Estudo de Fora de Especificação para Tisagenlecleucel
14 de setembro de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo de Fase IIIb da segurança e eficácia de Tisagenlecleucel fora da especificação para liberação comercial em pacientes consistentes com a indicação do rótulo
Este estudo avaliará a segurança do tisagenlecleucel que está fora da especificação (OOS) para liberação como produto comercial.
Especificamente, este estudo avaliará a segurança do CTL019 nos pacientes tratados dentro do rótulo aprovado pela Autoridade de Saúde do Japão na Parte 2. Somente para a Parte 1, além da segurança, a eficácia chave do CTL019 também será avaliada.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo intervencional de Fase IIIb de braço único, aberto, multicêntrico em pacientes pediátricos/adultos jovens com leucemia linfoblástica aguda (r/r) recidivante/refratária (r/r) e pacientes adultos com r/r B grande - linfoma de células (LBCL) incluindo linfoma difuso de grandes células B (DLBCL) não especificado de outra forma, linfoma de células B de alto grau e DLBCL decorrente de linfoma folicular para Parte 1 e e r/r ALL e r/r linfomas não-Hodgkin (NHL) para a Parte 2
Os pacientes cujo lote específico de paciente de tisagenlecleucel fabricado final não atende às especificações de liberação comercial local aprovadas são elegíveis para inclusão. Cada caso será avaliado e aprovado individualmente pela fábrica da Novartis e pela equipe médica global da Novartis (incluindo a segurança do paciente). Após uma única infusão de CTL019, o paciente será acompanhado por 3 meses para a Parte 1 e 1 dia para a Parte 2.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
200
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
- Número de telefone: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Estude backup de contato
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
- Número de telefone: +81337978748
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Locais de estudo
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8V 5C2
- Concluído
- Novartis Investigative Site
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L6
- Retirado
- Novartis Investigative Site
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Concluído
- Novartis Investigative Site
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2M9
- Concluído
- Novartis Investigative Site
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H1T 2M4
- Retirado
- Novartis Investigative Site
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Québec, Quebec, Canadá, G1R 2J6
- Retirado
- Novartis Investigative Site
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Aomori, Japão, 0308553
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Chiba, Japão, 2608677
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Fukuoka, Japão, 8128582
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
Hiroshima, Japão, 7348551
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Ishikawa, Japão, 9208641
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
Kyoto, Japão, 6068507
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
Niigata, Japão, 9518520
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
Okayama, Japão, 7008558
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
Osaka, Japão, 5458586
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
Osaka, Japão, 5438555
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Saitama, Japão, 3308777
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
Wakayama, Japão, 6418510
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Japão, 4678602
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Nagoya, Aichi-ken, Japão, 4668560
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Ehime
-
Tōon, Ehime, Japão, 7910295
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Gifu
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Gifu, Gifu, Japão, 5011194
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, Japão, 0608543
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
Sapporo, Hokkaido, Japão, 0608648
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Japão, 6500047
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Nishinomiya, Hyōgo, Japão, 6638501
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Ibaraki
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Tsukuba, Ibaraki, Japão, 3058576
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Kagawa-ken
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Kita-gun, Kagawa-ken, Japão, 7610793
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Kanagawa
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Yokohama, Kanagawa, Japão, 2360004
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Kumamoto
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Kumamoto, Kumamoto, Japão, 8608556
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Kyoto
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Kyoto, Kyoto, Japão, 6028566
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Mie-ken
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Tsu, Mie-ken, Japão, 5148507
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Miyagi
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Sendai, Miyagi, Japão, 9808574
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Nagano
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Matsumoto, Nagano, Japão, 3908621
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Nagasaki
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Nagasaki, Nagasaki, Japão, 8528501
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Oita Prefecture
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Yufu, Oita Prefecture, Japão, 8795593
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Okayama-ken
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Kurashiki, Okayama-ken, Japão, 7108602
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Osaka
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Izumi, Osaka, Japão, 5941101
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Izumisano, Osaka, Japão, 5988577
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
Osaka, Osaka, Japão, 5418567
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
Sakai, Osaka, Japão, 5900197
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
Suita, Osaka, Japão, 5650871
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Shimane
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Izumo, Shimane, Japão, 6938501
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Shizuoka
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Hamamatsu, Shizuoka, Japão, 4313192
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Bunkyo Ku, Tokyo, Japão, 1138431
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Bunkyo Ku, Tokyo, Japão, 1138677
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
Bunkyo Ku, Tokyo, Japão, 1138655
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japão, 1138519
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japão, 1138603
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
Chuo Ku, Tokyo, Japão, 1040045
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
Fuchū, Tokyo, Japão, 1838561
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
Fuchū, Tokyo, Japão, 1838524
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
Minato-ku, Tokyo, Japão, 1058471
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
Setagaya-ku, Tokyo, Japão, 1578535
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Shinjuku-ku, Tokyo, Japão, 1608582
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais critérios de inclusão:
- O consentimento informado/assentimento assinado deve ser obtido para este estudo antes da participação no estudo.
- Pacientes para os quais o produto tisagenlecleucel final fabricado não atende às especificações de liberação comercial.
- Não excluído da fabricação comercial de acordo com as informações de prescrição de tisagenlecleucel aprovadas pela Autoridade de Saúde para seu respectivo país/região.
- O material OOS não foi considerado como representando um risco de segurança indevido para o paciente.
- O paciente está sofrendo de uma doença ou condição grave ou com risco de vida.
- A repetição da leucaférese não é clinicamente apropriada de acordo com a avaliação do investigador.
Principais critérios de exclusão:
Para a parte 1, os pacientes que atendem a qualquer um dos seguintes critérios não são elegíveis para inclusão neste estudo:
- Pacientes positivos para o vírus da imunodeficiência humana (HIV).
- Pacientes com replicação ativa do vírus da hepatite B (HBV) ou vírus da hepatite C (HCV).
- Pacientes com linfoma primário do sistema nervoso central (SNC).
- História de hipersensibilidade a quaisquer drogas ou metabólitos de classes químicas semelhantes às do tisagenlecleucel.
- Infecção ativa descontrolada ou inflamação.
- Qualquer condição médica identificada pelo investigador que possa afetar a avaliação dos resultados de segurança ou eficácia em relação ao tratamento do estudo.
- Mulheres grávidas ou amamentando (lactantes). Para a parte 2, não são definidos critérios de exclusão; no entanto, a administração deve ser realizada de acordo com as versões mais recentes da bula do CTL019.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Grupo A: pALL
Pacientes pediátricos/adultos jovens com r/r pALL que atendem à indicação na bula CTL019 aprovada pela Autoridade de Saúde no respectivo país/região cujo produto final fabricado é OOS para liberação comercial, mas considera-se que o perfil risco-benefício pode permanecem favoráveis e os benefícios esperados da infusão de tal produto superam os riscos potenciais para o paciente.
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Uma única infusão intravenosa (i.v.) de células T viáveis CAR-positivas.
Outros nomes:
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Experimental: Grupo B: r/r LBCL
Pacientes adultos com r/r LBCL incluindo DLBCL não especificado de outra forma, linfoma de células B de alto grau e DLBCL decorrente de linfoma folicular, que seja consistente com a indicação aprovada pela Autoridade de Saúde na bula do CTL019 no respectivo país/região cuja produto final fabricado é OOS para liberação comercial, mas considera-se que o perfil risco-benefício pode permanecer favorável e os benefícios esperados da infusão de tal produto superam os riscos potenciais para o paciente.
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Uma única infusão intravenosa (i.v.) de células T viáveis CAR-positivas.
Outros nomes:
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Experimental: Grupo C: r/r NHL
Pacientes adultos com LNH r/r em conformidade com a indicação aprovada pela Autoridade de Saúde na bula do CTL019 no Japão, cujo produto final fabricado é OOS para liberação comercial, mas considera-se que o perfil risco-benefício pode permanecer favorável e o usual esperado benefícios da infusão de tal produto superam os riscos potenciais para o paciente.
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Uma única infusão intravenosa (i.v.) de células T viáveis CAR-positivas.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de participantes com Eventos Adversos (EAs)
Prazo: Da Triagem até 3 meses para a Parte 1 e 1 dia para a Parte 2
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Porcentagem de participantes com EAs graves (SAEs) e não EAGs
|
Da Triagem até 3 meses para a Parte 1 e 1 dia para a Parte 2
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Parte 1: Taxa de remissão geral no Grupo A (pALL)
Prazo: Até 3 meses
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Taxa de remissão geral é definida como a porcentagem de participantes que atingem uma remissão completa (CR) e CR com recuperação incompleta do hemograma (CRi) dentro de 3 meses após a infusão de CTL019, conforme determinado pela avaliação do investigador local para participantes do grupo A (parte 1 ).
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Até 3 meses
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Parte 1: Taxa de Resposta Geral no Grupo B (LBCL)
Prazo: Até 3 meses
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A ORR é definida como a porcentagem de pacientes que atingem uma resposta completa e uma resposta parcial dentro de 3 meses após a infusão de CTL019, conforme determinado pela avaliação do investigador local para participantes do grupo B (parte 1).
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Até 3 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de novembro de 2019
Conclusão Primária (Estimado)
31 de março de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de março de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de setembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de setembro de 2019
Primeira postagem (Real)
18 de setembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Neoplasias
- Atributos da doença
- Doenças do sistema imunológico
- Infecções
- Doenças Virais
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Doenças Hematológicas
- Infecções por vírus de DNA
- Doenças Linfáticas
- Distúrbios Linfoproliferativos
- Distúrbios imunoproliferativos
- Linfoma Não-Hodgkin
- Linfoma de Células B
- Linfoma
- Leucemia Linfóide
- Leucemia
- Infecções pelo vírus Epstein-Barr
- Infecções Herpesviridae
- Infecções por Vírus Tumorais
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Doenças hemic e linfáticas
- Recorrência
- Linfoma de Células B Grandes Difuso
- Leucemia-Linfoma Linfoblástico de Células Precursoras
- Linfoma de Burkitt
- Agentes Antineoplásicos Imunológicos
- Agentes Antineoplásicos
- Tisagenlecleucel
Outros números de identificação do estudo
- CCTL019B2302
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .