Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Topický pentoxifylinový gel na genitální vředy Behcetovy choroby

2. srpna 2023 aktualizováno: Silk Road Therapies, Inc.

Klinický protokol pro hodnocení použití topického pentoxifylinového gelu na genitální vředy Behcetovy choroby

Behçetova choroba (BD) je komplexní, chronická, recidivující, multisystémová zánětlivá porucha, která se kromě očních a kožních příznaků vyznačuje vředy v dutině ústní, vředy na genitáliích. Genitální vředy jsou druhým nejčastějším příznakem BD a vyskytují se u 57–93 % pacientů s BD. Genitální vředy BD jednoznačně způsobují značnou morbiditu postiženým. Půjde o jednu z prvních zkoušek topického přípravku určeného pro urychlené hojení BD genitálních vředů. Neexistuje žádná léčba nebo terapie schválené FDA pro BD genitální vředy a léčba recidivujících genitálních vředů, které jsou spojeny s BD, je paliativní.

Nedávná studie hodnotící účinek topického PTX na BD vředy v ústech naznačuje, že topický pentoxifylin (PTX) by mohl mít okamžitý dopad na hojení BD vředů v ústech, což vede k urychlenému odstraňování vředů, což vede k nižšímu dennímu počtu vředů u pacientů spolu se sníženým skóre bolesti. . Vyšetřovatelé předpokládají, že aplikace topického PTX urychlí hojení BD genitálních vředů podobným klinicky významným způsobem, a dále předpokládají, že topický PTX se může stát cenným doplňkem jakékoli jiné systémové terapie BD.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Na rozdíl od nedávné studie o BD vředech v ústech, do které byli zahrnuti velmi pečlivě vybraní pacienti (tj. žádné imunosupresivní terapie a nová léze ne delší než 48 hodin), bude tato studie více „skutečným světem“ a zahrne všechny pacienty s genitálními vředy BD, což umožní randomizaci, aby se eliminovaly odchylky mezi léčebnou a kontrolní skupinou. Výhody tohoto otevřenějšího přístupu jsou dvojí. Za prvé, tento přístup příměji měří přínos terapie PTX gelem na populaci, u které je pravděpodobnější, že bude terapii používat, pokud bude schválena. Za druhé, tato širší kritéria umožní rychlejší zařazení manifestace onemocnění, která se vyskytuje podstatně méně často než vředy v dutině ústní.

Tato randomizovaná studie důkazu konceptu zkoumající účinek topického PTX na BD genitální vředy bude dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná se zkříženou složkou a bude sledovat pacienty během léčebného období 30 dnů nebo do zhojení genitálních vředů. Konkrétně, pacienti, kteří dostávají placebo jako svůj počáteční léčebný cyklus, by dostávali aktivní léčivo v druhém cyklu léčby, do kterého by byli znovu zařazeni po recidivě další skupiny genitálních vředů. Naopak pacienti, kteří dostávají aktivní lék v počátečním cyklu léčby, by dostávali placebo, jakmile by byli znovu zařazeni do druhého cyklu léčby.

U všech pacientů v obou skupinách vyšetřovatelé shromáždí fotografie oblasti vnějšího genitálního vředu, velikost a umístění genitálních vředů, počet vředů, skóre bolesti a souběžné léky. Tyto údaje budou shromažďovány pro následující měsíc nebo do zhojení genitálních vředů. Kromě toho budou požadovány nežádoucí účinky. Analýzy dat budou průzkumným srovnáním rozdílů v koncových bodech bezpečnosti a účinnosti mezi pacienty s BD, kteří dostávali a nedostávali topický PTX.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Semsi B Derkunt, PHD
  • Telefonní číslo: 631-219-6223
  • E-mail: bderkunt@gmail.com

Studijní místa

  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20008
        • Silk Road Therapies
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrew J Sulich, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Splňuje kritéria Mezinárodní studijní skupiny pro Behcetovu chorobu (BD)
  • Vyskytuje se s alespoň jednou aktivní genitální lézí dostupnou k měření
  • Dospělý (>18 let) muž nebo netěhotná, nekojící žena
  • Podepsal IRB schválený formulář souhlasu subjektu
  • Úspěšně dokončil všechny screeningové postupy, je považován za přijatelný subjekt a jinak je způsobilý pro vstup do studie
  • Je ochoten a schopen dodržovat protokol
  • Ošetřující lékař subjektu potvrdil, že subjekt měl v minulosti genitální vřed v důsledku Behcetovy choroby

Kritéria vyloučení:

  • Má závažné, akutní nebo chronické systémové onemocnění jiné než BD, jako je městnavé srdeční selhání, selhání jater, selhání ledvin, systémový lupus erythematodes, Stevens-Johnsonův syndrom, ulcerózní kolitida, rakovina, leukémie, diabetes, AIDS nebo jakýkoli jiný stav pro které mají oslabenou imunitu
  • Obdržel PTX v jakékoli formě během předchozích 5 dnů před registrací
  • Má v anamnéze nebo v současné době vykazuje jakékoli onemocnění nebo stav, který by podle názoru hlavního zkoušejícího vystavil subjektu zvýšenému riziku během studijní terapie
  • prodělal nedávno mozkové a/nebo retinální krvácení nebo u pacientů, kteří dříve projevovali intoleranci na tento přípravek nebo methylxantiny, jako je kofein, theofylin a theobromin
  • dostává apremilast nebo anti-TNF činidla, jako je; Rituximab, Infliximab, Adalimumab, Etanercept (azathioprin, cyklosporin, kolchicin, mykofenolát mofetil, interferon a topické nebo systémové steroidy nediskvalifikují ze zařazení – topické steroidy by se však během léčebného období neměly používat)
  • Jsou mu současně podávány silné inhibitory CYP1A2 (včetně např. ciprofloxacin nebo fluvoxamin) a další léky, které mohou zvýšit expozici PTX

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Topický pentoxifylinový (PTX) gel
V rámci randomizované, placebem kontrolované studie se zkříženou složkou budou pacienti, kteří dostávají topický gel PTX v počátečním cyklu léčby, dostávat topický gel s placebem, jakmile budou znovu zařazeni do druhého cyklu léčby při opětovném výskytu další plodiny genitální vředy.
Lék: Topický pentoxifylinový gel (Vehicle + PTX)
Pacientům bude podána 1 zkumavka obsahující 20 ml topického PTX gelu (obsahujícího 1 000 mg PTX), která bude aplikována nejméně čtyřikrát denně s kompletní spotřebou celé tuby každý den.
Ostatní jména:
  • Trental
Lék: Lokální placebo gel (vozidlo)
Pacientům bude podána 1 zkumavka obsahující 20 ml topického placebo gelu, která bude aplikována nejméně čtyřikrát denně s kompletní spotřebou celé tuby každý den.
Komparátor placeba: Topický placebo gel
V rámci randomizované, placebem kontrolované studie se zkříženou složkou dostanou pacienti, kteří dostanou topický placebo gel v počátečním cyklu léčby, topický gel PTX, jakmile budou znovu zařazeni do druhého cyklu léčby při opětovném výskytu další plodiny genitální vředy.
Lék: Topický pentoxifylinový gel (Vehicle + PTX)
Pacientům bude podána 1 zkumavka obsahující 20 ml topického PTX gelu (obsahujícího 1 000 mg PTX), která bude aplikována nejméně čtyřikrát denně s kompletní spotřebou celé tuby každý den.
Ostatní jména:
  • Trental
Lék: Lokální placebo gel (vozidlo)
Pacientům bude podána 1 zkumavka obsahující 20 ml topického placebo gelu, která bude aplikována nejméně čtyřikrát denně s kompletní spotřebou celé tuby každý den.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Střední doba do hojení genitálních vředů
Časové okno: Účastníci budou hodnoceni ve třinácti časových bodech (nebo do úplného zhojení genitálních vředů) pro každé léčebné období. Každé léčebné období se odhaduje na 30 dní. Konečné sledování bude 30 dní po léčbě.
Velikost genitálních vředů bude měřena při zařazení do studie a během 30denního léčebného období nebo do zhojení genitálního vředu(ů). Změna velikosti genitálních vředů bude porovnána mezi dvěma rameny studie. Velikost genitálního vředu bude vypočítána změřením oblasti vředu pomocí zpracování obrazu fotografií vředu. Doba do hojení bude vypočítána jako počet dní k dosažení nulové oblasti genitálního vředu. Lepším výsledkem by byla kratší doba do nulové oblasti vředu (úplné zhojení vředů na genitáliích). V souladu s tím by delší doba do nulové oblasti genitálního vředu byla horším výsledkem.
Účastníci budou hodnoceni ve třinácti časových bodech (nebo do úplného zhojení genitálních vředů) pro každé léčebné období. Každé léčebné období se odhaduje na 30 dní. Konečné sledování bude 30 dní po léčbě.
Průměrná změna celkového počtu genitálních vředů
Časové okno: Účastníci budou hodnoceni ve třinácti časových bodech (nebo do úplného zhojení genitálních vředů) pro každé léčebné období. Každé léčebné období se odhaduje na 30 dní. Konečné sledování bude 30 dní po léčbě.
Celkový počet genitálních vředů bude měřen při zařazení do studie a během 30denního léčebného období nebo do zhojení genitálního vředu(ů). Změna celkového počtu genitálních vředů bude porovnána mezi dvěma rameny studie. Po úplném zhojení genitálních vředů by se očekávalo číslo vředu nula (lepší výsledek). Pokud se tedy genitální vředy nevyléčí, bude celkový počet genitálních vředů vyšší (horší výsledek).
Účastníci budou hodnoceni ve třinácti časových bodech (nebo do úplného zhojení genitálních vředů) pro každé léčebné období. Každé léčebné období se odhaduje na 30 dní. Konečné sledování bude 30 dní po léčbě.
Průměrná změna ve výsledném skóre bolesti hlášené pacientem v numerické hodnotící škále
Časové okno: Účastníci budou hodnoceni ve třinácti časových bodech (nebo do úplného zhojení genitálních vředů) pro každé léčebné období. Každé léčebné období se odhaduje na 30 dní. Poslední kontrola bude 30 dní po ošetření.
Skóre bolesti bude porovnáno mezi dvěma rameny studie, protože měření bolesti nabízí příležitost ke korelaci jednoduchých měření genitálních vředů se základním onemocněním pacienta. Skóre bolesti bude hodnoceno pomocí číselné hodnotící stupnice s rozsahem 0 (žádná bolest) až 10 (maximální bolest).
Účastníci budou hodnoceni ve třinácti časových bodech (nebo do úplného zhojení genitálních vředů) pro každé léčebné období. Každé léčebné období se odhaduje na 30 dní. Poslední kontrola bude 30 dní po ošetření.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Silk Road Therapies, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Andew J Sulich, MD, Shores Rheumatology

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. února 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. prosince 2019

První zveřejněno (Aktuální)

4. prosince 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • P145440V01A

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Protokol studie, formulář informovaného souhlasu, zpráva o klinické studii, údaje o jednotlivých účastnících shromážděné během studie budou po deidentifikace k dispozici ostatním výzkumníkům.

Časový rámec sdílení IPD

Počínaje 3 měsíci po zveřejnění. Žádné datum ukončení.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Návrhy zasílejte na adresu bderkunt@gmail.com. Každý, kdo poskytne metodicky správný návrh, bude schválen k provedení jakéhokoli typu analýzy k dosažení cílů v návrzích. Pro získání přístupu budou muset žadatelé o data podepsat smlouvu o přístupu k datům. Údaje budou zpřístupněny po neomezenou dobu na (odkaz bude uveden).

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit