Léčba žen s lipedémem zahrnujícím podstatný tuk nad kolena nebo žen a mužů s nodulárním kožním onemocněním
Otevřená klinická studie fáze 2a pro hodnocení bezpečnosti a účinnosti RZL-012 pro léčbu žen s lipedémem zahrnujícím podstatný tuk nad kolena nebo žen a mužů s onemocněním nodulárního podkoží
Přehled studie
Detailní popis
Jedná se o otevřenou klinickou studii ve dvou kohortách u žen s lipedémem se značným tukem nad kolenem nebo u žen a mužů s nodulární Dercumovou chorobou. Každá kohorta bude mít 6 subjektů, které obdrží RZL-012.
- 1. kohorta bude složena ze subjektů s Dercumovou chorobou
- 2. kohortu budou tvořit subjekty s lipedémem se značným tukem nad kolenem.
V každé kohortě bude dávkování subjektů postupovat postupně od jednoho jednotlivce k druhému s minimálně 7 dny mezi subjekty pro posouzení bezpečnosti. Tento design studie umožní lékařům monitorovat bezpečnost po dobu alespoň 7 dnů před podáním dávky dalšímu subjektu. Kohorta 2 bude prováděna způsobem eskalace dávky a rozhodnutí pokračovat na další úroveň dávky bude učiněno po přezkoumání všech bezpečnostních údajů shromážděných do 14. dne v rozmezí 2 ± 1 d od poslední dávky subjektu. Zkouška bude probíhat v rámci kohorty za předpokladu, že ne více než jeden subjekt má v kohortě netolerovatelné vedlejší účinky, a na základě rozhodnutí hlavního zkoušejícího (PI) a lékařského monitoru.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
- University of Arizona Clinical and Translational Science Research Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
1. Postmenopauzální (alespoň 2 roky) ženy ve věku do 65 let, s lipedémem zahrnujícím značný tuk nad kolenem nebo nodulární Dercumovou chorobou u těchto žen au mužů ve věku 20 - 65 let s nodulární Dercumovou chorobou.
2. Pro subjekty s Dercumovou chorobou – injekcí mají být alespoň 2 uzliny o průměru alespoň 2 cm, jak je stanoveno ultrazvukem 3. Pro osoby s lipedémem - významný podkožní tuk nad kolenem stanovený obvodem 50 cm 4. Obecně považován za zdravý podle anamnézy, fyzikálního vyšetření, EKG a laboratorního hodnocení se zvláštním důrazem na metabolické parametry (koncentrace glukózy nalačno < 200 mg, normální krev tlak).
5. Subjekty musí být schopny dodržet plán návštěvy a požadavky protokolu a být k dispozici pro dokončení studie.
6. Subjekty musí podepsat informovaný souhlas, který udává, že jsou si vědomi vyšetřovací povahy studie.
Kritéria vyloučení:
1. Nesnáším subkutánní injekci. 2. Subjekty s nekontrolovanými srdečními, jaterními, ledvinovými nebo neurologickými/psychiatrickými poruchami, které podle názoru zkoušejícího vystavují subjekt významnému riziku, nejsou způsobilí.
3. Pozitivní krevní test na povrchový antigen hepatitidy B (HbSAg), virus hepatitidy C (HCV) nebo virus lidské imunodeficience (HIV) nebo pozitivní vyšetření moči na alkohol nebo návykové látky (pokud to nepředepíše lékař).
4. Subjekty s klinickou anamnézou primární nebo sekundární imunodeficience, autoimunitního onemocnění nebo subjekty užívající imunosupresivní léky, jako jsou kortikosteroidy, nejsou způsobilé.
5. Na základě lékařského přezkoumání, fyzického vyšetření, hlavní výzkumník (nebo lékařsky kvalifikovaný kandidát) považuje subjekt za nevhodný pro studii.
6. Známá citlivost na složky injekční formulace. 7. Předchozí rána, tetování nebo infekce v ošetřované oblasti. 8. Předchozí invazivní léčba, jako je chirurgický zákrok nebo injekční lék v oblasti injekce RZL-012.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Kohorta 1 – Dercumova nemoc
Velikost uzliny - průměr (cm) 2-2,9 3-3,9 4-8 Celková dávka RZL-012 (mg) 10 15 20 Dávka na NOAEL* 1/25 1/18,75
1/12,5
Počet injekcí 2 3 4
|
Dávkovacím režimem bude jednorázová léčebná injekce RZL-012 na více místech.
|
|
Aktivní komparátor: Kohorta 2 – Lipedém
Celková dávka RZL-012 (mg) 60 80 Dávka na NOAEL* 1/4,688 1/3,125 Počet injekcí 12 16
|
Dávkovacím režimem bude jednorázová léčebná injekce RZL-012 na více místech.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt jakéhokoli netolerovatelného vedlejšího účinku stupně 3 nebo vyššího zaznamenaného v kohortě
Časové okno: Do 14 dnů
|
Zkouška bude probíhat tak dlouho, dokud nebude mít více než jeden subjekt v kohortě nesnesitelný vedlejší účinek
|
Do 14 dnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RZL-012-FD-P2aUS-001.7
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .