- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT04125862
Ból w dysplazji włóknistej
4 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Jaymin Upadhyay, Boston Children's Hospital
Wyjaśnienie mechanizmów bólu u nastolatków i dorosłych pacjentów z dysplazją włóknistą
Ból pozostaje częstym i często osłabiającym objawem, szczególnie w wieku dorosłym z dysplazją włóknistą/zespołem McCune-Albrighta (FD/MAS).
U wielu pacjentów z FD/MAS ilość odczuwanego bólu nie jest współmierna do poziomu wykrywalnej patologii układu mięśniowo-szkieletowego.
Wykorzystując kombinację ocen klinicznych i biologicznych, niniejsze badanie ma na celu zrozumienie, co powoduje ból w FD/MAS.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Szczegółowy opis
W przypadku dysplazji włóknistej/zespołu McCune-Albrighta (FD/MAS) zdrowa tkanka kostna i szpik są zastępowane preosteoblastyczną tkanką włóknistą, co prowadzi do deformacji szkieletu i zwiększonej skłonności do złamań, osłabienia mięśniowo-szkieletowego i bólu kości.
Pomimo częstego stosowania farmakologicznych i niefarmakologicznych strategii przeciwbólowych, ból w FD pozostaje powszechny i często powoduje osłabienie, szczególnie w wieku dorosłym.
Ponadto u wielu pacjentów występuje niezgodność między odczuwanym poziomem bólu a wykrywalną patologią układu mięśniowo-szkieletowego.
Aby wyjaśnić mechanizm leżący u podstaw bólu u pacjentów z FD/MAS, badacze z National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR), National Center for Complementary and Integrative Heath (NCCIH) oraz Boston Children's Hospital (BCH) zamierzają zbadać trzy wzajemnie powiązane domeny, które mają leżeć u podstaw bólu u pacjentów z FD/MAS.
Obejmują one (i.) obecność nieprzystosowujących się procesów ośrodkowego układu nerwowego, które wzmacniają ból doprowadzający lub sygnały somatosensoryczne, a także ułatwiają uporczywy ból; (ii.) nieprawidłowa interakcja między układem neurologicznym i układem mięśniowo-szkieletowym; (iii.) stan zdrowia psychicznego ukształtowany przez ogólne obciążenie życiem z FD oraz (iv.) wpływ powikłań związanych z FD w dzieciństwie na fenotypy bólu w wieku dorosłym.
Aby zbadać te cztery domeny, o których przypuszcza się, że leżą u podstaw bólu FD, a także poinformować o rozdźwięku między bólem a obciążeniem chorobą FD, badacze zastosują metody uzupełniające rutynową ocenę kliniczną i testy diagnostyczne (tj. 18F-NaF PET/CT lub 18F-FDG PET/CT), takie jak neuroobrazowanie, MRI układu mięśniowo-szkieletowego i takie jak neuroobrazowanie, MRI układu mięśniowo-szkieletowego oraz ocena ekspresji mediatorów stanu zapalnego i bólu w próbkach krwi.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
37
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 lat do 41 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Opis
Kryteria włączenia (pacjenci z FD/MAS):
- Przedmioty męskie i żeńskie
- 10-45 lat
- Znajomość języka angielskiego wystarczająca do zrozumienia zgody (z pomocą rodziców, jeśli jest nieletnia)
- Diagnostyka dysplazji włóknistej
Kryteria wykluczenia dla pacjentów:
- Młodsze niż 10 lat lub starsze niż 45 lat
- Waga > 285 funtów (limit wagi stołu MRI i < 36 funtów)
- Operacja pozostawienia wszczepionego materiału
- Przeciwwskazania do badania MRI i PET (m.in. obecność rozrusznika serca lub przewodów rozrusznika, cząstki metaliczne w ciele, zaciski naczyniowe w głowie lub przebyta neurochirurgia, protezy zastawek serca, klaustrofobia, wcześniejsze znaczące narażenie na promieniowanie jonizujące związane z badaniami naukowymi)
Kryteria wykluczenia dla zdrowych kontroli:
To samo co dla pacjentów, z dodatkiem:
• Używanie narkotyków rekreacyjnych lub nielegalnych. Historia przewlekłego bólu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Podstawowa nauka
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Pojedynczy
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: Dysplazja włóknista/zespół McCune-Albrighta
20, Dysplazja włóknista/zespół McCune-Albright Pacjenci z bólem lub bez
|
Podczas wywołanego bólu fMRI, w dwóch miejscach anatomicznych wskazanych powyżej zostaną zastosowane szkodliwe bodźce uciskowe i cieplne.
Podczas akwizycji danych fMRI zostanie dostarczonych łącznie 5 stymulacji uciskowych i 5 stymulacji termicznych.
Oba rodzaje bodźców bólowych zostaną zastosowane w 36/17-sekundowym cyklu wyłączenia/włączenia.
Stan wyłączenia będzie odpowiadał temperaturze wyjściowej 35°C, a stan włączenia będzie odpowiadał progom ciśnienia i bólu cieplnego 7/10 specyficznym dla podmiotu i miejsca określonymi podczas procedur QST.
Oceny bólu VAS związane z wywołaną stymulacją bólu zostaną zebrane na końcu każdego skanu.
Badacze zbadają również właściwości strukturalne OUN, wdrażając anatomiczny rezonans magnetyczny o wysokiej rozdzielczości (objętości istoty szarej) i obrazowanie tensora dyfuzji (integralność szlaku istoty białej).
Całe obrazowanie OUN zajmie około 50-60 minut
Obrazowanie układu mięśniowo-szkieletowego zajętej kończyny dolnej.
Podczas akwizycji danych pacjenci będą mogli obejrzeć film.
Następujące procedury MRI zostaną zakończone w celu zidentyfikowania zmian w tkance miękkiej w obszarach aktywnych lub bolesnych.
Zostaną zebrane szybkie echo wirowania (FSE) T2 nasycone tłuszczem, MRI ważony T1, MRI gęstości protonowej FSE, odzyskiwanie inwersji krótkiego TI (STIR), MRI ważony dyfuzją (DW-MRI) i 3D Double Echo Steady State (DESS).
Wykonanie wszystkich MRI układu mięśniowo-szkieletowego zajmie około 30 minut.
Dane zostaną zebrane 30 minut po dożylnym podaniu 18F-FDG z oczekiwaną średnią dawką około 200 MBq.
Dane z tomografii komputerowej zostaną zebrane przy niskiej dawce, aby zminimalizować narażenie na promieniowanie.
Pacjenci będą ułożeni na wznak głową do przodu z ramionami wzdłuż boku.
Badacze przewidują gromadzenie danych całego ciała, ale w niektórych przypadkach pole widzenia może być ograniczone do czaszki pacjenta poniżej kolan.
Oczekuje się, że okres zbierania danych potrwa od 15 do 30 minut, a całkowita dawka promieniowania wyniesie ~3-4 mSv.
Dane zostaną zebrane 30 minut po dożylnym podaniu 18F-NaF z oczekiwaną średnią dawką około 200 MBq.
Dane z tomografii komputerowej zostaną zebrane przy niskiej dawce, aby zminimalizować narażenie na promieniowanie.
Pacjenci będą ułożeni na wznak głową do przodu z ramionami wzdłuż boku.
Badacze przewidują gromadzenie danych całego ciała, ale w niektórych przypadkach pole widzenia może być ograniczone do czaszki pacjenta poniżej kolan.
Oczekuje się, że okres zbierania danych potrwa od 15 do 30 minut, a całkowita dawka promieniowania wyniesie ~3-4 mSv.
|
|
Inny: Zdrowe kontrole
20, dopasowane zdrowe kontrole
|
Podczas wywołanego bólu fMRI, w dwóch miejscach anatomicznych wskazanych powyżej zostaną zastosowane szkodliwe bodźce uciskowe i cieplne.
Podczas akwizycji danych fMRI zostanie dostarczonych łącznie 5 stymulacji uciskowych i 5 stymulacji termicznych.
Oba rodzaje bodźców bólowych zostaną zastosowane w 36/17-sekundowym cyklu wyłączenia/włączenia.
Stan wyłączenia będzie odpowiadał temperaturze wyjściowej 35°C, a stan włączenia będzie odpowiadał progom ciśnienia i bólu cieplnego 7/10 specyficznym dla podmiotu i miejsca określonymi podczas procedur QST.
Oceny bólu VAS związane z wywołaną stymulacją bólu zostaną zebrane na końcu każdego skanu.
Badacze zbadają również właściwości strukturalne OUN, wdrażając anatomiczny rezonans magnetyczny o wysokiej rozdzielczości (objętości istoty szarej) i obrazowanie tensora dyfuzji (integralność szlaku istoty białej).
Całe obrazowanie OUN zajmie około 50-60 minut
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
% różnicy sygnału w sygnale BOLD
Ramy czasowe: 50-60 minut
|
• % różnicy sygnałów w strukturach prążkowia i sieci limbicznej podczas fMRI bólu wywołanego ciepłem między pacjentami z FD/MAS z bólem, pacjentami z FD/MAS bez bólu i dopasowanymi, zdrowymi ochotnikami.
|
50-60 minut
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Numeryczna kliniczna ocena bólu
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
• Numeryczna kliniczna ocena bólu (NPRS, skala 0-10) w tygodniach 0, 1, 4 i 8.
|
8 tygodni
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wychwyt 18F-FDG lub 18F-NaF w miejscu uszkodzenia FD
Ramy czasowe: 15-30 minut
|
18F-FDG lub 18F-NaF Standardowy stosunek wartości wychwytu w miejscu uszkodzenia FD
|
15-30 minut
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
5 stycznia 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 grudnia 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 grudnia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 sierpnia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 października 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
14 października 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
11 grudnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 grudnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- P00030755
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Zawarto dwukierunkową umowę transferu materiałów pomiędzy współpracującymi stronami (Boston Children's Hospital i NIH)
Ramy czasowe udostępniania IPD
Poszczególne dane zaczną być dostępne 12/2019 i będą obowiązywać przez 1,5 roku.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Dwustronna umowa transferu materiałów
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
- ANALITYCZNY_KOD
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Tak
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .