Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

MTT para niños con síndrome de Pitt Hopkins y trastornos gastrointestinales

6 de enero de 2023 actualizado por: Arizona State University

Terapia de transferencia de microbiota para niños con síndrome de Pitt Hopkins y trastornos gastrointestinales

Los investigadores proponen estudiar la terapia de transferencia de microbiota (MTT) para el tratamiento de pacientes con síndrome de Pitt Hopkins (PTHS) y problemas gastrointestinales similares al síndrome del intestino irritable (IBS). MTT implica una combinación de 10 días de vancomicina oral (un antibiótico para matar bacterias patógenas), seguida de una limpieza intestinal, seguida de 12 semanas de Fecal Microbiota (FM).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Para niños de 5 a 17 años con PTHS y problemas gastrointestinales, un ensayo clínico de Fase 2 evaluará la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia del MTT. Las tres partes de este ensayo se describen a continuación.

Parte 1: Tratamiento controlado con placebo (14 semanas) El ensayo comenzará con un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que incluirá un tratamiento de 10 días con vancomicina oral (o placebo), luego 1 día de citrato de magnesio para limpiar el intestino de vancomicina y bacterias/heces (todos los participantes, ya que no se puede cegar su efecto de vaciado intestinal), seguido de la administración oral de FM (o placebo). Una dosis alta inicial de FM (o placebo) durante dos días será seguida por una dosis de mantenimiento más baja de FM (o placebo) durante 12 semanas.

Grupo A: tratamiento real Grupo B: placebo vancomicina, citrato de magnesio real, placebo FM

Parte 2 Observación de etiqueta abierta y cruce (14 semanas) Grupo 1: Observación durante las próximas 14 semanas (sin tratamiento adicional) Grupo 2: Recibirán el mismo tratamiento que recibió el grupo A en la parte 1. Esto incluye 10 días de vancomicina, citrato de magnesio, una dosis inicial alta de FM durante 4 días y luego una dosis más baja de FM durante 12 semanas.

Parte 3: Seguimiento Habrá una evaluación de seguimiento 14 semanas después del final de la parte 2, para evaluar la eficacia a largo plazo y los posibles efectos adversos.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

7

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tempe, Arizona, Estados Unidos, 85284
        • Arizona State University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

7 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Niños de 7 a 17 años con síndrome de Pitt Hopkins (verificado mediante pruebas genéticas)
  2. Trastorno GI como se define a continuación que ha durado al menos 2 años.
  3. Sin cambios en medicamentos, suplementos, dieta o terapias en los últimos 2 meses, y sin intención de cambiarlos durante las Partes 1 y 2 del ensayo clínico.
  4. Capacidad para tragar pastillas (sin masticar)
  5. Revisión de los últimos dos años de registros médicos por parte del médico del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Antibióticos en los últimos 3 meses
  2. Probióticos en los últimos 2 meses o trasplante fecal en los últimos 12 meses
  3. Alimentación por sonda
  4. Problemas gastrointestinales graves que requieren tratamiento inmediato (potencialmente mortales)
  5. Colitis ulcerosa, enfermedad de Crohn, enfermedad celíaca diagnosticada, gastroenteritis eosinofílica o condiciones similares
  6. Inestable, mala salud (según la opinión del médico del estudio)
  7. Cirugías recientes o programadas
  8. Participación actual en otros ensayos clínicos
  9. Mujeres embarazadas o en riesgo de embarazo y sexualmente activas sin un método anticonceptivo eficaz.
  10. Alergia o intolerancia a la vancomicina o al citrato de magnesio
  11. Anomalías clínicamente significativas al inicio del estudio en dos pruebas de seguridad de la sangre: panel metabólico completo y hemograma completo con diferencial.
  12. Evidencia de deterioro significativo del sistema inmunitario, o tomar medicamentos que pueden comprometer el sistema inmunitario y, por lo tanto, aumentar el riesgo si se expone a bacterias resistentes a múltiples medicamentos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo A: Tratamiento
Vancomicina, citrato de magnesio, microbiota
Producto combinado: vancomicina, citrato de magnesio, microbiota
10 días de vancomicina oral, luego 1 día de citrato de magnesio oral, luego 4 días de microbiota oral en dosis alta, seguido de 12 semanas de microbiota oral en dosis baja
Comparador de placebos: Grupo B: Placebo
vancomicina placebo, citrato de magnesio real (porque obviamente vacía los intestinos) y microbiota placebo
Producto combinado: vancomicina placebo, citrato de magnesio real, microbiota placebo
10 días de vancomicina de placebo oral, luego 1 día de citrato de magnesio real oral, luego 4 días de microbiota de placebo oral en dosis alta, seguido de 12 semanas de microbiota de placebo oral en dosis baja

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Registro diario de heces (DSR(
Periodo de tiempo: cambio en el % de días anormales desde el inicio (durante 2 semanas) frente a la semana 14 (2 semanas desde la semana 13-14)
El DSR es un registro diario de sus movimientos intestinales, incluida la escala Bristol Stool Form. Se califica como el % de días con un informe anormal (heces anormales, sin heces o el uso de un tratamiento gastrointestinal). Un porcentaje más alto indica peores síntomas.
cambio en el % de días anormales desde el inicio (durante 2 semanas) frente a la semana 14 (2 semanas desde la semana 13-14)
Medidas de seguridad
Periodo de tiempo: semanas 0-14
número de eventos adversos y eventos adversos graves probablemente asociados con el tratamiento
semanas 0-14

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
CGI para trastornos gastrointestinales
Periodo de tiempo: cambio en la puntuación entre el inicio y la semana 14
Impresiones clínicas globales de los trastornos gastrointestinales, incluida la gravedad, el cambio en la gravedad y los efectos secundarios. La gravedad se clasifica en una escala del 1 al 7, siendo 1 normal y 7 lo peor posible.
cambio en la puntuación entre el inicio y la semana 14
CGI para síntomas de PTHS
Periodo de tiempo: cambio en la puntuación entre el inicio y la semana 14
Impresiones clínicas globales de los síntomas del síndrome de Pitt Hopkins, incluida la gravedad, el cambio en la gravedad y los efectos secundarios. La gravedad se clasifica en una escala del 1 al 7, siendo 1 normal y 7 lo peor posible.
cambio en la puntuación entre el inicio y la semana 14
IGP-PTHS
Periodo de tiempo: cambio en la puntuación entre el inicio y la semana 14
Impresiones globales de los padres sobre los síntomas del síndrome de Pitt Hopkins. Esta es una calificación de 29 síntomas, y se calcula un promedio. La escala va de -3 (mucho peor) a +3 (mucho mejor).
cambio en la puntuación entre el inicio y la semana 14
GSRS
Periodo de tiempo: cambio en la puntuación entre el inicio y la semana 14
Escala de calificación de síntomas gastrointestinales. Este es un cuestionario de 15 ítems, cada uno de los cuales se califica en una escala de 1 (sin síntomas) a 7 (malestar muy intenso).
cambio en la puntuación entre el inicio y la semana 14
FLACC
Periodo de tiempo: cambio en la puntuación entre el inicio y la semana 14
Cuestionario revisado de dolor de consolabilidad de llanto de actividad de cara y piernas para niños con deterioro cognitivo (FLACC). Esta es una escala de calificación de 5 síntomas de dolor, con cada elemento clasificado en una escala de 0 (ningún síntoma) a 2 (síntoma máximo), y las puntuaciones de cada elemento se suman para crear una puntuación total.
cambio en la puntuación entre el inicio y la semana 14

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Arizona State University

Colaboradores

Pitt Hopkins Research Foundation

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de septiembre de 2019

Finalización primaria (Actual)

17 de marzo de 2022

Finalización del estudio (Actual)

15 de abril de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de octubre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de octubre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

18 de octubre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

9 de enero de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de enero de 2023

Última verificación

1 de enero de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IRB#: 120190263

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Síndrome de Pitt-Hopkins

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Malawi

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir