Behandeling van vrouwen met lipoedeem met aanzienlijk vet boven de knie of van vrouwen en mannen met de ziekte van Nodular Dercum
Een open label, fase 2a klinisch onderzoek voor de evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van RZL-012 voor de behandeling van vrouwen met lipoedeem waarbij aanzienlijk vet boven de knie aanwezig is of van vrouwen en mannen met de ziekte van nodulair dercum
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een open-label klinische studie met 2 cohorten bij vrouwen met lipoedeem met aanzienlijk vet boven de knie of bij vrouwen en mannen met de ziekte van Dercum. Elk cohort heeft 6 proefpersonen die RZL-012 zullen ontvangen.
- Het eerste cohort zal bestaan uit proefpersonen met de ziekte van Dercum
- Het 2e cohort zal bestaan uit proefpersonen met lipoedeem met aanzienlijk vet boven de knie.
Binnen elk cohort zal de dosering van de proefpersonen achtereenvolgens van het ene individu naar het andere verlopen met een minimum van 7 dagen tussen proefpersonen om de veiligheid te beoordelen. Dankzij deze onderzoeksopzet kunnen de artsen de veiligheid gedurende ten minste 7 dagen controleren voordat de volgende proefpersoon wordt gedoseerd. Cohort 2 zal worden uitgevoerd op een manier met dosisescalatie en de beslissing om door te gaan naar het volgende dosisniveau zal worden genomen na bestudering van alle veiligheidsgegevens die op dag 14 zijn verzameld binnen 2 ± 1 d na de proefpersoon met de laatste dosis. Het onderzoek zal doorgaan binnen een cohort, op voorwaarde dat niet meer dan één proefpersoon onaanvaardbare bijwerkingen ervaart in een cohort, en op basis van de beslissing van de hoofdonderzoeker (PI) en de medische monitor.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
- University of Arizona Clinical and Translational Science Research Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
1. Postmenopauzale (minstens 2 jaar) vrouwen van niet ouder dan 65 jaar, met lipoedeem met veel vet boven de knie of nodulair Dercum's disease bij dergelijke vrouwen en bij mannen van 20 - 65 jaar met nodulair Dercum's disease.
2. Voor proefpersonen met de ziekte van Dercum - er moeten ten minste 2 knobbeltjes worden geïnjecteerd met elk een diameter van ten minste 2 cm, bepaald door middel van echografie 3. Voor personen met lipoedeem - Aanzienlijk onderhuids vet boven de knie zoals bepaald door een omtrek van 50 cm 4. Over het algemeen als gezond beschouwd volgens medische geschiedenis, lichamelijk onderzoek, ECG en laboratoriumevaluatie met speciale nadruk op metabole parameters (nuchtere glucoseconcentratie < 200 mg, normaal bloed druk).
5. Proefpersonen moeten zich kunnen houden aan het bezoekschema en de protocolvereisten en beschikbaar zijn om het onderzoek af te ronden.
6. Proefpersonen moeten een geïnformeerde toestemming ondertekenen waarmee ze aangeven dat ze op de hoogte zijn van het onderzoekskarakter van het onderzoek.
Uitsluitingscriteria:
1. Kan subcutane injectie niet verdragen. 2. Proefpersonen met ongecontroleerde hart-, lever-, nier- of neurologische/psychiatrische stoornissen, die naar de mening van de onderzoeker de proefpersoon een aanzienlijk risico opleveren, komen niet in aanmerking.
3. Positief bloedonderzoek voor hepatitis B-oppervlakteantigeen (HbSAg), hepatitis C-virus (HCV) of humaan immunodeficiëntievirus (HIV), of positief urineonderzoek voor alcohol- of drugsmisbruik (tenzij voorgeschreven door een arts).
4. Proefpersonen met een klinische voorgeschiedenis van primaire of secundaire immunodeficiëntie, auto-immuunziekte of proefpersonen die immunosuppressiva zoals corticosteroïden gebruiken, komen niet in aanmerking.
5. Als resultaat van een medische beoordeling, lichamelijk onderzoek, beschouwt de PI (of medisch gekwalificeerde genomineerde) de proefpersoon als ongeschikt voor het onderzoek.
6. Bekende gevoeligheid voor componenten van de injectieformulering. 7. Eerdere wond, tatoeage of infectie in het behandelde gebied. 8. Voorafgaande invasieve behandeling zoals chirurgie of injecteerbaar geneesmiddel in het RZL-012 geïnjecteerde gebied.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Cohort 1 - Ziekte van Dercum
Knobbelgrootte - diameter (cm) 2-2,9 3-3,9 4-8 Totale dosis RZL-012 (mg) 10 15 20 Dosis per NOAEL* 1/25e 1/18,75e
1/12,5e
Aantal injecties 2 3 4
|
Het doseringsregime is een behandelingsinjectie met een enkele dosis RZL-012 op meerdere plaatsen.
|
|
Actieve vergelijker: Cohort 2 - Lipoedeem
Totale dosis RZL-012 (mg) 60 80 Dosis per NOAEL* 1/4.688 1/3.125 Aantal injecties 12 16
|
Het doseringsregime is een behandelingsinjectie met een enkele dosis RZL-012 op meerdere plaatsen.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De incidentie van een voorval van graad 3 of hoger dat in een cohort werd ervaren als een onaanvaardbare bijwerking
Tijdsspanne: Tot 14 dagen
|
De proef gaat door zolang niet meer dan één proefpersoon een onaanvaardbare bijwerking ervaart in een cohort
|
Tot 14 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- RZL-012-FD-P2aUS-001.7
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .