Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Cellulaire therapie voor diabetes type 1 met behulp van mesenchymale stamcellen

13 oktober 2023 bijgewerkt door: Hongjun Wang, Medical University of South Carolina
Het doel van deze studie is om de veiligheid en werkzaamheid te bepalen van verse metabolisch actieve allogene navelstreng-afgeleide mesenchymale stromale cellen (UC-MSC's) voor de behandeling van nieuw ontstane diabetes type 1 (T1D) en om de beschermingsmechanismen te begrijpen. Indien bewezen effectief, kan een dergelijke strategie worden gebruikt als een therapeutische optie voor T1D-patiënten en mogelijk andere auto-immuunziekten.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie probeert deelnemers te vinden en in te schrijven met nieuw ontstane diabetes type 1 (T1D) binnen 6 maanden na de eerste dosis insuline. T1D is een auto-immuunziekte waarbij T-cellen insuline-afscheidende β-cellen van de alvleesklier aanvallen en vernietigen, wat leidt tot insulinedeficiëntie en hyperglykemie bij patiënten. Levenslange insulinetherapie is de belangrijkste behandelingsoptie. Insulinetherapie is echter geen remedie en er is een veiligere en effectievere therapie nodig.

Mesenchymale stromale cellen (MSC's) zijn naar voren gekomen als een nieuwe biofarmaceutische benadering voor veel aandoeningen. MSC's zijn een cellulair product dat afkomstig kan zijn van het eigen lichaam van de patiënt (autoloog) of van een donor (allogeen). Deze studie zal MSC's verkrijgen van navelstrengen op het moment van bevalling van normale vrouwen die uitgebreid zijn gescreend op infectieziekten. Deze cellen geproduceerd in het MUSC Centrum voor Celtherapie zullen binnen 3 passages na verzameling worden gebruikt.

Bewijs uit diermodellen en klinische onderzoeken suggereert dat MSC-infusie auto-immuun- en ontstekingsziekten zoals T1D onderdrukt. Een duidelijke boodschap van deze onderzoeken is dat MSC's effectief zijn in het onderdrukken van auto-immuniteit en over het algemeen veilig lijken. Deze studie zal de veiligheid en werkzaamheid van MSC's in de loop van 1 jaar meten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

60

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Leah Benn, MPH
  • Telefoonnummer: 843-792-2813
  • E-mail: bennle@musc.edu

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Werving
        • Medical University of South Carolina
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 30 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Een nieuwe diagnose van T1D op basis van de ADA-criteria binnen 6 maanden na randomisatie.
  • Man en vrouw tussen de 18 en 30 jaar
  • Mentaal stabiel en in staat om te voldoen aan de procedures van het studieprotocol
  • Positiviteit voor ten minste één T1D-geassocieerd auto-antilichaam, zoals GAD, IA-2 of ZnT8 auto-antilichamen
  • Bij de screening moeten patiënten een residuele β-celfunctie hebben met een gestimuleerde piek C-peptide >0,2 nmol/l gedurende een MMTT van 2 uur
  • Moet bereid zijn om te voldoen aan "intensieve diabetesbehandeling" (* Zie diabetesbehandeling bij MUSC hieronder) zoals voorgeschreven door de clinicus van de deelnemer met als doel de bloedglucose zo normaal mogelijk te houden
  • De proefpersoon moet bereid zijn zich te houden aan het schema van studiebezoeken en protocolvereisten
  • Proefpersoon met normale laboratoriumwaarden van: Aantal witte bloedcellen: tussen 4.500 en 11.000 per microliter; Aantal bloedplaatjes: 140.000 tot 450.000 bloedplaatjes per microliter bloed; Het serumcreatininebereik is 0,6-1,3 mg/dl, leverfunctie: ALAT 5 tot 55 eenheden per liter (U/L), ASAT 5 tot 48 E/L.

Uitsluitingscriteria:

  • Bewijs van retinopathie bij aanvang op basis van oogheelkundig onderzoek of beoordeling van medische dossiers.
  • Body Mass Index < 14 of > 35
  • Aanwezigheid van maligniteit
  • Proefpersoon heeft abnormaal hoge lipideniveaus die > 3 keer de bovengrens van normaal voor LDL-cholesterol of triglyceriden overschrijdt
  • Proefpersoon heeft een bloeddruk van meer dan 160 mmHg systolisch of 100 mmHg diastolisch op het moment van toestemming
  • Proefpersoon wordt behandeld voor ernstige actieve infectie van welk type dan ook
  • Een vrouwelijke proefpersoon die borstvoeding geeft, zwanger is of van plan is zwanger te worden tijdens het onderzoek.
  • Proefpersoon met een klinisch relevante ongecontroleerde medische aandoening die niet verband houdt met diabetes (bijv. ernstige psychiatrische, hematologische, nier-, lever-, neurologische, hart- of ademhalingsaandoening)
  • Proefpersonen met HgbA1c >12%, en/of nuchtere bloedglucose >270 mg/dL en/of frequente afleveringen van hypoglykemie (>2 afleveringen per week van bloedglucosespiegels

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Groep A-behandeling
Op dag 1 wordt 2,5 x 10^6 MSC per kg intraveneus toegediend
Biologisch: Mesenchymale stamcellen (MSC's)
Patiënten in groep A krijgen een enkele MSCs-infusie
Placebo-vergelijker: Groep B Placebo
Plasmalyte met 0,5% humaan serumalbumine wordt op dag 1 intraveneus toegediend
Ander: Placebo-infusie (Plasmalyte A met 0,5% humaan serumalbumine)
Patiënten in Groep B krijgen een enkele infusie van placebo (Plasmalyte A met 0,5% humaan serumalbumine)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
12 maanden Verandering in C-peptide gebied onder de curve na een MMTT van 2 uur
Tijdsspanne: 1 jaar (plus of min 30 dagen) na infusie
Verandering in bètacelfunctie
1 jaar (plus of min 30 dagen) na infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van 6 maanden in C-Peptide-gebied onder de curve na een MMTT van 2 uur
Tijdsspanne: 6 maanden (plus of min 14 dagen) na infusie
Verandering in bètacelfunctie
6 maanden (plus of min 14 dagen) na infusie
6 maanden piek C-peptide na een MMTT van 2 uur
Tijdsspanne: 6 maanden (plus of min 14 dagen) na infusie
Verandering in bètacelfunctie
6 maanden (plus of min 14 dagen) na infusie
1 jaar piek C-peptide na een MMTT van 2 uur
Tijdsspanne: 1 jaar (plus of min 30 dagen) na infusie
Verandering in bètacelfunctie
1 jaar (plus of min 30 dagen) na infusie
Verandering in 24-uurs insulinedosis per kilogram tussen basislijnmetingen en 1-jaarsmetingen
Tijdsspanne: 1 jaar (plus of min 30 dagen) na infusie
Verandering in bètacelfunctie
1 jaar (plus of min 30 dagen) na infusie

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Nuchtere en postprandiale bloedglucosewaarden na MSC-infusie
Tijdsspanne: 0 - 72 uur
Verandering in bètacelfunctie
0 - 72 uur
Veranderingen in basaal C-peptide en hemoglobine A1c
Tijdsspanne: In de loop van 1 jaar (0, 1, 3, 6, 12 maanden)
Verandering in bètacelfunctie
In de loop van 1 jaar (0, 1, 3, 6, 12 maanden)
Verandering in serumglucagonspiegels
Tijdsspanne: In de loop van 1 jaar (0, 1, 3, 6, 12 maanden)
Verandering in alfacelfunctie
In de loop van 1 jaar (0, 1, 3, 6, 12 maanden)
Uitscheidingssnelheid van insuline
Tijdsspanne: In de loop van 1 jaar (0, 1, 3, 6, 12 maanden)
Verandering in bètacelfunctie
In de loop van 1 jaar (0, 1, 3, 6, 12 maanden)
Veranderingen in autoanitlichamen van eilandjes
Tijdsspanne: In de loop van 1 jaar (0, 1, 3, 6, 12 maanden)
Verandering in aanwezigheid of titer van auto-antilichamen
In de loop van 1 jaar (0, 1, 3, 6, 12 maanden)
Verandering in bètaceldoodmetingen
Tijdsspanne: In de loop van 1 jaar (0, 1, 3, 6, 12 maanden)
Bepaling van het werkingsmechanisme
In de loop van 1 jaar (0, 1, 3, 6, 12 maanden)
Verandering in bloed T-reg-nummer en -functie
Tijdsspanne: In de loop van 1 jaar (0, 1, 3, 6, 12 maanden)
Bepaling van het werkingsmechanisme
In de loop van 1 jaar (0, 1, 3, 6, 12 maanden)
Verandering in autoantigeenspecifieke T-celrespons
Tijdsspanne: In de loop van 1 jaar (0, 1, 3, 6, 12 maanden)
Bepaling van het werkingsmechanisme
In de loop van 1 jaar (0, 1, 3, 6, 12 maanden)
Verandering in het aantal autoreactieve B-cellen in het bloed, de overleving van B-cellen en de functie
Tijdsspanne: In de loop van 1 jaar (0, 1, 3, 6, 12 maanden)
Bepaling van het werkingsmechanisme
In de loop van 1 jaar (0, 1, 3, 6, 12 maanden)
Veranderingen in mRNA-expressie in perifere mononucleaire bloedcellen na behandeling
Tijdsspanne: In de loop van 1 jaar (0, 1, 3, 6, 12 maanden)
Bepaling van het werkingsmechanisme
In de loop van 1 jaar (0, 1, 3, 6, 12 maanden)
Veranderingen in serumcytokinespiegels na behandeling
Tijdsspanne: In de loop van 1 jaar (0, 1, 3, 6, 12 maanden)
Bepaling van het werkingsmechanisme
In de loop van 1 jaar (0, 1, 3, 6, 12 maanden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Medical University of South Carolina

Medewerkers

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Hongjun Wang, PhD, Medical University of South Carolina

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 februari 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

31 maart 2025

Studie voltooiing (Geschat)

31 maart 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 augustus 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 augustus 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 oktober 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 oktober 2023

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 00085542
  • R01DK118529-01A1 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Diabetes mellitus, type 1

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Moldova

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren