Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

MTT voor kinderen met zowel het Pitt Hopkins-syndroom als gastro-intestinale aandoeningen

6 januari 2023 bijgewerkt door: Arizona State University

Microbiota-overdrachtstherapie voor kinderen met zowel het Pitt Hopkins-syndroom als gastro-intestinale aandoeningen

De onderzoekers stellen voor om Microbiota Transfer Therapy (MTT) te onderzoeken voor de behandeling van patiënten met het Pitt Hopkins-syndroom (PTHS) en gastro-intestinale problemen vergelijkbaar met het prikkelbare-darmsyndroom (PDS). MTT omvat een combinatie van 10 dagen oraal vancomycine (een antibioticum om pathogene bacteriën te doden), gevolgd door een darmreiniging, gevolgd door 12 weken Fecal Microbiota (FM).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Voor kinderen van 5-17 jaar met PTHS en gastro-intestinale problemen zal een klinische fase 2-studie de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van MTT evalueren. Hieronder worden de drie onderdelen van deze proef beschreven.

Deel 1: Placebo-gecontroleerde behandeling (14 weken) De studie zal beginnen met een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie die een 10-daagse behandeling met orale vancomycine (of placebo) zal omvatten, daarna 1 dag magnesiumcitraat om reinig de darm van vancomycine en bacteriën/uitwerpselen (alle deelnemers, aangezien het darmledigende effect niet kan worden verblind), gevolgd door orale toediening van FM (of placebo). Een eerste hoge dosis FM (of placebo) gedurende twee dagen wordt gevolgd door een lagere onderhoudsdosis FM (of placebo) gedurende 12 weken.

Groep A: echte behandeling Groep B: placebo vancomycine, echt magnesiumcitraat, placebo FM

Deel 2 Open-Label Observatie en Cross-Over (14 weken) Groep 1: Observatie gedurende de volgende 14 weken (geen aanvullende behandeling) Groep 2: Ze krijgen dezelfde behandeling als groep A in deel 1. Dit omvat 10 dagen vancomycine, magnesiumcitraat, een eerste hoge dosis FM gedurende 4 dagen en vervolgens een lagere dosis FM gedurende 12 weken.

Deel 3: Follow-up Er zal een follow-up-evaluatie plaatsvinden 14 weken na het einde van deel 2, om de werkzaamheid op lange termijn en mogelijke bijwerkingen te beoordelen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

7

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Tempe, Arizona, Verenigde Staten, 85284
        • Arizona State University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Kinderen van 7-17 jaar met het Pitt Hopkins-syndroom (geverifieerd door genetische tests)
  2. GI-aandoening zoals hieronder gedefinieerd die ten minste 2 jaar heeft geduurd.
  3. Geen veranderingen in medicijnen, supplementen, dieet of therapieën in de afgelopen 2 maanden, en geen intentie om ze te veranderen tijdens deel 1 en 2 van de klinische studie.
  4. Mogelijkheid om pillen door te slikken (zonder te kauwen)
  5. Beoordeling van de medische dossiers van de afgelopen twee jaar door de onderzoeksarts.

Uitsluitingscriteria:

  1. Antibiotica in de afgelopen 3 maanden
  2. Probiotica in de afgelopen 2 maanden, of ontlastingstransplantatie in de afgelopen 12 maanden
  3. Sondevoeding
  4. Ernstige gastro-intestinale problemen die onmiddellijke behandeling vereisen (levensbedreigend)
  5. Colitis ulcerosa, ziekte van Crohn, gediagnosticeerde coeliakie, eosinofiele gastro-enteritis of vergelijkbare aandoeningen
  6. Onstabiele, slechte gezondheid (op basis van de mening van de onderzoeksarts)
  7. Recente of geplande operaties
  8. Huidige deelname aan andere klinische onderzoeken
  9. Vrouwen die zwanger zijn of het risico lopen zwanger te worden en seksueel actief zijn zonder effectieve anticonceptie.
  10. Allergie of intolerantie voor vancomycine of magnesiumcitraat
  11. Klinisch significante afwijkingen bij baseline op twee bloedveiligheidstests: uitgebreid metabolisch panel en compleet bloedbeeld met differentieel.
  12. Bewijs van significante aantasting van het immuunsysteem, of het nemen van medicijnen die het immuunsysteem kunnen aantasten, en dus het risico verhogen bij blootstelling aan meervoudig resistente bacteriën.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Groep A: Behandeling
Vancomycine, magnesiumcitraat, microbiota
Combinatie product: vancomycine, magnesiumcitraat, microbiota
10 dagen orale vancomycine, daarna 1 dag orale magnesiumcitraat, daarna 4 dagen hoge dosis orale microbiota, gevolgd door 12 weken lage dosis orale microbiota
Placebo-vergelijker: Groep B: Placebo
placebo vancomycine, echt magnesiumcitraat (omdat het duidelijk de darmen leegt) en placebo microbiota
Combinatie product: placebo vancomycine, echt magnsiumcitraat, placebo microbiota
10 dagen orale placebo vancomycine, daarna 1 dag orale echte magnesiumcitraat, daarna 4 dagen hooggedoseerde orale placebomicrobiota, gevolgd door 12 weken laaggedoseerde orale placebomicrobiota

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Dagelijks ontlastingsrecord (DSR(
Tijdsspanne: verandering in % abnormale dagen vanaf baseline (gedurende 2 weken) vs. week 14 (2 weken vanaf week 13-14)
De DSR is een dagelijkse registratie van hun stoelgang, inclusief de Bristol Stool Form-schaal. Het wordt beoordeeld als het % dagen met een abnormaal rapport (abnormale ontlasting, geen ontlasting of het gebruik van een gastro-intestinale behandeling). Een hoger percentage geeft ergere symptomen aan.
verandering in % abnormale dagen vanaf baseline (gedurende 2 weken) vs. week 14 (2 weken vanaf week 13-14)
Veiligheidsmaatregelen
Tijdsspanne: weken 0-14
aantal bijwerkingen en ernstige bijwerkingen die waarschijnlijk verband houden met de behandeling
weken 0-14

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
CGI voor GI-aandoeningen
Tijdsspanne: verandering in score tussen baseline en week 14
Klinische globale indrukken van GI-aandoeningen, inclusief ernst, verandering in ernst en bijwerkingen. De ernst wordt beoordeeld op een schaal van 1-7, waarbij 1 normaal is en 7 de ergst mogelijke.
verandering in score tussen baseline en week 14
CGI voor PTHS-symptomen
Tijdsspanne: verandering in score tussen baseline en week 14
Klinische algemene indrukken van symptomen van het Pitt Hopkins-syndroom, waaronder ernst, verandering in ernst en bijwerkingen. De ernst wordt beoordeeld op een schaal van 1-7, waarbij 1 normaal is en 7 de ergst mogelijke.
verandering in score tussen baseline en week 14
BGA-PTHS
Tijdsspanne: verandering in score tussen baseline en week 14
Parent Global Impressions of Pitt Hopkins Syndrome-symptomen. Dit is een beoordeling van 29 symptomen en er wordt een gemiddelde berekend. De schaal loopt van -3 (veel slechter) tot +3 (veel beter).
verandering in score tussen baseline en week 14
GSRS
Tijdsspanne: verandering in score tussen baseline en week 14
Beoordelingsschaal voor gastro-intestinale symptomen. Dit is een vragenlijst met 15 items, waarbij elk item wordt beoordeeld op een schaal van 1 (geen symptomen) tot 7 (zeer ernstig ongemak).
verandering in score tussen baseline en week 14
FLACC
Tijdsspanne: verandering in score tussen baseline en week 14
Herziene Face Legs Activity Huilen Troostbaarheid Pijn Vragenlijst voor kinderen met cognitieve stoornissen (FLACC). Dit is een beoordelingsschaal van 5 pijnsymptomen, waarbij elk item wordt beoordeeld op een schaal van 0 (geen symptoom) tot 2 (maximaal symptoom), en de scores voor elk item worden opgeteld om een ​​totaalscore te creëren.
verandering in score tussen baseline en week 14

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Arizona State University

Medewerkers

Pitt Hopkins Research Foundation

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 september 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 maart 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 april 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 oktober 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 oktober 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 oktober 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

9 januari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 januari 2023

Laatst geverifieerd

1 januari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRB#: 120190263

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Pitt Hopkins-syndroom

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Canada

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren