유전성 혈관부종 환자의 혈관부종 발작의 급성 치료를 위한 경구용 PHA-022121의 용량 범위 연구 (RAPIDe-1)
2025년 12월 2일 업데이트: Pharvaris Netherlands B.V.
C1 억제제 결핍 유형 I 및 II로 인한 유전성 혈관 부종 환자의 혈관 부종 발작의 급성 치료를 위한 경구용 PHA-022121의 II상, 이중 맹검, 위약 대조, 무작위, 교차, 용량 범위 연구
이 연구는 유전성 혈관 부종(HAE) 환자 발작의 급성 치료를 위해 경구 투여된 PHA-022121의 효능을 평가합니다.
적격 피험자는 PHA-022121 및 위약의 3회 단일 용량 중 하나로 무작위 배정됩니다.
이 연구는 HAE 발작 동안 증상 완화(피부 통증, 피부 부종, 복통)와 PHA-022121의 각 용량과 위약의 안전성을 비교합니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
상세 설명
연구의 1부에서 공격하지 않은 상태의 환자는 약동학(신체가 약물을 흡수, 분배 및 제거하는 방식)과 안전성을 평가하기 위해 연구 센터에서 할당된 활성 단일 용량의 PHA-022121을 받습니다.
연구의 파트 II에서 환자는 PHA-022121 또는 위약(교차)으로 세 가지 HAE 발작을 치료하기 위해 맹검 연구 약물을 집에서 자가 투여합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
74
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
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Berlin, 독일
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Dresden, 독일
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Frankfurt, 독일
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Mainz, 독일
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Ulm, 독일
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35209
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Arizona
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Paradise Valley, Arizona, 미국, 85253
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California
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San Diego, California, 미국, 92122
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Santa Monica, California, 미국, 90404
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Walnut Creek, California, 미국, 94598
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, 미국, 20815
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63141
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
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Sofia, 불가리아
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Barcelona, 스페인
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Madrid, 스페인
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Brighton, 영국
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London, 영국
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Ashkelon, 이스라엘
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Haifa, 이스라엘
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Tel Aviv, 이스라엘
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Monserrato, 이탈리아
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다
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Québec, Quebec, 캐나다
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Montpellier, 프랑스
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Paris, 프랑스
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Budapest, 헝가리
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 서명 및 날짜가 기재된 동의서 양식
- HAE 유형 I 또는 II의 진단
- 기록된 HAE 발작 이력: 스크리닝 전 지난 4개월 동안 최소 3회 또는 지난 2개월 동안 최소 2회
- 표준 치료 급성 발작 약물을 사용할 수 있는 신뢰할 수 있는 접근 및 경험
주요 제외 기준:
- 임신 또는 모유 수유
- 임상적으로 유의미한 비정상적인 심전도
- 연구에 참여하는 환자의 안전 또는 능력을 방해할 수 있는 기타 전신 질환 또는 중대한 질환 또는 장애
- 등록 전 정의된 기간 내에 C1-에스테라아제 억제제, 경구 칼리크레인 억제제, 약독화 안드로겐, 항섬유소용해제 또는 단일클론 HAE 요법 사용
- HIV 또는 B형 간염 바이러스 또는 C형 간염 바이러스 활동성 감염에 대한 양성 혈청학
- 비정상적인 간 기능
- 비정상적인 신장 기능
- 정의된 기간 내의 알코올 또는 약물 남용 이력 또는 약물 의존 또는 남용의 현재 증거
- 모든 의약품에 대한 문서화된 중증 과민증의 이력
- 정의된 기간 내에 다른 모든 임상시험 약물 연구에 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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다른: 저용량/위약
단일 저용량의 환원제 또는 위약
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구강 사용을 위한 일치하는 플라시보 캡슐
경구용 환원제 연질캡슐
다른 이름들:
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|
다른: 중간 용량/위약
Deucrictibant 또는 위약의 단일 중간 용량
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구강 사용을 위한 일치하는 플라시보 캡슐
경구용 환원제 연질캡슐
다른 이름들:
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다른: 고용량/위약
단일 고용량의 deucrictibant 또는 위약
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구강 사용을 위한 일치하는 플라시보 캡슐
경구용 환원제 연질캡슐
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 전부터 치료 후 4시간까지의 3-증상 복합 시각 아날로그 척도(VAS-3) 점수 변화
기간: 치료 전부터 치료 후 4시간까지 평가
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본 연구의 주된 종점은 치료 전과 치료 후 4시간 사이의 VAS-3(3가지 증상 복합 시각 아날로그 척도) 점수의 변화였다.
VAS-3는 3가지 주요 HAE 증상(피부 부종, 피부 통증, 복통)의 VAS 점수의 평균으로 계산되었다.
3가지 주요 HAE 증상(피부 부종, 피부 통증, 복통)의 VAS 점수는 0(부종 없음/통증 없음)에서 100(극심한 부종/극심한 통증) 사이의 값을 가질 수 있었다.
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치료 전부터 치료 후 4시간까지 평가
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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시각 아날로그 척도(VAS-3) 복합 점수가 치료 전 점수 대비 ≥30% 감소할 때까지의 증상 완화 시작 시간
기간: 치료 전부터 치료 후 48시간까지 평가
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VAS-3 점수는 0에서 100 사이입니다.
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치료 전부터 치료 후 48시간까지 평가
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시각적 아날로그 척도(VAS-3)에 의한 거의 완전 또는 완전한 증상 완화 발현 시간
기간: 치료 전부터 치료 후 48시간까지 평가
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VAS 점수는 0에서 100 사이입니다.
거의 완전한 증상 완화는 VAS-3의 3개 개별 VAS 점수 모두가 값 < 10인 경우로 정의됩니다.
완전한 증상 완화는 VAS-3의 3개 개별 VAS 점수 모두가 값 0인 경우로 정의됩니다.
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치료 전부터 치료 후 48시간까지 평가
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사전 치료 점수 대비 VAS-3 복합 점수가 ≥50% 감소하는 데 걸리는 시간
기간: 치료 전부터 치료 후 48시간까지 평가됨
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치료 전 점수 대비 VAS-3 복합 점수가 ≥50% 감소하는 데 걸리는 시간.
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치료 전부터 치료 후 48시간까지 평가됨
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치료 전부터 치료 후 4시간까지의 평균 증후군 중증도(MSCS) 점수 변화
기간: 치료 전 및 치료 후 4시간
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MSCS 점수는 0점에서 3점 사이입니다. 점수가 높을수록 결과가 더 나쁘다는 것을 의미합니다.
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치료 전 및 치료 후 4시간
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치료 후 4시간 치료 결과 점수 (TOS)
기간: 치료 후 4시간
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TOS 점수는 -100에서 100 사이입니다.
양수 점수는 개선을, 0점은 변화 없음을, 음수 점수는 치료 전과 비교하여 악화됨을 나타냅니다.
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치료 후 4시간
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주요 증상에 대한 VAS 30% 감소로 평가한 주요 증상 완화 시작 시간
기간: 치료 후 48시간 이내
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치료 후 48시간 이내에 주요 증상의 VAS가 30% 감소함으로써 평가된 주요 증상 완화 발현 시간
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치료 후 48시간 이내
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12시간 이내에 HAE 구조 약물이 필요한 연구 약물 치료 공격의 비율.
기간: 연구용 약물 투여 후 12시간에 평가
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치료 후 12시간 이내에 HAE 구조 약물이 필요한 맹검 연구 약물 치료 공격의 비율.
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연구용 약물 투여 후 12시간에 평가
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치료 후 48시간 이내에 연구 약물로 치료한 발작에 대한 첫 번째 HAE 구조 약물 사용까지의 시간
기간: 연구용 약물 치료 후 48시간에 평가
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PHA-022121 치료 후 48시간 이내에 HAE 구조 약물을 처음 사용하여 치료된 발작의 비율.
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연구용 약물 치료 후 48시간에 평가
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피부 통증 점수 VAS 점수 변화 시점 - 30% 감소
기간: 치료 후 48시간 이내
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피부 통증 점수 VAS 점수 변화 시간 - 치료 후 48시간 이내 30% 감소.
VAS-3 점수 범위는 0에서 100 사이입니다.
더 큰 감소는 더 나은 결과를 의미합니다.
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치료 후 48시간 이내
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치료 전부터 치료 후 24시간까지의 평균 증상 복합체 심각도 점수 변화
기간: 치료 후 24시간
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치료 전부터 치료 후 24시간까지의 평균 증후군 중증도(MSCS) 점수 변화.
낮은 MSCS 점수는 더 나은 결과를 나타냅니다.
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치료 후 24시간
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치료 후 24시간 시점의 TOS
기간: 치료 후 24시간 이내에 평가됨
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치료 후 24시간의 치료 결과 점수입니다.
점수가 높을수록 개선을 나타냅니다. |
치료 후 24시간 이내에 평가됨
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치료 후 48시간 약물 치료 만족도 설문지 점수 - 효과성 영역 점수
기간: 치료 후 48시간
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MMRM 분석: 치료 후 48시간 시점의 약물 치료 만족도 설문지(TSQM).
11개 항목으로 구성된 TSQM(버전 II)은 참가자의 약물 치료에 대한 만족도를 다음과 같은 척도로 평가했습니다: 효과성, 부작용, 편의성, 전반적 만족도. 척도 점수는 0에서 100까지의 점수로 변환되었으며, 이를 통해 총 합성 점수를 계산할 수 있습니다. 높은 점수는 더 큰 만족도를 나타냅니다.
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치료 후 48시간
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주요 증상 완화 시작까지의 시간 (VAS 점수 50% 감소 기준)
기간: 치료 후 48시간 이내
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치료 후 48시간 이내에 VAS 점수 50% 감소로 측정된 주 증상 완화 시작 시간.
VAS-3 점수 범위는 0에서 100 사이입니다.
감소폭이 클수록 더 나은 결과를 의미합니다.
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치료 후 48시간 이내
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연구 약물 치료 공격 중 24시간 이내에 HAE 구조 약물이 필요한 비율.
기간: 연구 약물 치료 후 24시간에 평가됨
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연구 약물로 치료받은 적격 발작은 4시간 이내에 증상 완화가 경험되지 않은 경우 승인된 구제 약물을 사용할 수 있습니다.
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연구 약물 치료 후 24시간에 평가됨
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48시간 이내에 HAE 구제 약물이 필요한 연구 약물 치료 공격의 비율
기간: 연구 약물 치료 후 48시간에 평가됨
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연구 약물로 치료받은 적격 발작은 4시간 이내에 증상 완화가 경험되지 않으면 승인된 구급 약물을 사용할 수 있습니다.
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연구 약물 치료 후 48시간에 평가됨
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치료 후 48시간 시점 약물 치료 만족도 설문지 점수 - 편의성 영역 점수
기간: 치료 후 48시간
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MMRM 분석을 통한 48시간 치료 후 약물 치료 만족도 설문지(TSQM) 평가.
11개 항목으로 구성된 TSQM(버전 II)은 참가자의 약물 치료 만족도를 다음과 같은 척도로 평가했습니다: 효과성, 부작용, 편의성 및 전반적 만족도. 척도 점수는 0에서 100까지의 점수로 변환되었으며, 이를 통해 총 합성 점수를 계산할 수 있습니다. 높은 점수는 더 큰 만족도를 나타냅니다.
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치료 후 48시간
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48시간 치료 후 약물 치료 만족도 설문지 점수 - 만족도 영역 점수
기간: 치료 후 48시간
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치료 후 48시간 시점의 약물 치료 만족도 설문지(TSQM)에 대한 혼합효과모형 반복측정 분석.
11개 항목으로 구성된 TSQM(버전 II)은 참가자의 약물 치료 만족도를 다음과 같은 척도로 평가하였습니다: 효과성, 부작용, 편의성 및 전반적 만족도. 척도 점수는 0에서 100 사이의 점수로 변환되었으며, 이를 통해 총 합성 점수를 계산할 수 있었습니다. 점수가 높을수록 만족도가 더 높음을 나타냅니다.
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치료 후 48시간
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피부 부종 점수 VAS 점수 변화 시간 - 30% 감소
기간: 치료 후 48시간 이내
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피부 부종 점수에 대한 VAS 점수 변화까지의 시간 - 치료 후 48시간 이내에 30% 감소.
VAS-3 점수는 0에서 100 사이입니다.
더 큰 감소는 더 나은 결과를 의미합니다.
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치료 후 48시간 이내
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복통 점수 VAS 점수 변화까지의 시간 - 30% 감소
기간: 치료 후 48시간 이내
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복통 점수 VAS 점수 변화까지의 시간 - 치료 후 48시간 이내 30% 감소.
VAS-3 점수 범위는 0에서 100 사이입니다.
더 큰 감소는 더 나은 결과를 의미합니다.
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치료 후 48시간 이내
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Marcus Maurer, Prof MD, Charite University, Berlin, Germany
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 2월 3일
기본 완료 (실제)
2022년 9월 23일
연구 완료 (실제)
2023년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 10월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 11월 4일
처음 게시됨 (실제)
2020년 11월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 12월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 2일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PHA022121-C201
- 2020-003445-11 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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