Studie dávkového rozmezí perorální PHA-022121 pro akutní léčbu záchvatů angioedému u pacientů s hereditárním angioedémem (RAPIDe-1)
2. prosince 2025 aktualizováno: Pharvaris Netherlands B.V.
Fáze II, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná, zkřížená studie s rozsahem dávek perorálního PHA-022121 pro akutní léčbu záchvatů angioedému u pacientů s hereditárním angioedémem v důsledku deficitu C1-inhibitoru typu I a II
Tato studie hodnotí účinnost perorálně podávaného PHA-022121 pro akutní léčbu záchvatů u pacientů s hereditárním angioedémem (HAE).
Vhodní jedinci jsou randomizováni do jedné ze tří jednotlivých dávek PHA-022121 a placeba.
Studie bude porovnávat úlevu od symptomů (bolest kůže, otok kůže, bolest břicha) během záchvatů HAE a bezpečnost každé dávky PHA-022121 s placebem.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
V části I studie dostávají pacienti ve stavu bez útoku přiřazenou aktivní jednotlivou dávku PHA-022121 ve studijním centru, aby se vyhodnotila farmakokinetika (způsob, jakým tělo absorbuje, distribuuje a zbavuje se léku) a bezpečnost.
V části II studie si pacienti sami doma aplikují slepý studovaný lék k léčbě tří záchvatů HAE pomocí PHA-022121 nebo placeba (cross-over).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
74
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Sofia, Bulharsko
- Study site
-
-
-
-
-
Grenoble, Francie
- Study site
-
Montpellier, Francie
- Study site
-
Paris, Francie
- Study site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko
- Study site
-
-
-
-
-
Monserrato, Itálie
- Study site
-
Naples, Itálie
- Study site
-
-
-
-
-
Ashkelon, Izrael
- Study site
-
Haifa, Izrael
- Study site
-
Tel Aviv, Izrael
- Study site
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- Study site
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada
- Study site
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Study site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
- Study site
-
Québec, Quebec, Kanada
- Study site
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko
- Study site
-
-
-
-
-
Berlin, Německo
- Study site
-
Dresden, Německo
- Study site
-
Frankfurt, Německo
- Study site
-
Mainz, Německo
- Study site
-
Ulm, Německo
- Study site
-
-
-
-
-
Krakow, Polsko
- Study site
-
-
-
-
-
Brighton, Spojené království
- Study site
-
London, Spojené království
- Study site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35209
- Study site
-
-
Arizona
-
Paradise Valley, Arizona, Spojené státy, 85253
- Study site
-
-
California
-
San Diego, California, Spojené státy, 92122
- Study site
-
Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
- Study site
-
Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
- Study site
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
- Study site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
- Study site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Study site
-
-
-
-
-
Brno, Česko
- Study site
-
Hradec Králové, Česko
- Study site
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Study site
-
Madrid, Španělsko
- Study site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Podepsaný a datovaný formulář informovaného souhlasu
- Diagnóza HAE typu I nebo II
- Zdokumentovaná anamnéza záchvatů HAE: alespoň tři za poslední 4 měsíce nebo alespoň dva za poslední 2 měsíce před screeningem
- Spolehlivý přístup a zkušenosti s používáním standardních léků na akutní záchvaty
Klíčová kritéria vyloučení:
- Těhotenství nebo kojení
- Klinicky významný abnormální elektrokardiogram
- Jakékoli jiné systémové onemocnění nebo významné onemocnění nebo porucha, která by narušovala pacientovu bezpečnost nebo schopnost účastnit se studie
- Použití inhibitoru C1-esterázy, perorálních inhibitorů kalikreinu, atenuovaných androgenů, antifibrinolytik nebo monoklonální terapie HAE během definovaného období před zařazením
- Pozitivní sérologie na HIV nebo aktivní infekci virem hepatitidy B nebo virem hepatitidy C
- Abnormální funkce jater
- Abnormální funkce ledvin
- Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog v rámci definovaného období nebo aktuální důkaz závislosti nebo zneužívání návykových látek
- Anamnéza dokumentované těžké přecitlivělosti na jakýkoli léčivý přípravek
- Účast na jakékoli jiné výzkumné studii léčiv v rámci definovaného období
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Nízká dávka/placebo
Jedna nízká dávka deukrictibantu nebo placeba
|
Odpovídající placebo kapsle pro perorální použití
deukrictibantní měkké tobolky pro perorální podání
Ostatní jména:
|
|
Jiný: Střední dávka/placebo
Jedna střední dávka deukrictibantu nebo placeba
|
Odpovídající placebo kapsle pro perorální použití
deukrictibantní měkké tobolky pro perorální podání
Ostatní jména:
|
|
Jiný: Vysoká dávka/placebo
Jedna vysoká dávka deukrictibantu nebo placeba
|
Odpovídající placebo kapsle pro perorální použití
deukrictibantní měkké tobolky pro perorální podání
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna skóre 3-symptomového kompozitního vizuálního analogového škálování (VAS-3) od předléčby do 4 hodin po léčbě
Časové okno: Hodnoceno od před léčbou do 4 hodin po léčbě
|
Primárním cílem studie byla změna skóre VAS-3 (3-symptomové složené vizuální analogové škály) od předléčby do 4 hodin po léčbě.
VAS-3 bylo vypočteno jako průměr skóre VAS tří hlavních příznaků HAE: otoku kůže, bolesti kůže a bolesti břicha.
Skóre VAS tří hlavních příznaků HAE (otok kůže, bolest kůže a bolest břicha) se mohlo pohybovat mezi 0 (žádný otok/žádná bolest) a 100 (extrémní otok/mučivá bolest)
|
Hodnoceno od před léčbou do 4 hodin po léčbě
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Čas do nástupu úlevy od příznaků definovaný jako snížení složeného skóre vizuální analogové škály (VAS-3) o ≥30 % oproti skóre před léčbou
Časové okno: Hodnoceno od předléčby do 48 hodin po léčbě
|
Skóre VAS-3 se pohybuje mezi 0 a 100.
|
Hodnoceno od předléčby do 48 hodin po léčbě
|
|
Čas do nástupu téměř úplné nebo úplné úlevy od příznaků podle vizuální analogové škály (VAS-3)
Časové okno: Hodnoceno od před léčbou do 48 hodin po léčbě
|
Skóre VAS se pohybuje v rozmezí od 0 do 100.
Téměř úplná úleva od příznaků je definována tak, že všechna 3 jednotlivá skóre VAS v rámci VAS-3 mají hodnotu < 10.
Úplná úleva od příznaků je definována tak, že všechna 3 jednotlivá skóre VAS v rámci VAS-3 mají hodnotu 0.
|
Hodnoceno od před léčbou do 48 hodin po léčbě
|
|
Čas do dosažení ≥50% snížení kompozitního skóre VAS-3 oproti skóre před léčbou
Časové okno: Hodnoceno od před léčbou do 48 hodin po léčbě
|
Čas do dosažení snížení o ≥50 % ve složeném skóre VAS-3 od skóre před léčbou.
|
Hodnoceno od před léčbou do 48 hodin po léčbě
|
|
Změna průměrného skóre závažnosti komplexu příznaků (MSCS) od předléčby do 4 hodin po léčbě
Časové okno: Před léčbou a 4 hodiny po léčbě
|
Skóre MSCS se pohybuje v rozmezí od 0 do 3. Vyšší skóre znamená horší výsledek.
|
Před léčbou a 4 hodiny po léčbě
|
|
Skóre výsledku léčby (TOS) 4 hodiny po léčbě
Časové okno: 4 hodiny po léčbě
|
Rozsah TOS je mezi -100 a 100.
Kladné skóre znamená zlepšení, skóre 0 znamená žádnou změnu a záporné skóre znamená zhoršení oproti stavu před léčbou.
|
4 hodiny po léčbě
|
|
Čas do nástupu úlevy od primárního příznaku hodnocený 30% snížením VAS pro primární příznak
Časové okno: Do 48 hodin po léčbě
|
Čas do nástupu úlevy od hlavního příznaku hodnocený 30% snížením VAS pro hlavní příznak do 48 hodin po léčbě
|
Do 48 hodin po léčbě
|
|
Podíl záchvatů léčených studijním lékem vyžadujících HAE záchrannou medikaci do 12 hodin.
Časové okno: Vyhodnoceno 12 hodin po léčbě studijním lékem
|
Proporce záchvatů léčených slepým studijním lékem vyžadujících záchrannou medikaci pro HAE do 12 hodin po podání léčby.
|
Vyhodnoceno 12 hodin po léčbě studijním lékem
|
|
Čas do první aplikace záchranné medikace HAE pro záchvaty léčené studijním lékem do 48 hodin po léčbě
Časové okno: Vyhodnoceno 48 hodin po léčbě studijním léčivem
|
Podíl léčených záchvatů s prvním použitím záchranné medikace HAE do 48 hodin po léčbě přípravkem PHA-022121.
|
Vyhodnoceno 48 hodin po léčbě studijním léčivem
|
|
Čas do změny ve skóre VAS pro skóre bolesti kůže - 30% redukce
Časové okno: Do 48 hodin po léčbě
|
Čas do změny ve skóre VAS pro Skóre kožní bolesti - 30% redukce do 48 hodin po léčbě.
Skóre VAS-3 se pohybuje mezi 0 a 100.
Větší redukce znamená lepší výsledek.
|
Do 48 hodin po léčbě
|
|
Změna průměrného skóre závažnosti komplexu příznaků od předléčby do 24 hodin po léčbě
Časové okno: 24 hodin po léčbě
|
Změna průměrného skóre závažnosti symptomového komplexu (MSCS) od předléčby do 24 hodin po léčbě.
Nižší skóre MSCS znamená lepší výsledek. |
24 hodin po léčbě
|
|
TOS 24 hodin po léčbě
Časové okno: Vyhodnoceno do 24 hodin po léčbě
|
Skóre výsledku léčby 24 hodin po léčbě.
Vyšší skóre znamená zlepšení.
|
Vyhodnoceno do 24 hodin po léčbě
|
|
Dotazník spokojenosti s léčbou pomocí medikace - Skóre 48 hodin po léčbě - Skóre domény účinnosti
Časové okno: 48 hodin po léčbě
|
MMRM analýza Dotazníku spokojenosti s léčbou (TSQM) 48 hodin po léčbě.
Jedenáctipoložkový TSQM (verze II) hodnotil spokojenost účastníků s léčbou podle následujících škál: účinnost, vedlejší účinky, pohodlí a celková spokojenost. Skóre škál bylo transformováno do rozsahu 0 až 100 a mohlo být použito k výpočtu celkového složeného skóre, přičemž vyšší skóre znamenalo větší spokojenost.
|
48 hodin po léčbě
|
|
Čas do nástupu úlevy od primárního příznaku při 50% redukci skóre VAS
Časové okno: Do 48 hodin po léčbě
|
Čas do nástupu úlevy od primárního příznaku při 50% snížení skóre VAS do 48 hodin po léčbě.
Skóre VAS-3 se pohybuje v rozmezí 0 až 100.
Větší snížení znamená lepší výsledek.
|
Do 48 hodin po léčbě
|
|
Podíl záchvatů léčených studijním léčivem vyžadujících záchrannou medikaci HAE do 24 hodin.
Časové okno: Hodnoceno 24 hodin po podání studie léku
|
Kvalifikující záchvaty léčené studijním léčivem mohou použít schválenou záchrannou medikaci, pokud nedojde k úlevě od příznaků do 4 hodin.
|
Hodnoceno 24 hodin po podání studie léku
|
|
Podíl záchvatů léčených studijním lékem vyžadujících záchrannou medikaci HAE do 48 hodin
Časové okno: Hodnoceno 48 hodin po léčbě studijním lékem
|
Kvalifikující záchvaty léčené studijním léčivem mohou v případě, že nedojde k úlevě od příznaků do 4 hodin, použít schválenou záchrannou medikaci.
|
Hodnoceno 48 hodin po léčbě studijním lékem
|
|
Dotazník o spokojenosti s léčbou léky - Skóre domény Pohodlí 48 hodin po léčbě
Časové okno: 48 hodin po léčbě
|
MMRM analýza Dotazníku spokojenosti s léčivem (TSQM) 48 hodin po léčbě.
11položkový TSQM (verze II) hodnotil spokojenost účastníků s léčbou pro následující škály: účinnost, vedlejší účinky, pohodlí a celková spokojenost. Skóre škál bylo transformováno do rozsahu 0 až 100 a mohlo být použito k výpočtu celkového kompozitního skóre, přičemž vyšší skóre znamenalo větší spokojenost.
|
48 hodin po léčbě
|
|
Dotazník o spokojenosti s léčbou léčivy – skóre domény spokojenosti 48 hodin po léčbě
Časové okno: 48 hodin po léčbě
|
MMRM analýza Dotazníku spokojenosti s léčbou (TSQM) 48 hodin po léčbě.
Jedenáctipoložkový TSQM (verze II) hodnotil spokojenost účastníků s léčbou na následujících škálách: účinnost, vedlejší účinky, pohodlí a celková spokojenost. Skóre škál byla transformována na skóre v rozsahu od 0 do 100 a mohla být použita k výpočtu celkového složeného skóre, přičemž vyšší skóre znamenalo větší spokojenost.
|
48 hodin po léčbě
|
|
Čas do změny ve skóre VAS pro otok kůže - 30% redukce
Časové okno: Do 48 hodin po léčbě
|
Čas ke změně ve skóre VAS pro skóre otoku kůže - 30% snížení do 48 hodin po léčbě.
Skóre VAS-3 se pohybuje mezi 0 a 100.
Větší snížení znamená lepší výsledek.
|
Do 48 hodin po léčbě
|
|
Čas do změny ve skóre VAS pro skóre bolesti břicha - 30% snížení
Časové okno: Do 48 hodin po léčbě
|
Čas ke změně ve skóre VAS pro Hodnocení bolesti břicha – 30% redukce do 48 hodin po léčbě.
Skóre VAS-3 se pohybuje mezi 0 a 100. Větší redukce znamená lepší výsledek. |
Do 48 hodin po léčbě
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Marcus Maurer, Prof MD, Charite University, Berlin, Germany
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
3. února 2021
Primární dokončení (Aktuální)
23. září 2022
Dokončení studie (Aktuální)
1. března 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. října 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. listopadu 2020
První zveřejněno (Aktuální)
5. listopadu 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
17. prosince 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. prosince 2025
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Dědičná onemocnění z nedostatku komplementu
- Primární imunodeficitní onemocnění
- Cévní onemocnění
- Kardiovaskulární choroby
- Genetické choroby, vrozené
- Onemocnění imunitního systému
- Přecitlivělost, okamžitá
- Přecitlivělost
- Syndromy imunologické nedostatečnosti
- Kožní choroby
- Kopřivka
- Kožní onemocnění, Cévní
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Onemocnění kůže a pojivové tkáně
- Angioedém
- Angioedémy, dědičné
- Hereditární angioedém typu I a II
Další identifikační čísla studie
- PHA022121-C201
- 2020-003445-11 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .