Studie nevyhovující specifikaci pro Tisagenlecleucel
14. září 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals
Studie fáze IIIb bezpečnosti a účinnosti Tisagenlecleucelu mimo specifikaci pro komerční uvádění u pacientů, kteří jsou v souladu s indikací na štítku
Tato studie vyhodnotí bezpečnost tisagenlecleucelu, který je mimo specifikaci (OOS) pro uvolnění jako komerční produkt.
Konkrétně bude tato studie hodnotit bezpečnost CTL019 u pacientů léčených v rámci schváleného štítku Japonským zdravotnickým úřadem v části 2. Pouze u části 1 bude kromě bezpečnosti hodnocena také klíčová účinnost CTL019.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je jednoramenná, otevřená, multicentrická, intervenční studie fáze IIIb u pediatrických/mladých dospělých pacientů s relabující/refrakterní (r/r) B-buněčnou akutní lymfoblastickou leukémií (pALL) a dospělých pacientů s r/r velkým B -buněčný lymfom (LBCL) včetně difuzního velkobuněčného B-lymfomu (DLBCL) jinak nespecifikovaný, B-buněčný lymfom vysokého stupně a DLBCL vznikající z folikulárního lymfomu pro část 1 a a r/r ALL a r/r nehodgkinské lymfomy (NHL) pro část 2
Pacienti, jejichž finální vyrobená šarže tisagenlecleucel specifická pro pacienta nesplňuje schválené místní specifikace komerčního uvolňování, jsou způsobilí k zařazení. Každý případ bude individuálně posouzen a schválen výrobním závodem Novartis a globálním lékařským týmem Novartis (včetně Patient Safety). Po jedné infuzi CTL019 bude pacient sledován po dobu 3 měsíců pro část 1 a 1 den pro část 2.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
200
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonní číslo: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonní číslo: +81337978748
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Studijní místa
-
-
-
Aomori, Japonsko, 0308553
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Chiba, Japonsko, 2608677
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Fukuoka, Japonsko, 8128582
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Hiroshima, Japonsko, 7348551
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Ishikawa, Japonsko, 9208641
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Kyoto, Japonsko, 6068507
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Niigata, Japonsko, 9518520
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Okayama, Japonsko, 7008558
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Osaka, Japonsko, 5458586
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Osaka, Japonsko, 5438555
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Saitama, Japonsko, 3308777
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Wakayama, Japonsko, 6418510
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Japonsko, 4678602
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Nagoya, Aichi-ken, Japonsko, 4668560
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Ehime
-
Tōon, Ehime, Japonsko, 7910295
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Gifu
-
Gifu, Gifu, Japonsko, 5011194
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 0608543
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 0608648
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Japonsko, 6500047
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Nishinomiya, Hyōgo, Japonsko, 6638501
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Ibaraki
-
Tsukuba, Ibaraki, Japonsko, 3058576
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Kagawa-ken
-
Kita-gun, Kagawa-ken, Japonsko, 7610793
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Kanagawa
-
Yokohama, Kanagawa, Japonsko, 2360004
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Kumamoto
-
Kumamoto, Kumamoto, Japonsko, 8608556
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Kyoto
-
Kyoto, Kyoto, Japonsko, 6028566
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Mie-ken
-
Tsu, Mie-ken, Japonsko, 5148507
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japonsko, 9808574
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Nagano
-
Matsumoto, Nagano, Japonsko, 3908621
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Nagasaki
-
Nagasaki, Nagasaki, Japonsko, 8528501
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Oita Prefecture
-
Yufu, Oita Prefecture, Japonsko, 8795593
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Okayama-ken
-
Kurashiki, Okayama-ken, Japonsko, 7108602
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Izumi, Osaka, Japonsko, 5941101
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Izumisano, Osaka, Japonsko, 5988577
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Osaka, Osaka, Japonsko, 5418567
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Sakai, Osaka, Japonsko, 5900197
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Suita, Osaka, Japonsko, 5650871
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Shimane
-
Izumo, Shimane, Japonsko, 6938501
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Shizuoka
-
Hamamatsu, Shizuoka, Japonsko, 4313192
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyo Ku, Tokyo, Japonsko, 1138431
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Bunkyo Ku, Tokyo, Japonsko, 1138677
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Bunkyo Ku, Tokyo, Japonsko, 1138655
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japonsko, 1138519
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japonsko, 1138603
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Chuo Ku, Tokyo, Japonsko, 1040045
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Fuchū, Tokyo, Japonsko, 1838561
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Fuchū, Tokyo, Japonsko, 1838524
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Minato-ku, Tokyo, Japonsko, 1058471
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Setagaya-ku, Tokyo, Japonsko, 1578535
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japonsko, 1608582
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8V 5C2
- Dokončeno
- Novartis Investigative Site
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- Staženo
- Novartis Investigative Site
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Dokončeno
- Novartis Investigative Site
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
- Dokončeno
- Novartis Investigative Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H1T 2M4
- Staženo
- Novartis Investigative Site
-
Québec, Quebec, Kanada, G1R 2J6
- Staženo
- Novartis Investigative Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Před účastí ve studii musí být pro tuto studii získán podepsaný informovaný souhlas/souhlas.
- Pacienti, pro které konečný vyrobený produkt tisagenlecleucel nesplňuje specifikace pro komerční uvolňování.
- Není vyloučeno z komerční výroby na základě informací o předepisování přípravku tisagenlecleucel schválených zdravotním úřadem pro příslušnou zemi/oblast.
- Materiál OOS nebyl považován za materiál, který by pro pacienta představoval nepřiměřené bezpečnostní riziko.
- Pacient trpí vážným nebo život ohrožujícím onemocněním nebo stavem.
- Opakovaná leukaferéza není podle hodnocení zkoušejícího klinicky vhodná.
Klíčová kritéria vyloučení:
Pokud jde o část 1, pacienti splňující kterékoli z následujících kritérií nejsou způsobilí pro zařazení do této studie:
- Pacienti pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV).
- Pacienti s aktivní replikací viru hepatitidy B (HBV) nebo viru hepatitidy C (HCV).
- Pacienti s primárním lymfomem centrálního nervového systému (CNS).
- Anamnéza přecitlivělosti na jakékoli léky nebo metabolity podobných chemických tříd jako tisagenlecleucel.
- Nekontrolovaná aktivní infekce nebo zánět.
- Jakýkoli zdravotní stav identifikovaný zkoušejícím, který může ovlivnit hodnocení výsledků bezpečnosti nebo účinnosti ve vztahu ke studijní léčbě.
- Těhotné nebo kojící (kojící) ženy. Pro část 2 nejsou stanovena kritéria vyloučení; administrace by však měla být prováděna v souladu s nejnovějšími verzemi příbalového letáku CTL019.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Skupina A: pALL
Pediatričtí/mladí dospělí pacienti s r/r pALL, kteří splňují indikaci v příbalovém letáku CTL019 schváleném Zdravotním úřadem v příslušné zemi/oblasti, jehož konečným vyráběným produktem je OOS pro komerční uvedení, ale má se za to, že profil přínosů a rizik může zůstávají příznivé a obvyklé očekávané přínosy infuze takového přípravku převažují nad potenciálními riziky pro pacienta.
|
Jedna intravenózní (i.v.) infuze CAR-pozitivních životaschopných T buněk.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Skupina B: r/r LBCL
Dospělí pacienti s r/r LBCL včetně DLBCL jinak nespecifikovaného, B-buněčný lymfom vysokého stupně a DLBCL vznikající z folikulárního lymfomu, což je v souladu s indikací schválenou Zdravotním úřadem v příbalové informaci pro CTL019 v příslušné zemi/oblasti, jejíž konečný vyrobený produkt je OOS pro komerční uvolnění, ale má se za to, že profil přínosů a rizik může zůstat příznivý a obvyklé očekávané přínosy infuze takového produktu převažují nad potenciálními riziky pro pacienta.
|
Jedna intravenózní (i.v.) infuze CAR-pozitivních životaschopných T buněk.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Skupina C: r/r NHL
Dospělí pacienti s r/r NHL v souladu s indikací schválenou Zdravotním úřadem v příbalovém letáku pro CTL019 v Japonsku, jejichž konečným vyráběným produktem je OOS pro komerční uvedení, ale má se za to, že profil přínosů a rizik může zůstat příznivý a obvykle očekávaný přínosy infuze takového produktu převažují nad potenciálními riziky pro pacienta.
|
Jedna intravenózní (i.v.) infuze CAR-pozitivních životaschopných T buněk.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků s nežádoucími příhodami (AE)
Časové okno: Od promítání až po 3 měsíce pro část 1 a 1 den pro část 2
|
Procento účastníků se závažnými AE (SAE) a non-SAEs
|
Od promítání až po 3 měsíce pro část 1 a 1 den pro část 2
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Část 1: Celková míra remise ve skupině A (pALL)
Časové okno: Až 3 měsíce
|
Celková míra remise je definována jako procento účastníků, kteří dosáhnou kompletní remise (CR) a CR s neúplným obnovením krevního obrazu (CRi) během 3 měsíců po infuzi CTL019, jak bylo stanoveno místním zkoušejícím hodnocením účastníků ve skupině A (část 1 ).
|
Až 3 měsíce
|
|
Část 1: Celková míra odezvy ve skupině B (LBCL)
Časové okno: Až 3 měsíce
|
ORR je definováno jako procento pacientů, kteří dosáhnou neúplné odpovědi a částečné odpovědi během 3 měsíců po infuzi CTL019, jak bylo stanoveno hodnocením místního zkoušejícího pro účastníky ve skupině B (část 1).
|
Až 3 měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. listopadu 2019
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. března 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. března 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. září 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. září 2019
První zveřejněno (Aktuální)
18. září 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. září 2026
Naposledy ověřeno
1. září 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Novotvary
- Atributy nemoci
- Onemocnění imunitního systému
- Infekce
- Virová onemocnění
- Novotvary podle histologického typu
- Hematologická onemocnění
- DNA virové infekce
- Lymfatická onemocnění
- Lymfoproliferativní poruchy
- Imunoproliferativní poruchy
- Lymfom, Non-Hodgkin
- Lymfom, B-buňka
- Lymfom
- Leukémie, lymfoidní
- Leukémie
- Infekce virem Epstein-Barrové
- Herpesviridae infekce
- Nádorové virové infekce
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Hemická a lymfatická onemocnění
- Opakování
- Lymfom, velký B-buňka, difuzní
- Lymfoblastická leukémie-lymfom prekurzorových buněk
- Burkittův lymfom
- Antineoplastická činidla, Imunologická
- Antineoplastická činidla
- Tisagenlecleucel
Další identifikační čísla studie
- CCTL019B2302
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.
Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .