Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

MTT lapsille, joilla on sekä Pitt Hopkinsin oireyhtymä että ruoansulatuskanavan häiriöt

keskiviikko 31. heinäkuuta 2024 päivittänyt: Arizona State University

Mikrobiootan siirtohoito lapsille, joilla on sekä Pitt Hopkinsin oireyhtymä että ruoansulatuskanavan häiriöt

Tutkijat ehdottavat Microbiota Transfer Therapyn (MTT) tutkimista Pitt Hopkinsin oireyhtymän (PTHS) ja ärtyvän suolen oireyhtymän (IBS) kaltaisten maha-suolikanavan ongelmien hoitoon. MTT sisältää 10 päivän oraalisen vankomysiinin (patogeenisten bakteerien tappamisen antibiootti) yhdistelmän, jota seuraa suolen puhdistus ja 12 viikon Fecal Microbiota (FM).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

5–17-vuotiaille lapsille, joilla on PTHS ja maha-suolikanavan ongelmia, vaiheen 2 kliininen tutkimus arvioi MTT:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa. Tämän kokeen kolme osaa kuvataan alla.

Osa 1: Lumekontrolloitu hoito (14 viikkoa) Tutkimus alkaa satunnaistetulla, kaksoissokkoutetulla, lumekontrolloidulla tutkimuksella, joka sisältää 10 päivän hoidon suun kautta otettavalla vankomysiinillä (tai lumelääke), sitten 1 päivän magnesiumsitraattia. puhdistaa suolen vankomysiinistä ja bakteereista/ulosteista (kaikki osallistujat, koska sen suolen tyhjentävää vaikutusta ei voida sokeuttaa), minkä jälkeen annetaan FM:n (tai lumelääke) suun kautta. Alkuperäistä korkeaa FM-annosta (tai lumelääkettä) kahden päivän ajan seuraa pienempi ylläpitoannos FM:tä (tai lumelääkettä) 12 viikon ajan.

Ryhmä A: todellinen hoito Ryhmä B: lumelääke vankomysiini, todellinen magnesiumsitraatti, lumelääke FM

Osa 2 Avoin havainnointi ja vuorovaikutus (14 viikkoa) Ryhmä 1: Havainnointi seuraavien 14 viikon aikana (ei lisähoitoa) Ryhmä 2: He saavat saman hoidon kuin ryhmä A sai osassa 1. Tämä sisältää 10 päivää vankomysiiniä, magnesiumsitraattia, korkean FM-annoksen alussa 4 päivän ajan ja sitten pienemmän FM-annoksen 12 viikon ajan.

Osa 3: Seuranta Seurantaarviointi suoritetaan 14 viikon kuluttua osan 2 päättymisestä pitkän aikavälin tehon ja mahdollisten haittavaikutusten arvioimiseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Tempe, Arizona, Yhdysvallat, 85284
        • Arizona State University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 7-17-vuotiaat lapset, joilla on Pitt Hopkinsin oireyhtymä (varmistettu geneettisellä testillä)
  2. Jäljempänä määritelty GI-häiriö, joka on kestänyt vähintään 2 vuotta.
  3. Ei muutoksia lääkityksessä, ravintolisissä, ruokavaliossa tai hoidoissa viimeisen 2 kuukauden aikana, eikä aikomusta muuttaa niitä kliinisen tutkimuksen osien 1 ja 2 aikana.
  4. Kyky niellä pillereitä (ilman pureskelua)
  5. Tutkimuslääkärin kahden viime vuoden sairauskertomusten katsaus.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Antibiootit viimeisen 3 kuukauden aikana
  2. Probiootit viimeisen 2 kuukauden aikana tai ulosteensiirto viimeisen 12 kuukauden aikana
  3. Putkisyöttö
  4. Vakavat ruoansulatuskanavan ongelmat, jotka vaativat välitöntä hoitoa (henkeä uhkaavat)
  5. Haavainen paksusuolitulehdus, Crohnin tauti, diagnosoitu keliakia, eosinofiilinen gastroenteriitti tai vastaavat sairaudet
  6. Epävakaa, huono terveys (tutkimuslääkärin lausunnon perusteella)
  7. Äskettäin tehdyt tai suunnitellut leikkaukset
  8. Nykyinen osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin
  9. Naiset, jotka ovat raskaana tai joilla on raskauden riski ja jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia ilman tehokasta ehkäisyä.
  10. Allergia tai intoleranssi vankomysiinille tai magnesiumsitraatille
  11. Kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia lähtötilanteessa kahdessa veriturvallisuustestissä: Comprehensive Metabolic Panel ja Complete Blood Count with Differential.
  12. Todisteet immuunijärjestelmän merkittävästä heikkenemisestä tai sellaisten lääkkeiden ottamisesta, jotka voivat heikentää immuunijärjestelmää ja siten lisätä riskiä altistuessaan useille lääkeresistenteille bakteereille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ryhmä A: Hoito
Vankomysiini, magnesiumsitraatti, mikrobiota
Yhdistelmätuote: vankomysiini, magnesiumsitraatti, mikrobiota
10 päivää oraalista vankomysiiniä, sitten 1 päivä oraalista magnesiumsitraattia, sitten 4 päivää suuriannoksista oraalista mikrobiotaa, jota seuraa 12 viikkoa pieniannoksista oraalista mikrobiotaa
Placebo Comparator: Ryhmä B: Placebo
lumelääke vankomysiini, todellinen magnesiumsitraatti (koska se ilmeisesti tyhjentää suoliston) ja plasebomikrobiota
Yhdistelmätuote: lumelääke vankomysiini, todellinen magnesiumsitraatti, plasebomikrobiota
10 päivää oraalista lumelääkevankomysiiniä, sitten 1 päivä oraalista todellista magnesiumsitraattia, sitten 4 päivää suuriannoksista oraalista lumelääkemikrobiota, jota seuraa 12 viikkoa pieniannoksista oraalista lumelääkemikrobiota

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvatoimet
Aikaikkuna: viikot 0-14
hoitoon todennäköisesti liittyvien haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien lukumäärä
viikot 0-14
Päivittäinen ulostetietue (DSR(
Aikaikkuna: muutos poikkeavien päivien prosenteissa lähtötasosta (2 viikkoa) vs. viikko 14 (2 viikkoa viikoista 13-14)
DSR on päivittäinen ennätys heidän suolen liikkeistä, mukaan lukien Bristol Stool Form -asteikko. Se on arvioitu päivien lukumääränä (14 päivästä), joille on raportoitu epänormaalit ulosteet (poikkeava uloste, ei ulostetta tai ruoansulatuskanavan hoito). Suurempi prosenttiosuus tarkoittaa pahempia oireita.
muutos poikkeavien päivien prosenteissa lähtötasosta (2 viikkoa) vs. viikko 14 (2 viikkoa viikoista 13-14)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CGI GI-häiriöille
Aikaikkuna: pistemäärän muutos lähtötilanteen ja viikon 14 välillä
Kliiniset maailmanlaajuiset vaikutelmat GI-häiriöistä, mukaan lukien vakavuus, vaikeusasteen muutos ja sivuvaikutukset. Vakavuus on arvioitu asteikolla 1-7, jossa 1 on normaali ja 7 pahin mahdollinen.
pistemäärän muutos lähtötilanteen ja viikon 14 välillä
CGI PTHS-oireille
Aikaikkuna: pistemäärän muutos lähtötilanteen ja viikon 14 välillä
Kliiniset globaalit vaikutelmat Pitt Hopkinsin oireyhtymän oireista, mukaan lukien vakavuus, vaikeusasteen muutos ja sivuvaikutukset. Vakavuus on arvioitu asteikolla 1-7, jossa 1 on normaali ja 7 pahin mahdollinen.
pistemäärän muutos lähtötilanteen ja viikon 14 välillä
PGI-PTHS
Aikaikkuna: pistemäärän muutos lähtötilanteen ja viikon 14 välillä
Vanhempien globaalit vaikutelmat Pitt Hopkinsin oireyhtymän oireista. Tämä on 29 oireen luokitus, ja keskiarvo on laskettu. Asteikko vaihtelee -3:sta (paljon huonompi) +3:een (paljon parempi).
pistemäärän muutos lähtötilanteen ja viikon 14 välillä
GSRS
Aikaikkuna: pistemäärän muutos lähtötilanteen ja viikon 14 välillä
Ruoansulatuskanavan oireiden arviointiasteikko. Tämä on 15 kohdan kyselylomake, ja jokainen kohta on arvioitu asteikolla 1 (ei oireita) 7 (erittäin vakava epämukavuus). Kaikkien 15 kohteen keskimääräinen pistemäärä ilmoitetaan täällä.
pistemäärän muutos lähtötilanteen ja viikon 14 välillä
FLACC
Aikaikkuna: pistemäärän muutos lähtötilanteen ja viikon 14 välillä
Päivitetty Face Legs Activity Crying Consolability Pain Questionnaire for Children with Cognitive Impairment (FLACC). Tämä on viiden kivun oireen luokitusasteikko, jossa jokainen kohta on arvioitu asteikolla 0 (ei oireita) 2:een (enimmäisoireet), ja kunkin kohdan pisteet lasketaan yhteen kokonaispistemääräksi (nollasta 10:een).
pistemäärän muutos lähtötilanteen ja viikon 14 välillä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Arizona State University

Yhteistyökumppanit

Pitt Hopkins Research Foundation

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 30. syyskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 17. maaliskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 15. huhtikuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 11. lokakuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. lokakuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 18. lokakuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 26. elokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 31. heinäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IRB#: 120190263

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa