Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

MTT dla dzieci z zespołem Pitta Hopkinsa i zaburzeniami żołądkowo-jelitowymi

31 lipca 2024 zaktualizowane przez: Arizona State University

Terapia transferu mikrobiomu dla dzieci z zespołem Pitta Hopkinsa i zaburzeniami żołądkowo-jelitowymi

Badacze proponują zbadanie terapii transferu mikrobiomu (MTT) w leczeniu pacjentów z zespołem Pitta Hopkinsa (PTHS) i problemami żołądkowo-jelitowymi podobnymi do zespołu jelita drażliwego (IBS). MTT obejmuje kombinację 10 dni doustnej wankomycyny (antybiotyk do zabijania bakterii chorobotwórczych), następnie oczyszczenie jelit, a następnie 12 tygodni mikroflory kałowej (FM).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W przypadku dzieci w wieku 5-17 lat z PTHS i problemami żołądkowo-jelitowymi, badanie kliniczne fazy 2 oceni bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność MTT. Poniżej opisano trzy części tej próby.

Część 1: Leczenie kontrolowane placebo (14 tygodni) Badanie rozpocznie się od randomizowanego, podwójnie zaślepionego, kontrolowanego placebo badania, które obejmie 10-dniowe leczenie doustną wankomycyną (lub placebo), następnie 1 dzień cytrynianu magnezu do oczyścić jelita z wankomycyny i bakterii/kału (wszyscy uczestnicy, ponieważ jej efektu opróżniania jelit nie można zaślepić), a następnie doustnie podać FM (lub placebo). Po początkowej wysokiej dawce FM (lub placebo) przez dwa dni nastąpi niższa dawka podtrzymująca FM (lub placebo) przez 12 tygodni.

Grupa A: prawdziwe leczenie Grupa B: placebo wankomycyna, prawdziwy cytrynian magnezu, placebo FM

Część 2 Obserwacja otwarta i krzyżowa (14 tygodni) Grupa 1: Obserwacja przez następne 14 tygodni (bez dodatkowego leczenia) Grupa 2: Otrzymają takie samo leczenie jak grupa A w części 1. Obejmuje to 10 dni wankomycyny, cytrynianu magnezu, początkową wysoką dawkę FM przez 4 dni, a następnie niższą dawkę FM przez 12 tygodni.

Część 3: Kontynuacja Po 14 tygodniach od zakończenia części 2 zostanie przeprowadzona ocena kontrolna w celu oceny długoterminowej skuteczności i możliwych działań niepożądanych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tempe, Arizona, Stany Zjednoczone, 85284
        • Arizona State University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dzieci w wieku 7-17 lat z zespołem Pitta Hopkinsa (potwierdzone badaniami genetycznymi)
  2. Zaburzenia żołądkowo-jelitowe zdefiniowane poniżej, które trwają co najmniej 2 lata.
  3. Brak zmian w lekach, suplementach, diecie lub terapiach w ciągu ostatnich 2 miesięcy i brak zamiaru ich zmiany w Części 1 i 2 badania klinicznego.
  4. Zdolność do połykania tabletek (bez żucia)
  5. Przegląd dokumentacji medycznej z ostatnich dwóch lat przez lekarza prowadzącego badanie.

Kryteria wyłączenia:

  1. Antybiotyki w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  2. Probiotyki w ciągu ostatnich 2 miesięcy lub przeszczep kału w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  3. Karmienie przez rurkę
  4. Ciężkie problemy żołądkowo-jelitowe wymagające natychmiastowego leczenia (zagrażające życiu)
  5. Wrzodziejące zapalenie jelita grubego, choroba Leśniowskiego-Crohna, zdiagnozowana celiakia, eozynofilowe zapalenie żołądka i jelit lub podobne stany
  6. Niestabilny, zły stan zdrowia (na podstawie opinii lekarza prowadzącego badanie)
  7. Niedawne lub zaplanowane operacje
  8. Bieżący udział w innych badaniach klinicznych
  9. Kobiety w ciąży lub zagrożone ciążą i aktywne seksualnie bez skutecznej kontroli urodzeń.
  10. Alergia lub nietolerancja na wankomycynę lub cytrynian magnezu
  11. Klinicznie istotne nieprawidłowości na początku badania w dwóch testach bezpieczeństwa krwi: kompleksowym panelu metabolicznym i pełnej morfologii krwi z różnicowaniem.
  12. Dowody na znaczne upośledzenie układu odpornościowego lub przyjmowanie leków, które mogą upośledzać układ odpornościowy, a tym samym zwiększać ryzyko w przypadku narażenia na bakterie oporne na wiele leków.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa A: Leczenie
Wankomycyna, cytrynian magnezu, mikrobiom
Produkt złożony: wankomycyna, cytrynian magnezu, mikrobiom
10 dni doustnej wankomycyny, następnie 1 dzień doustnego cytrynianu magnezu, następnie 4 dni doustnej mikroflory w dużej dawce, a następnie 12 tygodni doustnej mikroflory w małej dawce
Komparator placebo: Grupa B: Placebo
placebo wankomycyna, prawdziwy cytrynian magnezu (ponieważ oczywiście opróżnia jelita) i mikrobiota placebo
Produkt złożony: placebo wankomycyna, prawdziwy cytrynian magnezu, mikrobiota placebo
10 dni doustnego placebo wankomycyny, następnie 1 dzień doustnego prawdziwego cytrynianu magnezu, następnie 4 dni doustnego stosowania mikroflory placebo w dużych dawkach, a następnie 12 tygodni doustnego podawania mikroflory placebo w małych dawkach

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Środki bezpieczeństwa
Ramy czasowe: tygodnie 0-14
liczbę zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych prawdopodobnie związanych z leczeniem
tygodnie 0-14
Dzienny zapis stolca (DSR(
Ramy czasowe: zmiana w % dni z nieprawidłowymi wynikami w porównaniu z wartością wyjściową (przez 2 tygodnie) w porównaniu z tygodniem 14 (2 tygodnie od 13-14 tygodnia)
DSR to codzienny zapis wypróżnień, w tym skala Bristol Stool Form. Ocenia się ją jako liczbę dni (z 14 dni), w których wystąpił nieprawidłowy stan (nieprawidłowy stolec, brak stolca lub stosowanie leczenia żołądkowo-jelitowego). Wyższy odsetek wskazuje na gorsze objawy.
zmiana w % dni z nieprawidłowymi wynikami w porównaniu z wartością wyjściową (przez 2 tygodnie) w porównaniu z tygodniem 14 (2 tygodnie od 13-14 tygodnia)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
CGI dla zaburzeń żołądkowo-jelitowych
Ramy czasowe: zmiana wyniku między punktem wyjściowym a tygodniem 14
Kliniczne ogólne wrażenia dotyczące zaburzeń przewodu pokarmowego, w tym nasilenie, zmiana nasilenia i skutki uboczne. Nasilenie jest oceniane w skali od 1 do 7, gdzie 1 oznacza normalne, a 7 najgorsze z możliwych.
zmiana wyniku między punktem wyjściowym a tygodniem 14
CGI dla objawów PTHS
Ramy czasowe: zmiana wyniku między punktem wyjściowym a tygodniem 14
Globalne wrażenia kliniczne dotyczące objawów zespołu Pitta Hopkinsa, w tym nasilenia, zmian w nasileniu i skutków ubocznych. Nasilenie jest oceniane w skali od 1 do 7, gdzie 1 oznacza normalne, a 7 najgorsze z możliwych.
zmiana wyniku między punktem wyjściowym a tygodniem 14
PGI-PTHS
Ramy czasowe: zmiana wyniku między punktem wyjściowym a tygodniem 14
Ogólne wrażenia rodziców dotyczące objawów zespołu Pitta Hopkinsa. Jest to ocena 29 objawów, z których obliczana jest średnia. Skala waha się od -3 (znacznie gorzej) do +3 (znacznie lepiej).
zmiana wyniku między punktem wyjściowym a tygodniem 14
GSR
Ramy czasowe: zmiana wyniku pomiędzy wartością wyjściową a tygodniem 14
Skala oceny objawów żołądkowo-jelitowych. Jest to kwestionariusz składający się z 15 pozycji, a każda pozycja jest oceniana w skali od 1 (brak objawów) do 7 (bardzo poważny dyskomfort). Tutaj podawany jest średni wynik dla wszystkich 15 pozycji.
zmiana wyniku pomiędzy wartością wyjściową a tygodniem 14
FLAC
Ramy czasowe: zmiana wyniku pomiędzy wartością wyjściową a tygodniem 14
Zmieniony kwestionariusz aktywności twarzy i nóg, płaczu i ukojenia bólu dla dzieci z zaburzeniami poznawczymi (FLACC). Jest to skala oceny obejmująca 5 objawów bólu, przy czym każdy element jest oceniany w skali od 0 (brak objawów) do 2 (maksymalny objaw), a wyniki dla każdego elementu są sumowane, tworząc łączny wynik (od zera do 10).
zmiana wyniku pomiędzy wartością wyjściową a tygodniem 14

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Arizona State University

Współpracownicy

Pitt Hopkins Research Foundation

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 września 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 marca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 października 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 października 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 października 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 lipca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB#: 120190263

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj