Aktuelt Pentoxifylline Gel på Behcets sykdom kjønnssår
Klinisk protokoll for å evaluere bruk av topisk pentoksifyllingel på Behcets sykdom kjønnssår
Behçets sykdom (BD) er en kompleks, kronisk, tilbakefallende, multisystem inflammatorisk lidelse som er preget av munnsår, kjønnssår i tillegg til øye- og hudsymptomer. Genitale sår er det nest vanligste symptomet på BD og forekommer hos 57-93 % av BD-pasientene. De genitale sårene til BD forårsaker klart betydelig sykelighet for de som er rammet. Dette vil være en av de første utprøvingene av et aktuellt produkt designet for akselerert tilheling av BD-kjønnssår. Det finnes ingen kur eller FDA-godkjente terapier for BD kjønnssår, og behandlingen av tilbakevendende kjønnssår som er assosiert med BD er palliativ.
Nylig studie som evaluerer effekten av topisk PTX på BD orale sår antyder at topisk pentoxifyllin (PTX) kan ha en umiddelbar innvirkning på BD oral sårheling, noe som fører til akselerert sårclearance, noe som resulterer i lavere daglige sårtall for pasientene sammen med reduserte smertescore. . Etterforskere antar at bruk av topisk PTX vil akselerere helingen av BD-kjønnssår på en lignende klinisk meningsfull måte, og antar videre at topisk PTX kan bli et verdifullt tillegg til enhver annen systemisk terapi for BD.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
I motsetning til den nylige studien på BD orale sår, der svært nøye utvalgte pasienter ble registrert (dvs. ingen immunsuppressive terapier og en ny lesjon på ikke mer enn 48 timer), vil denne studien være mer "Real World" og registrere alle pasienter med kjønnssår av BD, noe som tillater randomisering for å eliminere skjevheter mellom behandlings- og kontrollgrupper. Fordelene med denne mer åpne tilnærmingen er todelt. For det første måler denne tilnærmingen mer direkte fordelen med PTX-gelterapi på befolkningen som er mer sannsynlig å bruke terapien hvis den blir godkjent. For det andre vil disse bredere kriteriene tillate raskere registrering for en sykdomsmanifestasjon som forekommer betydelig sjeldnere enn munnsår.
Denne randomiserte proof of concept-studien som undersøker effekten av topisk PTX på BD-kjønnssår, vil være dobbeltblind, placebokontrollert med en crossover-komponent, og den vil følge pasientene i løpet av behandlingsperioden på 30 dager eller frem til helbredelsen av kjønnssår. Spesifikt vil pasienter som får placebo som sitt første behandlingsforløp motta aktivt medikament i en andre behandlingskur der de vil bli registrert på nytt ved tilbakefall av en annen avling av kjønnssår. Motsatt vil pasienter som mottar aktivt medikament i det første behandlingsforløpet, motta placebomedikamenter når de er re-registrert for det andre behandlingsforløpet.
For alle pasienter i begge grupper vil etterforskerne samle inn fotografier av det ytre kjønnssårets område, størrelsen og plasseringen av kjønnssårene, antall sår, smerteskår og samtidig medisinering. Disse dataene vil bli samlet inn for den påfølgende måneden eller frem til helbredelse av kjønnssår. I tillegg vil det bli bedt om erfaringer med uønskede hendelser. Dataanalyser vil være utforskende sammenligninger av forskjeller i sikkerhets- og effektendepunkter mellom BD-pasienter som fikk og ikke fikk topisk PTX.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Semsi B Derkunt, PHD
- Telefonnummer: 631-219-6223
- E-post: bderkunt@gmail.com
Studiesteder
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20008
- Silk Road Therapies
-
Ta kontakt med:
- Timothy Cote, MD
- Telefonnummer: 202-738-6336
- E-post: timcote1960@gmail.com
-
Hovedetterforsker:
- Andrew J Sulich, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Oppfyller International Study Group-kriteriene for Behcets sykdom (BD)
- Presenterer med minst én aktiv genital lesjon tilgjengelig for måling
- Voksen (>18 år) hann eller en ikke-gravid, ikke-ammende hunn
- Har signert et IRB godkjent samtykkeskjema
- Har fullført alle screeningsprosedyrer tilfredsstillende, anses å være et akseptabelt emne og er ellers kvalifisert for inntreden i studien
- Er villig og i stand til å følge protokollen
- Forsøkspersonens behandlende lege bekrefter at forsøkspersonen tidligere har hatt et kjønnssår på grunn av Behcets sykdom
Ekskluderingskriterier:
- Har en annen alvorlig, akutt eller kronisk systemisk sykdom enn BD som kongestiv hjertesvikt, leversvikt, nyresvikt, systemisk lupus erythematosus, Stevens-Johnsons syndrom, ulcerøs kolitt, kreft, leukemi, diabetes, AIDS eller andre tilstander for som de er immunkompromittert
- Har mottatt PTX i noen form i løpet av de siste 5 dagene før påmelding
- Har en historie med, eller viser for tiden, enhver sykdom eller tilstand som, etter hovedetterforskerens oppfatning, vil sette forsøkspersonen i økt risiko under studieterapi
- Har nylig opplevd hjerne- og/eller netthinneblødning eller hos pasienter som tidligere har utvist intoleranse overfor dette produktet eller metylxantiner som koffein, teofyllin og teobromin
- Får apremilast eller anti-TNF midler som; Rituximab, Infliximab, Adalimumab, Etanercept (azatioprin, ciklosporin, kolkisin, mykofenolatmofetil, interferon og lokal eller systemisk steroidbruk diskvalifiserer ikke fra registrering - men topikale steroider bør ikke brukes i behandlingsperioden)
- Har samtidig administrering av sterke CYP1A2-hemmere (inkludert f.eks. ciprofloksacin eller fluvoksamin) og andre legemidler som kan øke eksponeringen for PTX
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Topisk pentoxifyllin (PTX) gel
Som en del av en randomisert, placebo-kontrollert studie med en crossover-komponent, vil pasienter som får topisk PTX-gel i det første behandlingsforløpet, motta topisk placebo-gel når de er re-registrert for sitt andre behandlingskur ved tilbakefall av en annen avling av kjønnssår.
|
Pasientene vil få 1 rør som inneholder 20 ml aktuell PTX-gel (inneholder 1000 mg PTX) som skal påføres ikke mindre enn fire ganger per dag med fullstendig inntak av hele røret hver dag.
Andre navn:
Pasientene vil få 1 tube som inneholder 20 ml lokal placebo gel som skal påføres ikke mindre enn fire ganger per dag med fullstendig inntak av hele tuben hver dag.
|
|
Placebo komparator: Aktuelt placebo gel
Som en del av en randomisert, placebokontrollert studie med en crossover-komponent, vil pasienter som får topisk placebogel i det første behandlingsforløpet motta topisk PTX-gel når de blir re-registrert for sin andre behandlingskur ved tilbakefall av en annen avling av kjønnssår.
|
Pasientene vil få 1 rør som inneholder 20 ml aktuell PTX-gel (inneholder 1000 mg PTX) som skal påføres ikke mindre enn fire ganger per dag med fullstendig inntak av hele røret hver dag.
Andre navn:
Pasientene vil få 1 tube som inneholder 20 ml lokal placebo gel som skal påføres ikke mindre enn fire ganger per dag med fullstendig inntak av hele tuben hver dag.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig tid til helbredelse av kjønnssår
Tidsramme: Deltakerne vil bli vurdert ved tretten tidspunkt (eller inntil fullstendig helbredelse av kjønnssår) for hver behandlingsperiode. Hver behandlingsperiode er beregnet til å ta 30 dager. Det vil være en endelig oppfølging 30 dager etter behandlingen.
|
Størrelsen på kjønnssårene vil bli målt ved påmelding til studien og i løpet av den 30-dagers behandlingsperioden eller frem til tilheling av kjønnssårene.
Endringen i størrelsen på kjønnssårene vil bli sammenlignet mellom to studiearmer.
Genital sårstørrelse vil bli beregnet ved å måle sårområdet via bildebehandling av sårfotografier.
Tid til helbredelse vil bli beregnet som antall dager for å nå kjønnssårområdet på null.
Kortere tid til sårområde på null (fullstendig helbredelse av kjønnssår) ville være et bedre resultat.
Følgelig vil lengre tid til kjønnssårområde på null være et verre resultat.
|
Deltakerne vil bli vurdert ved tretten tidspunkt (eller inntil fullstendig helbredelse av kjønnssår) for hver behandlingsperiode. Hver behandlingsperiode er beregnet til å ta 30 dager. Det vil være en endelig oppfølging 30 dager etter behandlingen.
|
|
Gjennomsnittlig endring i totalt antall kjønnssår
Tidsramme: Deltakerne vil bli vurdert ved tretten tidspunkt (eller inntil fullstendig helbredelse av kjønnssår) for hver behandlingsperiode. Hver behandlingsperiode er beregnet til å ta 30 dager. Det vil være en endelig oppfølging 30 dager etter behandlingen.
|
Totalt antall kjønnssår vil bli målt ved studieregistrering og i løpet av den 30-dagers behandlingsperioden eller frem til helbredelsen av kjønnssårene.
Endringen i det totale antallet kjønnssår vil bli sammenlignet mellom to studiearmer.
Ved fullstendig tilheling av kjønnssår vil et sårtall på null forventes (bedre resultat).
Følgelig, hvis kjønnssår ikke blir helbredet, vil det være et større totalt antall kjønnssår (verre utfall).
|
Deltakerne vil bli vurdert ved tretten tidspunkt (eller inntil fullstendig helbredelse av kjønnssår) for hver behandlingsperiode. Hver behandlingsperiode er beregnet til å ta 30 dager. Det vil være en endelig oppfølging 30 dager etter behandlingen.
|
|
Gjennomsnittlig endring i pasientrapporterte smertescore i numerisk vurderingsskala
Tidsramme: Deltakerne vil bli vurdert ved tretten tidspunkt (eller inntil fullstendig helbredelse av kjønnssår) for hver behandlingsperiode. Hver behandlingsperiode er beregnet til å ta 30 dager. Det vil være en endelig oppfølging 30 dager etter behandlingen.
|
Smerteskår vil bli sammenlignet mellom to studiearmer da måling av smerte gir en mulighet til å korrelere enkle målinger av kjønnssår med pasientens grunnleggende sykdomserfaring.
Smertepoeng vil bli evaluert ved å bruke den numeriske vurderingsskalaen med området 0 (ingen smerte) til 10 (maksimal smerte).
|
Deltakerne vil bli vurdert ved tretten tidspunkt (eller inntil fullstendig helbredelse av kjønnssår) for hver behandlingsperiode. Hver behandlingsperiode er beregnet til å ta 30 dager. Det vil være en endelig oppfølging 30 dager etter behandlingen.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Andew J Sulich, MD, Shores Rheumatology
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Kardiovaskulære sykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Hudsykdommer
- Øyesykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Stomatognatiske sykdommer
- Munnsykdommer
- Uveitt, fremre
- Panuveitt
- Uveitt
- Uveal sykdommer
- Vaskulitt
- Arvelige autoinflammatoriske sykdommer
- Hudsykdommer, genetisk
- Hudsykdommer, vaskulære
- Behcet syndrom
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Vasodilaterende midler
- Enzymhemmere
- Blodplateaggregasjonshemmere
- Beskyttende agenter
- Antioksidanter
- Fosfodiesterasehemmere
- Free Radical Scavengers
- Strålebeskyttende midler
- Pentoksifyllin
Andre studie-ID-numre
- P145440V01A
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-delingstidsramme
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .