Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Dosisbereikstudie van orale PHA-022121 voor acute behandeling van angio-oedeemaanvallen bij patiënten met erfelijk angio-oedeem (RAPIDe-1)

2 december 2025 bijgewerkt door: Pharvaris Netherlands B.V.

Een dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde, cross-over, dosisbereikende fase II-studie van oraal PHA-022121 voor de acute behandeling van angio-oedeemaanvallen bij patiënten met erfelijk angio-oedeem als gevolg van C1-remmerdeficiëntie type I en II

Deze studie evalueert de werkzaamheid van oraal toegediende PHA-022121 voor de acute behandeling van aanvallen bij patiënten met erfelijk angio-oedeem (HAE). In aanmerking komende proefpersonen worden gerandomiseerd naar een van de drie enkelvoudige doses PHA-022121 en placebo. De studie zal de verlichting van symptomen (huidpijn, zwelling van de huid, buikpijn) tijdens HAE-aanvallen en de veiligheid van elke dosis PHA-022121 vergelijken met placebo.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

In deel I van de studie krijgen patiënten in niet-aanvalstoestand de toegewezen actieve enkele dosis PHA-022121 in het studiecentrum om de farmacokinetiek (de manier waarop het lichaam het geneesmiddel absorbeert, verdeelt en verwijdert) en veiligheid te beoordelen. In deel II van de studie dienen patiënten zelf thuis een geblindeerd onderzoeksgeneesmiddel toe om drie HAE-aanvallen te behandelen met PHA-022121 of placebo (cross-over).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

74

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije
        • Study Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • Study Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Study Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Study Site
      • Québec, Quebec, Canada
        • Study Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Study Site
      • Dresden, Duitsland
        • Study Site
      • Frankfurt, Duitsland
        • Study Site
      • Mainz, Duitsland
        • Study Site
      • Ulm, Duitsland
        • Study Site
  • Frankrijk
      • Grenoble, Frankrijk
        • Study Site
      • Montpellier, Frankrijk
        • Study Site
      • Paris, Frankrijk
        • Study Site
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
        • Study Site
  • Israël
      • Ashkelon, Israël
        • Study Site
      • Haifa, Israël
        • Study Site
      • Tel Aviv, Israël
        • Study Site
  • Italië
      • Monserrato, Italië
        • Study Site
      • Naples, Italië
        • Study Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Study Site
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Study Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Study Site
      • Madrid, Spanje
        • Study Site
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië
        • Study Site
      • Hradec Králové, Tsjechië
        • Study Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Brighton, Verenigd Koninkrijk
        • Study Site
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Study Site
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Verenigde Staten, 85253
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Verenigde Staten, 94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20815
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63141
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Study Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Ondertekend en gedateerd toestemmingsformulier
  2. Diagnose van HAE type I of II
  3. Gedocumenteerde geschiedenis van HAE-aanvallen: ten minste drie in de laatste 4 maanden, of ten minste twee in de laatste 2 maanden voorafgaand aan de screening
  4. Betrouwbare toegang tot en ervaring met het gebruik van standaardmedicatie voor acute aanvallen

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Zwangerschap of borstvoeding
  2. Klinisch significant abnormaal elektrocardiogram
  3. Elke andere systemische ziekte of significante ziekte of stoornis die de veiligheid van de patiënt of het vermogen om aan het onderzoek deel te nemen zou kunnen verstoren
  4. Gebruik van C1-esteraseremmer, orale kallikreïneremmers, verzwakte androgenen, antifibrinolytica of monoklonale HAE-therapie binnen een bepaalde periode voorafgaand aan inschrijving
  5. Positieve serologie voor HIV of actieve infectie met hepatitis B-virus of hepatitis C-virus
  6. Abnormale leverfunctie
  7. Abnormale nierfunctie
  8. Geschiedenis van alcohol- of drugsmisbruik binnen een bepaalde periode, of actueel bewijs van afhankelijkheid of misbruik van middelen
  9. Voorgeschiedenis van gedocumenteerde ernstige overgevoeligheid voor een geneesmiddel
  10. Deelname aan een ander experimenteel geneesmiddelenonderzoek binnen een bepaalde periode

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Lage dosis/placebo
Enkele lage dosis deucrictibant of placebo
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende placebocapsules voor oraal gebruik
Geneesmiddel: Deucrictibant
deucrictibant zachte capsules voor oraal gebruik
Andere namen:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Ander: Gemiddelde dosis/placebo
Enkele middelgrote dosis deucrictibant of placebo
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende placebocapsules voor oraal gebruik
Geneesmiddel: Deucrictibant
deucrictibant zachte capsules voor oraal gebruik
Andere namen:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Ander: Hoge dosis/placebo
Enkele hoge dosis deucrictibant of placebo
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende placebocapsules voor oraal gebruik
Geneesmiddel: Deucrictibant
deucrictibant zachte capsules voor oraal gebruik
Andere namen:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van de 3-symptoom samengestelde visuele analoge schaal (VAS-3) score van voor de behandeling tot 4 uur na de behandeling
Tijdsspanne: Beoordeeld van vóór behandeling tot 4 uur na behandeling
Het primaire eindpunt van de studie was de verandering van de VAS-3-score (3-symptomencomposiet visueel analoge schaal) van vóór de behandeling tot 4 uur na de behandeling. De VAS-3 werd berekend als het gemiddelde van de VAS-scores van de 3 belangrijkste HAE-symptomen: huidzwelling, huidpijn en buikpijn. De VAS-scores van de 3 belangrijkste HAE-symptomen (huidzwelling, huidpijn en buikpijn) konden variëren tussen 0 (Geen zwelling/Geen pijn) en 100 (Extreme zwelling/Ondraaglijke pijn)
Beoordeeld van vóór behandeling tot 4 uur na behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot aanvang van symptoomverlichting door een ≥30% vermindering in de visueel analoge schaal (VAS-3) samengestelde score ten opzichte van de voorbehandelingsscore
Tijdsspanne: Beoordeeld vanaf vóór de behandeling tot 48 uur na de behandeling
VAS-3-scores variëren tussen 0 en 100.
Beoordeeld vanaf vóór de behandeling tot 48 uur na de behandeling
Tijd tot aanvang van bijna volledige of volledige symptoomverlichting volgens de Visueel Analoge Schaal (VAS-3)
Tijdsspanne: Beoordeeld vanaf vóór de behandeling tot 48 uur na de behandeling
VAS-scores variëren tussen 0 en 100. Bijna volledige symptoomverlichting wordt gedefinieerd als alle 3 individuele VAS-scores van de VAS-3 met een waarde < 10. Volledige symptoomverlichting wordt gedefinieerd als alle 3 individuele VAS-scores van de VAS-3 een waarde van 0 hebben.
Beoordeeld vanaf vóór de behandeling tot 48 uur na de behandeling
Tijd tot een ≥50% reductie in VAS-3-compositescore ten opzichte van de pre-behandelingsscore
Tijdsspanne: Beoordeeld van vóór de behandeling tot 48 uur na de behandeling
Tijd tot een ≥50% vermindering in VAS-3 samengestelde score ten opzichte van de score voor behandeling.
Beoordeeld van vóór de behandeling tot 48 uur na de behandeling
Verandering in de gemiddelde ernstscore van het symptoomcomplex (MSCS) van vóór de behandeling tot 4 uur na de behandeling
Tijdsspanne: Pre-treatment en 4 uur na behandeling
MSCS-scores variëren tussen 0 en 3. Een hogere score betekent een slechtere uitkomst.
Pre-treatment en 4 uur na behandeling
Behandelingsresultaat Score (TOS) 4 uur na behandeling
Tijdsspanne: 4 uur na de behandeling
TOS-scores liggen tussen -100 en 100. Een positieve score duidt op verbetering, een score van 0 duidt op geen verandering, en een negatieve score duidt op verslechtering vergeleken met de behandeling ervoor.
4 uur na de behandeling
Tijd tot het begin van primaire symptoomverlichting beoordeeld door een 30% reductie in de VAS voor het primaire symptoom
Tijdsspanne: Binnen 48 uur na de behandeling
Tijd tot begin van primaire symptoomverlichting beoordeeld door een 30% vermindering in de VAS voor het primaire symptoom binnen 48 uur na behandeling
Binnen 48 uur na de behandeling
Proportie van met studie-medicijn behandelde aanvallen waarvoor binnen 12 uur HAE-reddingsmedicatie nodig was.
Tijdsspanne: Beoordeeld 12 uur na toediening van het studiegeneesmiddel
Proportie van aanvallen behandeld met geblindeerd studiegeneesmiddel waarvoor HAE-reddingsmedicatie nodig is binnen 12 uur na behandeling.
Beoordeeld 12 uur na toediening van het studiegeneesmiddel
Tijd tot eerste gebruik van HAE-redmiddel voor met studiegeneesmiddel behandelde aanvallen binnen 48 uur na behandeling
Tijdsspanne: Beoordeeld 48 uur na behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel
Het aandeel behandelde aanvallen met eerste gebruik van HAE-redmiddel binnen 48 uur na behandeling met PHA-022121.
Beoordeeld 48 uur na behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel
Tijd tot verandering in de VAS-score voor huidpijnscore - 30% reductie
Tijdsspanne: Binnen 48 uur na de behandeling
Tijd tot verandering in de VAS-score voor huidpijnscore - 30% vermindering binnen 48 uur na behandeling. VAS-3-scores variëren tussen 0 en 100. Een grotere vermindering betekent een beter resultaat.
Binnen 48 uur na de behandeling
Verandering in gemiddelde Symptoomcomplex Ernst Score van voor behandeling tot 24 uur na behandeling
Tijdsspanne: 24 uur na de behandeling
Verandering in de gemiddelde symptoomcomplex ernst (MSCS) score van voor de behandeling tot 24 uur na de behandeling. Een lagere MSCS-score duidt op een beter resultaat.
24 uur na de behandeling
TOS 24 uur na behandeling
Tijdsspanne: Binnen 24 uur na behandeling beoordeeld
Behandelingsuitkomstscore 24 uur na behandeling. Een hogere score duidt op verbetering.
Binnen 24 uur na behandeling beoordeeld
Behandelingstevredenheidsvragenlijst voor Medicatie Scores na 48 Uur Post-behandeling - Effectiviteitsdomeinscore
Tijdsspanne: 48 uur na behandeling
MMRM-analyse van de Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) 48 uur na behandeling. De 11-item TSQM (versie II) evalueerde de tevredenheid van de deelnemers met de behandeling met het geneesmiddel voor de volgende schalen: effectiviteit, bijwerkingen, gebruiksgemak en algemene tevredenheid. De schaalscores werden omgezet naar scores van 0 tot 100 en konden worden gebruikt om een totaalcompositescore te berekenen, waarbij een hogere score een grotere tevredenheid aangeeft.
48 uur na behandeling
Tijd tot het optreden van primaire symptoomverlichting met 50% vermindering in VAS-score
Tijdsspanne: Binnen 48 uur na de behandeling
Tijd tot het begin van primaire symptoomverlichting met 50% reductie in VAS-score binnen 48 uur na behandeling. VAS-3-scores variëren tussen 0 en 100. Een grotere reductie betekent een beter resultaat.
Binnen 48 uur na de behandeling
Aandeel van de met het studie geneesmiddel behandelde aanvallen waarvoor binnen 24 uur HAE-redmiddel nodig was.
Tijdsspanne: Beoordeeld 24 uur na toediening van het studiegeneesmiddel
Kwalificerende aanvallen behandeld met het onderzoeksgeneesmiddel mogen goedgekeurde noodmedicatie gebruiken als er binnen 4 uur geen verlichting van de symptomen is ervaren.
Beoordeeld 24 uur na toediening van het studiegeneesmiddel
Proportie van Aanvallen Behandeld met Studie-medicijn die Binnen 48 Uur HAE-reddingsmedicatie Vereisen
Tijdsspanne: Beoordeeld 48 uur na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
Kwalificerende aanvallen behandeld met het onderzoeksgeneesmiddel mogen goedgekeurde reddingsmedicatie gebruiken als er binnen 4 uur geen symptoomverlichting is ervaren.
Beoordeeld 48 uur na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
Behandelingstevredenheidsvragenlijst voor Medicatie Scores na 48 uur na behandeling - Gemaksdomein Score
Tijdsspanne: 48 uur na behandeling
MMRM-analyse van de Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) 48 uur na behandeling. De 11-item TSQM (versie II) evalueerde de tevredenheid van de deelnemers met de medicatie voor de volgende schalen: effectiviteit, bijwerkingen, gebruiksgemak en algemene tevredenheid. Schaalwaarden werden omgezet naar scores tussen 0 en 100 en konden worden gebruikt om een totale samengestelde score te berekenen, waarbij een hogere score een grotere tevredenheid aangeeft.
48 uur na behandeling
Behandelingstevredenheidsvragenlijst voor Medicatiescores 48 uur na behandeling - Tevredenheidsdomeinscore
Tijdsspanne: 48 uur na behandeling
MMRM-analyse van de Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) 48 uur na behandeling. De 11-item TSQM (versie II) evalueerde de tevredenheid van deelnemers met de behandeling met het medicijn voor de volgende schalen: effectiviteit, bijwerkingen, gemak en algemene tevredenheid. Schaalwaarden werden omgezet naar scores tussen 0 en 100 en konden worden gebruikt om een totaal samengestelde score te berekenen, waarbij een hogere score een grotere tevredenheid aangeeft.
48 uur na behandeling
Tijd tot verandering in de VAS-score voor huidzwelling - 30% reductie
Tijdsspanne: Binnen 48 uur na de behandeling
Tijd tot verandering in de VAS-score voor Huidzwelling Score - 30% reductie binnen 48 uur na behandeling. VAS-3 scores variëren tussen 0 en 100. Een grotere reductie betekent een beter resultaat.
Binnen 48 uur na de behandeling
Tijd tot wijziging in de VAS-score voor buikpijnscore - 30% reductie
Tijdsspanne: Binnen 48 uur na de behandeling
Tijd tot verandering in de VAS-score voor buikpijn - 30% vermindering binnen 48 uur na behandeling. VAS-3-scores liggen tussen 0 en 100. Een grotere vermindering betekent een beter resultaat.
Binnen 48 uur na de behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Marcus Maurer, Prof MD, Charite University, Berlin, Germany

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 februari 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

23 september 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 oktober 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 november 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 november 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

17 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PHA022121-C201
  • 2020-003445-11 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren