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MTT para crianças com síndrome de Pitt Hopkins e distúrbios gastrointestinais

31 de julho de 2024 atualizado por: Arizona State University

Terapia de transferência de microbiota para crianças com síndrome de Pitt Hopkins e distúrbios gastrointestinais

Os pesquisadores propõem investigar a Terapia de Transferência de Microbiota (MTT) para o tratamento de pacientes com Síndrome de Pitt Hopkins (PTHS) e problemas gastrointestinais semelhantes à Síndrome do Intestino Irritável (IBS). O MTT envolve uma combinação de 10 dias de vancomicina oral (um antibiótico para matar bactérias patogênicas), seguido de limpeza intestinal e 12 semanas de microbiota fecal (FM).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Para crianças de 5 a 17 anos com PTHS e problemas gastrointestinais, um ensaio clínico de Fase 2 avaliará a segurança, tolerabilidade e eficácia do MTT. As três partes deste julgamento são descritas abaixo.

Parte 1: Tratamento controlado por placebo (14 semanas) O estudo começará com um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, que incluirá um tratamento de 10 dias com vancomicina oral (ou placebo), depois 1 dia de citrato de magnésio para limpar o intestino de vancomicina e bactérias/fezes (todos os participantes, uma vez que seu efeito de esvaziamento intestinal não pode ser cego), seguido de administração oral de FM (ou placebo). Uma dose inicial alta de FM (ou placebo) por dois dias será seguida por uma dose de manutenção mais baixa de FM (ou placebo) por 12 semanas.

Grupo A: tratamento real Grupo B: placebo vancomicina, citrato de magnésio real, placebo FM

Parte 2 Observação aberta e cruzada (14 semanas) Grupo 1: Observação nas próximas 14 semanas (sem tratamento adicional) Grupo 2: Eles receberão o mesmo tratamento que o grupo A recebeu na parte 1. Isso inclui 10 dias de vancomicina, citrato de magnésio, uma dose inicial alta de FM por 4 dias e, em seguida, uma dose mais baixa de FM por 12 semanas.

Parte 3: Acompanhamento Haverá uma avaliação de acompanhamento 14 semanas após o final da parte 2, para avaliar a eficácia a longo prazo e possíveis efeitos adversos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

6

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tempe, Arizona, Estados Unidos, 85284
        • Arizona State University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

7 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Crianças de 7 a 17 anos com Síndrome de Pitt Hopkins (verificada por teste genético)
  2. distúrbio GI conforme definido abaixo que durou pelo menos 2 anos.
  3. Nenhuma alteração nos medicamentos, suplementos, dieta ou terapias nos últimos 2 meses e nenhuma intenção de alterá-los durante as Partes 1 e 2 do ensaio clínico.
  4. Capacidade de engolir comprimidos (sem mastigar)
  5. Revisão dos registros médicos dos últimos dois anos pelo médico do estudo.

Critério de exclusão:

  1. Antibióticos nos últimos 3 meses
  2. Probióticos nos últimos 2 meses ou transplante fecal nos últimos 12 meses
  3. Tubo de alimentação
  4. Problemas gastrointestinais graves que requerem tratamento imediato (com risco de vida)
  5. Colite ulcerativa, doença de Crohn, doença celíaca diagnosticada, gastroenterite eosinofílica ou condições semelhantes
  6. Instável, problemas de saúde (com base na opinião do médico do estudo)
  7. Cirurgias recentes ou programadas
  8. Participação atual em outros ensaios clínicos
  9. Mulheres grávidas ou em risco de gravidez e sexualmente ativas sem controle de natalidade eficaz.
  10. Alergia ou intolerância à vancomicina ou citrato de magnésio
  11. Anormalidades clinicamente significativas na linha de base em dois testes de segurança do sangue: Painel Metabólico Abrangente e Hemograma Completo com Diferencial.
  12. Evidência de comprometimento significativo do sistema imunológico ou uso de medicamentos que podem comprometer o sistema imunológico e, portanto, aumentar o risco se exposto a bactérias resistentes a múltiplas drogas.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo A: Tratamento
Vancomicina, citrato de magnésio, microbiota
Produto combinado: vancomicina, citrato de magnésio, microbiota
10 dias de vancomicina oral, depois 1 dia de citrato de magnésio oral, 4 dias de microbiota oral de alta dose, seguidos de 12 semanas de microbiota oral de baixa dose
Comparador de Placebo: Grupo B: Placebo
vancomicina placebo, citrato de magnésio real (porque obviamente esvazia os intestinos) e microbiota placebo
Produto combinado: vancomicina placebo, citrato de magnésio real, microbiota placebo
10 dias de vancomicina placebo oral, depois 1 dia de citrato de magnésio oral real, depois 4 dias de microbiota placebo oral em altas doses, seguido por 12 semanas de microbiota placebo oral em doses baixas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medidas de segurança
Prazo: semanas 0-14
número de eventos adversos e eventos adversos graves provavelmente associados ao tratamento
semanas 0-14
Registro Diário de Fezes (DSR(
Prazo: alteração na porcentagem de dias anormais desde o início (por 2 semanas) vs. semana 14 (2 semanas da semana 13-14)
O DSR é um registro diário de seus movimentos intestinais, incluindo a escala Bristol Stool Form. É classificado como o número de dias (de 14 dias) com um relatório anormal (fezes anormais, ausência de fezes ou uso de tratamento gastrointestinal). Uma porcentagem maior indica sintomas piores.
alteração na porcentagem de dias anormais desde o início (por 2 semanas) vs. semana 14 (2 semanas da semana 13-14)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
CGI para distúrbios gastrointestinais
Prazo: alteração na pontuação entre a linha de base e a semana 14
Impressões clínicas globais de distúrbios gastrointestinais, incluindo gravidade, mudança na gravidade e efeitos colaterais. A gravidade é avaliada em uma escala de 1 a 7, sendo 1 normal e 7 o pior possível.
alteração na pontuação entre a linha de base e a semana 14
CGI para sintomas de PTHS
Prazo: alteração na pontuação entre a linha de base e a semana 14
Impressões clínicas globais dos sintomas da síndrome de Pitt Hopkins, incluindo gravidade, mudança na gravidade e efeitos colaterais. A gravidade é avaliada em uma escala de 1 a 7, sendo 1 normal e 7 o pior possível.
alteração na pontuação entre a linha de base e a semana 14
PGI-PTHS
Prazo: alteração na pontuação entre a linha de base e a semana 14
Impressões globais dos pais sobre os sintomas da síndrome de Pitt Hopkins. Esta é uma classificação de 29 sintomas e uma média é calculada. A escala varia de -3 (muito pior) a +3 (muito melhor).
alteração na pontuação entre a linha de base e a semana 14
GSRS
Prazo: mudança na pontuação entre o início e a semana 14
Escala de avaliação de sintomas gastrointestinais. Este é um questionário de 15 itens, com cada item avaliado numa escala de 1 (sem sintomas) a 7 (desconforto muito grave). A pontuação média para todos os 15 itens é relatada aqui.
mudança na pontuação entre o início e a semana 14
FLAC
Prazo: mudança na pontuação entre o início e a semana 14
Questionário revisado de atividade de pernas, choro, consolação de dor para crianças com deficiência cognitiva (FLACC). Esta é uma escala de classificação de 5 sintomas de dor, com cada item avaliado em uma escala de 0 (nenhum sintoma) a 2 (sintoma máximo), e as pontuações de cada item são somadas para criar uma pontuação total (zero a 10).
mudança na pontuação entre o início e a semana 14

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Arizona State University

Colaboradores

Pitt Hopkins Research Foundation

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de setembro de 2019

Conclusão Primária (Real)

17 de março de 2022

Conclusão do estudo (Real)

15 de abril de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de outubro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de outubro de 2019

Primeira postagem (Real)

18 de outubro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

26 de agosto de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

31 de julho de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IRB#: 120190263

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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