Traitement des femmes atteintes de lipœdème impliquant une quantité importante de graisse au-dessus du genou ou des femmes et des hommes atteints de la maladie de Dercum nodulaire
Un essai clinique ouvert de phase 2a pour l'évaluation de l'innocuité et de l'efficacité du RZL-012 pour le traitement des femmes atteintes de lipœdème impliquant une quantité importante de graisse au-dessus du genou ou des femmes et des hommes atteints de la maladie de Dercum nodulaire
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'un essai clinique ouvert de 2 cohortes chez des femmes atteintes de lipœdème avec une quantité importante de graisse au-dessus du genou ou des femmes et des hommes atteints de la maladie nodulaire de Dercum. Chaque cohorte aura 6 sujets qui recevront RZL-012.
- La 1ère cohorte sera composée de sujets atteints de la maladie de Dercum
- La 2e cohorte sera composée de sujets atteints de lipœdème avec une masse graisseuse importante au-dessus du genou.
Au sein de chaque cohorte, le dosage des sujets progressera consécutivement d'un individu à l'autre avec un minimum de 7 jours entre les sujets pour évaluer la sécurité. Cette conception de l'étude permettra aux médecins de surveiller la sécurité pendant au moins 7 jours avant de doser le sujet suivant. La cohorte 2 sera menée selon une méthode d'escalade de dose et la décision de passer au niveau de dose suivant sera prise après avoir examiné toutes les données de sécurité recueillies au jour 14 dans les 2 ± 1 j suivant le dernier sujet traité. L'essai se déroulera au sein d'une cohorte à condition qu'un seul sujet présente des effets secondaires intolérables dans une cohorte, et sur la base de la décision prise par le chercheur principal (PI) et le moniteur médical.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Arizona
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Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
- University of Arizona Clinical and Translational Science Research Center
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
1. Femmes post-ménopausées (au moins 2 ans) âgées de moins de 65 ans, présentant un lipœdème impliquant une quantité importante de graisse au-dessus du genou ou une maladie de Dercum nodulaire chez ces femmes et chez les hommes de 20 à 65 ans atteints de la maladie de Dercum nodulaire.
2. Pour les sujets atteints de la maladie de Dercum - au moins 2 nodules à injecter d'au moins 2 cm de diamètre chacun, tel que déterminé par échographie 3. Pour les sujets atteints de lipœdème – Graisse sous-cutanée importante au-dessus du genou, déterminée par une circonférence de 50 cm pression).
5. Les sujets doivent être en mesure de respecter le calendrier de visite et les exigences du protocole et être disponibles pour terminer l'étude.
6. Les sujets doivent signer un consentement éclairé indiquant qu'ils sont conscients de la nature expérimentale de l'étude.
Critère d'exclusion:
1. Incapable de tolérer l'injection sous-cutanée. 2. Les sujets présentant des troubles cardiaques, hépatiques, rénaux ou neurologiques/psychiatriques non contrôlés qui, de l'avis de l'investigateur, exposent le sujet à un risque significatif, ne sont pas éligibles.
3. Test sanguin positif pour l'antigène de surface de l'hépatite B (HbSAg), le virus de l'hépatite C (VHC) ou le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), ou test urinaire positif pour l'alcool ou les drogues (sauf si prescrit par un médecin).
4. Les sujets ayant des antécédents cliniques d'immunodéficience primaire ou secondaire, de maladie auto-immune ou les sujets prenant des médicaments immunosuppresseurs tels que les corticostéroïdes ne sont pas éligibles.
5. À la suite d'un examen médical, d'un examen physique, le PI (ou le candidat médicalement qualifié) considère le sujet inapte à l'étude.
6. Sensibilité connue aux composants de la formulation injectable. 7. Blessure antérieure, tatouage ou infection dans la zone traitée. 8. Traitement invasif antérieur tel qu'une intervention chirurgicale ou un médicament injectable au niveau de la zone d'injection du RZL-012.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Cohorte 1 - Maladie de Dercum
Taille du nodule - diamètre (cm) 2-2,9 3-3,9 4-8 Dose totale de RZL-012 (mg) 10 15 20 Dose par NOAEL* 1/25e 1/18,75e
1/12.5ème
Nombre d'injections 2 3 4
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Le schéma posologique sera une injection de traitement à dose unique de RZL-012 dans plusieurs sites.
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Comparateur actif: Cohorte 2 - Lipœdème
Dose totale RZL-012 (mg) 60 80 Dose par DSENO* 1/4,688 1/3,125 Nombre d'injections 12 16
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Le schéma posologique sera une injection de traitement à dose unique de RZL-012 dans plusieurs sites.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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L'incidence de tout effet secondaire intolérable de grade 3 ou supérieur rencontré dans une cohorte
Délai: Jusqu'à 14 jours
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L'essai se poursuivra tant qu'un seul sujet ressent un effet secondaire intolérable dans une cohorte
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Jusqu'à 14 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RZL-012-FD-P2aUS-001.7
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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