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MTT für Kinder mit Pitt-Hopkins-Syndrom und gastrointestinalen Störungen

31. Juli 2024 aktualisiert von: Arizona State University

Mikrobiota-Transfertherapie für Kinder mit Pitt-Hopkins-Syndrom und gastrointestinalen Störungen

Die Forscher schlagen vor, die Mikrobiota-Transfertherapie (MTT) zur Behandlung von Patienten mit Pitt-Hopkins-Syndrom (PTHS) und gastrointestinalen Problemen ähnlich dem Reizdarmsyndrom (IBS) zu untersuchen. MTT beinhaltet eine Kombination aus 10 Tagen oralem Vancomycin (ein Antibiotikum zur Abtötung pathogener Bakterien), gefolgt von einer Darmreinigung, gefolgt von 12 Wochen fäkaler Mikrobiota (FM).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Für Kinder im Alter von 5 bis 17 Jahren mit PTHS und Magen-Darm-Problemen wird eine klinische Phase-2-Studie die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von MTT untersuchen. Die drei Teile dieser Studie werden im Folgenden beschrieben.

Teil 1: Placebokontrollierte Behandlung (14 Wochen) Die Studie beginnt mit einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie, die eine 10-tägige Behandlung mit oralem Vancomycin (oder Placebo) und dann 1 Tag Magnesiumcitrat umfasst Reinigung des Darms von Vancomycin und Bakterien/Fäkalien (alle Teilnehmer, da seine Darmentleerungswirkung nicht verblindet werden kann), gefolgt von oraler Verabreichung von FM (oder Placebo). Auf eine anfängliche hohe FM-Dosis (oder Placebo) für zwei Tage folgt eine niedrigere FM-Erhaltungsdosis (oder Placebo) für 12 Wochen.

Gruppe A: echte Behandlung Gruppe B: Placebo Vancomycin, echtes Magnesiumcitrat, Placebo FM

Teil 2 Offene Beobachtung und Cross-Over (14 Wochen) Gruppe 1: Beobachtung über die nächsten 14 Wochen (keine zusätzliche Behandlung) Gruppe 2: Sie erhalten die gleiche Behandlung wie Gruppe A in Teil 1. Dies umfasst 10 Tage Vancomycin, Magnesiumcitrat, eine anfängliche hohe Dosis FM für 4 Tage und dann eine niedrigere Dosis FM für 12 Wochen.

Teil 3: Follow-up 14 Wochen nach Ende von Teil 2 findet eine Follow-up-Bewertung statt, um die langfristige Wirksamkeit und mögliche Nebenwirkungen zu beurteilen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Tempe, Arizona, Vereinigte Staaten, 85284
        • Arizona State University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Kinder im Alter von 7-17 Jahren mit Pitt-Hopkins-Syndrom (durch Gentests verifiziert)
  2. GI-Störung wie unten definiert, die mindestens 2 Jahre andauert.
  3. Keine Änderungen an Medikamenten, Nahrungsergänzungsmitteln, Ernährung oder Therapien in den letzten 2 Monaten und keine Absicht, diese während der Teile 1 und 2 der klinischen Studie zu ändern.
  4. Fähigkeit, Pillen zu schlucken (ohne zu kauen)
  5. Überprüfung der Krankenakten der letzten zwei Jahre durch den Studienarzt.

Ausschlusskriterien:

  1. Antibiotika in den letzten 3 Monaten
  2. Probiotika in den letzten 2 Monaten oder Stuhltransplantation in den letzten 12 Monaten
  3. Sondenernährung
  4. Schwere Magen-Darm-Probleme, die eine sofortige Behandlung erfordern (lebensbedrohlich)
  5. Colitis ulcerosa, Morbus Crohn, diagnostizierte Zöliakie, eosinophile Gastroenteritis oder ähnliche Erkrankungen
  6. Instabiler, schlechter Gesundheitszustand (basierend auf der Meinung des Studienarztes)
  7. Kürzliche oder geplante Operationen
  8. Aktuelle Teilnahme an anderen klinischen Studien
  9. Schwangere oder schwangerschaftsgefährdete Frauen, die ohne wirksame Empfängnisverhütung sexuell aktiv sind.
  10. Allergie oder Unverträglichkeit gegenüber Vancomycin oder Magnesiumcitrat
  11. Klinisch signifikante Anomalien zu Studienbeginn bei zwei Blutsicherheitstests: Comprehensive Metabolic Panel und Complete Blood Count with Differential.
  12. Nachweis einer erheblichen Beeinträchtigung des Immunsystems oder Einnahme von Medikamenten, die das Immunsystem beeinträchtigen können und somit das Risiko erhöhen, wenn sie mehrfach arzneimittelresistenten Bakterien ausgesetzt sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gruppe A: Behandlung
Vancomycin, Magnesiumcitrat, Mikrobiota
Kombinationsprodukt: Vancomycin, Magnesiumcitrat, Mikrobiota
10 Tage orales Vancomycin, dann 1 Tag orales Magnesiumcitrat, dann 4 Tage hochdosierte orale Mikrobiota, gefolgt von 12 Wochen niedrig dosierter oraler Mikrobiota
Placebo-Komparator: Gruppe B: Placebo
Placebo Vancomycin, echtes Magnesiumcitrat (weil es offensichtlich den Darm entleert) und Placebo-Mikrobiota
Kombinationsprodukt: Placebo Vancomycin, echtes Magnesiumcitrat, Placebo Mikrobiota
10 Tage orales Placebo Vancomycin, dann 1 Tag orales echtes Magnesiumcitrat, dann 4 Tage hochdosiertes orales Placebo-Mikrobiota, gefolgt von 12 Wochen niedrig dosiertes orales Placebo-Mikrobiota

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheitsmaßnahmen
Zeitfenster: Wochen 0-14
Anzahl unerwünschter Ereignisse und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse, die wahrscheinlich mit der Behandlung in Verbindung stehen
Wochen 0-14
Tägliche Stuhlaufzeichnung (DSR(
Zeitfenster: Veränderung in % der abnormalen Tage gegenüber dem Ausgangswert (für 2 Wochen) im Vergleich zu Woche 14 (2 Wochen von Woche 13 bis 14)
Der DSR ist eine tägliche Aufzeichnung ihres Stuhlgangs, einschließlich der Bristol-Stuhlform-Skala. Bewertet wird die Anzahl der Tage (von 14 Tagen) mit einem abnormalen Bericht (unnormaler Stuhlgang, kein Stuhlgang oder Anwendung einer Magen-Darm-Behandlung). Ein höherer Prozentsatz weist auf schlimmere Symptome hin.
Veränderung in % der abnormalen Tage gegenüber dem Ausgangswert (für 2 Wochen) im Vergleich zu Woche 14 (2 Wochen von Woche 13 bis 14)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
CGI für GI-Erkrankungen
Zeitfenster: Änderung des Scores zwischen Baseline und Woche 14
Klinische globale Eindrücke von GI-Erkrankungen, einschließlich Schweregrad, Änderung des Schweregrads und Nebenwirkungen. Der Schweregrad wird auf einer Skala von 1-7 bewertet, wobei 1 für normal und 7 für das Schlimmste steht.
Änderung des Scores zwischen Baseline und Woche 14
CGI für PTHS-Symptome
Zeitfenster: Änderung des Scores zwischen Baseline und Woche 14
Klinische Gesamteindrücke der Symptome des Pitt-Hopkins-Syndroms, einschließlich Schweregrad, Änderung des Schweregrads und Nebenwirkungen. Der Schweregrad wird auf einer Skala von 1-7 bewertet, wobei 1 für normal und 7 für das Schlimmste steht.
Änderung des Scores zwischen Baseline und Woche 14
PGI-PTHS
Zeitfenster: Änderung des Scores zwischen Baseline und Woche 14
Globale Eindrücke der Eltern von Pitt-Hopkins-Syndrom-Symptomen. Dies ist eine Bewertung von 29 Symptomen, und es wird ein Durchschnitt berechnet. Die Skala reicht von -3 (viel schlechter) bis +3 (viel besser).
Änderung des Scores zwischen Baseline und Woche 14
GSRS
Zeitfenster: Veränderung der Punktzahl zwischen dem Ausgangswert und Woche 14
Bewertungsskala für gastrointestinale Symptome. Hierbei handelt es sich um einen Fragebogen mit 15 Punkten, wobei jeder Punkt auf einer Skala von 1 (keine Symptome) bis 7 (sehr starke Beschwerden) bewertet wird. Hier wird die durchschnittliche Punktzahl für alle 15 Items angegeben.
Veränderung der Punktzahl zwischen dem Ausgangswert und Woche 14
FLACC
Zeitfenster: Veränderung der Punktzahl zwischen dem Ausgangswert und Woche 14
Überarbeiteter Fragebogen zur Aktivität von Gesicht, Beinen, Aktivität, Weinen, Trostschmerz bei Kindern mit kognitiver Beeinträchtigung (FLACC). Dies ist eine Bewertungsskala für 5 Schmerzsymptome, wobei jedes Element auf einer Skala von 0 (kein Symptom) bis 2 (maximales Symptom) bewertet wird und die Bewertungen für jedes Element summiert werden, um eine Gesamtpunktzahl (null bis 10) zu erstellen.
Veränderung der Punktzahl zwischen dem Ausgangswert und Woche 14

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Arizona State University

Mitarbeiter

Pitt Hopkins Research Foundation

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. September 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. März 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. April 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Oktober 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Oktober 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. Oktober 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. August 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Juli 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB#: 120190263

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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