피트 홉킨스 증후군과 위장 장애가 모두 있는 어린이를 위한 MTT
2024년 7월 31일 업데이트: Arizona State University
피트 홉킨스 증후군과 위장관 장애가 있는 어린이를 위한 미생물 전이 요법
연구자들은 Pitt Hopkins Syndrome(PTHS) 및 과민성 대장 증후군(IBS)과 유사한 위장관 문제가 있는 환자를 치료하기 위해 Microbiota Transfer Therapy(MTT)를 조사할 것을 제안합니다.
MTT는 10일간의 경구용 반코마이신(병원성 박테리아를 죽이는 항생제), 장 세척, 12주간의 분변 미생물총(FM)의 조합을 포함합니다.
연구 개요
상세 설명
PTHS 및 위장관 문제가 있는 5~17세 어린이의 경우 2상 임상 시험에서 MTT의 안전성, 내약성 및 효능을 평가합니다. 이 시험의 세 부분은 아래에 설명되어 있습니다.
파트 1: 위약 대조 치료(14주) 이 시험은 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험으로 시작되며, 여기에는 경구용 반코마이신(또는 위약)으로 10일 치료를 포함하는 1일 간의 구연산 마그네슘 치료가 포함됩니다. 장에서 반코마이신 및 박테리아/대변을 정화한 다음(장 비우기 효과를 눈가림할 수 없기 때문에 모든 참가자) FM(또는 위약)을 경구 투여합니다. 2일 동안 처음 고용량의 FM(또는 위약)을 투여한 후 12주 동안 더 낮은 유지 용량의 FM(또는 위약)을 투여합니다.
그룹 A: 실제 치료 그룹 B: 위약 반코마이신, 실제 구연산 마그네슘, 위약 FM
파트 2 오픈 라벨 관찰 및 교차(14주) 그룹 1: 향후 14주 동안 관찰(추가 치료 없음) 그룹 2: 파트 1에서 그룹 A가 받은 것과 동일한 치료를 받게 됩니다. 여기에는 10일 간의 반코마이신, 구연산마그네슘, 4일 동안의 초기 고용량 FM, 그리고 12주 동안 저용량 FM이 포함됩니다.
3부: 후속 조치 2부 종료 후 14주에 후속 평가를 통해 장기 효능 및 가능한 부작용을 평가합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Tempe, Arizona, 미국, 85284
- Arizona State University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
7년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 피트 홉킨스 증후군이 있는 7-17세 어린이(유전자 검사로 확인)
- 2년 이상 지속된 아래에 정의된 GI 장애.
- 지난 2개월 동안 약물, 보충제, 식이요법 또는 요법에 변화가 없었고 임상 시험의 파트 1 및 2 동안 변경할 의도가 없었습니다.
- 알약을 삼키는 능력(씹지 않고)
- 연구 담당의가 지난 2년간의 의료 기록을 검토합니다.
제외 기준:
- 최근 3개월간 항생제
- 지난 2개월 동안의 프로바이오틱스, 또는 지난 12개월 동안 대변 이식
- 튜브 영양
- 즉각적인 치료가 필요한 심각한 위장 문제(생명을 위협하는)
- 궤양성 대장염, 크론병, 셀리악병 진단, 호산구성 위장염 또는 이와 유사한 상태
- 불안정하고 열악한 건강(연구 의사의 의견에 근거함)
- 최근 또는 예정된 수술
- 현재 다른 임상 시험 참여
- 임신 중이거나 임신 위험이 있고 효과적인 산아 제한 없이 성생활을 하는 여성.
- 반코마이신 또는 구연산 마그네슘에 대한 알레르기 또는 편협
- 2가지 혈액 안전성 검사의 기준선에서 임상적으로 유의미한 이상: 포괄적 대사 패널 및 감별을 통한 전체 혈구 수.
- 면역 체계의 현저한 손상 또는 면역 체계를 손상시킬 수 있는 약물을 복용하고 있어 다중 약물 내성 박테리아에 노출될 경우 위험이 증가한다는 증거.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 그룹 A: 치료
반코마이신, 구연산마그네슘, 미생물총
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10일 경구용 반코마이신, 1일 경구 구연산 마그네슘, 4일 고용량 구강 미생물군, 12주 저용량 구강 미생물군
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위약 비교기: 그룹 B: 위약
위약 반코마이신, 실제 구연산 마그네슘(분명히 장을 비우기 때문에) 및 위약 미생물총
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10일 경구 위약 반코마이신, 그 후 1일 경구 진짜 구연산마그네슘, 그 후 4일 고용량 경구 위약 미생물군, 이어서 12주간 저용량 경구 위약 미생물군
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전 조치
기간: 0-14주
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치료와 관련될 가능성이 있는 부작용 및 심각한 부작용의 수
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0-14주
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일일 대변 기록(DSR(
기간: 기준선(2주 동안)과 14주차(13~14주차의 2주) 대비 비정상 일수(%)의 변화
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DSR은 Bristol Stool Form 척도를 포함한 배변의 일일 기록입니다.
비정상 보고(비정상 배변, 배변 없음 또는 위장 치료 사용)가 발생한 일수(14일 중)로 평가됩니다.
백분율이 높을수록 증상이 더 심함을 나타냅니다.
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기준선(2주 동안)과 14주차(13~14주차의 2주) 대비 비정상 일수(%)의 변화
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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GI 장애에 대한 CGI
기간: 기준선과 14주 사이의 점수 변화
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중증도, 중증도의 변화 및 부작용을 포함한 GI 장애의 임상적 글로벌 인상.
심각도는 1-7의 척도로 평가되며 1은 정상이고 7은 가능한 최악입니다.
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기준선과 14주 사이의 점수 변화
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PTHS 증상에 대한 CGI
기간: 기준선과 14주 사이의 점수 변화
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중증도, 중증도의 변화 및 부작용을 포함한 피트 홉킨스 증후군 증상의 임상적 전반적 인상.
심각도는 1-7의 척도로 평가되며 1은 정상이고 7은 가능한 최악입니다.
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기준선과 14주 사이의 점수 변화
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PGI-PTHS
기간: 기준선과 14주 사이의 점수 변화
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피트 홉킨스 증후군 증상의 부모 글로벌 인상.
이것은 29가지 증상의 등급이며 평균이 계산됩니다.
범위는 -3(훨씬 나쁨)에서 +3(훨씬 좋음)까지입니다.
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기준선과 14주 사이의 점수 변화
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GSRS
기간: 기준선과 14주차 사이의 점수 변화
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위장 증상 평가 척도.
이는 15개 항목으로 구성된 설문지이며, 각 항목은 1점(증상 없음)부터 7점(매우 심한 불편함) 등급으로 평가됩니다.
15개 항목 모두의 평균 점수가 여기에 보고됩니다.
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기준선과 14주차 사이의 점수 변화
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FLACC
기간: 기준선과 14주차 사이의 점수 변화
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인지 장애가 있는 아동(FLACC)을 위한 안면 다리 활동 울음 위로 통증 설문지 수정.
이는 통증의 5가지 증상을 평가하는 척도로 각 항목은 0(증상 없음)부터 2(최대 증상)까지 등급을 매기고, 각 항목의 점수를 합산하여 총점(0~10)을 생성합니다.
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기준선과 14주차 사이의 점수 변화
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 9월 30일
기본 완료 (실제)
2022년 3월 17일
연구 완료 (실제)
2022년 4월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 10월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 10월 17일
처음 게시됨 (실제)
2019년 10월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 8월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 7월 31일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IRB#: 120190263
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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