- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04125862
Smerter ved fibrøs dysplasi
11. september 2023 oppdatert av: Jaymin Upadhyay, Boston Children's Hospital
Belyse mekanismer for smerte hos ungdom og voksne pasienter med fibrøs dysplasi
Smerte er fortsatt et vanlig og ofte invalidiserende symptom, spesielt i voksen alder av Fibrøs Dysplasi/McCune-Albright syndrom (FD/MAS).
For mange FD/MAS-pasienter er mengden smerte som oppleves ikke i samsvar med nivået av påvisbar muskel- og skjelettpatologi.
Ved å bruke en kombinasjon av kliniske og biologiske vurderinger, tar denne undersøkelsen sikte på å forstå hva som driver smerte ved FD/MAS.
Studieoversikt
Status
Påmelding etter invitasjon
Detaljert beskrivelse
Ved Fibrous Dysplasia/McCune-Albright Syndrome (FD/MAS) erstattes sunt benvev og marg med pre-osteoblastisk, fibrøst vev, noe som gir skjelettdeformasjoner og økt tilbøyelighet til brudd, muskel- og skjelettsvakhet og beinsmerter.
Til tross for hyppig bruk av farmakologiske og ikke-farmakologiske smertestillende strategier, forblir smerte ved FD vanlig og ofte invalidiserende, spesielt i voksen alder.
Dessuten er det for mange pasienter en uoverensstemmelse mellom opplevd smertenivå og påvisbar muskel- og skjelettpatologi.
For å belyse mekanismen som ligger til grunn for smerte hos FD/MAS-pasienter, tar etterforskere ved National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR), National Center for Complementary and Integrative Heath (NCCIH) og Boston Children's Hospital (BCH) sikte på å undersøke tre innbyrdes relaterte domener som antas å ligge til grunn for smerteopplevelse(r) hos FD/MAS-pasienter.
Disse inkluderer (i.) tilstedeværelsen av maladaptive prosesser i sentralnervesystemet som forsterker afferente smerter eller somatosensoriske signaler, og som også letter vedvarende smerte; (ii.) avvikende samspill mellom nevrologiske og muskel-skjelettsystemer; (iii.) en mental helsestatus formet av den generelle byrden ved å leve med FD og (iv.) påvirkningen fra barndommen, FD-relaterte komplikasjoner på smertefenotyper i voksen alder.
For å undersøke disse fire domenene som antas å ligge til grunn for FD-smerte samt informere om koblingen mellom smerte og FD-sykdomsbyrde, vil etterforskerne bruke metoder som utfyller rutinemessig klinisk evaluering og diagnostiske tester (dvs. 18F-NaF PET/CT eller 18F-FDG PET/CT) slik som nevroavbildning, muskel- og skjelett-MR og slik som nevroavbildning, muskel- og skjelett-MR og vurdering av inflammatorisk og smertemediatoruttrykk i blodprøver.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
40
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
8 år til 43 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Ja
Beskrivelse
Inklusjonskriterier (FD/MAS-pasienter):
- Mannlige og kvinnelige fag
- 10-45 år
- Engelsk taleevne tilstrekkelig til å forstå samtykke (med foreldrehjelp hvis mindreårig)
- Diagnose av fibrøs dysplasi
Ekskluderingskriterier for pasienter:
- Yngre enn 10 eller eldre enn 45 år
- Vekt > 285 lbs (vektgrense for MR-tabellen og < 36 lbs)
- Kirurgi som etterlater implantert materiale
- Kontraindikasjoner for MR-skanning og PET-skanning (inkludert tilstedeværelse av en pacemaker eller pacemakertråder, metalliske partikler i kroppen, vaskulære klips i hodet eller tidligere nevrokirurgi, protetiske hjerteklaffer, klaustrofobi, tidligere betydelig forskningsrelatert eksponering for ioniserende stråling)
Ekskluderingskriterier for sunne kontroller:
Samme som for pasientene, med tillegg av følgende:
• Bruk av rekreasjons- eller illegale rusmidler Historie med kroniske smerter
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Grunnvitenskap
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Annen: Fibrøs dysplasi/McCune-Albright syndrom
20, Fibrøs dysplasi/McCune-Albright syndrom Pasienter med eller uten smerte
|
Under fremkalt smerte fMRI, vil skadelig trykk og varmestimuli påføres på de to anatomiske stedene nevnt ovenfor.
Under fMRI-datainnsamling vil totalt 5 trykkstimuleringer og 5 varmestimuleringer leveres.
Begge typer smertestimuli vil bli brukt i en 36/17-sekunders av/på-syklus.
Av-tilstanden vil tilsvare en baseline-temperatur på 35C og på-tilstanden vil samsvare med de fagspesifikke og stedsspesifikke 7/10 trykk- og varmesmerteterskler definert under QST-prosedyrer.
VAS-smertevurderinger knyttet til fremkalt smertestimulering vil bli samlet inn på slutten av hver skanning.
Etterforskerne vil også utforske de strukturelle egenskapene til sentralnervesystemet ved å implementere høyoppløselig anatomisk MR (gråstoffvolumer) og diffusjonstensoravbildning (hvitstoffveis integritet).
All CNS-avbildning vil ta omtrent 50-60 minutter å fullføre
Muskuloskeletal avbildning av den berørte underekstremiteten.
Pasienter vil få lov til å se en film under datainnsamling.
Følgende MR-prosedyrer vil bli fullført for å identifisere bløtvevslesjoner i aktive eller smertefulle områder.
Fast spin ekko (FSE) T2 fettmettet, T1 vektet MR, FSE protondensitet MR, Short-TI Inversion Recovery (STIR), diffusjonsvektet MR (DW-MRI) og 3D Double Echo Steady State (DESS) vil bli samlet inn.
All muskel- og skjelett-MR vil ta omtrent 30 minutter å fullføre.
Data vil bli samlet inn 30 minutter etter intravenøs administrering av 18F-FDG med en forventet gjennomsnittlig dose på omtrent 200 MBq.
CT-data vil bli samlet inn i en lav dose for å minimere strålingseksponering.
Pasientene vil bli liggende liggende med hodet først med armene på siden.
Etterforskerne anslår at hele kroppsdata skal samles inn, men i noen tilfeller kan synsfeltet være begrenset til pasientens hodeskalle til under knærne.
Datainnsamlingsperioden forventes å vare mellom 15-30 minutter og total stråledose vil være ~3-4 mSv.
Data vil bli samlet inn 30 minutter etter intravenøs administrering av 18F-NaF med en forventet gjennomsnittlig dose på ca. 200 MBq.
CT-data vil bli samlet inn i en lav dose for å minimere strålingseksponering.
Pasientene vil bli liggende liggende med hodet først med armene på siden.
Etterforskerne anslår at hele kroppsdata skal samles inn, men i noen tilfeller kan synsfeltet være begrenset til pasientens hodeskalle til under knærne.
Datainnsamlingsperioden forventes å vare mellom 15-30 minutter og total stråledose vil være ~3-4 mSv.
|
Annen: Sunne kontroller
20, matchet sunne kontroller
|
Under fremkalt smerte fMRI, vil skadelig trykk og varmestimuli påføres på de to anatomiske stedene nevnt ovenfor.
Under fMRI-datainnsamling vil totalt 5 trykkstimuleringer og 5 varmestimuleringer leveres.
Begge typer smertestimuli vil bli brukt i en 36/17-sekunders av/på-syklus.
Av-tilstanden vil tilsvare en baseline-temperatur på 35C og på-tilstanden vil samsvare med de fagspesifikke og stedsspesifikke 7/10 trykk- og varmesmerteterskler definert under QST-prosedyrer.
VAS-smertevurderinger knyttet til fremkalt smertestimulering vil bli samlet inn på slutten av hver skanning.
Etterforskerne vil også utforske de strukturelle egenskapene til sentralnervesystemet ved å implementere høyoppløselig anatomisk MR (gråstoffvolumer) og diffusjonstensoravbildning (hvitstoffveis integritet).
All CNS-avbildning vil ta omtrent 50-60 minutter å fullføre
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
% signalforskjell i FET signal
Tidsramme: 50-60 minutter
|
• % signalforskjell innenfor striatale og limbiske nettverksstrukturer under fremkalt varmesmerte fMRI mellom FD/MAS-pasienter med smerte, FD/MAS-pasienter uten smerte og matchede, friske frivillige.
|
50-60 minutter
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Numerisk klinisk smertevurderingsscore
Tidsramme: 8 uker
|
• Numerisk klinisk smertevurderingsscore (NPRS, 0-10 skala) i uke 0, 1, 4 og 8.
|
8 uker
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
18F-FDG- eller 18F-NaF-opptak i FD-lesjonssted
Tidsramme: 15-30 minutter
|
18F-FDG eller 18F-NaF Standard opptaksverdiforhold i FD-lesjonssted
|
15-30 minutter
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
5. januar 2021
Primær fullføring (Antatt)
1. januar 2024
Studiet fullført (Antatt)
1. juli 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. august 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. oktober 2019
Først lagt ut (Faktiske)
14. oktober 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
13. september 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. september 2023
Sist bekreftet
1. september 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- P00030755
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
En toveis avtale om materialoverføring er inngått mellom samarbeidende parter (Boston Children's Hospital og NIH)
IPD-delingstidsramme
Individuelle data vil begynne å bli tilgjengelige 12/2019 og vare i 1,5 år.
Tilgangskriterier for IPD-deling
En toveis avtale om materialoverføring
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Ja
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Fibrøs dysplasi/McCune-Albright syndrom
-
Tovah BursteinRekrutteringFibrøs dysplasi | McCune Albright syndrom | Mazabraud syndromForente stater
-
Hospices Civils de LyonFullførtFibrøs dysplasi av bein | McCune Albright syndromFrankrike
-
Natasha Appelman-DijkstraRekrutteringFibrøs dysplasi | McCune Albright syndromNederland
-
National Institute of Dental and Craniofacial Research...FullførtTidlig pubertet | McCune Albright syndrom | Polyostotisk fibrøs dysplasiForente stater
-
National Institute of Dental and Craniofacial Research...FullførtMcCune Albright syndrom | Polyostotisk fibrøs dysplasiForente stater
-
National Institute of Dental and Craniofacial Research...RekrutteringMcCune-Albright syndromForente stater
-
National Institute of Dental and Craniofacial Research...FullførtPolyostotisk fibrøs dysplasiForente stater
-
Children's Mercy Hospital Kansas CityKBRFullført
-
Hospices Civils de LyonRekrutteringFibrøs dysplasi av beinFrankrike
-
AstraZenecaFullførtMcCune-Albright syndromFrankrike, Italia, Storbritannia, Tyskland
Kliniske studier på MR-basert nevroimaging
-
University of California, San DiegoUniversity of California, Los AngelesFullført
-
University Hospital, ToulouseInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, FranceRekrutteringThalamisk infarktFrankrike
-
Shenzhen Bay LaboratoryNational Natural Science Foundation of China; Guangdong Basic and Applied... og andre samarbeidspartnereRekruttering
-
Assiut UniversityHar ikke rekruttert ennåNeonatalt anfall
-
Sheba Medical CenterEuropean CommissionFullført
-
Rennes University HospitalRekruttering
-
Institute of Child HealthFullførtNevropatisk smerte | Bare barnStorbritannia
-
University Hospital Inselspital, BerneFullført
-
FHI 360United States Agency for International Development (USAID); UNICEF; Ministry...AvsluttetAmming | Ernæring | Underernæring av barnAfghanistan