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MTT pour les enfants atteints à la fois du syndrome de Pitt Hopkins et de troubles gastro-intestinaux

6 janvier 2023 mis à jour par: Arizona State University

Thérapie de transfert de microbiote pour les enfants atteints à la fois du syndrome de Pitt Hopkins et de troubles gastro-intestinaux

Les chercheurs proposent d'étudier la thérapie de transfert de microbiote (MTT) pour traiter les patients atteints du syndrome de Pitt Hopkins (PTHS) et de problèmes gastro-intestinaux similaires au syndrome du côlon irritable (IBS). Le MTT implique une combinaison de 10 jours de vancomycine orale (un antibiotique pour tuer les bactéries pathogènes), suivi d'un nettoyage intestinal, suivi de 12 semaines de microbiote fécal (FM).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Pour les enfants âgés de 5 à 17 ans atteints de PTHS et de problèmes gastro-intestinaux, un essai clinique de phase 2 évaluera l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du MTT. Les trois parties de cet essai sont décrites ci-dessous.

Partie 1 : Traitement contrôlé par placebo (14 semaines) L'essai commencera par un essai randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo qui comprendra un traitement de 10 jours avec de la vancomycine orale (ou un placebo), puis 1 jour de citrate de magnésium pour nettoyer l'intestin de la vancomycine et des bactéries/fèces (tous les participants, puisque son effet de vidange intestinale ne peut pas être aveuglé), suivi d'une administration orale de FM (ou d'un placebo). Une dose initiale élevée de FM (ou un placebo) pendant deux jours sera suivie d'une dose d'entretien plus faible de FM (ou d'un placebo) pendant 12 semaines.

Groupe A : vrai traitement Groupe B : placebo vancomycine, vrai citrate de magnésium, placebo FM

Partie 2 Open-Label Observation et Cross-Over (14 semaines) Groupe 1 : Observation au cours des 14 prochaines semaines (pas de traitement supplémentaire) Groupe 2 : Ils recevront le même traitement que le groupe A a reçu dans la partie 1. Cela comprend 10 jours de vancomycine, de citrate de magnésium, une dose initiale élevée de FM pendant 4 jours, puis une dose plus faible de FM pendant 12 semaines.

Partie 3 : Suivi Il y aura une évaluation de suivi 14 semaines après la fin de la partie 2, pour évaluer l'efficacité à long terme et les éventuels effets indésirables.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

7

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Tempe, Arizona, États-Unis, 85284
        • Arizona State University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

7 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Enfants âgés de 7 à 17 ans atteints du syndrome de Pitt Hopkins (vérifié par des tests génétiques)
  2. Trouble gastro-intestinal tel que défini ci-dessous qui dure depuis au moins 2 ans.
  3. Aucun changement dans les médicaments, les suppléments, le régime alimentaire ou les thérapies au cours des 2 derniers mois, et aucune intention de les changer pendant les parties 1 et 2 de l'essai clinique.
  4. Capacité à avaler des pilules (sans mâcher)
  5. Examen des dossiers médicaux des deux dernières années par le médecin de l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Antibiotiques au cours des 3 derniers mois
  2. Probiotiques au cours des 2 derniers mois ou greffe fécale au cours des 12 derniers mois
  3. Alimentation par sonde
  4. Problèmes gastro-intestinaux graves nécessitant un traitement immédiat (mettant la vie en danger)
  5. Colite ulcéreuse, maladie de Crohn, maladie cœliaque diagnostiquée, gastro-entérite à éosinophiles ou affections similaires
  6. Instable, mauvaise santé (basé sur l'opinion du médecin de l'étude)
  7. Chirurgies récentes ou programmées
  8. Participation actuelle à d'autres essais cliniques
  9. Femmes enceintes ou à risque de grossesse et sexuellement actives sans contraception efficace.
  10. Allergie ou intolérance à la vancomycine ou au citrate de magnésium
  11. Anomalies cliniquement significatives au départ sur deux tests de sécurité du sang : panel métabolique complet et numération globulaire complète avec différentiel.
  12. Preuve d'une altération importante du système immunitaire ou de la prise de médicaments pouvant compromettre le système immunitaire et donc augmenter le risque en cas d'exposition à des bactéries multirésistantes.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe A : traitement
Vancomycine, citrate de magnésium, microbiote
Produit combiné: vancomycine, citrate de magnésium, microbiote
10 jours de vancomycine orale, puis 1 jour de citrate de magnésium oral, puis 4 jours de microbiote oral à forte dose, suivi de 12 semaines de microbiote oral à faible dose
Comparateur placebo: Groupe B : Placebo
placebo vancomycine, vrai citrate de magnésium (car il vide évidemment les intestins) et placebo microbiote
Produit combiné: placebo vancomycine, vrai citrate de magnésium, placebo microbiote
10 jours de vancomycine placebo oral, puis 1 jour de citrate de magnésium réel oral, puis 4 jours de microbiote placebo oral à forte dose, suivis de 12 semaines de microbiote placebo oral à faible dose

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Registre quotidien des selles (DSR(
Délai: variation du % de jours anormaux par rapport au départ (pendant 2 semaines) par rapport à la semaine 14 (2 semaines à partir de la semaine 13-14)
Le DSR est un enregistrement quotidien de leurs selles, y compris l'échelle Bristol Stool Form. Il est noté en % de jours avec un rapport anormal (selles anormales, absence de selles ou utilisation d'un traitement gastro-intestinal). Un pourcentage plus élevé indique des symptômes plus graves.
variation du % de jours anormaux par rapport au départ (pendant 2 semaines) par rapport à la semaine 14 (2 semaines à partir de la semaine 13-14)
Mesures de sécurité
Délai: semaines 0-14
nombre d'événements indésirables et d'événements indésirables graves susceptibles d'être associés au traitement
semaines 0-14

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
CGI pour les troubles gastro-intestinaux
Délai: changement du score entre la ligne de base et la semaine 14
Impressions cliniques globales des troubles gastro-intestinaux, y compris la gravité, le changement de gravité et les effets secondaires. La gravité est évaluée sur une échelle de 1 à 7, 1 étant normal et 7 étant le pire possible.
changement du score entre la ligne de base et la semaine 14
CGI pour les symptômes du PTHS
Délai: changement du score entre la ligne de base et la semaine 14
Impressions cliniques globales des symptômes du syndrome de Pitt Hopkins, y compris la gravité, le changement de gravité et les effets secondaires. La gravité est évaluée sur une échelle de 1 à 7, 1 étant normal et 7 étant le pire possible.
changement du score entre la ligne de base et la semaine 14
IGP-PTHS
Délai: changement du score entre la ligne de base et la semaine 14
Impressions globales des parents sur les symptômes du syndrome de Pitt Hopkins. Il s'agit d'une évaluation de 29 symptômes, et une moyenne est calculée. L'échelle va de -3 (bien pire) à +3 (bien mieux).
changement du score entre la ligne de base et la semaine 14
GSRS
Délai: changement du score entre la ligne de base et la semaine 14
Échelle d'évaluation des symptômes gastro-intestinaux. Il s'agit d'un questionnaire en 15 points, chaque point étant noté sur une échelle de 1 (aucun symptôme) à 7 (inconfort très sévère).
changement du score entre la ligne de base et la semaine 14
FLACC
Délai: changement du score entre la ligne de base et la semaine 14
Questionnaire révisé sur la douleur de la consolabilité des pleurs de l'activité des jambes du visage pour les enfants atteints de troubles cognitifs (FLACC). Il s'agit d'une échelle d'évaluation de 5 symptômes de douleur, chaque élément étant noté sur une échelle de 0 (aucun symptôme) à 2 (symptôme maximal), et les scores de chaque élément sont additionnés pour créer un score total.
changement du score entre la ligne de base et la semaine 14

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Arizona State University

Collaborateurs

Pitt Hopkins Research Foundation

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 septembre 2019

Achèvement primaire (Réel)

17 mars 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

15 avril 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 octobre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 octobre 2019

Première publication (Réel)

18 octobre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

9 janvier 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 janvier 2023

Dernière vérification

1 janvier 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IRB#: 120190263

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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