Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van buiten de specificatie voor Tisagenlecleucel

14 september 2026 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een fase IIIb-onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van Tisagenlecleucel buiten de specificaties voor commerciële vrijgave bij patiënten die in overeenstemming zijn met de etiketaanduiding

Deze studie zal de veiligheid evalueren van tisagenlecleucel dat buiten de specificatie (OOS) valt voor vrijgave als commercieel product. In het bijzonder zal deze studie de veiligheid van CTL019 evalueren bij de patiënten die worden behandeld binnen het goedgekeurde label door de Japan Health Authority in deel 2. Alleen voor deel 1 zal naast de veiligheid ook de belangrijkste werkzaamheid van CTL019 worden geëvalueerd.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een enkelarmige, open-label, multicenter, interventionele fase IIIb-studie bij pediatrische/jongvolwassen patiënten met recidiverende/refractaire (r/r) B-cel acute lymfoblastische leukemie (pALL) en volwassen patiënten met r/r grote B-celleukemie. -cellymfoom (LBCL) inclusief diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) niet anders gespecificeerd, hooggradig B-cellymfoom en DLBCL als gevolg van folliculair lymfoom voor deel 1 en en r/r ALL en r/r non-Hodgkin-lymfomen (NHL) voor deel 2

Patiënten van wie de uiteindelijk vervaardigde patiëntspecifieke batch van tisagenlecleucel niet voldoet aan de goedgekeurde lokale specificaties voor commerciële vrijgave, komen in aanmerking voor opname. Elk geval wordt individueel beoordeeld en goedgekeurd door de productiefaciliteit van Novartis en het wereldwijde medische team van Novartis (inclusief patiëntveiligheid). Na een enkele infusie van CTL019 wordt de patiënt 3 maanden gevolgd voor deel 1 en 1 dag voor deel 2.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

200

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8V 5C2
        • Voltooid
        • Novartis Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Ingetrokken
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Voltooid
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Voltooid
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H1T 2M4
        • Ingetrokken
        • Novartis Investigative Site
      • Québec, Quebec, Canada, G1R 2J6
        • Ingetrokken
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Aomori, Japan, 0308553
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Chiba, Japan, 2608677
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Fukuoka, Japan, 8128582
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima, Japan, 7348551
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Ishikawa, Japan, 9208641
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto, Japan, 6068507
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Niigata, Japan, 9518520
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Okayama, Japan, 7008558
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Osaka, Japan, 5458586
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Osaka, Japan, 5438555
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Saitama, Japan, 3308777
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Wakayama, Japan, 6418510
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japan, 4678602
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Nagoya, Aichi-ken, Japan, 4668560
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Ehime
      • Tōon, Ehime, Japan, 7910295
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Gifu
      • Gifu, Gifu, Japan, 5011194
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 0608543
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 0608648
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japan, 6500047
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 6638501
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japan, 3058576
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Kagawa-ken
      • Kita-gun, Kagawa-ken, Japan, 7610793
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan, 2360004
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Kumamoto
      • Kumamoto, Kumamoto, Japan, 8608556
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Kyoto
      • Kyoto, Kyoto, Japan, 6028566
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Mie-ken
      • Tsu, Mie-ken, Japan, 5148507
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 9808574
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japan, 3908621
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Nagasaki
      • Nagasaki, Nagasaki, Japan, 8528501
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Oita Prefecture
      • Yufu, Oita Prefecture, Japan, 8795593
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Okayama-ken
      • Kurashiki, Okayama-ken, Japan, 7108602
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Izumi, Osaka, Japan, 5941101
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Izumisano, Osaka, Japan, 5988577
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Osaka, Osaka, Japan, 5418567
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Sakai, Osaka, Japan, 5900197
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Suita, Osaka, Japan, 5650871
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Shimane
      • Izumo, Shimane, Japan, 6938501
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japan, 4313192
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo Ku, Tokyo, Japan, 1138431
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Bunkyo Ku, Tokyo, Japan, 1138677
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Bunkyo Ku, Tokyo, Japan, 1138655
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 1138519
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 1138603
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Chuo Ku, Tokyo, Japan, 1040045
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Fuchū, Tokyo, Japan, 1838561
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Fuchū, Tokyo, Japan, 1838524
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Minato-ku, Tokyo, Japan, 1058471
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan, 1578535
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 1608582
        • Werving
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Ondertekende geïnformeerde toestemming/instemming moet worden verkregen voor dit onderzoek voorafgaand aan deelname aan het onderzoek.
  • Patiënten voor wie het uiteindelijk geproduceerde tisagenlecleucel-product niet voldoet aan de specificaties voor commerciële vrijgave.
  • Niet uitgesloten van commerciële productie onder de door de gezondheidsautoriteit goedgekeurde tisagenlecleucel-voorschrijfinformatie voor hun respectieve land/regio.
  • OOS-materiaal wordt niet geacht een onnodig veiligheidsrisico voor de patiënt te vormen.
  • Patiënt lijdt aan een ernstige of levensbedreigende ziekte of aandoening.
  • Herhaalde leukaferese is volgens de beoordeling van de onderzoeker klinisch niet geschikt.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

Voor deel 1 komen patiënten die aan een van de volgende criteria voldoen niet in aanmerking voor opname in dit onderzoek:

  • Humaan immunodeficiëntievirus (HIV) positieve patiënten.
  • Patiënten met actieve replicatie van hepatitis B-virus (HBV) of hepatitis C-virus (HCV).
  • Patiënten met primair centraal zenuwstelsel (CZS) lymfoom.
  • Geschiedenis van overgevoeligheid voor geneesmiddelen of metabolieten van vergelijkbare chemische klassen als tisagenlecleucel.
  • Ongecontroleerde actieve infectie of ontsteking.
  • Elke door de onderzoeker geïdentificeerde medische aandoening die van invloed kan zijn op de beoordeling van de veiligheids- of werkzaamheidsresultaten met betrekking tot de onderzoeksbehandeling.
  • Zwangere of zogende (zogende) vrouwen. Voor deel 2 worden geen uitsluitingscriteria gesteld; toediening dient echter te worden uitgevoerd in overeenstemming met de laatste versies van de bijsluiter van CTL019.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Groep A: pALL
Pediatrische/jongvolwassen patiënten met r/r pALL die voldoen aan de indicatie in de door de gezondheidsautoriteit goedgekeurde CTL019-bijsluiter in het respectieve land/de respectieve regio waarvan het uiteindelijke vervaardigde product OOS is voor commerciële introductie, maar waarvan wordt aangenomen dat het baten-risicoprofiel mogelijk gunstig blijven en de gewoonlijk verwachte voordelen van infusie van een dergelijk product wegen zwaarder dan de mogelijke risico's voor de patiënt.
Biologisch: CTL019
Een enkele intraveneuze (i.v.) infusie van CAR-positieve levensvatbare T-cellen.
Andere namen:
  • Tisagenlecleucel
Experimenteel: Groep B: r/r LBCL
Volwassen patiënten met r/r LBCL inclusief DLBCL niet anders gespecificeerd, hooggradig B-cellymfoom en DLBCL voortkomend uit folliculair lymfoom, dat overeenkomt met de door de gezondheidsautoriteit goedgekeurde indicatie in de bijsluiter voor CTL019 in het respectieve land/de regio waarvan het uiteindelijke vervaardigde product is OOS voor commerciële vrijgave, maar er wordt aangenomen dat het baten-risicoprofiel gunstig kan blijven en dat de gewoonlijk verwachte voordelen van het toedienen van een dergelijk product opwegen tegen de mogelijke risico's voor de patiënt.
Biologisch: CTL019
Een enkele intraveneuze (i.v.) infusie van CAR-positieve levensvatbare T-cellen.
Andere namen:
  • Tisagenlecleucel
Experimenteel: Groep C: r/r NHL
Volwassen patiënten met r/r NHL in overeenstemming met de door de gezondheidsautoriteit goedgekeurde indicatie in de bijsluiter voor CTL019 in Japan, waarvan het uiteindelijke vervaardigde product OOS is voor commerciële introductie, maar er wordt aangenomen dat het baten-risicoprofiel gunstig kan blijven en de gebruikelijke verwachte voordelen van infusie van een dergelijk product opwegen tegen de mogelijke risico's voor de patiënt.
Biologisch: CTL019
Een enkele intraveneuze (i.v.) infusie van CAR-positieve levensvatbare T-cellen.
Andere namen:
  • Tisagenlecleucel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Van Screening tot 3 maanden voor Deel 1 en 1 dag voor Deel 2
Percentage deelnemers met ernstige bijwerkingen (SAE's) en niet-SAE's
Van Screening tot 3 maanden voor Deel 1 en 1 dag voor Deel 2

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel 1: Totaal remissiepercentage in groep A (pALL)
Tijdsspanne: Tot 3 maanden
Het totale remissiepercentage wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers dat een complete remissie (CR) en CR met onvolledig herstel van het bloedbeeld (CRi) bereikt binnen 3 maanden na infusie van CTL019, zoals bepaald door de beoordeling door de lokale onderzoeker voor deelnemers in groep A (deel 1 ).
Tot 3 maanden
Deel 1: Totaal responspercentage in groep B (LBCL)
Tijdsspanne: Tot 3 maanden
ORR wordt gedefinieerd als het percentage patiënten dat een dopleetrespons en gedeeltelijke respons bereikt binnen 3 maanden na infusie van CTL019, zoals bepaald door de beoordeling door de lokale onderzoeker voor deelnemers in groep B (deel 1).
Tot 3 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 november 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

31 maart 2027

Studie voltooiing (Geschat)

31 maart 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 september 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 september 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 september 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CCTL019B2302

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren