Behandling af kvinder med lipødem, der involverer væsentligt fedt over knæet eller af kvinder og mænd med nodulær dercums sygdom
Et åbent mærke, fase 2a klinisk forsøg til evaluering af sikkerhed og effektivitet af RZL-012 til behandling af kvinder med lipødem, der involverer væsentligt fedt over knæet eller af kvinder og mænd med nodulær dercums sygdom
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Dette er et åbent, 2 kohorte klinisk forsøg med kvinder med lipødem med betydeligt fedt over knæet eller kvinder og mænd med nodulær Dercums sygdom. Hver kohorte vil have 6 forsøgspersoner, som vil modtage RZL-012.
- 1. kohorte vil bestå af forsøgspersoner med Dercums sygdom
- Den 2. kohorte vil bestå af forsøgspersoner med lipødem med betydeligt fedt over knæet.
Inden for hver kohorte vil doseringen af forsøgspersonerne skride frem fortløbende fra det ene individ til det andet med mindst 7 dage mellem forsøgspersonerne for at vurdere sikkerheden. Dette studiedesign vil give lægerne mulighed for at overvåge sikkerheden i mindst 7 dage før dosering af det næste forsøgsperson. Kohorte 2 vil blive udført på en dosiseskaleringsmåde, og beslutningen om at fortsætte til næste dosisniveau vil blive truffet efter gennemgang af alle sikkerhedsdata indsamlet på dag 14 inden for 2 ± 1d efter den sidst doserede forsøgsperson. Forsøget vil forløbe inden for en kohorte, forudsat at ikke mere end én forsøgsperson oplever uacceptable bivirkninger i en kohorte, og baseret på beslutningen truffet af Principal Investigator (PI) og Medical Monitor.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
- University of Arizona Clinical and Translational Science Research Center
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
1. Postmenopausale (mindst 2 år) kvinder, der ikke er mere end 65 år gamle, med lipødem, der involverer betydeligt fedt over knæet eller nodulær Dercums sygdom hos sådanne kvinder og hos mænd 20 - 65 år med nodulær Dercums sygdom.
2. For personer med Dercums sygdom - mindst 2 knuder, der skal injiceres med en diameter på mindst 2 cm hver, som bestemt ved ultralyd 3. For forsøgspersoner med lipødem - Betydeligt subkutant fedt over knæet som bestemt ved omkreds på 50 cm 4. Anses generelt for rask i henhold til sygehistorie, fysisk undersøgelse, EKG og laboratorievurdering med særlig vægt på metaboliske parametre (fastende glukosekoncentration < 200 mg, normalt blod tryk).
5. Forsøgspersoner skal være i stand til at overholde besøgsplanen og protokolkravene og være tilgængelige for at fuldføre undersøgelsen.
6. Forsøgspersoner skal underskrive et informeret samtykke, der angiver, at de er klar over undersøgelsens karakter af undersøgelse.
Ekskluderingskriterier:
1. Ude af stand til at tolerere subkutan injektion. 2. Forsøgspersoner med ukontrollerede hjerte-, lever-, nyre- eller neurologiske/psykiatriske lidelser, som efter investigatorens opfattelse sætter forsøgspersonen i væsentlig risiko, er ikke kvalificerede.
3. Positiv blodscreening for hepatitis B overfladeantigen (HbSAg), hepatitis C-virus (HCV) eller human immundefektvirus (HIV), eller positiv urinscreening for alkohol eller misbrugsstoffer (medmindre det er ordineret af en læge).
4. Forsøgspersoner med en klinisk historie med primær eller sekundær immundefekt, autoimmun sygdom eller personer, der tager immunsuppressive lægemidler såsom kortikosteroider, er ikke egnede.
5. Som et resultat af medicinsk gennemgang, fysisk undersøgelse, anser PI (eller medicinsk kvalificeret kandidat) emnet for uegnet til undersøgelsen.
6. Kendt følsomhed over for komponenter i injektionsformuleringen. 7. Tidligere sår, tatovering eller infektion i det behandlede område. 8. Forudgående invasiv behandling såsom kirurgi eller injicerbart lægemiddel i det RZL-012-injicerede område.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Kohorte 1 - Dercums sygdom
Nodulestørrelse - diameter (cm) 2-2,9 3-3,9 4-8 Total dosis af RZL-012 (mg) 10 15 20 Dosis pr. NOAEL* 1/25. 1/18,75.
1/12,5
Antal injektioner 2 3 4
|
Doseringsregimet vil være en enkelt dosis behandlingsinjektion af RZL-012 på flere steder.
|
|
Aktiv komparator: Kohorte 2 - Lipødem
Totaldosis RZL-012 (mg) 60 80 Dosis pr. NOAEL* 1/4.688 1/3.125 Antal injektioner 12 16
|
Doseringsregimet vil være en enkelt dosis behandlingsinjektion af RZL-012 på flere steder.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomsten af enhver grad 3 eller højere hændelse, som er utålelig bivirkning oplevet i en kohorte
Tidsramme: Til 14 dage
|
Forsøg vil fortsætte, så længe ikke mere end én forsøgsperson oplever en utålelig bivirkning i en kohorte
|
Til 14 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- RZL-012-FD-P2aUS-001.7
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .