Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Cellulær terapi for type 1-diabetes ved bruk av mesenkymale stamceller

13. oktober 2023 oppdatert av: Hongjun Wang, Medical University of South Carolina
Målet med denne studien er å bestemme sikkerheten og effekten av ferske metabolsk aktive allogene navlestrengsavledede mesenkymale stromaceller (UC-MSCs) for behandling av nyoppstått type 1 diabetes (T1D) og å forstå beskyttelsesmekanismene. Hvis det er bevist effektivt, kan en slik strategi brukes som et terapeutisk alternativ for T1D-pasienter og potensielt andre autoimmune lidelser.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien søker å finne og registrere deltakere med nyoppstått type 1 diabetes (T1D) innen 6 måneder etter den første dosen av insulin. T1D er en autoimmun sykdom der T-celler angriper og ødelegger insulin-utskillende bukspyttkjertel-β-celler som fører til insulinmangel og hyperglykemi hos pasienter. Livslang insulinbehandling er det viktigste behandlingsalternativet. Insulinbehandling er imidlertid ikke en kur, og en sikrere og mer effektiv behandling er nødvendig.

Mesenkymale stromaceller (MSCs) har dukket opp som en ny biofarmasøytisk tilnærming for mange lidelser. MSC-er er et cellulært produkt som kan utledes fra en pasients egen kropp (autolog) eller fra en donor (allogen). Denne studien vil hente MSC-er fra navlestrenger ved leveringstidspunktet fra normale kvinner som har blitt grundig screenet for infeksjonssykdommer. Disse cellene produsert ved MUSC Center for Cellular terapi vil bli brukt innen 3 passasjer etter innsamling.

Bevis fra dyremodeller og kliniske studier tyder på at MSC-infusjon undertrykker autoimmune og inflammatoriske sykdommer som T1D. En klar melding fra disse forsøkene er at MSC-er er effektive til å undertrykke autoimmunitet og virker generelt trygge. Denne studien vil måle sikkerhet og effekt av MSC-er i løpet av 1 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

60

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 30 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • En ny diagnose av T1D basert på ADA-kriteriene innen 6 måneder etter randomisering.
  • Mann og kvinne mellom 18 og 30 år
  • Mentalt stabil og i stand til å overholde prosedyrene i studieprotokollen
  • Positivitet for minst ett T1D-assosiert autoantistoff, slik som GAD, IA-2 eller ZnT8 autoantistoffer
  • Ved screening må pasienter ha gjenværende β-cellefunksjon med et stimulert topp C-peptid >0,2 nmol/l i løpet av en 2 timers MMTT
  • Må være villig til å overholde "intensiv diabetesbehandling" (* Se diabetesbehandling på MUSC nedenfor) som instruert av deltakerens kliniker med mål om å opprettholde blodsukkeret så nært normalt som mulig
  • Emnet må være villig til å overholde tidsplanen for studiebesøk og protokollkrav
  • Person med normale laboratorieverdier av: Antall hvite blodlegemer: mellom 4500 og 11000 per mikroliter; Blodplatetall: 140 000 til 450 000 blodplater per mikroliter blod; Serumkreatininområdet er 0,6-1,3 mg/dL, leverfunksjon: ALT 5 til 55 enheter per liter (U/L), AST 5 til 48 U/L.

Ekskluderingskriterier:

  • Bevis på retinopati ved baseline basert på oftalmologisk undersøkelse eller journalgjennomgang.
  • Kroppsmasseindeks < 14 eller >35
  • Tilstedeværelse av malignitet
  • Personen har unormalt høye lipidnivåer som overstiger > 3 ganger øvre normalgrense for LDL-kolesterol eller triglyserider
  • Personen har blodtrykk høyere enn 160 mmHg systolisk eller 100 mmHg diastolisk på tidspunktet for samtykke
  • Personen blir behandlet for alvorlig aktiv infeksjon av enhver type
  • En kvinnelig forsøksperson som ammer, er gravid eller har til hensikt å bli gravid under studien.
  • Person med klinisk relevant ukontrollert medisinsk tilstand som ikke er assosiert med diabetes (f. alvorlig psykiatrisk, hematologisk, nyre-, lever-, nevrologisk, hjerte- eller luftveislidelse)
  • Personer med HgbA1c >12 %, og/eller fastende blodsukker >270 mg/dL og/eller hyppige episoder med hypoglykemi (>2 episoder per uke med blodsukkernivåer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Gruppe A-behandling
2,5 x 10^6 MSC per kg vil bli infundert intravenøst ​​på dag 1
Biologisk: Mesenkymale stamceller (MSCs)
Pasienter i gruppe A vil motta en enkelt MSC-infusjon
Placebo komparator: Gruppe B Placebo
Plasmalytt med 0,5 % humant serumalbumin vil bli infundert intravenøst ​​på dag 1
Annen: Placebo-infusjon (plasmalytt A med 0,5 % humant serumalbumin)
Pasienter i gruppe B vil få en enkelt infusjon av placebo (plasmalytt A med 0,5 % humant serumalbumin)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
12 måneders endring i C-peptidområdet under kurven etter en 2-timers MMTT
Tidsramme: 1 år (pluss eller minus 30 dager) etter infusjon
Endring i betacellefunksjon
1 år (pluss eller minus 30 dager) etter infusjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
6 måneders endring i C-peptidområdet under kurven etter en 2-timers MMTT
Tidsramme: 6 måneder (pluss eller minus 14 dager) etter infusjon
Endring i betacellefunksjon
6 måneder (pluss eller minus 14 dager) etter infusjon
6 måneders topp C-peptid etter en 2-timers MMTT
Tidsramme: 6 måneder (pluss eller minus 14 dager) etter infusjon
Endring i betacellefunksjon
6 måneder (pluss eller minus 14 dager) etter infusjon
1 års topp C-peptid etter en 2-timers MMTT
Tidsramme: 1 år (pluss eller minus 30 dager) etter infusjon
Endring i betacellefunksjon
1 år (pluss eller minus 30 dager) etter infusjon
Endring i 24-timers insulindose per kilogram mellom baseline og 1 års målinger
Tidsramme: 1 år (pluss eller minus 30 dager) etter infusjon
Endring i betacellefunksjon
1 år (pluss eller minus 30 dager) etter infusjon

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fastende og postprandiale blodsukkernivåer etter MSC-infusjon
Tidsramme: 0 - 72 timer
Endring i betacellefunksjon
0 - 72 timer
Endringer i basalt C-peptid og hemoglobin A1c
Tidsramme: I løpet av 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
Endring i betacellefunksjon
I løpet av 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
Endring i serumglukagonnivåer
Tidsramme: I løpet av 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
Endring i alfacellefunksjon
I løpet av 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
Insulinsekresjonshastighet
Tidsramme: I løpet av 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
Endring i betacellefunksjon
I løpet av 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
Endringer i selve holmene
Tidsramme: I løpet av 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
Endring i autoantistofftilstedeværelse eller titer
I løpet av 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
Endring i målinger av betacelledød
Tidsramme: I løpet av 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
Bestemmelse av virkningsmekanismen
I løpet av 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
Endring i blod T-reg nummer og funksjon
Tidsramme: I løpet av 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
Bestemmelse av virkningsmekanismen
I løpet av 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
Endring i autoantigenspesifikk T-cellerespons
Tidsramme: I løpet av 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
Bestemmelse av virkningsmekanismen
I løpet av 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
Endring i autoreaktivt B-celleantall i blod, B-celleoverlevelse og funksjon
Tidsramme: I løpet av 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
Bestemmelse av virkningsmekanismen
I løpet av 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
Endringer i mRNA-ekspresjon i mononukleære celler i perifert blod etter behandling
Tidsramme: I løpet av 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
Bestemmelse av virkningsmekanismen
I løpet av 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
Endringer i serumcytokinnivåer etter behandling
Tidsramme: I løpet av 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)
Bestemmelse av virkningsmekanismen
I løpet av 1 år (0, 1, 3, 6, 12 måneder)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Medical University of South Carolina

Samarbeidspartnere

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Hongjun Wang, PhD, Medical University of South Carolina

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. februar 2020

Primær fullføring (Antatt)

31. mars 2025

Studiet fullført (Antatt)

31. mars 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. august 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. august 2019

Først lagt ut (Faktiske)

20. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. oktober 2023

Sist bekreftet

1. oktober 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 00085542
  • R01DK118529-01A1 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Diabetes mellitus, type 1

Kliniske studier på Mesenkymale stamceller (MSCs)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cyprus

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere