- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT04125862
Bolest u fibrózní dysplazie
4. prosince 2025 aktualizováno: Jaymin Upadhyay, Boston Children's Hospital
Objasňující mechanismy bolesti u dospívajících a dospělých pacientů s fibrózní dysplazií
Bolest zůstává běžným a často vysilujícím příznakem, zejména v dospělosti u Fibrózní dysplazie/McCune-Albrightova syndromu (FD/MAS).
U mnoha pacientů s FD/MAS není míra vnímané bolesti úměrná úrovni detekovatelné muskuloskeletální patologie.
Pomocí kombinace klinických a biologických hodnocení je cílem tohoto výzkumu porozumět tomu, co způsobuje bolest u FD/MAS.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Detailní popis
U fibrózní dysplazie/McCune-Albrightova syndromu (FD/MAS) je zdravá kostní tkáň a dřeň nahrazena preosteoblastickou fibrózní tkání, což vede k deformacím skeletu a zvýšenému sklonu ke zlomeninám, svalově-skeletální slabosti a bolesti kostí.
Navzdory častému používání farmakologických a nefarmakologických analgetických strategií zůstává bolest u FD běžná a často oslabující, zejména v dospělosti.
Navíc u mnoha pacientů existuje nesoulad mezi vnímanou úrovní bolesti a detekovatelnou muskuloskeletální patologií.
K objasnění mechanismu, který je základem bolesti u pacientů s FD/MAS, se vyšetřovatelé z Národního institutu zubního a kraniofaciálního výzkumu (NIDCR), Národního centra pro komplementární a integrativní zdraví (NCCIH) a Bostonské dětské nemocnice (BCH) snaží prozkoumat tři vzájemně související domény, u kterých se předpokládá, že budou základem prožívání bolesti u pacientů s FD/MAS.
Ty zahrnují (i.) přítomnost maladaptivních procesů centrálního nervového systému, které zesilují aferentní bolest nebo somatosenzorické signály a také usnadňují přetrvávající bolest; (ii.) aberantní souhra mezi neurologickým a muskuloskeletálním systémem; (iii.) stav duševního zdraví formovaný celkovou zátěží života s FD a (iv.) vliv dětských komplikací souvisejících s FD na fenotyp bolesti v dospělosti.
K prozkoumání těchto čtyř domén, o nichž se předpokládá, že jsou základem bolesti FD, a také k informování o nespojitosti mezi bolestí a zátěží FD onemocněním, budou výzkumníci používat metody, které doplňují rutinní klinické hodnocení a diagnostické testy (tj. 18F-NaF PET/CT nebo 18F-FDG PET/CT), jako je neurozobrazení, muskuloskeletální MRI a jako neurozobrazení, muskuloskeletální MRI a hodnocení exprese zánětlivých a bolestivých mediátorů ve vzorcích krve.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
37
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let až 41 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Popis
Kritéria pro zařazení (pacienti s FD/MAS):
- Mužské a ženské subjekty
- 10-45 let věku
- Schopnost anglicky mluvit dostačující k porozumění souhlasu (s pomocí rodičů, pokud jsou nezletilí)
- Diagnóza fibrózní dysplazie
Kritéria vyloučení pro pacienty:
- Mladší než 10 let nebo starší 45 let
- Hmotnost > 285 liber (hmotnostní limit tabulky MRI a < 36 liber)
- Chirurgie opouštějící implantovaný materiál
- Kontraindikace skenování MRI a PET skenování (včetně přítomnosti kardiostimulátoru nebo drátů kardiostimulátoru, kovových částic v těle, cévních klipů v hlavě nebo předchozí neurochirurgické operace, protetických srdečních chlopní, klaustrofobie, předchozího významného výzkumu souvisejícího s vystavením ionizujícímu záření)
Kritéria vyloučení pro zdravé kontroly:
Stejné jako u pacientů s dodatkem:
• Užívání rekreačních nebo nelegálních drog Chronická bolest v anamnéze
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Základní věda
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Singl
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Fibrózní dysplazie/McCune-Albrightův syndrom
20, Pacienti s vazivovou dysplazií/McCune-Albrightovým syndromem s nebo bez bolesti
|
Během evokované bolesti bude fMRI, škodlivý tlak a tepelné stimuly aplikovány na dvě anatomická místa uvedená výše.
Během získávání dat fMRI bude provedeno celkem 5 tlakových stimulací a 5 tepelných stimulací.
Oba typy stimulů bolesti budou aplikovány v cyklu vypnutí/zapnutí 36/17 sekund.
Vypnutá podmínka bude odpovídat základní teplotě 35 °C a zapnutá podmínka bude odpovídat 7/10 prahovým hodnotám tlaku a bolesti za tepla definovaným během QST procedur, které jsou specifické pro subjekt a konkrétní místo.
