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MTT per bambini con sindrome di Pitt Hopkins e disturbi gastrointestinali

31 luglio 2024 aggiornato da: Arizona State University

Terapia di trasferimento del microbiota per bambini con sindrome di Pitt Hopkins e disturbi gastrointestinali

I ricercatori propongono di indagare sulla terapia di trasferimento del microbiota (MTT) per il trattamento di pazienti con sindrome di Pitt Hopkins (PTHS) e problemi gastrointestinali simili alla sindrome dell'intestino irritabile (IBS). MTT prevede una combinazione di 10 giorni di vancomicina orale (un antibiotico per uccidere i batteri patogeni), seguita da una pulizia intestinale, seguita da 12 settimane di microbiota fecale (FM).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Per i bambini di età compresa tra 5 e 17 anni con PTHS e problemi gastrointestinali, uno studio clinico di fase 2 valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dell'MTT. Le tre parti di questo processo sono descritte di seguito.

Parte 1: trattamento controllato con placebo (14 settimane) Lo studio inizierà con uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che includerà un trattamento di 10 giorni con vancomicina orale (o placebo), quindi 1 giorno di citrato di magnesio per pulire l'intestino da vancomicina e batteri/feci (tutti i partecipanti, poiché il suo effetto di svuotamento intestinale non può essere accecato), seguito dalla somministrazione orale di FM (o placebo). Una dose iniziale elevata di FM (o placebo) per due giorni sarà seguita da una dose di mantenimento più bassa di FM (o placebo) per 12 settimane.

Gruppo A: vero trattamento Gruppo B: placebo vancomicina, vero citrato di magnesio, placebo FM

Parte 2 Osservazione in aperto e cross-over (14 settimane) Gruppo 1: osservazione nelle successive 14 settimane (nessun trattamento aggiuntivo) Gruppo 2: riceveranno lo stesso trattamento che il gruppo A ha ricevuto nella parte 1. Ciò include 10 giorni di vancomicina, citrato di magnesio, una dose iniziale elevata di FM per 4 giorni e poi una dose più bassa di FM per 12 settimane.

