MTT para niños con síndrome de Pitt Hopkins y trastornos gastrointestinales
31 de julio de 2024 actualizado por: Arizona State University
Terapia de transferencia de microbiota para niños con síndrome de Pitt Hopkins y trastornos gastrointestinales
Los investigadores proponen estudiar la terapia de transferencia de microbiota (MTT) para el tratamiento de pacientes con síndrome de Pitt Hopkins (PTHS) y problemas gastrointestinales similares al síndrome del intestino irritable (IBS).
MTT implica una combinación de 10 días de vancomicina oral (un antibiótico para matar bacterias patógenas), seguida de una limpieza intestinal, seguida de 12 semanas de Fecal Microbiota (FM).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
Para niños de 5 a 17 años con PTHS y problemas gastrointestinales, un ensayo clínico de Fase 2 evaluará la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia del MTT. Las tres partes de este ensayo se describen a continuación.
Parte 1: Tratamiento controlado con placebo (14 semanas) El ensayo comenzará con un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que incluirá un tratamiento de 10 días con vancomicina oral (o placebo), luego 1 día de citrato de magnesio para limpiar el intestino de vancomicina y bacterias/heces (todos los participantes, ya que no se puede cegar su efecto de vaciado intestinal), seguido de la administración oral de FM (o placebo). Una dosis alta inicial de FM (o placebo) durante dos días será seguida por una dosis de mantenimiento más baja de FM (o placebo) durante 12 semanas.
Grupo A: tratamiento real Grupo B: placebo vancomicina, citrato de magnesio real, placebo FM
Parte 2 Observación de etiqueta abierta y cruce (14 semanas) Grupo 1: Observación durante las próximas 14 semanas (sin tratamiento adicional) Grupo 2: Recibirán el mismo tratamiento que recibió el grupo A en la parte 1. Esto incluye 10 días de vancomicina, citrato de magnesio, una dosis inicial alta de FM durante 4 días y luego una dosis más baja de FM durante 12 semanas.
Parte 3: Seguimiento Habrá una evaluación de seguimiento 14 semanas después del final de la parte 2, para evaluar la eficacia a largo plazo y los posibles efectos adversos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
6
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Tempe, Arizona, Estados Unidos, 85284
- Arizona State University
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
7 años a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños de 7 a 17 años con síndrome de Pitt Hopkins (verificado mediante pruebas genéticas)
- Trastorno GI como se define a continuación que ha durado al menos 2 años.
- Sin cambios en medicamentos, suplementos, dieta o terapias en los últimos 2 meses, y sin intención de cambiarlos durante las Partes 1 y 2 del ensayo clínico.
- Capacidad para tragar pastillas (sin masticar)
- Revisión de los últimos dos años de registros médicos por parte del médico del estudio.
Criterio de exclusión:
- Antibióticos en los últimos 3 meses
- Probióticos en los últimos 2 meses o trasplante fecal en los últimos 12 meses
- Alimentación por sonda
- Problemas gastrointestinales graves que requieren tratamiento inmediato (potencialmente mortales)
- Colitis ulcerosa, enfermedad de Crohn, enfermedad celíaca diagnosticada, gastroenteritis eosinofílica o condiciones similares
- Inestable, mala salud (según la opinión del médico del estudio)
- Cirugías recientes o programadas
- Participación actual en otros ensayos clínicos
- Mujeres embarazadas o en riesgo de embarazo y sexualmente activas sin un método anticonceptivo eficaz.
- Alergia o intolerancia a la vancomicina o al citrato de magnesio
- Anomalías clínicamente significativas al inicio del estudio en dos pruebas de seguridad de la sangre: panel metabólico completo y hemograma completo con diferencial.
- Evidencia de deterioro significativo del sistema inmunitario, o tomar medicamentos que pueden comprometer el sistema inmunitario y, por lo tanto, aumentar el riesgo si se expone a bacterias resistentes a múltiples medicamentos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Grupo A: Tratamiento
Vancomicina, citrato de magnesio, microbiota
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10 días de vancomicina oral, luego 1 día de citrato de magnesio oral, luego 4 días de microbiota oral en dosis alta, seguido de 12 semanas de microbiota oral en dosis baja
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Comparador de placebos: Grupo B: Placebo
vancomicina placebo, citrato de magnesio real (porque obviamente vacía los intestinos) y microbiota placebo
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10 días de placebo oral de vancomicina, luego 1 día de citrato de magnesio real oral, luego 4 días de microbiota de placebo oral en dosis altas, seguido de 12 semanas de microbiota de placebo oral en dosis bajas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Medidas de seguridad
Periodo de tiempo: semanas 0-14
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número de eventos adversos y eventos adversos graves probablemente asociados con el tratamiento
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semanas 0-14
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Registro diario de heces (DSR(
Periodo de tiempo: cambio en el porcentaje de días anormales desde el inicio (durante 2 semanas) frente a la semana 14 (2 semanas desde la semana 13-14)
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El DSR es un registro diario de sus deposiciones, incluida la escala Bristol Taburete Form.
Se clasifica como el número de días (de 14 días) con un informe anormal (heces anormales, ausencia de heces o uso de un tratamiento gastrointestinal).
Un porcentaje mayor indica peores síntomas.
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cambio en el porcentaje de días anormales desde el inicio (durante 2 semanas) frente a la semana 14 (2 semanas desde la semana 13-14)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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CGI para trastornos gastrointestinales
Periodo de tiempo: cambio en la puntuación entre el inicio y la semana 14
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Impresiones clínicas globales de los trastornos gastrointestinales, incluida la gravedad, el cambio en la gravedad y los efectos secundarios.
La gravedad se clasifica en una escala del 1 al 7, siendo 1 normal y 7 lo peor posible.
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cambio en la puntuación entre el inicio y la semana 14
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CGI para síntomas de PTHS
Periodo de tiempo: cambio en la puntuación entre el inicio y la semana 14
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Impresiones clínicas globales de los síntomas del síndrome de Pitt Hopkins, incluida la gravedad, el cambio en la gravedad y los efectos secundarios.
La gravedad se clasifica en una escala del 1 al 7, siendo 1 normal y 7 lo peor posible.
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cambio en la puntuación entre el inicio y la semana 14
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IGP-PTHS
Periodo de tiempo: cambio en la puntuación entre el inicio y la semana 14
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Impresiones globales de los padres sobre los síntomas del síndrome de Pitt Hopkins.
Esta es una calificación de 29 síntomas, y se calcula un promedio.
La escala va de -3 (mucho peor) a +3 (mucho mejor).
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cambio en la puntuación entre el inicio y la semana 14
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GSRS
Periodo de tiempo: cambio en la puntuación entre el inicio y la semana 14
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Escala de calificación de síntomas gastrointestinales.
Este es un cuestionario de 15 ítems, cada uno de los cuales se califica en una escala de 1 (sin síntomas) a 7 (malestar muy severo).
Aquí se informa la puntuación promedio de los 15 elementos.
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cambio en la puntuación entre el inicio y la semana 14
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FLACC
Periodo de tiempo: cambio en la puntuación entre el inicio y la semana 14
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Cuestionario revisado de cara, piernas, actividad, llanto, consolabilidad, dolor para niños con deterioro cognitivo (FLACC).
Esta es una escala de calificación de 5 síntomas de dolor, en la que cada ítem se califica en una escala de 0 (sin síntoma) a 2 (síntoma máximo), y las puntuaciones de cada ítem se suman para crear una puntuación total (de cero a 10).
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cambio en la puntuación entre el inicio y la semana 14
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de septiembre de 2019
Finalización primaria (Actual)
17 de marzo de 2022
Finalización del estudio (Actual)
15 de abril de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de octubre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de octubre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
18 de octubre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de agosto de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de julio de 2024
Última verificación
1 de marzo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Trastornos de la respiración
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Atributos de la enfermedad
- Enfermedad
- Signos y Síntomas Respiratorios
- Trastornos del neurodesarrollo
- Síndrome
- Enfermedades Gastrointestinales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Discapacidad intelectual
- Facies
- Hiperventilación
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes Gastrointestinales
- Agentes antibacterianos
- Anticoagulantes
- Agentes quelantes
- Agentes secuestrantes
- Catárticos
- Agentes quelantes de calcio
- Vancomicina
- Ácido cítrico
- Citrato de sodio
- Citrato de magnesio
Otros números de identificación del estudio
- IRB#: 120190263
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .