Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MTT for børn med både Pitt Hopkins syndrom og gastrointestinale lidelser

31. juli 2024 opdateret af: Arizona State University

Mikrobiota-overførselsterapi til børn med både Pitt Hopkins syndrom og mave-tarm-sygdomme

Efterforskerne foreslår at undersøge Microbiota Transfer Therapy (MTT) til behandling af patienter med Pitt Hopkins Syndrom (PTHS) og gastrointestinale problemer svarende til Irritable Bowel Syndrome (IBS). MTT involverer en kombination af 10 dages oral vancomycin (et antibiotikum til at dræbe patogene bakterier), efterfulgt af en tarmrensning, efterfulgt af 12 ugers fecal Microbiota (FM).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

For børn i alderen 5-17 år med PTHS og gastrointestinale problemer, vil et fase 2 klinisk forsøg evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​MTT. De tre dele af dette forsøg er beskrevet nedenfor.

Del 1: Placebo-kontrolleret behandling (14 uger) Forsøget begynder med et randomiseret, dobbeltblindt, placebo-kontrolleret forsøg, som vil omfatte en 10-dages behandling med oral vancomycin (eller placebo), derefter 1 dag med magnesiumcitrat til rense tarmen for vancomycin og bakterier/fæces (alle deltagere, da dens tarmtømmende effekt ikke kan blændes), efterfulgt af oral administration af FM (eller placebo). En indledende høj dosis FM (eller placebo) i to dage vil blive efterfulgt af en lavere vedligeholdelsesdosis af FM (eller placebo) i 12 uger.

Gruppe A: ægte behandling Gruppe B: placebo vancomycin, ægte magnesiumcitrat, placebo FM

Del 2 Open-Label Observation og Cross-Over (14 uger) Gruppe 1: Observation over de næste 14 uger (ingen yderligere behandling) Gruppe 2: De vil modtage den samme behandling, som gruppe A modtog i del 1. Dette inkluderer 10 dages vancomycin, magnesiumcitrat, en indledende høj dosis FM i 4 dage og derefter en lavere dosis FM i 12 uger.

Del 3: Opfølgning Der vil være en opfølgende evaluering 14 uger efter afslutningen af ​​del 2, for at vurdere langsigtet effekt og mulige bivirkninger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Tempe, Arizona, Forenede Stater, 85284
        • Arizona State University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Børn i alderen 7-17 år med Pitt Hopkins syndrom (verificeret ved genetisk test)
  2. GI lidelse som defineret nedenfor, der har varet i mindst 2 år.
  3. Ingen ændringer i medicin, kosttilskud, kost eller terapier inden for de sidste 2 måneder, og ingen intention om at ændre dem under del 1 og 2 af det kliniske forsøg.
  4. Evne til at sluge piller (uden at tygge)
  5. Gennemgang af de sidste to års journaler af undersøgelseslægen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Antibiotika i de sidste 3 måneder
  2. Probiotika inden for de sidste 2 måneder, eller fækal transplantation inden for de sidste 12 måneder
  3. Sondeernæring
  4. Alvorlige gastrointestinale problemer, der kræver øjeblikkelig behandling (livstruende)
  5. Colitis ulcerosa, Crohns sygdom, diagnosticeret cøliaki, eosinofil gastroenteritis eller lignende tilstande
  6. Ustabilt, dårligt helbred (baseret på undersøgelseslægens mening)
  7. Nylige eller planlagte operationer
  8. Aktuel deltagelse i andre kliniske forsøg
  9. Kvinder, der er gravide eller som er i risiko for graviditet og seksuelt aktive uden effektiv prævention.
  10. Allergi eller intolerance over for vancomycin eller magnesiumcitrat
  11. Klinisk signifikante abnormiteter ved baseline på to blodsikkerhedstests: Omfattende metabolisk panel og komplet blodtælling med differential.
  12. Beviser for betydelig svækkelse af immunsystemet eller indtagelse af medicin, der kan kompromittere immunsystemet og dermed øge risikoen, hvis de udsættes for flere resistente bakterier.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe A: Behandling
Vancomycin, magnesiumcitrat, mikrobiota
Kombinationsprodukt: vancomycin, magnesiumcitrat, mikrobiota
10 dage med oral vancomycin, derefter 1 dag oral magnesiumcitrat, derefter 4 dage med højdosis oral mikrobiota, efterfulgt af 12 uger med lavdosis oral mikrobiota
Placebo komparator: Gruppe B: Placebo
placebo vancomycin, ægte magnesiumcitrat (fordi det åbenbart tømmer tarmene) og placebo mikrobiota
Kombinationsprodukt: placebo vancomycin, ægte magnesiumcitrat, placebo mikrobiota
10 dage med oral placebo vancomycin, derefter 1 dag med oral ægte magnesiumcitrat, derefter 4 dage med højdosis oral placebomikrobiota, efterfulgt af 12 uger med lavdosis oral placebomikrobiota

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhedsforanstaltninger
Tidsramme: uge 0-14
antal uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger, der sandsynligvis er forbundet med behandlingen
uge 0-14
Daglig afføringsrekord (DSR(
Tidsramme: ændring i % unormale dage fra baseline (i 2 uger) vs. uge 14 (2 uger fra uge 13-14)
DSR er en daglig registrering af deres afføring inklusive Bristol Stool Form skala. Det er vurderet som antallet af dage (ud af 14 dage) med en unormal rapport (unormal afføring, ingen afføring eller brug af en gastrointestinal behandling). En højere procentdel indikerer værre symptomer.
ændring i % unormale dage fra baseline (i 2 uger) vs. uge 14 (2 uger fra uge 13-14)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
CGI for GI-forstyrrelser
Tidsramme: ændring i score mellem baseline og uge 14
Kliniske globale indtryk af GI-lidelser, herunder sværhedsgrad, ændring i sværhedsgrad og bivirkninger. Sværhedsgraden vurderes på en skala fra 1-7, hvor 1 er normal og 7 er det værst mulige.
ændring i score mellem baseline og uge 14
CGI for PTHS-symptomer
Tidsramme: ændring i score mellem baseline og uge 14
Kliniske globale indtryk af Pitt Hopkins syndrom symptomer, herunder sværhedsgrad, ændring i sværhedsgrad og bivirkninger. Sværhedsgraden vurderes på en skala fra 1-7, hvor 1 er normal og 7 er det værst mulige.
ændring i score mellem baseline og uge 14
BGB-PTHS
Tidsramme: ændring i score mellem baseline og uge 14
Forældres globale indtryk af Pitt Hopkins syndrom symptomer. Dette er en vurdering af 29 symptomer, og et gennemsnit er beregnet. Skalaen går fra -3 (meget værre) til +3 (meget bedre).
ændring i score mellem baseline og uge 14
GSRS
Tidsramme: ændring i score mellem baseline og uge 14
Gastrointestinal symptomvurderingsskala. Dette er et spørgeskema med 15 punkter, hvor hvert emne vurderes på en skala fra 1 (ingen symptomer) til 7 (meget alvorligt ubehag). Den gennemsnitlige score for alle 15 elementer er rapporteret her.
ændring i score mellem baseline og uge 14
FLACC
Tidsramme: ændring i score mellem baseline og uge 14
Revideret Ansigtsben Aktivitet Gråd Trøst Smertespørgeskema for børn med kognitiv svækkelse (FLACC). Dette er en vurderingsskala med 5 symptomer på smerte, hvor hvert punkt vurderes på en skala fra 0 (ingen symptom) til 2 (maksimalt symptom), og scorerne for hvert punkt summeres for at skabe en samlet score (nul til 10).
ændring i score mellem baseline og uge 14

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Arizona State University

Samarbejdspartnere

Pitt Hopkins Research Foundation

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. september 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. marts 2022

Studieafslutning (Faktiske)

15. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. oktober 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. oktober 2019

Først opslået (Faktiske)

18. oktober 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. juli 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB#: 120190263

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner