Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

MTT pro děti s Pitt Hopkinsovým syndromem a gastrointestinálními poruchami

31. července 2024 aktualizováno: Arizona State University

Léčba přenosem mikrobioty pro děti s Pitt Hopkinsovým syndromem a gastrointestinálními poruchami

Vyšetřovatelé navrhují prozkoumat Microbiota Transfer Therapy (MTT) pro léčbu pacientů s Pitt Hopkinsovým syndromem (PTHS) a gastrointestinálními problémy podobnými syndromu dráždivého tračníku (IBS). MTT zahrnuje kombinaci 10 dnů perorálního vankomycinu (antibiotikum k ničení patogenních bakterií), po kterém následuje očista střev, po níž následuje 12 týdnů fekální mikrobiota (FM).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

U dětí ve věku 5-17 let s PTHS a gastrointestinálními problémy vyhodnotí klinická studie fáze 2 bezpečnost, snášenlivost a účinnost MTT. Níže jsou popsány tři části tohoto pokusu.

Část 1: Placebem kontrolovaná léčba (14 týdnů) Studie začne randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studií, která bude zahrnovat 10denní léčbu perorálním vankomycinem (nebo placebem), poté 1 den podávání citrátu hořečnatého až očistit střevo od vankomycinu a bakterií/výkalů (všichni účastníci, protože jeho účinek na vyprazdňování střev nelze zaslepit), následuje orální podání FM (nebo placeba). Po počáteční vysoké dávce FM (nebo placeba) po dobu dvou dnů bude následovat nižší udržovací dávka FM (nebo placeba) po dobu 12 týdnů.

Skupina A: skutečná léčba Skupina B: placebo vankomycin, skutečný magnesium citrát, placebo FM

Část 2 Otevřené pozorování a cross-over (14 týdnů) Skupina 1: Pozorování v průběhu následujících 14 týdnů (žádná další léčba) Skupina 2: Dostanou stejnou léčbu jako skupina A v části 1. To zahrnuje 10 dní vankomycinu, citrátu hořečnatého, počáteční vysokou dávku FM po dobu 4 dnů a poté nižší dávku FM po dobu 12 týdnů.

Část 3: Sledování Po 14 týdnech po skončení části 2 se provede následné vyhodnocení, aby se posoudila dlouhodobá účinnost a možné nežádoucí účinky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Tempe, Arizona, Spojené státy, 85284
        • Arizona State University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

7 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Děti ve věku 7-17 let s Pitt Hopkinsovým syndromem (ověřeno genetickým testováním)
  2. GI porucha, jak je definována níže, která trvala alespoň 2 roky.
  3. Žádné změny v lécích, doplňcích, dietě nebo terapiích za poslední 2 měsíce a bez úmyslu je měnit během částí 1 a 2 klinické studie.
  4. Schopnost polykat pilulky (bez žvýkání)
  5. Kontrola zdravotní dokumentace za poslední dva roky lékařem studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Antibiotika za poslední 3 měsíce
  2. Probiotika v posledních 2 měsících nebo transplantace stolice v posledních 12 měsících
  3. Napájení trubicí
  4. Závažné gastrointestinální problémy, které vyžadují okamžitou léčbu (život ohrožující)
  5. Ulcerózní kolitida, Crohnova choroba, diagnostikovaná celiakie, eozinofilní gastroenteritida nebo podobné stavy
  6. Nestabilní, špatný zdravotní stav (na základě názoru lékaře studie)
  7. Nedávné nebo plánované operace
  8. Aktuální účast v dalších klinických studiích
  9. Ženy, které jsou těhotné nebo jsou v riziku těhotenství a jsou sexuálně aktivní bez účinné antikoncepce.
  10. Alergie nebo intolerance na vankomycin nebo citrát hořečnatý
  11. Klinicky významné abnormality na začátku dvou testů bezpečnosti krve: Komplexní metabolický panel a Kompletní krevní obraz s diferenciálem.
  12. Důkaz o významném poškození imunitního systému nebo užívání léků, které mohou ohrozit imunitní systém, a tím zvýšit riziko, pokud jsou vystaveny bakteriím odolným vůči více lékům.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina A: Léčba
Vankomycin, citrát hořečnatý, mikrobiota
Kombinovaný produkt: vankomycin, citrát hořečnatý, mikrobiota
10 dní perorálního vankomycinu, poté 1 den perorálního magnesium citrátu, poté 4 dny vysoké dávky perorální mikroflóry, následované 12 týdny perorální mikrobioty s nízkou dávkou
Komparátor placeba: Skupina B: Placebo
placebo vankomycin, skutečný citrát hořečnatý (protože evidentně vyprazdňuje střeva) a placebo mikrobiota
Kombinovaný produkt: placebo vankomycin, skutečný magnesium citrát, placebo mikrobiota
10 dní perorálního placeba vankomycinu, poté 1 den perorálního skutečného magnesium citrátu, poté 4 dny vysoké dávky perorálního placeba microbiota, následovaných 12 týdny nízké dávky perorálního placeba microbiota

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnostní opatření
Časové okno: týdny 0-14
počet nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod pravděpodobně spojených s léčbou
týdny 0-14
Denní záznam stolice (DSR(
Časové okno: změna v % abnormálních dnů od výchozí hodnoty (po dobu 2 týdnů) vs. týden 14 (2 týdny od týdne 13-14)
DSR je denní záznam jejich stolice včetně stupnice Bristol Stool Form. Hodnotí se jako počet dnů (ze 14 dnů) s abnormálním hlášením (abnormální stolice, žádná stolice nebo použití gastrointestinální léčby). Vyšší procento ukazuje na horší příznaky.
změna v % abnormálních dnů od výchozí hodnoty (po dobu 2 týdnů) vs. týden 14 (2 týdny od týdne 13-14)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
CGI pro poruchy GI
Časové okno: změna skóre mezi výchozí hodnotou a týdnem 14
Globální klinické dojmy poruch GI, včetně závažnosti, změny závažnosti a vedlejších účinků. Závažnost je hodnocena na stupnici od 1 do 7, přičemž 1 je normální a 7 nejhorší možná.
změna skóre mezi výchozí hodnotou a týdnem 14
CGI pro příznaky PTHS
Časové okno: změna skóre mezi výchozí hodnotou a týdnem 14
Klinické globální dojmy symptomů Pitt Hopkinsova syndromu, včetně závažnosti, změny závažnosti a vedlejších účinků. Závažnost je hodnocena na stupnici od 1 do 7, přičemž 1 je normální a 7 nejhorší možná.
změna skóre mezi výchozí hodnotou a týdnem 14
CHZO-PTHS
Časové okno: změna skóre mezi výchozí hodnotou a týdnem 14
Globální dojmy rodičů symptomů Pitt Hopkins syndromu. Toto je hodnocení 29 symptomů a vypočítá se průměr. Stupnice se pohybuje od -3 (mnohem horší) do +3 (mnohem lepší).
změna skóre mezi výchozí hodnotou a týdnem 14
GSRS
Časové okno: změna skóre mezi výchozí hodnotou a týdnem 14
Stupnice hodnocení gastrointestinálních příznaků. Jedná se o dotazník o 15 položkách, přičemž každá položka je hodnocena na stupnici od 1 (žádné příznaky) do 7 (velmi silné nepohodlí). Průměrné skóre všech 15 položek je uvedeno zde.
změna skóre mezi výchozí hodnotou a týdnem 14
FLACC
Časové okno: změna skóre mezi výchozí hodnotou a týdnem 14
Revidovaný Dotazník útěchy bolesti obličeje a nohou pro děti s kognitivní poruchou (FLACC). Toto je hodnotící stupnice 5 symptomů bolesti, přičemž každá položka je hodnocena na stupnici od 0 (žádný symptom) do 2 (maximální symptom), přičemž skóre pro každou položku se sečte a vytvoří celkové skóre (nula až 10).
změna skóre mezi výchozí hodnotou a týdnem 14

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Arizona State University

Spolupracovníci

Pitt Hopkins Research Foundation

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. září 2019

Primární dokončení (Aktuální)

17. března 2022

Dokončení studie (Aktuální)

15. dubna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. října 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. října 2019

První zveřejněno (Aktuální)

18. října 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. července 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB#: 120190263

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit