- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT04125862
Smerter ved fibrøs dysplasi
4. december 2025 opdateret af: Jaymin Upadhyay, Boston Children's Hospital
Belysning af smertemekanismer hos unge og voksne patienter med fibrøs dysplasi
Smerter forbliver et almindeligt og hyppigt invaliderende symptom, især i voksenalderen af Fibrøs Dysplasi/McCune-Albright Syndrom (FD/MAS).
For mange FD/MAS-patienter står mængden af opfattet smerte ikke i forhold til niveauet af påviselig muskuloskeletal patologi.
Ved at bruge en kombination af kliniske og biologiske vurderinger, sigter denne undersøgelse på at forstå, hvad der driver smerte ved FD/MAS.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Ved Fibrøs Dysplasi/McCune-Albright Syndrom (FD/MAS) erstattes sundt knoglevæv og marv med præ-osteoblastisk, fibrøst væv, hvilket giver skeletdeformiteter og en øget tilbøjelighed til brud, muskelsvaghed og knoglesmerter.
På trods af den hyppige brug af farmakologiske og ikke-farmakologiske analgetiske strategier forbliver smerter ved FD almindelige og ofte invaliderende, især i voksenalderen.
Desuden er der for mange patienter en uoverensstemmelse mellem opfattede smerteniveauer og påviselig muskuloskeletal patologi.
For at belyse mekanismen bag smerter hos FD/MAS-patienter, sigter efterforskere ved National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR), National Center for Complementary and Integrative Heath (NCCIH) og Boston Children's Hospital (BCH) efter at undersøge tre indbyrdes relaterede domæner, der forventes at ligge til grund for smerteoplevelse(r) hos FD/MAS-patienter.
Disse indbefatter (i.) tilstedeværelsen af maladaptive centralnervesystemprocesser, der forstærker afferente smerter eller somatosensoriske signaler og også letter vedvarende smerte; (ii.) afvigende samspil mellem neurologiske og muskuloskeletale systemer; (iii.) en mental sundhedsstatus formet af den samlede byrde ved at leve med FD og (iv.) indflydelsen fra barndommen, FD-relaterede komplikationer på smertefænotyper i voksenalderen.
For at undersøge disse fire domæner, der antages at ligge til grund for FD smerte samt informere om afbrydelsen mellem smerte og FD sygdomsbyrde, vil efterforskerne anvende metoder, der supplerer rutinemæssig klinisk evaluering og diagnostiske tests (dvs. 18F-NaF PET/CT eller 18F-FDG PET/CT) såsom neuroimaging, muskuloskeletal MR og såsom neuroimaging, muskuloskeletal MR og vurdering af inflammatorisk og smertemediatorekspression i blodprøver.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
37
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 år til 41 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ja
Beskrivelse
Inklusionskriterier (FD/MAS-patienter):
- Mandlige og kvindelige emner
- 10-45 år
- Engelsk taleevne tilstrækkelig til at forstå samtykke (med forældrenes hjælp, hvis mindreårig)
- Diagnose af fibrøs dysplasi
Eksklusionskriterier for patienter:
- Yngre end 10 eller ældre end 45 år
- Vægt > 285 lbs (vægtgrænse for MR-tabellen og < 36 lbs)
- Kirurgi efterlader implanteret materiale
- Kontraindikationer til MR-scanning og PET-scanning (herunder tilstedeværelsen af en pacemaker eller pacemakertråde, metalliske partikler i kroppen, vaskulære clips i hovedet eller tidligere neurokirurgi, protetiske hjerteklapper, klaustrofobi, tidligere betydelig forskningsrelateret eksponering for ioniserende stråling)
Eksklusionskriterier for sunde kontroller:
Samme som for patienterne, med tilføjelse af følgende:
• Brug af rekreative eller ulovlige stoffer Anamnese med kroniske smerter
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Grundvidenskab
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Enkelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Andet: Fibrøs dysplasi/McCune-Albright syndrom
20, Fibrøs Dysplasi/McCune-Albright Syndrom Patienter med eller uden smerter
|
Under fremkaldt smerte fMRI, vil skadeligt tryk og varmestimuli blive påført på de to anatomiske steder, der er nævnt ovenfor.
Under fMRI-dataopsamling vil der blive leveret i alt 5 trykstimuleringer og 5 varmestimuleringer.
Begge typer smertestimuli vil blive anvendt i en 36/17-sek. off/on-cyklus.
Off-tilstanden vil svare til en baseline-temperatur på 35C, og den on-tilstand vil matche de emnespecifikke og stedspecifikke 7/10 tryk- og varmesmertetærskler defineret under QST-procedurer.
VAS smertevurderinger forbundet med fremkaldt smertestimulering vil blive indsamlet ved slutningen af hver scanning.
Forskerne vil også udforske de strukturelle egenskaber af CNS ved at implementere højopløsnings anatomisk MRI (grå stofvolumener) og diffusionstensor-billeddannelse (hvidstof-vejintegritet).
Al CNS-billeddannelse vil tage cirka 50-60 minutter at gennemføre
Muskuloskeletal billeddannelse af den berørte underekstremitet.
Patienter får lov til at se en film under dataindsamling.
Følgende MRI-procedurer vil blive gennemført for at identificere bløddelslæsioner i aktive eller smertefulde områder.
Hurtigt spin ekko (FSE) T2 fedt mættet, T1 vægtet MRI, FSE proton densitet MRI, Short-TI Inversion Recovery (STIR), diffusionsvægtet MRI (DW-MRI) og 3D Double Echo Steady State (DESS) vil blive indsamlet.
Al muskuloskeletal MR vil tage cirka 30 minutter at gennemføre.
Data vil blive indsamlet 30 minutter efter den intravenøse administration af 18F-FDG med en forventet gennemsnitlig dosis på ca. 200 MBq.
CT-data vil blive indsamlet i en lav dosis for at minimere strålingseksponering.
Patienterne vil blive placeret på ryggen med hovedet først med armene på siden.
Efterforskerne projekterer, at hele kropsdata skal indsamles, men i nogle tilfælde kan synsfeltet være begrænset til patientens kranium til under knæene.
Dataindsamlingsperioden forventes at vare mellem 15-30 minutter, og den samlede strålingsdosis vil være ~3-4 mSv.
Data vil blive indsamlet 30 minutter efter den intravenøse administration af 18F-NaF med en forventet gennemsnitlig dosis på ca. 200 MBq.
CT-data vil blive indsamlet i en lav dosis for at minimere strålingseksponering.
Patienterne vil blive placeret på ryggen med hovedet først med armene på siden.
Efterforskerne projekterer, at hele kropsdata skal indsamles, men i nogle tilfælde kan synsfeltet være begrænset til patientens kranium til under knæene.
Dataindsamlingsperioden forventes at vare mellem 15-30 minutter, og den samlede strålingsdosis vil være ~3-4 mSv.
|
|
Andet: Sund kontrol
20, matchede sunde kontroller
|
Under fremkaldt smerte fMRI, vil skadeligt tryk og varmestimuli blive påført på de to anatomiske steder, der er nævnt ovenfor.
Under fMRI-dataopsamling vil der blive leveret i alt 5 trykstimuleringer og 5 varmestimuleringer.
Begge typer smertestimuli vil blive anvendt i en 36/17-sek. off/on-cyklus.
Off-tilstanden vil svare til en baseline-temperatur på 35C, og den on-tilstand vil matche de emnespecifikke og stedspecifikke 7/10 tryk- og varmesmertetærskler defineret under QST-procedurer.
VAS smertevurderinger forbundet med fremkaldt smertestimulering vil blive indsamlet ved slutningen af hver scanning.
Forskerne vil også udforske de strukturelle egenskaber af CNS ved at implementere højopløsnings anatomisk MRI (grå stofvolumener) og diffusionstensor-billeddannelse (hvidstof-vejintegritet).
Al CNS-billeddannelse vil tage cirka 50-60 minutter at gennemføre
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
% signalforskel i FED-signal
Tidsramme: 50-60 minutter
|
• % signalforskel inden for striatale og limbiske netværksstrukturer under fremkaldt varmesmerte fMRI mellem FD/MAS-patienter med smerter, FD/MAS-patienter uden smerter og matchede, raske frivillige.
|
50-60 minutter
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Numerisk klinisk smertevurderingsscore
Tidsramme: 8 uger
|
• Numerisk klinisk smertevurderingsscore (NPRS, 0-10 skala) i uge 0, 1, 4 og 8.
|
8 uger
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
18F-FDG- eller 18F-NaF-optagelse i FD-læsionsstedet
Tidsramme: 15-30 minutter
|
18F-FDG eller 18F-NaF Standard optagelsesværdiforhold i FD-læsionssted
|
15-30 minutter
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
5. januar 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. december 2025
Studieafslutning (Faktiske)
1. december 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
12. august 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
11. oktober 2019
Først opslået (Faktiske)
14. oktober 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
11. december 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
4. december 2025
Sidst verificeret
1. december 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- P00030755
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Der er indgået en to-vejs materialeoverførselsaftale mellem samarbejdsparter (Boston Children's Hospital og NIH)
IPD-delingstidsramme
Individuelle data vil begynde at blive tilgængelige 12/2019 og vare i 1,5 år.
IPD-delingsadgangskriterier
En tovejs materialeoverførselsaftale
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ja
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .