlegemer: mellem 4.500 og 11.000 pr. mikroliter; Blodpladeantal: 140.000 til 450.000 blodplader pr. mikroliter blod; Serum kreatinin rækkevidde er 0,6-1,3 mg/dL, leverfunktion: ALT 5 til 55 enheder pr. liter (U/L), AST 5 til 48 U/L.
Ekskluderingskriterier:
- Bevis på retinopati ved baseline baseret på oftalmologisk undersøgelse eller journalgennemgang.
- Body Mass Index < 14 eller >35
- Tilstedeværelse af malignitet
- Personen har unormalt høje lipidniveauer, der overstiger > 3 gange den øvre grænse for normal for LDL-kolesterol eller triglycerider
- Forsøgsperson har blodtryk højere end 160 mmHg systolisk eller 100 mmHg diastolisk på tidspunktet for samtykke
- Personen bliver behandlet for alvorlig aktiv infektion af enhver type
- En kvinde, der ammer, er gravid eller har til hensigt at blive gravid under undersøgelsen.
- Person med klinisk relevant ukontrolleret medicinsk tilstand, der ikke er forbundet med diabetes (f. svær psykiatrisk, hæmatologisk, nyre-, lever-, neurologisk, hjerte- eller respiratorisk lidelse)
- Personer med HgbA1c >12 % og/eller fastende blodsukker >270 mg/dL og/eller hyppige episoder med hypoglykæmi (>2 episoder om ugen med blodsukkerniveauer
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Gruppe A-behandling
2,5 x 10^6 MSC pr. kg infunderes intravenøst på dag 1
|
Patienter i gruppe A vil modtage en enkelt MSC-infusion
|
|
Placebo komparator: Gruppe B placebo
Plasmalyt med 0,5 % humant serumalbumin vil blive infunderet intravenøst på dag 1
|
Patienter i gruppe B vil modtage en enkelt infusion af placebo (plasmalyt A med 0,5 % humant serumalbumin)
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
12 måneders ændring i C-peptidområdet under kurven efter en 2-timers MMTT
Tidsramme: 1 år (plus eller minus 30 dage) efter infusion
|
Ændring i betacellefunktion
|
1 år (plus eller minus 30 dage) efter infusion
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
6 måneders ændring i C-peptidområdet under kurven efter en 2-timers MMTT
Tidsramme: 6 måneder (plus eller minus 14 dage) efter infusion
|
Ændring i betacellefunktion
|
6 måneder (plus eller minus 14 dage) efter infusion
|
|
6 måneders top C-peptid efter en 2-timers MMTT
Tidsramme: 6 måneder (plus eller minus 14 dage) efter infusion
|
Ændring i betacellefunktion
|
6 måneder (plus eller minus 14 dage) efter infusion
|
|
1 års peak C-peptid efter en 2-timers MMTT
Tidsramme: 1 år (plus eller minus 30 dage) efter infusion
|
Ændring i betacellefunktion
|
1 år (plus eller minus 30 dage) efter infusion
|
|
Ændring i 24-timers insulindosis pr. kilogram mellem baseline og 1 års målinger
Tidsramme: 1 år (plus eller minus 30 dage) efter infusion
|
Ændring i betacellefunktion
|
1 år (plus eller minus 30 dage) efter infusion
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fastende og postprandiale blodsukkerniveauer efter MSC-infusion
Tidsramme: 0 - 72 timer
|
Ændring i betacellefunktion
|
0 - 72 timer
|
|
Ændringer i basalt C-peptid og hæmoglobin A1c
Tidsramme: I løbet af 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
|
Ændring i betacellefunktion
|
I løbet af 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
|
|
Ændring i serum glukagon niveauer
Tidsramme: I løbet af 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
|
Ændring i alfa-cellefunktion
|
I løbet af 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
|
|
Insulinsekretionshastighed
Tidsramme: I løbet af 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
|
Ændring i betacellefunktion
|
I løbet af 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
|
|
Ændringer i ø-autoanitbodies
Tidsramme: I løbet af 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
|
Ændring i autoantistoftilstedeværelse eller titer
|
I løbet af 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
|
|
Ændring i målinger af beta-celledød
Tidsramme: I løbet af 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
|
Bestemmelse af virkningsmekanismen
|
I løbet af 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
|
|
Ændring i blod T-reg nummer og funktion
Tidsramme: I løbet af 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
|
Bestemmelse af virkningsmekanismen
|
I løbet af 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
|
|
Ændring i autoantigen-specifik T-celle-respons
Tidsramme: I løbet af 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
|
Bestemmelse af virkningsmekanismen
|
I løbet af 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
|
|
Ændring i antallet af autoreaktive B-celler i blodet, B-cellernes overlevelse og funktion
Tidsramme: I løbet af 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
|
Bestemmelse af virkningsmekanismen
|
I løbet af 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
|
|
Ændringer i mRNA-ekspression i mononukleære celler i perifert blod efter behandling
Tidsramme: I løbet af 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
|
Bestemmelse af virkningsmekanismen
|
I løbet af 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
|
|
Ændringer i serumcytokinniveauer efter behandling
Tidsramme: I løbet af 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
|
Bestemmelse af virkningsmekanismen
|
I løbet af 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Hongjun Wang, PhD, Medical University of South Carolina
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
27. februar 2020
Primær færdiggørelse (Anslået)
30. maj 2027
Studieafslutning (Anslået)
30. maj 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. august 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
16. august 2019
Først opslået (Faktiske)
20. august 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
22. april 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. april 2026
Sidst verificeret
1. april 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i det endokrine system
- Metaboliske sygdomme
- Autoimmune sygdomme
- Sygdomme i immunsystemet
- Glukosemetabolismeforstyrrelser
- Ernæringsmæssige og metaboliske sygdomme
- Diabetes mellitus
- Diabetes mellitus, type 1
- Aminosyrer, peptider og proteiner
- Proteiner
- Blodproteiner
- Albuminer
- Serumalbumin
- Serumalbumin, menneske
- Plasmalyt a
Andre undersøgelses-id-numre
- 00085542
- R01DK118529-01A1 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .