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Étude de dosage de PHA-022121 par voie orale pour le traitement aigu des crises d'angio-œdème chez les patients atteints d'angio-œdème héréditaire (RAPIDe-1)

2 décembre 2025 mis à jour par: Pharvaris Netherlands B.V.

Une étude de phase II, en double aveugle, contrôlée par placebo, randomisée, croisée et de dosage du PHA-022121 par voie orale pour le traitement aigu des crises d'angio-œdème chez les patients atteints d'angio-œdème héréditaire dû à un déficit en inhibiteur C1 de type I et II

Cette étude évalue l'efficacité du PHA-022121 administré par voie orale pour le traitement aigu des crises chez les patients atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH). Les sujets éligibles sont randomisés pour recevoir l'une des trois doses uniques de PHA-022121 et un placebo. L'étude comparera le soulagement des symptômes (douleurs cutanées, gonflement de la peau, douleurs abdominales) pendant les crises d'AOH et la sécurité de chaque dose de PHA-022121 avec un placebo.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Dans la partie I de l'étude, les patients en état de non-attaque reçoivent la dose unique active assignée de PHA-022121 au centre d'étude pour évaluer la pharmacocinétique (la façon dont le corps absorbe, distribue et se débarrasse du médicament) et la sécurité. Dans la partie II de l'étude, les patients s'auto-administrent le médicament à l'étude en aveugle à domicile pour traiter trois crises d'AOH avec le PHA-022121 ou un placebo (cross-over).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

74

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Study Site
      • Dresden, Allemagne
        • Study Site
      • Frankfurt, Allemagne
        • Study Site
      • Mainz, Allemagne
        • Study Site
      • Ulm, Allemagne
        • Study Site
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie
        • Study Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • Study Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Study Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Study Site
      • Québec, Quebec, Canada
        • Study Site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Study Site
      • Madrid, Espagne
        • Study Site
  • France
      • Grenoble, France
        • Study Site
      • Montpellier, France
        • Study Site
      • Paris, France
        • Study Site
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie
        • Study Site
  • Israël
      • Ashkelon, Israël
        • Study Site
      • Haifa, Israël
        • Study Site
      • Tel Aviv, Israël
        • Study Site
  • Italie
      • Monserrato, Italie
        • Study Site
      • Naples, Italie
        • Study Site
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
        • Study Site
  • Pologne
      • Krakow, Pologne
        • Study Site
  • Royaume-Uni
      • Brighton, Royaume-Uni
        • Study Site
      • London, Royaume-Uni
        • Study Site
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie
        • Study Site
      • Hradec Králové, Tchéquie
        • Study Site
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, États-Unis, 85253
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, États-Unis, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, États-Unis, 94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, États-Unis, 20815
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63141
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Study Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Formulaire de consentement éclairé signé et daté
  2. Diagnostic d'AOH de type I ou II
  3. Antécédents documentés de crises d'AOH : au moins trois au cours des 4 derniers mois, ou au moins deux au cours des 2 derniers mois précédant le dépistage
  4. Accès fiable et expérience pour utiliser les médicaments d'attaque aiguë standard de soins

Critères d'exclusion clés :

  1. Grossesse ou allaitement
  2. Électrocardiogramme anormal cliniquement significatif
  3. Toute autre maladie systémique ou maladie ou trouble important qui interférerait avec la sécurité du patient ou sa capacité à participer à l'étude
  4. Utilisation d'un inhibiteur de la C1-estérase, d'inhibiteurs de la kallikréine par voie orale, d'androgènes atténués, d'anti-fibrinolytiques ou d'un traitement monoclonal de l'AOH pendant une période définie avant l'inscription
  5. Sérologie positive pour le VIH ou infection active par le virus de l'hépatite B ou le virus de l'hépatite C
  6. Fonction hépatique anormale
  7. Fonction rénale anormale
  8. Antécédents d'abus d'alcool ou de drogues au cours d'une période définie, ou preuves actuelles de dépendance ou d'abus de substances
  9. Antécédents d'hypersensibilité sévère documentée à tout médicament
  10. Participation à toute autre étude de médicament expérimental dans un délai défini

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Faible dose/placebo
Faible dose unique de déucrictibant ou placebo
Médicament: Placebo
Capsules placebo assorties à usage oral
Médicament: Déucrictibant
capsules molles de deucrictibant à usage oral
Autres noms:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Autre: Dose moyenne/placebo
Dose moyenne unique de déucrictibant ou placebo
Médicament: Placebo
Capsules placebo assorties à usage oral
Médicament: Déucrictibant
capsules molles de deucrictibant à usage oral
Autres noms:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Autre: Haute dose/placebo
Dose unique élevée de déucrictibant ou placebo
Médicament: Placebo
Capsules placebo assorties à usage oral
Médicament: Déucrictibant
capsules molles de deucrictibant à usage oral
Autres noms:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évolution du score de l'échelle visuelle analogique composite à 3 symptômes (VAS-3) du prétraitement à 4 heures post-traitement
Délai: Évalué du prétraitement jusqu'à 4 heures après le traitement
Le critère d'évaluation principal de l'étude était la variation du score VAS-3 (échelle visuelle analogique composite à 3 symptômes) entre l'évaluation pré-traitement et 4 heures après le traitement. Le VAS-3 était calculé comme la moyenne des scores VAS des 3 principaux symptômes de l'HAO : œdème cutané, douleur cutanée et douleur abdominale. Les scores VAS des 3 principaux symptômes de l'HAO (œdème cutané, douleur cutanée et douleur abdominale) pouvaient varier entre 0 (Pas d'œdème/Pas de douleur) et 100 (Œdème extrême/Douleur atroce)
Évalué du prétraitement jusqu'à 4 heures après le traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Temps jusqu'à l'apparition d'un soulagement des symptômes par une réduction de ≥30 % du score composite de l'échelle visuelle analogique (VAS-3) par rapport au score avant traitement
Délai: Évalué du prétraitement à 48 heures post-traitement
Les scores VAS-3 varient entre 0 et 100.
Évalué du prétraitement à 48 heures post-traitement
Temps jusqu'à l'apparition d'un soulagement presque complet ou complet des symptômes selon l'échelle visuelle analogique (EVA-3)
Délai: Évalué du prétraitement jusqu'à 48 heures après le traitement
Les scores VAS vont de 0 à 100. Un soulagement quasi complet des symptômes est défini comme les 3 scores individuels VAS du VAS-3 ayant une valeur < 10. Un soulagement complet des symptômes est défini comme les 3 scores individuels VAS du VAS-3 ayant une valeur de 0.
Évalué du prétraitement jusqu'à 48 heures après le traitement
Délai jusqu'à une réduction ≥ 50 % du score composite VAS-3 par rapport au score avant traitement
Délai: Évalué du prétraitement jusqu'à 48 heures après le traitement
Temps nécessaire pour obtenir une réduction d'au moins 50 % du score composite VAS-3 par rapport au score avant traitement.
Évalué du prétraitement jusqu'à 48 heures après le traitement
Variation du score moyen de sévérité du complexe de symptômes (MSCS) du prétraitement à 4 heures après le traitement
Délai: Pré-traitement et 4 heures post-traitement
Les scores MSCS varient entre 0 et 3. Un score plus élevé signifie un résultat moins favorable.
Pré-traitement et 4 heures post-traitement
Score de résultat du traitement (TOS) à 4 heures après le traitement
Délai: 4 heures après le traitement
L'échelle TOS varie entre -100 et 100. Un score positif indique une amélioration, un score de 0 indique aucun changement et un score négatif indique une aggravation par rapport à l'état avant traitement.
4 heures après le traitement
Temps jusqu'à l'apparition du soulagement du symptôme principal évalué par une réduction de 30 % de l'EVA pour le symptôme principal
Délai: Dans les 48 heures suivant le traitement
Temps jusqu'à l'apparition du soulagement du symptôme principal évalué par une réduction de 30 % de l'échelle visuelle analogique (EVA) pour le symptôme principal dans les 48 heures suivant le traitement
Dans les 48 heures suivant le traitement
Proportion des crises traitées par le médicament de l'étude nécessitant un traitement de secours pour l'ŒA dans les 12 heures.
Délai: Évalué à 12 heures après le traitement par le médicament de l'étude
Proportion des crises traitées par le médicament à l'étude en aveugle nécessitant un médicament de secours pour l'angio-œdème héréditaire dans les 12 heures suivant le traitement.
Évalué à 12 heures après le traitement par le médicament de l'étude
Délai jusqu'à la première utilisation du médicament de secours HAE pour les crises traitées par le médicament de l'étude dans les 48 heures suivant le traitement
Délai: Évalué à 48 heures après le traitement par le médicament de l'étude
La proportion d'attaques traitées avec première utilisation du médicament de secours pour l'HAE dans les 48 heures suivant le traitement par PHA-022121.
Évalué à 48 heures après le traitement par le médicament de l'étude
Temps jusqu'au changement du score EVA pour la douleur cutanée - Réduction de 30 %
Délai: Dans les 48 heures suivant le traitement
Temps jusqu'au changement dans le score VAS pour le score de douleur cutanée - réduction de 30 % dans les 48 heures suivant le traitement. Les scores VAS-3 vont de 0 à 100. Une réduction plus importante signifie un meilleur résultat.
Dans les 48 heures suivant le traitement
Évolution du score moyen de sévérité du complexe symptomatique entre le prétraitement et 24 heures après le traitement
Délai: 24 heures après le traitement
