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피트 홉킨스 증후군과 위장 장애가 모두 있는 어린이를 위한 MTT

2023년 1월 6일 업데이트: Arizona State University

피트 홉킨스 증후군과 위장관 장애가 있는 어린이를 위한 미생물 전이 요법

연구자들은 Pitt Hopkins Syndrome(PTHS) 및 과민성 대장 증후군(IBS)과 유사한 위장관 문제가 있는 환자를 치료하기 위해 Microbiota Transfer Therapy(MTT)를 조사할 것을 제안합니다. MTT는 10일간의 경구용 반코마이신(병원성 박테리아를 죽이는 항생제), 장 세척, 12주간의 분변 미생물총(FM)의 조합을 포함합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

PTHS 및 위장관 문제가 있는 5~17세 어린이의 경우 2상 임상 시험에서 MTT의 안전성, 내약성 및 효능을 평가합니다. 이 시험의 세 부분은 아래에 설명되어 있습니다.

파트 1: 위약 대조 치료(14주) 이 시험은 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험으로 시작되며, 여기에는 경구용 반코마이신(또는 위약)으로 10일 치료를 포함하는 1일 간의 구연산 마그네슘 치료가 포함됩니다. 장에서 반코마이신 및 박테리아/대변을 정화한 다음(장 비우기 효과를 눈가림할 수 없기 때문에 모든 참가자) FM(또는 위약)을 경구 투여합니다. 2일 동안 처음 고용량의 FM(또는 위약)을 투여한 후 12주 동안 더 낮은 유지 용량의 FM(또는 위약)을 투여합니다.

그룹 A: 실제 치료 그룹 B: 위약 반코마이신, 실제 구연산 마그네슘, 위약 FM

파트 2 오픈 라벨 관찰 및 교차(14주) 그룹 1: 향후 14주 동안 관찰(추가 치료 없음) 그룹 2: 파트 1에서 그룹 A가 받은 것과 동일한 치료를 받게 됩니다. 여기에는 10일 간의 반코마이신, 구연산마그네슘, 4일 동안의 초기 고용량 FM, 그리고 12주 동안 저용량 FM이 포함됩니다.

3부: 후속 조치 2부 종료 후 14주에 후속 평가를 통해 장기 효능 및 가능한 부작용을 평가합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

7

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Tempe, Arizona, 미국, 85284
        • Arizona State University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

7년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 피트 홉킨스 증후군이 있는 7-17세 어린이(유전자 검사로 확인)
  2. 2년 이상 지속된 아래에 정의된 GI 장애.
  3. 지난 2개월 동안 약물, 보충제, 식이요법 또는 요법에 변화가 없었고 임상 시험의 파트 1 및 2 동안 변경할 의도가 없었습니다.
  4. 알약을 삼키는 능력(씹지 않고)
  5. 연구 담당의가 지난 2년간의 의료 기록을 검토합니다.

제외 기준:

  1. 최근 3개월간 항생제
  2. 지난 2개월 동안의 프로바이오틱스, 또는 지난 12개월 동안 대변 이식
  3. 튜브 영양
  4. 즉각적인 치료가 필요한 심각한 위장 문제(생명을 위협하는)
  5. 궤양성 대장염, 크론병, 셀리악병 진단, 호산구성 위장염 또는 이와 유사한 상태
  6. 불안정하고 열악한 건강(연구 의사의 의견에 근거함)
  7. 최근 또는 예정된 수술
  8. 현재 다른 임상 시험 참여
  9. 임신 중이거나 임신 위험이 있고 효과적인 산아 제한 없이 성생활을 하는 여성.
  10. 반코마이신 또는 구연산 마그네슘에 대한 알레르기 또는 편협
  11. 2가지 혈액 안전성 검사의 기준선에서 임상적으로 유의미한 이상: 포괄적 대사 패널 및 감별을 통한 전체 혈구 수.
  12. 면역 체계의 현저한 손상 또는 면역 체계를 손상시킬 수 있는 약물을 복용하고 있어 다중 약물 내성 박테리아에 노출될 경우 위험이 증가한다는 증거.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 그룹 A: 치료
반코마이신, 구연산마그네슘, 미생물총
조합 제품: 반코마이신, 구연산마그네슘, 미생물총
10일 경구용 반코마이신, 1일 경구 구연산 마그네슘, 4일 고용량 구강 미생물군, 12주 저용량 구강 미생물군
위약 비교기: 그룹 B: 위약
위약 반코마이신, 실제 구연산 마그네슘(분명히 장을 비우기 때문에) 및 위약 미생물총
조합 제품: 위약 반코마이신, 진짜 구연산 마그네슘, 위약 미생물총
경구 위약 반코마이신 10일, 그 다음 경구용 진짜 구연산 마그네슘 1일, 그 다음 4일 고용량 경구 위약 미생물군, 그 다음 12주 저용량 경구 위약 미생물군

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
일일 대변 기록(DSR(
기간: 기준선(2주 동안)과 14주차(13-14주차에서 2주차) 대비 비정상일 %의 변화
DSR은 Bristol Stool Form 척도를 포함한 배변의 일일 기록입니다. 비정상 보고(비정상 대변, 대변 없음 또는 위장관 치료 사용)가 있는 일수의 %로 평가됩니다. 백분율이 높을수록 증상이 악화됨을 나타냅니다..
기준선(2주 동안)과 14주차(13-14주차에서 2주차) 대비 비정상일 %의 변화
안전 조치
기간: 0-14주
치료와 관련될 가능성이 있는 부작용 및 심각한 부작용의 수
0-14주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
GI 장애에 대한 CGI
기간: 기준선과 14주 사이의 점수 변화
중증도, 중증도의 변화 및 부작용을 포함한 GI 장애의 임상적 글로벌 인상. 심각도는 1-7의 척도로 평가되며 1은 정상이고 7은 가능한 최악입니다.
기준선과 14주 사이의 점수 변화
PTHS 증상에 대한 CGI
기간: 기준선과 14주 사이의 점수 변화
중증도, 중증도의 변화 및 부작용을 포함한 피트 홉킨스 증후군 증상의 임상적 전반적 인상. 심각도는 1-7의 척도로 평가되며 1은 정상이고 7은 가능한 최악입니다.
기준선과 14주 사이의 점수 변화
PGI-PTHS
기간: 기준선과 14주 사이의 점수 변화
피트 홉킨스 증후군 증상의 부모 글로벌 인상. 이것은 29가지 증상의 등급이며 평균이 계산됩니다. 범위는 -3(훨씬 나쁨)에서 +3(훨씬 좋음)까지입니다.
기준선과 14주 사이의 점수 변화
GSRS
기간: 기준선과 14주 사이의 점수 변화
위장관 증상 평가 척도. 이것은 15개 항목으로 구성된 설문지이며 각 항목은 1(증상 없음)에서 7(매우 심한 불편함)까지 등급이 매겨집니다.
기준선과 14주 사이의 점수 변화
FLACC
기간: 기준선과 14주 사이의 점수 변화
개정된 안면 다리 활동 인지 장애가 있는 아동을 위한 울음 위로 통증 설문지(FLACC). 이것은 통증의 5가지 증상에 대한 등급 척도이며, 각 항목은 0(증상 없음)에서 2(최대 증상)까지 등급이 매겨지며 각 항목에 대한 점수를 합산하여 총점을 만듭니다.
기준선과 14주 사이의 점수 변화

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Arizona State University

협력자

Pitt Hopkins Research Foundation

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 9월 30일

기본 완료 (실제)

2022년 3월 17일

연구 완료 (실제)

2022년 4월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 10월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 10월 17일

처음 게시됨 (실제)

2019년 10월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2023년 1월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 1월 6일

마지막으로 확인됨

2023년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IRB#: 120190263

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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