Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

МТТ для детей с синдромом Питта-Хопкинса и желудочно-кишечными расстройствами

31 июля 2024 г. обновлено: Arizona State University

Терапия переноса микробиоты для детей с синдромом Питта-Хопкинса и желудочно-кишечными расстройствами

Исследователи предлагают изучить терапию переноса микробиоты (MTT) для лечения пациентов с синдромом Питта-Хопкинса (PTHS) и желудочно-кишечными проблемами, подобными синдрому раздраженного кишечника (IBS). МТТ включает комбинацию 10-дневного перорального приема ванкомицина (антибиотик для уничтожения патогенных бактерий), за которым следует очищение кишечника, а затем 12-недельная фекальная микробиота (ФМ).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Для детей в возрасте 5–17 лет с ПТГС и желудочно-кишечными проблемами клиническое исследование фазы 2 будет оценивать безопасность, переносимость и эффективность МТТ. Три части этого испытания описаны ниже.

Часть 1: плацебо-контролируемое лечение (14 недель) Исследование начнется с рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования, которое будет включать 10-дневное лечение пероральным ванкомицином (или плацебо), затем 1 день цитрата магния для очистить кишечник от ванкомицина и бактерий/фекалий (все участники, поскольку его эффект опорожнения кишечника не может быть заслеплен) с последующим пероральным введением FM (или плацебо). За начальной высокой дозой FM (или плацебо) в течение двух дней последует более низкая поддерживающая доза FM (или плацебо) в течение 12 недель.

Группа A: реальное лечение Группа B: плацебо ванкомицин, настоящий цитрат магния, плацебо FM

Часть 2. Открытое и перекрестное наблюдение (14 недель) Группа 1: наблюдение в течение следующих 14 недель (без дополнительного лечения) Группа 2: они будут получать то же лечение, что и группа А в части 1. Это включает 10 дней приема ванкомицина, цитрата магния, начальную высокую дозу ФМ в течение 4 дней, а затем более низкую дозу ФМ в течение 12 недель.

Часть 3: Последующее наблюдение Через 14 недель после окончания части 2 будет проведена последующая оценка для оценки долгосрочной эффективности и возможных побочных эффектов.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

6

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 7 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Дети в возрасте 7–17 лет с синдромом Питта-Хопкинса (подтверждено генетическим тестированием)
  2. Расстройство желудочно-кишечного тракта, как определено ниже, длящееся не менее 2 лет.
  3. Никаких изменений в лекарствах, пищевых добавках, диете или методах лечения за последние 2 месяца, а также отсутствие намерения менять их во время Частей 1 и 2 клинического испытания.
  4. Способность глотать таблетки (не разжевывая)
  5. Обзор медицинских записей за последние два года врачом-исследователем.

Критерий исключения:

  1. Антибиотики в течение последних 3 мес.
  2. Пробиотики за последние 2 месяца или фекальная трансплантация за последние 12 месяцев
  3. Зондовое питание
  4. Тяжелые желудочно-кишечные расстройства, требующие немедленного лечения (угрожающие жизни)
  5. Язвенный колит, болезнь Крона, диагностированная целиакия, эозинофильный гастроэнтерит или аналогичные состояния
  6. Нестабильное, плохое здоровье (на основании мнения врача-исследователя)
  7. Недавние или запланированные операции
  8. Текущее участие в других клинических исследованиях
  9. Женщины, которые беременны или подвержены риску беременности и ведут активную половую жизнь без эффективного контроля над рождаемостью.
  10. Аллергия или непереносимость ванкомицина или цитрата магния
  11. Клинически значимые отклонения на исходном уровне в двух тестах на безопасность крови: Комплексная метаболическая панель и Общий анализ крови с дифференциальным анализом.
  12. Доказательства значительного нарушения иммунной системы или приема лекарств, которые могут поставить под угрозу иммунную систему и, таким образом, увеличить риск при воздействии бактерий с множественной лекарственной устойчивостью.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа А: Лечение
Ванкомицин, цитрат магния, микробиота
Комбинированный продукт: ванкомицин, цитрат магния, микробиота
10 дней перорального приема ванкомицина, затем 1 день перорального приема цитрата магния, затем 4 дня перорального приема высоких доз микробиоты, а затем 12 недель перорального приема низких доз микробиоты
Плацебо Компаратор: Группа B: плацебо
плацебо ванкомицин, настоящий цитрат магния (потому что он явно опорожняет кишечник) и микробиота плацебо
Комбинированный продукт: плацебо, ванкомицин, настоящий цитрат магния, микробиота плацебо
10 дней перорального плацебо-ванкомицина, затем 1 день перорального приема настоящего цитрата магния, затем 4 дня перорального приема высоких доз плацебо-микробиоты, а затем 12 недель перорального приема низких доз плацебо-микробиоты.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Меры предосторожности
Временное ограничение: недели 0-14
количество нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений, вероятно связанных с лечением
недели 0-14
Ежедневная запись стула (DSR(
Временное ограничение: изменение % аномальных дней от исходного уровня (в течение 2 недель) по сравнению с неделей 14 (2 недели с 13 по 14 неделю)
DSR представляет собой ежедневную запись испражнений, включая Бристольскую шкалу формы стула. Его оценивают как количество дней (из 14 дней) с аномальным отчетом (аномальный стул, отсутствие стула или использование желудочно-кишечного лечения). Более высокий процент указывает на ухудшение симптомов.
изменение % аномальных дней от исходного уровня (в течение 2 недель) по сравнению с неделей 14 (2 недели с 13 по 14 неделю)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
CGI при заболеваниях желудочно-кишечного тракта
Временное ограничение: изменение оценки между исходным уровнем и 14-й неделей
Клинические общие впечатления от желудочно-кишечных расстройств, включая тяжесть, изменение тяжести и побочные эффекты. Тяжесть оценивается по шкале от 1 до 7, где 1 — нормальное состояние, а 7 — максимально возможное.
изменение оценки между исходным уровнем и 14-й неделей
CGI для симптомов ПТГС
Временное ограничение: изменение оценки между исходным уровнем и 14-й неделей
Общие клинические впечатления от симптомов синдрома Питта-Хопкинса, включая тяжесть, изменение тяжести и побочные эффекты. Тяжесть оценивается по шкале от 1 до 7, где 1 — нормальное состояние, а 7 — максимально возможное.
изменение оценки между исходным уровнем и 14-й неделей
PGI-PTHS
Временное ограничение: изменение оценки между исходным уровнем и 14-й неделей
Общие впечатления родителей о симптомах синдрома Питта Хопкинса. Это оценка 29 симптомов, и вычисляется среднее значение. Шкала колеблется от -3 (намного хуже) до +3 (намного лучше).
изменение оценки между исходным уровнем и 14-й неделей
ГСРС
Временное ограничение: изменение показателя между исходным уровнем и 14-й неделей
Шкала оценки желудочно-кишечных симптомов. Это опросник из 15 пунктов, каждый из которых оценивается по шкале от 1 (нет симптомов) до 7 (очень сильный дискомфорт). Здесь указан средний балл по всем 15 пунктам.
изменение показателя между исходным уровнем и 14-й неделей
ФЛАКК
Временное ограничение: изменение показателя между исходным уровнем и 14-й неделей
Пересмотренный опросник лица, ног, активности, плача, утешения, боли для детей с когнитивными нарушениями (FLACC). Это рейтинговая шкала, состоящая из 5 симптомов боли, где каждый пункт оценивается по шкале от 0 (отсутствие симптомов) до 2 (максимальный симптом), а баллы по каждому пункту суммируются для получения общего балла (от 0 до 10).
изменение показателя между исходным уровнем и 14-й неделей

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Arizona State University

Соавторы

Pitt Hopkins Research Foundation

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 сентября 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

17 марта 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

15 апреля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 октября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 октября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 октября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 августа 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

31 июля 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IRB#: 120190263

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться