Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

MTT for barn med både Pitt Hopkins syndrom og gastrointestinale lidelser

31. juli 2024 oppdatert av: Arizona State University

Mikrobiotaoverføringsterapi for barn med både Pitt Hopkins syndrom og gastrointestinale lidelser

Etterforskerne foreslår å undersøke Microbiota Transfer Therapy (MTT) for behandling av pasienter med Pitt Hopkins syndrom (PTHS) og gastrointestinale problemer som ligner på irritabel tarmsyndrom (IBS). MTT involverer en kombinasjon av 10 dager med oral vancomycin (et antibiotikum for å drepe patogene bakterier), etterfulgt av en tarmrensing, etterfulgt av 12 uker med Fecal Microbiota (FM).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

For barn i alderen 5-17 år med PTHS og gastrointestinale problemer, vil en fase 2 klinisk studie evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av MTT. De tre delene av denne rettssaken er beskrevet nedenfor.

Del 1: Placebokontrollert behandling (14 uker) Forsøket vil begynne med en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie som vil inkludere en 10-dagers behandling med oral vancomycin (eller placebo), deretter 1 dag med magnesiumsitrat til rense tarmen for vankomycin og bakterier/avføring (alle deltakere, siden dens tarmtømmende effekt ikke kan blendes), etterfulgt av oral administrering av FM (eller placebo). En innledende høy dose av FM (eller placebo) i to dager vil bli fulgt av en lavere vedlikeholdsdose av FM (eller placebo) i 12 uker.

Gruppe A: ekte behandling Gruppe B: placebo vankomycin, ekte magnesiumsitrat, placebo FM

Del 2 Open-Label observasjon og cross-over (14 uker) Gruppe 1: Observasjon i løpet av de neste 14 ukene (ingen tilleggsbehandling) Gruppe 2: De vil få samme behandling som gruppe A fikk i del 1. Dette inkluderer 10 dager med vankomycin, magnesiumsitrat, en innledende høy dose FM i 4 dager, og deretter en lavere dose FM i 12 uker.

Del 3: Oppfølging Det vil være en oppfølgingsevaluering 14 uker etter slutten av del 2, for å vurdere langtidseffekt og mulige bivirkninger.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Tempe, Arizona, Forente stater, 85284
        • Arizona State University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Barn i alderen 7-17 år med Pitt Hopkins syndrom (verifisert ved genetisk testing)
  2. GI lidelse som definert nedenfor som har vart i minst 2 år.
  3. Ingen endringer i medisiner, kosttilskudd, kosthold eller terapier de siste 2 månedene, og ingen intensjon om å endre dem under del 1 og 2 av den kliniske utprøvingen.
  4. Evne til å svelge piller (uten å tygge)
  5. Gjennomgang av siste to års medisinske journaler av studielegen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Antibiotika de siste 3 månedene
  2. Probiotika de siste 2 månedene, eller fekal transplantasjon de siste 12 månedene
  3. Sondemating
  4. Alvorlige gastrointestinale problemer som krever umiddelbar behandling (livstruende)
  5. Ulcerøs kolitt, Crohns sykdom, diagnostisert cøliaki, eosinofil gastroenteritt eller lignende tilstander
  6. Ustabil, dårlig helse (basert på studielegens mening)
  7. Nylige eller planlagte operasjoner
  8. Nåværende deltakelse i andre kliniske studier
  9. Kvinner som er gravide eller som er utsatt for graviditet og seksuelt aktive uten effektiv prevensjon.
  10. Allergi eller intoleranse mot vankomycin eller magnesiumsitrat
  11. Klinisk signifikante abnormiteter ved baseline på to blodsikkerhetstester: Comprehensive Metabolic Panel, og Complete Blood Count with Differential.
  12. Bevis på betydelig svekkelse av immunsystemet, eller å ta medisiner som kan kompromittere immunforsvaret, og dermed øke risikoen hvis de utsettes for flere stoffresistente bakterier.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Gruppe A: Behandling
Vankomycin, magnesiumsitrat, mikrobiota
Kombinasjonsprodukt: vankomycin, magnesiumsitrat, mikrobiota
10 dager med oral vancomycin, deretter 1 dag med oral magnesiumsitrat, deretter 4 dager med høydose oral mikrobiota, etterfulgt av 12 uker med lavdose oral mikrobiota
Placebo komparator: Gruppe B: Placebo
placebo vankomycin, ekte magnesiumsitrat (fordi det åpenbart tømmer tarmene) og placebo mikrobiota
Kombinasjonsprodukt: placebo vankomycin, ekte magnesiumsitrat, placebo mikrobiota
10 dager med oral placebo vankomycin, deretter 1 dag med oral ekte magnesiumsitrat, deretter 4 dager med høydose oral placebomikrobiota, etterfulgt av 12 uker med lavdose oral placebomikrobiota

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhetstiltak
Tidsramme: uke 0-14
antall uønskede hendelser og alvorlige bivirkninger som sannsynligvis er forbundet med behandling
uke 0-14
Daglig avføringsrekord (DSR(
Tidsramme: endring i % unormale dager fra baseline (i 2 uker) vs. uke 14 (2 uker fra uke 13-14)
DSR er en daglig registrering av deres tarmbevegelser inkludert Bristol Stool Form-skalaen. Det er vurdert som antall dager (av 14 dager) med en unormal rapport (unormal avføring, ingen avføring eller bruk av en gastrointestinal behandling). En høyere prosentandel indikerer verre symptomer.
endring i % unormale dager fra baseline (i 2 uker) vs. uke 14 (2 uker fra uke 13-14)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
CGI for GI-forstyrrelser
Tidsramme: endring i poengsum mellom baseline og uke 14
Kliniske globale inntrykk av GI-forstyrrelser, inkludert alvorlighetsgrad, endring i alvorlighetsgrad og bivirkninger. Alvorlighetsgraden er vurdert på en skala fra 1-7, hvor 1 er normal og 7 er verst mulig.
endring i poengsum mellom baseline og uke 14
CGI for PTHS-symptomer
Tidsramme: endring i poengsum mellom baseline og uke 14
Kliniske globale inntrykk av Pitt Hopkins syndrom symptomer, inkludert alvorlighetsgrad, endring i alvorlighetsgrad og bivirkninger. Alvorlighetsgraden er vurdert på en skala fra 1-7, hvor 1 er normal og 7 er verst mulig.
endring i poengsum mellom baseline og uke 14
PGI-PTHS
Tidsramme: endring i poengsum mellom baseline og uke 14
Foreldre globale inntrykk av Pitt Hopkins syndrom symptomer. Dette er en vurdering på 29 symptomer, og et gjennomsnitt er beregnet. Skalaen varierer fra -3 (mye dårligere) til +3 (mye bedre).
endring i poengsum mellom baseline og uke 14
GSRS
Tidsramme: endring i poengsum mellom baseline og uke 14
Gastrointestinal symptomvurderingsskala. Dette er et spørreskjema med 15 elementer, med hvert punkt vurdert på en skala fra 1 (ingen symptomer) til 7 (svært alvorlig ubehag). Gjennomsnittlig poengsum for alle de 15 elementene er rapportert her.
endring i poengsum mellom baseline og uke 14
FLACC
Tidsramme: endring i poengsum mellom baseline og uke 14
Revidert Ansikt Ben Aktivitet Gråt Trøst Smertespørreskjema for barn med kognitiv svikt (FLACC). Dette er en vurderingsskala med 5 symptomer på smerte, med hvert element vurdert på en skala fra 0 (ingen symptom) til 2 (maksimalt symptom), og poengsummen for hvert element summeres for å skape en total poengsum (null til 10).
endring i poengsum mellom baseline og uke 14

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Arizona State University

Samarbeidspartnere

Pitt Hopkins Research Foundation

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. september 2019

Primær fullføring (Faktiske)

17. mars 2022

Studiet fullført (Faktiske)

15. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. oktober 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. oktober 2019

Først lagt ut (Faktiske)

18. oktober 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. august 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. juli 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IRB#: 120190263

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere