外用己酮可可碱凝胶治疗白塞病生殖器溃疡
评估使用外用己酮可可碱凝胶治疗白塞病生殖器溃疡的临床方案
白塞病 (BD) 是一种复杂、慢性、复发性、多系统炎症性疾病，其特征是口腔溃疡、生殖器溃疡以及眼部和皮肤症状。 生殖器溃疡是 BD 的第二常见症状，发生在 57-93% 的 BD 患者中。 BD 的生殖器溃疡显然会给受影响的人带来相当大的发病率。 这将是旨在加速 BD 生殖器溃疡愈合的局部产品的首批试验之一。 BD 生殖器溃疡没有治愈方法或 FDA 批准的疗法，与 BD 相关的复发性生殖器溃疡的治疗是姑息性的。
最近评估外用 PTX 对 BD 口腔溃疡影响的研究表明，外用己酮可可碱 (PTX) 可能对 BD 口腔溃疡愈合产生直接影响，导致加速溃疡清除，从而导致患者每日溃疡数量减少以及疼痛评分降低. 研究人员假设外用 PTX 的应用将以类似的具有临床意义的方式加速 BD 生殖器溃疡的愈合，并进一步假设外用 PTX 可以成为 BD 任何其他全身治疗的有价值的辅助手段。
研究概览
详细说明
与最近关于 BD 口腔溃疡的研究相反，该研究招募了非常仔细选择的患者（即 没有免疫抑制疗法和不超过 48 小时的新病变），该试验将更加“真实世界”并招募所有患有 BD 生殖器溃疡的患者，允许随机化以消除治疗组和对照组之间的偏差。 这种更开放的方法有双重优势。 首先，这种方法更直接地衡量了 PTX 凝胶疗法对人群的益处，如果该疗法获得批准，则更有可能使用该疗法。 其次，这些更广泛的标准将允许更快地注册一种比口腔溃疡发生频率低得多的疾病表现。
这项研究局部 PTX 对 BD 生殖器溃疡影响的随机概念验证试验将是双盲、安慰剂对照和交叉成分，它将在 30 天的治疗期间或直到生殖器溃疡愈合期间跟踪患者。 具体而言，接受安慰剂作为初始疗程的患者将在第二个疗程中接受活性药物治疗，在第二个疗程中，他们将在另一批生殖器溃疡复发时重新入组。 相反，在初始疗程中接受活性药物治疗的患者在重新参加第二个疗程后将接受安慰剂药物治疗。
对于任一组中的所有患者，研究人员将收集外生殖器溃疡区域的照片、生殖器溃疡的大小和位置、溃疡的数量、疼痛评分和合并用药。 将收集下个月或直到生殖器溃疡愈合的数据。 此外，还将征求不良事件经验。 数据分析将探索性比较接受和未接受局部 PTX 的 BD 患者在安全性和疗效终点方面的差异。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Semsi B Derkunt, PHD
- 电话号码：631-219-6223
- 邮箱：bderkunt@gmail.com
学习地点
-
-
District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20008
- Silk Road Therapies
-
接触：
- Timothy Cote, MD
- 电话号码：202-738-6336
- 邮箱：timcote1960@gmail.com
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首席研究员：
- Andrew J Sulich, MD
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 符合白塞病 (BD) 的国际研究小组标准
- 存在至少一处可测量的活动性生殖器病变
- 成年（>18 岁）男性或未怀孕、未哺乳的女性
- 已签署 IRB 批准的受试者同意书
- 已圆满完成所有筛选程序，被认为是可接受的受试者，并且有资格参加研究
- 愿意并能够遵守协议
- 受试者的主治医师确认受试者之前曾因白塞氏病患过生殖器溃疡
排除标准：
- 患有 BD 以外的严重、急性或慢性全身性疾病，例如充血性心力衰竭、肝衰竭、肾衰竭、系统性红斑狼疮、史蒂文斯-约翰逊综合征、溃疡性结肠炎、癌症、白血病、糖尿病、艾滋病或任何其他疾病他们免疫力低下
- 在注册前的前 5 天内已收到任何形式的 PTX
- 有任何疾病或病症的病史或目前正在表现出任何疾病或病症，主要研究者认为这些疾病或病症会使受试者在研究治疗期间面临更高的风险
- 近期发生过脑出血和/或视网膜出血，或曾对本品或甲基黄嘌呤（如咖啡因、茶碱和可可碱）表现出不耐受的患者
- 正在接受 apremilast 或抗 TNF 药物，例如；利妥昔单抗、英夫利昔单抗、阿达木单抗、依那西普（硫唑嘌呤、环孢菌素、秋水仙碱、吗替麦考酚酯、干扰素和局部或全身类固醇的使用不会取消入组资格——但是，在治疗期间不应使用局部类固醇）
- 同时服用强效 CYP1A2 抑制剂（包括例如 环丙沙星或氟伏沙明）和其他可能增加 PTX 暴露的药物
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：外用己酮可可碱 (PTX) 凝胶
作为具有交叉成分的随机、安慰剂对照试验的一部分，在初始治疗过程中接受局部 PTX 凝胶治疗的患者将在他们再次参加第二个疗程治疗后接受局部安慰剂凝胶生殖器溃疡。
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患者将获得 1 管含有 20 毫升外用 PTX 凝胶（含有 1,000 毫克 PTX）的药物，每天使用不少于四次，每天用完整个管。
其他名称：
将给予患者 1 管含有 20 毫升局部安慰剂凝胶，每天使用不少于四次，每天用完整个管。
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安慰剂比较：外用安慰剂凝胶
作为具有交叉成分的随机、安慰剂对照试验的一部分，在初始治疗过程中接受局部安慰剂凝胶治疗的患者将在他们再次参加第二个疗程治疗后再次接受局部 PTX 凝胶治疗。生殖器溃疡。
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患者将获得 1 管含有 20 毫升外用 PTX 凝胶（含有 1,000 毫克 PTX）的药物，每天使用不少于四次，每天用完整个管。
其他名称：
将给予患者 1 管含有 20 毫升局部安慰剂凝胶，每天使用不少于四次，每天用完整个管。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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生殖器溃疡平均愈合时间
大体时间：参与者将在每个治疗期的十三个时间点（或直到生殖器溃疡完全愈合）进行评估。每个治疗期预计需要30天。治疗后30天将进行最后一次随访。
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生殖器溃疡的大小将在研究登记时和 30 天治疗期间或直到生殖器溃疡愈合时测量。
生殖器溃疡大小的变化将在两个研究组之间进行比较。
生殖器溃疡大小将通过溃疡照片的图像处理测量溃疡面积来计算。
愈合时间将计算为达到零生殖器溃疡面积的天数。
溃疡面积为零（生殖器溃疡完全愈合）的时间越短，结果越好。
因此，生殖器溃疡面积为零的时间越长，结果越差。
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参与者将在每个治疗期的十三个时间点（或直到生殖器溃疡完全愈合）进行评估。每个治疗期预计需要30天。治疗后30天将进行最后一次随访。
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生殖器溃疡总数的平均变化
大体时间：参与者将在每个治疗期的十三个时间点（或直到生殖器溃疡完全愈合）进行评估。每个治疗期预计需要30天。治疗后30天将进行最后一次随访。
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生殖器溃疡总数将在研究登记时和 30 天治疗期间或直到生殖器溃疡愈合时测量。
生殖器溃疡总数的变化将在两个研究组之间进行比较。
在生殖器溃疡完全愈合后，预期溃疡数为零（更好的结果）。
因此，如果生殖器溃疡没有治愈，生殖器溃疡的总数将会增加（更糟糕的结果）。
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参与者将在每个治疗期的十三个时间点（或直到生殖器溃疡完全愈合）进行评估。每个治疗期预计需要30天。治疗后30天将进行最后一次随访。
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数字评分量表中患者报告的结果疼痛评分的平均变化
大体时间：参与者将在每个治疗期的十三个时间点（或直到生殖器溃疡完全愈合）进行评估。每个治疗期估计需要 30 天。治疗后 30 天将进行最后一次随访。
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将在两个研究组之间比较疼痛评分，因为测量疼痛提供了将生殖器溃疡的简单测量与患者的基本疾病经历相关联的机会。
疼痛评分将通过使用范围为 0（无疼痛）至 10（最大疼痛）的数字评分量表进行评估。
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参与者将在每个治疗期的十三个时间点（或直到生殖器溃疡完全愈合）进行评估。每个治疗期估计需要 30 天。治疗后 30 天将进行最后一次随访。
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Andew J Sulich, MD、Shores Rheumatology
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (估计的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- P145440V01A
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
IPD 共享时间框架
IPD 共享访问标准
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 分析代码
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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