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Estudio de rango de dosis de PHA-022121 oral para el tratamiento agudo de los ataques de angioedema en pacientes con angioedema hereditario (RAPIDe-1)

2 de diciembre de 2025 actualizado por: Pharvaris Netherlands B.V.

Estudio de fase II, doble ciego, controlado con placebo, aleatorizado, cruzado, de rango de dosis de PHA-022121 oral para el tratamiento agudo de los ataques de angioedema en pacientes con angioedema hereditario debido a la deficiencia del inhibidor de C1 tipo I y II

Este estudio evalúa la eficacia de PHA-022121 administrado por vía oral para el tratamiento agudo de ataques en pacientes con angioedema hereditario (AEH). Los sujetos elegibles se asignan aleatoriamente a una de tres dosis únicas de PHA-022121 y placebo. El estudio comparará el alivio de los síntomas (dolor de la piel, hinchazón de la piel, dolor abdominal) durante los ataques de AEH y la seguridad de cada dosis de PHA-022121 con el placebo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

En la Parte I del estudio, los pacientes en estado de no ataque reciben la dosis única activa asignada de PHA-022121 en el centro de estudio para evaluar la farmacocinética (la forma en que el cuerpo absorbe, distribuye y elimina el fármaco) y la seguridad. En la Parte II del estudio, los pacientes se autoadministran a ciegas el fármaco del estudio en casa para tratar tres ataques de AEH con PHA-022121 o placebo (cruzado).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

74

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Study Site
      • Dresden, Alemania
        • Study Site
      • Frankfurt, Alemania
        • Study Site
      • Mainz, Alemania
        • Study Site
      • Ulm, Alemania
        • Study Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Study Site
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá
        • Study Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • Study Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá
        • Study Site
      • Québec, Quebec, Canadá
        • Study Site
  • Chequia
      • Brno, Chequia
        • Study Site
      • Hradec Králové, Chequia
        • Study Site
  • España
      • Barcelona, España
        • Study Site
      • Madrid, España
        • Study Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Estados Unidos, 85253
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Study Site
  • Francia
      • Grenoble, Francia
        • Study Site
      • Montpellier, Francia
        • Study Site
      • Paris, Francia
        • Study Site
  • Hungría
      • Budapest, Hungría
        • Study Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Study Site
      • Haifa, Israel
        • Study Site
      • Tel Aviv, Israel
        • Study Site
  • Italia
      • Monserrato, Italia
        • Study Site
      • Naples, Italia
        • Study Site
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
        • Study Site
  • Polonia
      • Krakow, Polonia
        • Study Site
  • Reino Unido
      • Brighton, Reino Unido
        • Study Site
      • London, Reino Unido
        • Study Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Formulario de consentimiento informado firmado y fechado
  2. Diagnóstico de AEH tipo I o II
  3. Historial documentado de ataques de AEH: al menos tres en los últimos 4 meses, o al menos dos en los últimos 2 meses antes de la selección
  4. Acceso confiable y experiencia para usar medicamentos estándar para ataques agudos

Criterios clave de exclusión:

  1. Embarazo o lactancia
  2. Electrocardiograma anormal clínicamente significativo
  3. Cualquier otra enfermedad sistémica o enfermedad o trastorno significativo que pudiera interferir con la seguridad o la capacidad del paciente para participar en el estudio.
  4. Uso de inhibidores de la esterasa C1, inhibidores orales de la calicreína, andrógenos atenuados, antifibrinolíticos o terapia de AEH monoclonal dentro de un período definido antes de la inscripción
  5. Serología positiva para VIH o infección activa por virus de la hepatitis B o virus de la hepatitis C
  6. Función hepática anormal
  7. Función renal anormal
  8. Historial de abuso de alcohol o drogas dentro de un período definido, o evidencia actual de dependencia o abuso de sustancias
  9. Antecedentes de hipersensibilidad grave documentada a cualquier medicamento.
  10. Participación en cualquier otro estudio de fármaco en investigación dentro de un período definido

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Dosis baja/placebo
Dosis baja única de deucrictibant o placebo
Droga: Placebo
Cápsulas de placebo a juego para uso oral
Droga: Deucrictibante
cápsulas blandas deucrictibant para uso oral
Otros nombres:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Otro: Dosis media/placebo
Dosis media única de deucrictibant o placebo
Droga: Placebo
Cápsulas de placebo a juego para uso oral
Droga: Deucrictibante
cápsulas blandas deucrictibant para uso oral
Otros nombres:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Otro: Alta dosis/placebo
Dosis alta única de deucrictibant o placebo
Droga: Placebo
Cápsulas de placebo a juego para uso oral
Droga: Deucrictibante
cápsulas blandas deucrictibant para uso oral
Otros nombres:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio de la puntuación de la Escala Visual Analógica Compuesta de 3 síntomas (VAS-3) desde antes del tratamiento hasta 4 horas después del tratamiento
Periodo de tiempo: Evaluado desde antes del tratamiento hasta 4 horas después del tratamiento
El criterio de valoración principal del estudio fue el cambio de la puntuación VAS-3 (escala visual analógica compuesta de 3 síntomas) desde el pretratamiento hasta las 4 horas después del tratamiento. La VAS-3 se calculó como la media de las puntuaciones VAS de los 3 síntomas principales del HAE: hinchazón cutánea, dolor cutáneo y dolor abdominal. Las puntuaciones VAS de los 3 síntomas principales del HAE (hinchazón cutánea, dolor cutáneo y dolor abdominal) podían oscilar entre 0 (sin hinchazón/sin dolor) y 100 (hinchazón extrema/dolor insoportable)
Evaluado desde antes del tratamiento hasta 4 horas después del tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta el inicio del alivio de síntomas mediante una reducción de ≥30% en la puntuación compuesta de la Escala Visual Analógica (VAS-3) respecto a la puntuación previa al tratamiento
Periodo de tiempo: Evaluado desde el pretratamiento hasta las 48 horas posteriores al tratamiento
Las puntuaciones VAS-3 oscilan entre 0 y 100.
Evaluado desde el pretratamiento hasta las 48 horas posteriores al tratamiento
Tiempo hasta el inicio del alivio casi completo o completo de los síntomas según la Escala Visual Analógica (EVA-3)
Periodo de tiempo: Evaluado desde el pretratamiento hasta las 48 horas posteriores al tratamiento
Las puntuaciones VAS oscilan entre 0 y 100. El alivio casi completo de los síntomas se define como que las 3 puntuaciones individuales VAS del VAS-3 tengan un valor < 10. El alivio completo de los síntomas se define como que las 3 puntuaciones individuales VAS del VAS-3 tengan un valor de 0.
Evaluado desde el pretratamiento hasta las 48 horas posteriores al tratamiento
Tiempo hasta una reducción ≥50% en la puntuación compuesta VAS-3 respecto a la puntuación previa al tratamiento
Periodo de tiempo: Evaluado desde antes del tratamiento hasta 48 horas después del tratamiento
Tiempo hasta una reducción ≥50% en la puntuación compuesta VAS-3 respecto a la puntuación previa al tratamiento.
Evaluado desde antes del tratamiento hasta 48 horas después del tratamiento
Cambio en la Puntuación Media de la Gravedad del Complejo Sintomático (MSCS) Desde el Pretratamiento Hasta las 4 Horas Postratamiento
Periodo de tiempo: Pre-tratamiento y 4 horas después del tratamiento
Las puntuaciones MSCS varían entre 0 y 3. Una puntuación más alta significa un peor resultado.
Pre-tratamiento y 4 horas después del tratamiento
Puntuación de Resultado del Tratamiento (TOS) a las 4 Horas Post-tratamiento
Periodo de tiempo: 4 horas post-tratamiento
La puntuación TOS oscila entre -100 y 100. Una puntuación positiva indica mejoría, una puntuación de 0 indica que no hay cambios y una puntuación negativa indica empeoramiento en comparación con el estado previo al tratamiento.
4 horas post-tratamiento
Tiempo hasta el inicio del alivio del síntoma principal evaluado mediante una reducción del 30 % en la EVA para el síntoma principal
Periodo de tiempo: En las 48 horas posteriores al tratamiento
Tiempo hasta el inicio del alivio del síntoma primario evaluado mediante una reducción del 30% en la EVA para el síntoma primario dentro de las 48 horas posteriores al tratamiento
En las 48 horas posteriores al tratamiento
Proporción de ataques tratados con el fármaco del estudio que requieren medicación de rescate para HAE en las 12 horas siguientes.
Periodo de tiempo: Evaluado a las 12 horas después del tratamiento con el fármaco del estudio
Proporción de ataques tratados con el fármaco de estudio enmascarado que requirieron medicación de rescate para HAE dentro de las 12 horas posteriores al tratamiento.
Evaluado a las 12 horas después del tratamiento con el fármaco del estudio
Tiempo hasta el Primer Uso de Medicación de Rescate para la HAE en Ataques Tratados con el Fármaco del Estudio Dentro de las 48 Horas Posteriores al Tratamiento
Periodo de tiempo: Evaluado a las 48 horas posteriores al tratamiento con el fármaco del estudio
La proporción de ataques tratados con el primer uso de medicación de rescate para HAE en las 48 horas posteriores al tratamiento con PHA-022121.
Evaluado a las 48 horas posteriores al tratamiento con el fármaco del estudio
Tiempo hasta el cambio en la puntuación EVA para el dolor cutáneo - Reducción del 30%
Periodo de tiempo: Dentro de las 48 horas posteriores al tratamiento
Tiempo hasta el cambio en la puntuación EVA para la Puntuación del Dolor Cutáneo - reducción del 30% en las 48 horas posteriores al tratamiento. Las puntuaciones EVA-3 oscilan entre 0 y 100. Una mayor reducción significa un mejor resultado.
Dentro de las 48 horas posteriores al tratamiento
Cambio en la Puntuación Media de Gravedad del Complejo de Síntomas Desde el Pre-tratamiento Hasta las 24 Horas Post-tratamiento
Periodo de tiempo: 24 horas después del tratamiento
Cambio en la puntuación media de la gravedad del complejo de síntomas (MSCS) desde antes del tratamiento hasta 24 horas después del tratamiento. Una puntuación MSCS más baja indica un mejor resultado.
24 horas después del tratamiento
TOS a las 24 horas tras el tratamiento
Periodo de tiempo: Evaluado dentro de las 24 horas posteriores al tratamiento
Puntuación del resultado del tratamiento a las 24 horas después del tratamiento. Una puntuación más alta indica mejoría.
Evaluado dentro de las 24 horas posteriores al tratamiento
Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento Medicamentoso - Puntuación del Dominio de Eficacia a las 48 Horas Postratamiento
Periodo de tiempo: 48 horas después del tratamiento
Análisis MMRM del Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento para Medicamentos (TSQM) a las 48 horas posteriores al tratamiento. El TSQM de 11 ítems (versión II) evaluó la satisfacción del participante con el tratamiento con el medicamento para las siguientes escalas: efectividad, efectos secundarios, conveniencia y satisfacción general. Las puntuaciones de las escalas se transformaron en puntuaciones que oscilan entre 0 y 100 y podían utilizarse para calcular una puntuación compuesta total, donde una puntuación más alta indica una mayor satisfacción.
48 horas después del tratamiento
Tiempo hasta el inicio del alivio del síntoma principal mediante una reducción del 50% en la puntuación EVA
Periodo de tiempo: En las 48 horas posteriores al tratamiento
Tiempo hasta el inicio del alivio del síntoma primario mediante una reducción del 50% en la puntuación EVA dentro de las 48 horas posteriores al tratamiento. Las puntuaciones EVA-3 oscilan entre 0 y 100. Una mayor reducción significa un mejor resultado.
En las 48 horas posteriores al tratamiento
Proporción de ataques tratados con el fármaco del estudio que requieren medicación de rescate para HAE en 24 horas.
Periodo de tiempo: Evaluado a las 24 horas tras el tratamiento con el fármaco del estudio
Los ataques que cumplan los criterios tratados con el fármaco del estudio podrán utilizar medicación de rescate aprobada si no se experimenta alivio de los síntomas en 4 horas.
Evaluado a las 24 horas tras el tratamiento con el fármaco del estudio
Proporción de Ataques Tratados con el Fármaco del Estudio que Requieren Medicación de Rescate para HAE en 48 Horas
Periodo de tiempo: Evaluado a las 48 horas tras el tratamiento con el fármaco del estudio
Los ataques cualificados tratados con el fármaco del estudio pueden utilizar medicación de rescate aprobada si no se ha experimentado alivio de los síntomas en un plazo de 4 horas.
Evaluado a las 48 horas tras el tratamiento con el fármaco del estudio
Puntuaciones del Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento Medicamentoso a las 48 Horas Postratamiento - Puntuación del Dominio de Conveniencia
Periodo de tiempo: 48 horas después del tratamiento
Análisis MMRM del Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento con Medicación (TSQM) a las 48 horas posteriores al tratamiento. El TSQM de 11 ítems (versión II) evaluó la satisfacción de los participantes con el tratamiento con la medicación en las siguientes escalas: efectividad, efectos secundarios, conveniencia y satisfacción general. Las puntuaciones de las escalas se transformaron en puntuaciones que van de 0 a 100 y podrían usarse para calcular una puntuación compuesta total, donde una puntuación más alta indica una mayor satisfacción.
48 horas después del tratamiento
Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento Farmacológico - Puntuación del Dominio de Satisfacción a las 48 Horas Postratamiento
Periodo de tiempo: 48 horas después del tratamiento
Análisis MMRM del Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento Medicamentoso (TSQM) a las 48 horas postratamiento. El TSQM de 11 ítems (versión II) evaluó la satisfacción del participante con el tratamiento medicamentoso en las siguientes escalas: efectividad, efectos secundarios, conveniencia y satisfacción general. Las puntuaciones de las escalas se transformaron en puntuaciones que van de 0 a 100 y podrían utilizarse para calcular una puntuación compuesta total, donde una puntuación más alta indica una mayor satisfacción.
48 horas después del tratamiento
Tiempo hasta el cambio en la puntuación EVA para la puntuación de hinchazón cutánea - Reducción del 30%
Periodo de tiempo: En las 48 horas posteriores al tratamiento
Tiempo hasta el cambio en la puntuación VAS para la puntuación de hinchazón de la piel: reducción del 30% en las 48 horas posteriores al tratamiento. Las puntuaciones VAS-3 oscilan entre 0 y 100. Una reducción mayor significa un mejor resultado.
En las 48 horas posteriores al tratamiento
Tiempo hasta el cambio en la puntuación VAS para el dolor abdominal - Reducción del 30%
Periodo de tiempo: Dentro de las 48 horas posteriores al tratamiento
Tiempo hasta el cambio en la puntuación EVA del Dolor Abdominal - Reducción del 30% en las 48 horas posteriores al tratamiento. Las puntuaciones EVA-3 oscilan entre 0 y 100. Una mayor reducción significa un mejor resultado.
Dentro de las 48 horas posteriores al tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pharvaris Netherlands B.V.

Investigadores

  • Investigador principal: Marcus Maurer, Prof MD, Charite University, Berlin, Germany

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de febrero de 2021

Finalización primaria (Actual)

23 de septiembre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

1 de marzo de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de octubre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de noviembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

5 de noviembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

17 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PHA022121-C201
  • 2020-003445-11 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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