유전성 혈관부종 환자의 혈관부종 발작의 급성 치료를 위한 경구용 PHA-022121의 용량 범위 연구 (RAPIDe-1)
2023년 6월 19일 업데이트: Pharvaris Netherlands B.V.
C1 억제제 결핍 유형 I 및 II로 인한 유전성 혈관 부종 환자의 혈관 부종 발작의 급성 치료를 위한 경구용 PHA-022121의 II상, 이중 맹검, 위약 대조, 무작위, 교차, 용량 범위 연구
이 연구는 유전성 혈관 부종(HAE) 환자 발작의 급성 치료를 위해 경구 투여된 PHA-022121의 효능을 평가합니다.
적격 피험자는 PHA-022121 및 위약의 3회 단일 용량 중 하나로 무작위 배정됩니다.
이 연구는 HAE 발작 동안 증상 완화(피부 통증, 피부 부종, 복통)와 PHA-022121의 각 용량과 위약의 안전성을 비교합니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
상세 설명
연구의 1부에서 공격하지 않은 상태의 환자는 약동학(신체가 약물을 흡수, 분배 및 제거하는 방식)과 안전성을 평가하기 위해 연구 센터에서 할당된 활성 단일 용량의 PHA-022121을 받습니다.
연구의 파트 II에서 환자는 PHA-022121 또는 위약(교차)으로 세 가지 HAE 발작을 치료하기 위해 맹검 연구 약물을 집에서 자가 투여합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
74
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
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Berlin, 독일
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Dresden, 독일
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Frankfurt, 독일
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Mainz, 독일
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Ulm, 독일
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35209
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Arizona
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Paradise Valley, Arizona, 미국, 85253
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California
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San Diego, California, 미국, 92122
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Santa Monica, California, 미국, 90404
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Walnut Creek, California, 미국, 94598
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, 미국, 20815
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63141
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
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Sofia, 불가리아
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Barcelona, 스페인
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Madrid, 스페인
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Brighton, 영국
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London, 영국
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Ashkelon, 이스라엘
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Haifa, 이스라엘
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Tel Aviv, 이스라엘
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Monserrato, 이탈리아
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Ontario
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Montréal, Quebec, 캐나다
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Montpellier, 프랑스
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Paris, 프랑스
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Budapest, 헝가리
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 서명 및 날짜가 기재된 동의서 양식
- HAE 유형 I 또는 II의 진단
- 기록된 HAE 발작 이력: 스크리닝 전 지난 4개월 동안 최소 3회 또는 지난 2개월 동안 최소 2회
- 표준 치료 급성 발작 약물을 사용할 수 있는 신뢰할 수 있는 접근 및 경험
주요 제외 기준:
- 임신 또는 모유 수유
- 임상적으로 유의미한 비정상적인 심전도
- 연구에 참여하는 환자의 안전 또는 능력을 방해할 수 있는 기타 전신 질환 또는 중대한 질환 또는 장애
- 등록 전 정의된 기간 내에 C1-에스테라아제 억제제, 경구 칼리크레인 억제제, 약독화 안드로겐, 항섬유소용해제 또는 단일클론 HAE 요법 사용
- HIV 또는 B형 간염 바이러스 또는 C형 간염 바이러스 활동성 감염에 대한 양성 혈청학
- 비정상적인 간 기능
- 비정상적인 신장 기능
- 정의된 기간 내의 알코올 또는 약물 남용 이력 또는 약물 의존 또는 남용의 현재 증거
- 모든 의약품에 대한 문서화된 중증 과민증의 이력
- 정의된 기간 내에 다른 모든 임상시험 약물 연구에 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 저용량/위약
단일 저용량의 환원제 또는 위약
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구강 사용을 위한 일치하는 플라시보 캡슐
경구용 환원제 연질캡슐
다른 이름들:
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다른: 중간 용량/위약
Deucrictibant 또는 위약의 단일 중간 용량
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구강 사용을 위한 일치하는 플라시보 캡슐
경구용 환원제 연질캡슐
다른 이름들:
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|
다른: 고용량/위약
단일 고용량의 deucrictibant 또는 위약
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구강 사용을 위한 일치하는 플라시보 캡슐
경구용 환원제 연질캡슐
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 전에서 치료 4시간 후까지의 3가지 증상 복합 시각적 아날로그 척도(VAS-3) 점수의 변화
기간: 전처리 및 4시간 후 처리
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VAS-3 점수 범위는 0에서 100 사이입니다.
더 큰 감소는 더 나은 결과를 의미합니다.
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전처리 및 4시간 후 처리
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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약물 치료 만족도 설문지(TSQM) 점수
기간: 처리 후 48시간
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TSQM 점수 범위는 0에서 100까지입니다.
더 높은 점수는 더 나은 결과를 의미합니다.
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처리 후 48시간
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시각적 아날로그 척도(VAS-3) 점수에 의한 증상 완화 개시까지의 시간
기간: 치료 전부터 치료 후 48시간까지 평가
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VAS-3 점수 범위는 0에서 100 사이입니다.
증상 완화는 VAS-3 점수가 치료 전 값에서 50% 이상 감소한 것으로 정의됩니다.
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치료 전부터 치료 후 48시간까지 평가
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HAE 구조 약물을 필요로 하는 연구 약물 치료 공격의 비율
기간: 연구 약물 치료 후 4시간에 평가됨
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연구 약물로 치료된 적격 발작은 4시간 이내에 증상 완화가 경험되지 않은 경우 승인된 구조 약물을 사용할 수 있습니다.
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연구 약물 치료 후 4시간에 평가됨
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시각적 아날로그 척도(VAS-3)에 의한 거의 완전하고 완전한 증상 완화 개시까지의 시간
기간: 치료 전부터 치료 후 48시간까지 평가
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VAS 점수 범위는 0에서 100 사이입니다.
거의 완전한 증상 완화는 값이 10 미만인 VAS-3의 3개 개별 VAS 점수로 정의됩니다.
완전한 증상 완화는 3개의 개별 VAS 점수가 모두 VAS-3 값이 0인 것으로 정의됩니다.
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치료 전부터 치료 후 48시간까지 평가
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평균 증상 복합 심각도(MSCS) 점수
기간: 처리 후 4시간
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MSCS 점수 범위는 0에서 3 사이입니다. 점수가 높을수록 결과가 좋지 않습니다.
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처리 후 4시간
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치료 결과 점수(TOS)
기간: 전처리 및 4시간 후 처리
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TOS 점수 범위는 -100에서 100 사이입니다.
양수 점수는 개선을, 0점은 변화 없음을, 음수 점수는 치료 전과 비교하여 악화됨을 나타냅니다.
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전처리 및 4시간 후 처리
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치료 관련 부작용(TEAE)
기간: 투약 후 비공격 방문부터 연구 완료까지, 약 26주
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투약 후 비공격 방문부터 연구 완료까지, 약 26주
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치료 관련 부작용(AE)
기간: 투약 후 비공격 방문부터 연구 완료까지, 약 26주
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투약 후 비공격 방문부터 연구 완료까지, 약 26주
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치료 관련 심각한 부작용(TESAE)
기간: 투약 후 비공격 방문부터 연구 완료까지, 약 26주
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투약 후 비공격 방문부터 연구 완료까지, 약 26주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Marcus Maurer, Prof MD, Charite University, Berlin, Germany
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 2월 3일
기본 완료 (실제)
2022년 9월 23일
연구 완료 (실제)
2023년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 10월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 11월 4일
처음 게시됨 (실제)
2020년 11월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 6월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 6월 19일
마지막으로 확인됨
2023년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PHA022121-C201
- 2020-003445-11 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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위약에 대한 임상 시험
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AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
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University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로