Changement du score moyen de sévérité du complexe symptomatique (MSCS) du prétraitement à 24 heures après le traitement. Un score MSCS plus bas indique un meilleur résultat.
24 heures après le traitement
TOS à 24 heures post-traitement
Délai: Évalué dans les 24 heures suivant le traitement
Score de résultat du traitement à 24 heures après le traitement. Un score plus élevé indique une amélioration.
Évalué dans les 24 heures suivant le traitement
Questionnaire de satisfaction du traitement par médicament - Scores à 48 heures après le traitement - Score du domaine d'efficacité
Délai: 48 heures après le traitement
Analyse MMRM du Questionnaire de satisfaction du traitement médicamenteux (TSQM) à 48 heures après le traitement. Le TSQM en 11 items (version II) a évalué la satisfaction des participants vis-à-vis du traitement médicamenteux selon les échelles suivantes : efficacité, effets secondaires, commodité et satisfaction globale. Les scores des échelles ont été transformés en scores allant de 0 à 100 et pouvaient être utilisés pour calculer un score composite total, un score plus élevé indiquant une plus grande satisfaction.
48 heures après le traitement
Temps jusqu'à l'apparition d'un soulagement primaire des symptômes par réduction de 50 % du score VAS
Délai: Dans les 48 heures post-traitement
Temps jusqu'au début du soulagement du symptôme primaire par une réduction de 50 % du score EVA dans les 48 heures suivant le traitement. Les scores EVA-3 vont de 0 à 100. Une réduction plus importante signifie un meilleur résultat.
Dans les 48 heures post-traitement
Proportion des crises traitées par le médicament de l'étude nécessitant un traitement de secours contre l'HAE dans les 24 heures.
Délai: Évalué à 24 heures après le traitement par le médicament de l'étude
Les crises éligibles traitées avec le médicament de l'étude peuvent utiliser des médicaments de secours approuvés si aucun soulagement des symptômes n'a été ressenti dans les 4 heures.
Évalué à 24 heures après le traitement par le médicament de l'étude
Proportion des crises traitées par le médicament de l'étude nécessitant un médicament de secours contre l'ŒA dans les 48 heures
Délai: Évalué à 48 heures après le traitement par le médicament de l'étude
Les crises éligibles traitées avec le médicament de l'étude peuvent utiliser un médicament de secours approuvé si aucun soulagement des symptômes n'a été ressenti dans les 4 heures.
Évalué à 48 heures après le traitement par le médicament de l'étude
Questionnaire de satisfaction du traitement par médicament - Score du domaine de commodité à 48 heures après le traitement
Délai: 48 heures après le traitement
Analyse MMRM du questionnaire de satisfaction du traitement médicamenteux (TSQM) à 48 heures après le traitement. Le TSQM en 11 items (version II) a évalué la satisfaction des participants concernant le traitement médicamenteux selon les échelles suivantes : efficacité, effets secondaires, commodité et satisfaction globale. Les scores des échelles ont été transformés en scores allant de 0 à 100 et pouvaient être utilisés pour calculer un score composite total, un score plus élevé indiquant une plus grande satisfaction.
48 heures après le traitement
Questionnaire de Satisfaction du Traitement Médicamenteux - Scores à 48 Heures Post-traitement - Score du Domaine de Satisfaction
Délai: 48 heures après le traitement
Analyse MMRM du Questionnaire de satisfaction du traitement médicamenteux (TSQM) à 48 heures post-traitement. Le TSQM à 11 items (version II) a évalué la satisfaction des participants concernant le traitement médicamenteux selon les échelles suivantes : efficacité, effets secondaires, commodité et satisfaction globale. Les scores des échelles ont été transformés en scores allant de 0 à 100 et pouvaient être utilisés pour calculer un score composite total, un score plus élevé indiquant une plus grande satisfaction.
48 heures après le traitement
Temps jusqu'au changement du score VAS pour le score de gonflement cutané - Réduction de 30 %
Délai: Dans les 48 heures post-traitement
Délai de changement du score VAS pour le score de gonflement cutané - réduction de 30 % dans les 48 heures suivant le traitement. Les scores VAS-3 vont de 0 à 100. Une réduction plus importante signifie un meilleur résultat.
Dans les 48 heures post-traitement
Temps jusqu'au changement du score VAS pour la douleur abdominale - Réduction de 30 %
Délai: Dans les 48 heures suivant le traitement
Temps jusqu'au changement du score VAS pour le score de douleur abdominale - réduction de 30 % dans les 48 heures suivant le traitement. Les scores VAS-3 vont de 0 à 100. Une réduction plus importante signifie un meilleur résultat.
Dans les 48 heures suivant le traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pharvaris Netherlands B.V.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Marcus Maurer, Prof MD, Charite University, Berlin, Germany

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 février 2021

Achèvement primaire (Réel)

23 septembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mars 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 octobre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 novembre 2020

Première publication (Réel)

5 novembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

17 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 décembre 2025

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PHA022121-C201
  • 2020-003445-11 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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