Hodnocení bolesti VAS spojené s vyvolanou stimulací bolesti bude shromážděno na konci každého skenování.
Vyšetřovatelé také prozkoumají strukturální vlastnosti CNS implementací anatomické MRI s vysokým rozlišením (objemy šedé hmoty) a zobrazování tenzorů difúze (integrita dráhy bílé hmoty).
Veškeré zobrazení CNS bude trvat přibližně 50–60 minut
Zobrazování pohybového aparátu postižené dolní končetiny.
Během sběru dat bude pacientům umožněno sledovat film.
Následující postupy MRI budou dokončeny za účelem identifikace lézí měkkých tkání v aktivních nebo bolestivých oblastech.
Fast spin echo (FSE) T2 nasycené tukem, T1 vážená MRI, FSE protonová hustota MRI, Short-TI Inversion Recovery (STIR), Diffusion vážená MRI (DW-MRI) a 3D Double Echo Steady State (DESS) budou shromažďovány.
Dokončení všech muskuloskeletálních MRI bude trvat přibližně 30 minut.
Data budou sbírána 30 minut po intravenózním podání 18F-FDG s očekávanou průměrnou dávkou přibližně 200 MBq.
CT data budou shromažďována při nízké dávce, aby se minimalizovala radiační zátěž.
Pacienti budou umístěni na zádech hlavou napřed s pažemi na boku.
Vyšetřovatelé promítají data celého těla, která mají být shromážděna, ale v některých případech může být zorné pole omezeno na pacientovu lebku až pod kolena.
Očekává se, že doba sběru dat bude 15-30 minut a celková dávka záření bude ~3-4 mSv.
Data budou sbírána 30 minut po intravenózním podání 18F-NaF s očekávanou průměrnou dávkou přibližně 200 MBq.
CT data budou shromažďována při nízké dávce, aby se minimalizovala radiační zátěž.
Pacienti budou umístěni na zádech hlavou napřed s pažemi na boku.
Vyšetřovatelé promítají data celého těla, která mají být shromážděna, ale v některých případech může být zorné pole omezeno na pacientovu lebku až pod kolena.
Očekává se, že doba sběru dat bude 15-30 minut a celková dávka záření bude ~3-4 mSv.
|
|
Jiný: Zdravé ovládání
20, odpovídající zdravé kontroly
|
Během evokované bolesti bude fMRI, škodlivý tlak a tepelné stimuly aplikovány na dvě anatomická místa uvedená výše.
Během získávání dat fMRI bude provedeno celkem 5 tlakových stimulací a 5 tepelných stimulací.
Oba typy stimulů bolesti budou aplikovány v cyklu vypnutí/zapnutí 36/17 sekund.
Vypnutá podmínka bude odpovídat základní teplotě 35 °C a zapnutá podmínka bude odpovídat 7/10 prahovým hodnotám tlaku a bolesti za tepla definovaným během QST procedur, které jsou specifické pro subjekt a konkrétní místo.
Hodnocení bolesti VAS spojené s vyvolanou stimulací bolesti bude shromážděno na konci každého skenování.
Vyšetřovatelé také prozkoumají strukturální vlastnosti CNS implementací anatomické MRI s vysokým rozlišením (objemy šedé hmoty) a zobrazování tenzorů difúze (integrita dráhy bílé hmoty).
Veškeré zobrazení CNS bude trvat přibližně 50–60 minut
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
% rozdílu signálu v tučném signálu
Časové okno: 50-60 minut
|
• % rozdílu signálu ve strukturách striatální a limbické sítě během evokované tepelné bolesti fMRI mezi pacienty s FD/MAS s bolestí, pacienty s FD/MAS bez bolesti a odpovídajícími zdravými dobrovolníky.
|
50-60 minut
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Numerické skóre klinického hodnocení bolesti
Časové okno: 8 týdnů
|
• Numerické skóre klinického hodnocení bolesti (NPRS, stupnice 0-10) v týdnech 0, 1, 4 a 8.
|
8 týdnů
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vychytávání 18F-FDG nebo 18F-NaF v místě léze FD
Časové okno: 15-30 minut
|
Poměr standardní hodnoty vychytávání 18F-FDG nebo 18F-NaF v místě léze FD
|
15-30 minut
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
5. ledna 2021
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2025
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. srpna 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. října 2019
První zveřejněno (Aktuální)
14. října 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. prosince 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. prosince 2025
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- P00030755
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Mezi spolupracujícími stranami (Boston Children's Hospital a NIH) byla uzavřena dohoda o obousměrném přenosu materiálu.
Časový rámec sdílení IPD
Jednotlivá data začnou být k dispozici 12/2019 a budou trvat 1,5 roku.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Smlouva o obousměrném převodu materiálu
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ano
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .