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Estudio de Fuera de Especificación para Tisagenlecleucel

30 de enero de 2024 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Un estudio de fase IIIb de la seguridad y eficacia de tisagenlecleucel fuera de especificación para lanzamiento comercial en pacientes que son consistentes con la indicación de la etiqueta

Este estudio evaluará la seguridad del tisagenlecleucel que está fuera de especificación (OOS) para su lanzamiento como producto comercial. Específicamente, este estudio evaluará la seguridad de CTL019 en los pacientes tratados dentro de la etiqueta aprobada por la Autoridad de Salud de Japón en la Parte 2. Solo para la Parte 1, además de la seguridad, también se evaluará la eficacia clave de CTL019.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de fase IIIb de intervención, multicéntrico, abierto, de un solo brazo en pacientes pediátricos/adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda de células B (r/r) recidivante/refractaria (r/r) y pacientes adultos con leucemia linfoblástica aguda de células B r/r grande -linfoma de células B (LBCL), incluido el linfoma difuso de células B grandes (DLBCL) no especificado, linfoma de células B de alto grado y DLBCL que surge del linfoma folicular para la Parte 1 y r/r ALL y r/r linfomas no Hodgkin (NHL) para la Parte 2

Los pacientes cuyo lote específico de paciente de tisagenlecleucel fabricado final no cumpla con las especificaciones de lanzamiento comercial local aprobadas son elegibles para la inclusión. Cada caso será evaluado y aprobado individualmente por las instalaciones de fabricación de Novartis y el equipo médico global de Novartis (incluida la seguridad del paciente). Después de una única infusión de CTL019, se realizará un seguimiento del paciente durante 3 meses para la Parte 1 y 1 día para la Parte 2.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

200

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Novartis Pharmaceuticals
  • Número de teléfono: +81337978748

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
      • Quebec, Canadá, G1R 2J6
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8V 5C2
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L6
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2M9
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H1T 2M4
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
  • Japón
      • Aomori, Japón, 030 8553
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Chiba, Japón, 260 8677
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima, Japón, 734-8551
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto, Japón, 606 8507
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Niigata, Japón, 951 8520
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Osaka, Japón, 545-8586
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Saitama, Japón, 330 8777
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Wakayama, Japón, 641-8510
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japón, 466 8560
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Nagoya-city, Aichi, Japón, 467-8602
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Ehime
      • Toon city, Ehime, Japón, 791-0295
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka city, Fukuoka, Japón, 812-8582
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Gifu
      • Gifu-city, Gifu, Japón, 501-1194
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japón, 060-8543
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Sapporo city, Hokkaido, Japón, 060 8648
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Hyogo
      • Kobe-city, Hyogo, Japón, 650-0047
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Nishinomiya, Hyogo, Japón, 663 8501
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Ibaraki
      • Tsukuba city, Ibaraki, Japón, 305-8576
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Ishikawa
      • Kanazawa-city, Ishikawa, Japón, 920-8641
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Kagawa
      • Kita-gun, Kagawa, Japón, 761-0793
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Yokohama-city, Kanagawa, Japón, 236-0004
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Kumamoto
      • Kumamoto City, Kumamoto, Japón, 860-8556
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Kyoto
      • Kyoto-city, Kyoto, Japón, 602-8566
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Mie
      • Tsu-city, Mie, Japón, 514-8507
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai city, Miyagi, Japón, 980 8574
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japón, 390-8621
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Nagasaki
      • Nagasaki-city, Nagasaki, Japón, 852-8501
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Oita
      • Yufu, Oita, Japón, 879-5593
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Okayama
      • Kurashiki-city, Okayama, Japón, 710-8602
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Okayama-city, Okayama, Japón, 700-8558
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Izumi-city, Osaka, Japón, 594-1101
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Izumisano-city, Osaka, Japón, 598-8577
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Osaka Sayama, Osaka, Japón, 589 8511
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Osaka-city, Osaka, Japón, 541-8567
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Osaka-city, Osaka, Japón, 543-8555
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Suita, Osaka, Japón, 565 0871
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Shimane
      • Izumo-city, Shimane, Japón, 693 8501
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Shizuoka
      • Hamamatsu-city, Shizuoka, Japón, 431-3192
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo ku, Tokyo, Japón, 113-8431
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Bunkyo ku, Tokyo, Japón, 113 8655
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Bunkyo ku, Tokyo, Japón, 113-8677
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japón, 113-8519
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Chuo ku, Tokyo, Japón, 104 0045
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Minato-ku, Tokyo, Japón, 105-8471
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japón, 157-8535
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japón, 160 8582
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Se debe obtener el consentimiento/asentimiento informado firmado para este estudio antes de la participación en el mismo.
  • Pacientes para quienes el producto tisagenlecleucel fabricado final no cumple con las especificaciones de lanzamiento comercial.
  • No excluido de la fabricación comercial según la información de prescripción de tisagenlecleucel aprobada por la autoridad sanitaria para su respectivo país/región.
  • No se ha considerado que el material OOS represente un riesgo de seguridad indebido para el paciente.
  • El paciente padece una enfermedad o afección grave o potencialmente mortal.
  • La leucoaféresis repetida no es clínicamente adecuada según la evaluación del investigador.

Criterios clave de exclusión:

Para la parte 1, los pacientes que cumplan cualquiera de los siguientes criterios no son elegibles para su inclusión en este estudio:

  • Pacientes con virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) positivos.
  • Pacientes con replicación activa del virus de la Hepatitis B (VHB) o del virus de la Hepatitis C (VHC).
  • Pacientes con linfoma primario del sistema nervioso central (SNC).
  • Antecedentes de hipersensibilidad a cualquier fármaco o metabolito de clases químicas similares a tisagenlecleucel.
  • Infección o inflamación activa no controlada.
  • Cualquier condición médica identificada por el investigador que pueda afectar la evaluación de los resultados de seguridad o eficacia en relación con el tratamiento del estudio.
  • Mujeres embarazadas o lactantes (lactantes). Para la parte 2, no se establecen criterios de exclusión; sin embargo, la administración debe realizarse de acuerdo con las últimas versiones del prospecto de CTL019.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo A: pALL
Pacientes pediátricos/adultos jóvenes con LLAp r/r que cumplan con la indicación del prospecto CTL019 aprobado por la Autoridad Sanitaria en el país/región respectivo cuyo producto final fabricado sea OOS para lanzamiento comercial, pero se considere que el perfil beneficio-riesgo puede siguen siendo favorables y los beneficios habituales esperados de la infusión de dicho producto superan los riesgos potenciales para el paciente.
Biológico: CTL019
Una sola infusión intravenosa (i.v.) de células T viables positivas para CAR.
Otros nombres:
  • Tisagenlecleucel
Experimental: Grupo B: r/r LBCL
Pacientes adultos con LBCL r/r que incluye DLBCL no especificado, linfoma de células B de alto grado y DLBCL que surge de linfoma folicular, que es consistente con la indicación aprobada por la Autoridad de Salud en el prospecto para CTL019 en el respectivo país/región cuyo el producto final fabricado es OOS para su lanzamiento comercial, pero se considera que el perfil de riesgo-beneficio puede seguir siendo favorable y los beneficios habituales esperados de la infusión de dicho producto superan los riesgos potenciales para el paciente.
Biológico: CTL019
Una sola infusión intravenosa (i.v.) de células T viables positivas para CAR.
Otros nombres:
  • Tisagenlecleucel
Experimental: Grupo C: r/r NHL
Pacientes adultos con LNH r/r de conformidad con la indicación aprobada por la Autoridad Sanitaria en el prospecto de CTL019 en Japón cuyo producto final fabricado es OOS para su lanzamiento comercial, pero se considera que el perfil beneficio-riesgo puede seguir siendo favorable y el habitual esperado los beneficios de infundir un producto de este tipo superan los riesgos potenciales para el paciente.
Biológico: CTL019
Una sola infusión intravenosa (i.v.) de células T viables positivas para CAR.
Otros nombres:
  • Tisagenlecleucel

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con Eventos Adversos (EA)
Periodo de tiempo: Desde Screening hasta 3 meses para la Parte 1 y 1 día para la Parte 2
Porcentaje de participantes con EA graves (SAE) y no SAE
Desde Screening hasta 3 meses para la Parte 1 y 1 día para la Parte 2

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 1: Tasa de remisión general en el grupo A (pALL)
Periodo de tiempo: Hasta 3 meses
La tasa de remisión general se define como el porcentaje de participantes que logran una remisión completa (CR) y RC con recuperación incompleta del conteo sanguíneo (CRi) dentro de los 3 meses posteriores a la infusión de CTL019 según lo determinado por la evaluación del investigador local para los participantes en el grupo A (parte 1 ).
Hasta 3 meses
Parte 1: Tasa de respuesta general en el Grupo B (LBCL)
Periodo de tiempo: Hasta 3 meses
La ORR se define como el porcentaje de pacientes que logran una respuesta completa y una respuesta parcial dentro de los 3 meses posteriores a la infusión de CTL019 según lo determinado por la evaluación del investigador local para los participantes del grupo B (parte 1).
Hasta 3 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de noviembre de 2019

Finalización primaria (Estimado)

18 de abril de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

18 de abril de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de septiembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de septiembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

18 de septiembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CCTL019B2302

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.

La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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