Parte 3: Follow-up Ci sarà una valutazione di follow-up a 14 settimane dopo la fine della parte 2, per valutare l'efficacia a lungo termine ei possibili effetti avversi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tempe, Arizona, Stati Uniti, 85284
        • Arizona State University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 7 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Bambini di età compresa tra 7 e 17 anni con sindrome di Pitt Hopkins (verificata da test genetici)
  2. Disturbo gastrointestinale come definito di seguito che dura da almeno 2 anni.
  3. Nessun cambiamento di farmaci, integratori, dieta o terapie negli ultimi 2 mesi e nessuna intenzione di cambiarli durante le Parti 1 e 2 della sperimentazione clinica.
  4. Capacità di deglutire le pillole (senza masticare)
  5. Revisione delle cartelle cliniche degli ultimi due anni da parte del medico dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Antibiotici negli ultimi 3 mesi
  2. Probiotici negli ultimi 2 mesi o trapianto fecale negli ultimi 12 mesi
  3. Alimentazione tramite tubo
  4. Gravi problemi gastrointestinali che richiedono un trattamento immediato (pericolosi per la vita)
  5. Colite ulcerosa, morbo di Crohn, malattia celiaca diagnosticata, gastroenterite eosinofila o condizioni simili
  6. Instabilità, cattive condizioni di salute (sulla base dell'opinione del medico dello studio)
  7. Interventi chirurgici recenti o programmati
  8. Attuale partecipazione ad altri studi clinici
  9. Donne in gravidanza o a rischio di gravidanza e sessualmente attive senza un efficace controllo delle nascite.
  10. Allergia o intolleranza alla vancomicina o al citrato di magnesio
  11. Anomalie clinicamente significative al basale su due test di sicurezza del sangue: pannello metabolico completo e conta ematica completa con differenziale.
  12. Evidenza di compromissione significativa del sistema immunitario o assunzione di farmaci che possono compromettere il sistema immunitario e quindi aumentare il rischio se esposti a batteri resistenti a più farmaci.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo A: trattamento
Vancomicina, citrato di magnesio, microbiota
Prodotto combinato: vancomicina, citrato di magnesio, microbiota
10 giorni di vancomicina orale, quindi 1 giorno di citrato di magnesio orale, quindi 4 giorni di microbiota orale ad alte dosi, seguiti da 12 settimane di microbiota orale a basse dosi
Comparatore placebo: Gruppo B: Placebo
placebo vancomicina, vero citrato di magnesio (perché ovviamente svuota l'intestino) e microbiota placebo
Prodotto combinato: placebo vancomicina, vero citrato di magnesio, microbiota placebo
10 giorni di vancomicina placebo orale, poi 1 giorno di citrato di magnesio reale orale, quindi 4 giorni di microbiota placebo orale ad alte dosi, seguiti da 12 settimane di microbiota placebo orale a basse dosi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misure di sicurezza
Lasso di tempo: settimane 0-14
numero di eventi avversi e di eventi avversi gravi probabilmente associati al trattamento
settimane 0-14
Registrazione giornaliera delle feci (DSR(
Lasso di tempo: variazione della percentuale di giorni anomali rispetto al basale (per 2 settimane) rispetto alla settimana 14 (2 settimane dalla settimana 13-14)
Il DSR è una registrazione giornaliera dei movimenti intestinali, inclusa la scala Bristol Stool Form. Viene valutato come il numero di giorni (su 14 giorni) con un rapporto anomalo (feci anomale, assenza di feci o utilizzo di un trattamento gastrointestinale). Una percentuale più alta indica sintomi peggiori.
variazione della percentuale di giorni anomali rispetto al basale (per 2 settimane) rispetto alla settimana 14 (2 settimane dalla settimana 13-14)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
CGI per i disturbi gastrointestinali
Lasso di tempo: variazione del punteggio tra il basale e la settimana 14
Impressioni cliniche globali dei disturbi gastrointestinali, inclusa la gravità, il cambiamento della gravità e gli effetti collaterali. La gravità è valutata su una scala da 1 a 7, dove 1 è normale e 7 è il peggiore possibile.
variazione del punteggio tra il basale e la settimana 14
CGI per i sintomi di PTHS
Lasso di tempo: variazione del punteggio tra il basale e la settimana 14
Impressioni cliniche globali dei sintomi della sindrome di Pitt Hopkins, inclusa la gravità, il cambiamento della gravità e gli effetti collaterali. La gravità è valutata su una scala da 1 a 7, dove 1 è normale e 7 è il peggiore possibile.
variazione del punteggio tra il basale e la settimana 14
IGP-PTHS
Lasso di tempo: variazione del punteggio tra il basale e la settimana 14
Impressioni globali dei genitori sui sintomi della sindrome di Pitt Hopkins. Questa è una valutazione di 29 sintomi e viene calcolata una media. La scala va da -3 (molto peggio) a +3 (molto meglio).
variazione del punteggio tra il basale e la settimana 14
GSRS
Lasso di tempo: variazione del punteggio tra il basale e la settimana 14
Scala di valutazione dei sintomi gastrointestinali. Si tratta di un questionario composto da 15 voci, ciascuna delle quali valutata su una scala da 1 (nessun sintomo) a 7 (disagio molto grave). Qui è riportato il punteggio medio per tutti i 15 item.
variazione del punteggio tra il basale e la settimana 14
FLAC
Lasso di tempo: variazione del punteggio tra il basale e la settimana 14
Questionario rivisto sul viso e sulle gambe, attività, pianto, consolabilità, dolore, per bambini con deterioramento cognitivo (FLACC). Si tratta di una scala di valutazione di 5 sintomi di dolore, con ciascun elemento valutato su una scala da 0 (nessun sintomo) a 2 (sintomo massimo) e i punteggi per ciascun elemento vengono sommati per creare un punteggio totale (da zero a 10).
variazione del punteggio tra il basale e la settimana 14

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Arizona State University

Collaboratori

Pitt Hopkins Research Foundation

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 settembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

17 marzo 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

15 aprile 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 ottobre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 ottobre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

18 ottobre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 luglio 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB#: 120190263

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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