- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT04132427
MTT dla dzieci z zespołem Pitta Hopkinsa i zaburzeniami żołądkowo-jelitowymi
Terapia transferu mikrobiomu dla dzieci z zespołem Pitta Hopkinsa i zaburzeniami żołądkowo-jelitowymi
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
W przypadku dzieci w wieku 5-17 lat z PTHS i problemami żołądkowo-jelitowymi, badanie kliniczne fazy 2 oceni bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność MTT. Poniżej opisano trzy części tej próby.
Część 1: Leczenie kontrolowane placebo (14 tygodni) Badanie rozpocznie się od randomizowanego, podwójnie zaślepionego, kontrolowanego placebo badania, które obejmie 10-dniowe leczenie doustną wankomycyną (lub placebo), następnie 1 dzień cytrynianu magnezu do oczyścić jelita z wankomycyny i bakterii/kału (wszyscy uczestnicy, ponieważ jej efektu opróżniania jelit nie można zaślepić), a następnie doustnie podać FM (lub placebo). Po początkowej wysokiej dawce FM (lub placebo) przez dwa dni nastąpi niższa dawka podtrzymująca FM (lub placebo) przez 12 tygodni.
Grupa A: prawdziwe leczenie Grupa B: placebo wankomycyna, prawdziwy cytrynian magnezu, placebo FM
Część 2 Obserwacja otwarta i krzyżowa (14 tygodni) Grupa 1: Obserwacja przez następne 14 tygodni (bez dodatkowego leczenia) Grupa 2: Otrzymają takie samo leczenie jak grupa A w części 1. Obejmuje to 10 dni wankomycyny, cytrynianu magnezu, początkową wysoką dawkę FM przez 4 dni, a następnie niższą dawkę FM przez 12 tygodni.
Część 3: Kontynuacja Po 14 tygodniach od zakończenia części 2 zostanie przeprowadzona ocena kontrolna w celu oceny długoterminowej skuteczności i możliwych działań niepożądanych.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Tempe, Arizona, Stany Zjednoczone, 85284
- Arizona State University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dzieci w wieku 7-17 lat z zespołem Pitta Hopkinsa (potwierdzone badaniami genetycznymi)
- Zaburzenia żołądkowo-jelitowe zdefiniowane poniżej, które trwają co najmniej 2 lata.
- Brak zmian w lekach, suplementach, diecie lub terapiach w ciągu ostatnich 2 miesięcy i brak zamiaru ich zmiany w Części 1 i 2 badania klinicznego.
- Zdolność do połykania tabletek (bez żucia)
- Przegląd dokumentacji medycznej z ostatnich dwóch lat przez lekarza prowadzącego badanie.
Kryteria wyłączenia:
- Antybiotyki w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- Probiotyki w ciągu ostatnich 2 miesięcy lub przeszczep kału w ciągu ostatnich 12 miesięcy
- Karmienie przez rurkę
- Ciężkie problemy żołądkowo-jelitowe wymagające natychmiastowego leczenia (zagrażające życiu)
- Wrzodziejące zapalenie jelita grubego, choroba Leśniowskiego-Crohna, zdiagnozowana celiakia, eozynofilowe zapalenie żołądka i jelit lub podobne stany
- Niestabilny, zły stan zdrowia (na podstawie opinii lekarza prowadzącego badanie)
- Niedawne lub zaplanowane operacje
- Bieżący udział w innych badaniach klinicznych
- Kobiety w ciąży lub zagrożone ciążą i aktywne seksualnie bez skutecznej kontroli urodzeń.
- Alergia lub nietolerancja na wankomycynę lub cytrynian magnezu
- Klinicznie istotne nieprawidłowości na początku badania w dwóch testach bezpieczeństwa krwi: kompleksowym panelu metabolicznym i pełnej morfologii krwi z różnicowaniem.
- Dowody na znaczne upośledzenie układu odpornościowego lub przyjmowanie leków, które mogą upośledzać układ odpornościowy, a tym samym zwiększać ryzyko w przypadku narażenia na bakterie oporne na wiele leków.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Grupa A: Leczenie
Wankomycyna, cytrynian magnezu, mikrobiom
|
10 dni doustnej wankomycyny, następnie 1 dzień doustnego cytrynianu magnezu, następnie 4 dni doustnej mikroflory w dużej dawce, a następnie 12 tygodni doustnej mikroflory w małej dawce
|
Komparator placebo: Grupa B: Placebo
placebo wankomycyna, prawdziwy cytrynian magnezu (ponieważ oczywiście opróżnia jelita) i mikrobiota placebo
|
10 dni doustnej placebo wankomycyny, następnie 1 dzień doustnego prawdziwego cytrynianu magnezu, następnie 4 dni doustnej mikroflory placebo w dużej dawce, a następnie 12 tygodni doustnej mikroflory placebo w małej dawce
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Dzienna rejestracja stolca (DSR (
Ramy czasowe: zmiana w % nieprawidłowych dni od wartości wyjściowej (przez 2 tygodnie) vs. tydzień 14 (2 tygodnie od 13-14 tygodnia)
|
DSR to dzienny zapis wypróżnień, w tym skala Bristol Stool Form.
Jest oceniany jako odsetek dni z nieprawidłowym raportem (nieprawidłowy stolec, brak stolca lub stosowanie leczenia żołądkowo-jelitowego).
Wyższy odsetek wskazuje na gorsze objawy.
|
zmiana w % nieprawidłowych dni od wartości wyjściowej (przez 2 tygodnie) vs. tydzień 14 (2 tygodnie od 13-14 tygodnia)
|
Środki bezpieczeństwa
Ramy czasowe: tygodnie 0-14
|
liczbę zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych prawdopodobnie związanych z leczeniem
|
tygodnie 0-14
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
CGI dla zaburzeń żołądkowo-jelitowych
Ramy czasowe: zmiana wyniku między punktem wyjściowym a tygodniem 14
|
Kliniczne ogólne wrażenia dotyczące zaburzeń przewodu pokarmowego, w tym nasilenie, zmiana nasilenia i skutki uboczne.
Nasilenie jest oceniane w skali od 1 do 7, gdzie 1 oznacza normalne, a 7 najgorsze z możliwych.
|
zmiana wyniku między punktem wyjściowym a tygodniem 14
|
CGI dla objawów PTHS
Ramy czasowe: zmiana wyniku między punktem wyjściowym a tygodniem 14
|
Globalne wrażenia kliniczne dotyczące objawów zespołu Pitta Hopkinsa, w tym nasilenia, zmian w nasileniu i skutków ubocznych.
Nasilenie jest oceniane w skali od 1 do 7, gdzie 1 oznacza normalne, a 7 najgorsze z możliwych.
|
zmiana wyniku między punktem wyjściowym a tygodniem 14
|
PGI-PTHS
Ramy czasowe: zmiana wyniku między punktem wyjściowym a tygodniem 14
|
Ogólne wrażenia rodziców dotyczące objawów zespołu Pitta Hopkinsa.
Jest to ocena 29 objawów, z których obliczana jest średnia.
Skala waha się od -3 (znacznie gorzej) do +3 (znacznie lepiej).
|
zmiana wyniku między punktem wyjściowym a tygodniem 14
|
GSRS
Ramy czasowe: zmiana wyniku między punktem wyjściowym a tygodniem 14
|
Skala oceny objawów żołądkowo-jelitowych.
Jest to kwestionariusz składający się z 15 pozycji, z każdą pozycją ocenianą w skali od 1 (brak objawów) do 7 (bardzo silny dyskomfort).
|
zmiana wyniku między punktem wyjściowym a tygodniem 14
|
FLACC
Ramy czasowe: zmiana wyniku między punktem wyjściowym a tygodniem 14
|
Poprawiony Kwestionariusz Bólu Uspokajania Twarzy Nogi Płacz u dzieci z upośledzeniem funkcji poznawczych (FLACC).
Jest to skala oceny 5 objawów bólu, przy czym każdy element oceniany jest w skali od 0 (brak objawu) do 2 (maksymalny objaw), a wyniki dla każdego elementu są sumowane w celu uzyskania wyniku całkowitego.
|
zmiana wyniku między punktem wyjściowym a tygodniem 14
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia psychiczne
- Procesy patologiczne
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby Układu Oddechowego
- Zaburzenia oddychania
- Objawy neurologiczne
- Manifestacje neurobehawioralne
- Atrybuty choroby
- Choroba
- Oznaki i objawy, układ oddechowy
- Zaburzenia neurorozwojowe
- Zespół
- Choroby przewodu pokarmowego
- Choroby Układu Pokarmowego
- Upośledzenie intelektualne
- Facja
- Hiperwentylacja
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki przeciwinfekcyjne
- Środki żołądkowo-jelitowe
- Środki przeciwbakteryjne
- Antykoagulanty
- Środki chelatujące
- Agenci sekwestrujący
- Kathartics
- Środki chelatujące wapń
- Wankomycyna
- Kwas cytrynowy
- Cytrynianu sodowego
- Cytrynian magnezu
Inne numery identyfikacyjne badania
- IRB#: 120190263
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Zespół Pitta Hopkinsa
-
Centre Hospitalier Universitaire DijonNovartis PharmaceuticalsRekrutacyjnyMegalencephaly-włośniczkowy zespół polimikrogyrii (MCAP)Francja