ピット・ホプキンス症候群と消化器疾患の両方を持つ子供のためのMTT
2023年1月6日 更新者：Arizona State University
ピット・ホプキンス症候群と消化器疾患の両方を持つ子供のための微生物叢移入療法
研究者らは、ピット・ホプキンス症候群 (PTHS) および過敏性腸症候群 (IBS) に似た胃腸障害を持つ患者を治療するために、微生物叢移入療法 (MTT) を調査することを提案しています。
MTT には、10 日間の経口バンコマイシン (病原菌を殺す抗生物質) と、それに続く腸洗浄、12 週間の糞便微生物叢 (FM) の組み合わせが含まれます。
調査の概要
状態
完了
条件
詳細な説明
PTHS と胃腸の問題を抱える 5 ～ 17 歳の子供を対象に、第 2 相臨床試験で MTT の安全性、忍容性、有効性を評価します。 この試験の 3 つの部分を以下に説明します。
パート 1: プラセボ対照治療 (14 週間) 試験は、経口バンコマイシン (またはプラセボ) による 10 日間の治療、その後 1 日間のクエン酸マグネシウムによる無作為二重盲検プラセボ対照試験から開始します。バンコマイシンとバクテリア/糞便の腸を浄化し（腸を空にする効果を盲目にすることはできないため、すべての参加者）、続いてFM（またはプラセボ）を経口投与します。 最初に高用量の FM (またはプラセボ) を 2 日間投与した後、低用量の FM (またはプラセボ) を 12 週間投与します。
グループ A: 実際の治療 グループ B: プラセボ バンコマイシン、実際のクエン酸マグネシウム、プラセボ FM
パート 2 非盲検観察およびクロスオーバー (14 週間) グループ 1: 次の 14 週間の観察 (追加治療なし) グループ 2: グループ A がパート 1 で受けたのと同じ治療を受ける。 これには、10 日間のバンコマイシン、クエン酸マグネシウム、4 日間の最初の高用量の FM、その後 12 週間の低用量の FM が含まれます。
パート 3: フォローアップ パート 2 の終了後 14 週間でフォローアップ評価が行われ、長期的な有効性と起こり得る副作用が評価されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
7
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Arizona
-
Tempe、Arizona、アメリカ、85284
- Arizona State University
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
7年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- ピット・ホプキンス症候群の7〜17歳の子供（遺伝子検査で確認）
- 以下に定義するGI障害が少なくとも2年間続いている。
- 過去 2 か月間、投薬、サプリメント、食事、または治療法に変更はなく、臨床試験の第 1 部および第 2 部でそれらを変更する意図はありません。
- 丸薬を飲み込む能力（噛まずに）
- 治験担当医師による過去 2 年間の医療記録のレビュー。
除外基準:
- 過去 3 か月の抗生物質
- 過去 2 か月のプロバイオティクス、または過去 12 か月の糞便移植
- 経管栄養
- 直ちに治療が必要な重度の胃腸障害（生命を脅かす）
- 潰瘍性大腸炎、クローン病、診断されたセリアック病、好酸球性胃腸炎、または同様の状態
- 不安定、体調不良（治験担当医の意見に基づく）
- 最近または予定されている手術
- 他の臨床試験への現在の参加
- 妊娠中または妊娠の危険性があり、効果的な避妊をしていない性的に活発な女性。
- バンコマイシンまたはクエン酸マグネシウムに対するアレルギーまたは不耐性
- 2つの血液安全性試験のベースラインでの臨床的に重大な異常：包括的代謝パネル、および分画による完全血球計算。
- 免疫系の重大な障害、または免疫系を損なう可能性のある薬を服用している証拠。多剤耐性菌にさらされるとリスクが高まります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：グループA：治療
バンコマイシン、クエン酸マグネシウム、微生物叢
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10日間の経口バンコマイシン、その後1日間の経口クエン酸マグネシウム、その後4日間の高用量の口腔微生物叢、その後12週間の低用量の口腔微生物叢
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プラセボコンパレーター：グループ B: プラセボ
プラセボ バンコマイシン、本物のクエン酸マグネシウム (明らかに腸を空にするため)、プラセボ微生物叢
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10 日間の経口プラセボ バンコマイシン、次に 1 日間の経口真クエン酸マグネシウム、4 日間の高用量経口プラセボ微生物叢、12 週間の低用量経口プラセボ微生物叢
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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毎日の便の記録 (DSR(
時間枠：ベースライン (2 週間) と 14 週 (13 ～ 14 週の 2 週間) からの異常日数 % の変化
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DSR は、Bristol Stool Form スケールを含む排便の毎日の記録です。
これは、異常な報告 (異常な便、便がない、または胃腸治療の使用) があった日の割合として評価されます。
パーセンテージが高いほど、症状が悪化していることを示します。
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ベースライン (2 週間) と 14 週 (13 ～ 14 週の 2 週間) からの異常日数 % の変化
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安全対策
時間枠：0～14週
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治療に関連する可能性のある有害事象および重篤な有害事象の数
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0～14週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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胃腸障害のためのCGI
時間枠：ベースラインと 14 週の間のスコアの変化
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重症度、重症度の変化、および副作用を含む、消化器疾患の臨床全体の印象。
重大度は 1 から 7 のスケールで評価されます。1 は正常で、7 は可能な限り最悪です。
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ベースラインと 14 週の間のスコアの変化
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PTHS 症状の CGI
時間枠：ベースラインと 14 週の間のスコアの変化
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重症度、重症度の変化、および副作用を含む、ピット・ホプキンス症候群の症状の臨床的全体的印象。
重大度は 1 から 7 のスケールで評価されます。1 は正常で、7 は可能な限り最悪です。
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ベースラインと 14 週の間のスコアの変化
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PGI-PTHS
時間枠：ベースラインと 14 週の間のスコアの変化
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ピット・ホプキンス症候群の症状に対する親の全体的な印象。
これは 29 の症状の評価であり、平均が計算されます。
スケールの範囲は -3 (かなり悪い) から +3 (かなり良い) です。
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ベースラインと 14 週の間のスコアの変化
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GSRS
時間枠：ベースラインと 14 週の間のスコアの変化
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胃腸症状評価尺度。
これは 15 項目のアンケートで、各項目は 1 (症状なし) から 7 (非常に重度の不快感) のスケールで評価されます。
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ベースラインと 14 週の間のスコアの変化
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フラック
時間枠：ベースラインと 14 週の間のスコアの変化
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認知障害のある子供のための修正された顔脚活動泣く慰めの痛みアンケート (FLACC)。
これは、痛みの 5 つの症状の評価スケールであり、各項目は 0 (症状なし) から 2 (最大の症状) のスケールで評価され、各項目のスコアが合計されて合計スコアが作成されます。
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ベースラインと 14 週の間のスコアの変化
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年9月30日
一次修了 (実際)
2022年3月17日
研究の完了 (実際)
2022年4月15日
試験登録日
最初に提出
2019年10月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年10月17日
最初の投稿 (実際)
2019年10月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2023年1月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年1月6日
最終確認日
2023年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IRB#: 120190263
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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