Orális PHA-022121 dózistartományos vizsgálat az angioödémás rohamok akut kezelésére örökletes angioödémában szenvedő betegeknél (RAPIDe-1)
2023. június 19. frissítette: Pharvaris Netherlands B.V.
Fázisú, kettős-vak, placebo-kontrollos, randomizált, keresztezett, dózistartományos vizsgálat a PHA-022121 orális PHA-022121-ről az I. és II. típusú C1-inhibitor-hiány következtében fellépő örökletes angioödémában szenvedő betegek angioödémás rohamainak akut kezelésére
Ez a tanulmány az orálisan alkalmazott PHA-022121 hatékonyságát értékeli örökletes angioödémában (HAE) szenvedő betegek rohamainak akut kezelésére.
A jogosult alanyokat véletlenszerűen besorolják a PHA-022121 és a placebo három egyszeri dózisának egyikébe.
A tanulmány összehasonlítja a tünetek enyhítését (bőrfájdalom, bőrduzzanat, hasi fájdalom) a HAE-rohamok során, valamint a PHA-022121 egyes dózisainak biztonságosságát a placebóval.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
- Örökletes angioödéma
- I. típusú örökletes angioödéma
- II. típusú örökletes angioödéma
- I. és II. típusú örökletes angioödéma
- Örökletes angioödémás roham
- Örökletes angioödéma C1-észteráz-gátló hiányával
- Örökletes angioödéma – 1. típusú
- Örökletes angioödéma – 2. típusú
- C1 észteráz-inhibitor hiány
- C1 inhibitor hiány
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A vizsgálat I. részében a nem támadó állapotú betegek a PHA-022121 kijelölt aktív egyszeri dózisát kapják a vizsgálati központban, hogy felmérjék a farmakokinetikát (a gyógyszer felszívódásának, eloszlásának és megszabadulásának módját a szervezetben) és a biztonságot.
A vizsgálat II. részében a betegek saját maguk adták be a vak vizsgálati gyógyszert otthon három HAE-roham kezelésére PHA-022121-gyel vagy placebóval (keresztezés).
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
74
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Sofia, Bulgária
- Study Site
-
-
-
-
-
Brno, Csehország
- Study Site
-
Hradec Králové, Csehország
- Study Site
-
-
-
-
-
Brighton, Egyesült Királyság
- Study Site
-
London, Egyesült Királyság
- Study Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35209
- Study Site
-
-
Arizona
-
Paradise Valley, Arizona, Egyesült Államok, 85253
- Study Site
-
-
California
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92122
- Study Site
-
Santa Monica, California, Egyesült Államok, 90404
- Study Site
-
Walnut Creek, California, Egyesült Államok, 94598
- Study Site
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Egyesült Államok, 20815
- Study Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63141
- Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
- Study Site
-
-
-
-
-
Grenoble, Franciaország
- Study Site
-
Montpellier, Franciaország
- Study Site
-
Paris, Franciaország
- Study Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia
- Study Site
-
-
-
-
-
Ashkelon, Izrael
- Study Site
-
Haifa, Izrael
- Study Site
-
Tel Aviv, Izrael
- Study Site
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- Study Site
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada
- Study Site
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Study Site
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada
- Study Site
-
Québec City, Quebec, Kanada
- Study Site
-
-
-
-
-
Kraków, Lengyelország
- Study Site
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország
- Study Site
-
-
-
-
-
Berlin, Németország
- Study Site
-
Dresden, Németország
- Study Site
-
Frankfurt, Németország
- Study Site
-
Mainz, Németország
- Study Site
-
Ulm, Németország
- Study Site
-
-
-
-
-
Monserrato, Olaszország
- Study Site
-
Naples, Olaszország
- Study Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország
- Study Site
-
Madrid, Spanyolország
- Study Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Aláírt és keltezett beleegyező nyilatkozat
- Az I. vagy II. típusú HAE diagnózisa
- HAE-rohamok dokumentált előzménye: legalább három az elmúlt 4 hónapban, vagy legalább kettő a szűrést megelőző utolsó 2 hónapban
- Megbízható hozzáférés és tapasztalat az akut rohamok kezelésére szolgáló standard gondozási gyógyszerek használatához
Főbb kizárási kritériumok:
- Terhesség vagy szoptatás
- Klinikailag jelentős kóros elektrokardiogram
- Bármilyen egyéb szisztémás betegség vagy jelentős betegség vagy rendellenesség, amely megzavarná a beteg biztonságát vagy a vizsgálatban való részvételi képességét
- C1-észteráz-gátló, orális kallikrein-gátlók, legyengített androgének, antifibrinolitikumok vagy monoklonális HAE-terápia alkalmazása a beiratkozás előtt meghatározott időtartamon belül
- Pozitív HIV szerológia vagy hepatitis B vírussal vagy hepatitis C vírussal való aktív fertőzés
- Rendellenes májműködés
- Rendellenes veseműködés
- Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés egy meghatározott időszakon belül, vagy a szerfüggőség vagy a visszaélés jelenlegi bizonyítéka
- Bármely gyógyszerrel szembeni dokumentált súlyos túlérzékenység anamnézisében
- Részvétel bármely más vizsgált gyógyszervizsgálatban meghatározott időszakon belül
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: Alacsony dózis/placebo
Egyszeri alacsony dózisú deukritibant vagy placebo
|
Megfelelő placebo kapszulák orális használatra
deukrictibant lágy kapszulák szájon át történő használatra
Más nevek:
|
|
Egyéb: Közepes dózis/placebo
Egyszeri közepes dózisú deukritibant vagy placebo
|
Megfelelő placebo kapszulák orális használatra
deukrictibant lágy kapszulák szájon át történő használatra
Más nevek:
|
|
Egyéb: Nagy dózis/placebo
Egyszeri nagy dózisú deukritibant vagy placebo
|
Megfelelő placebo kapszulák orális használatra
deukrictibant lágy kapszulák szájon át történő használatra
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A 3 tünetből álló összetett vizuális analóg skála (VAS-3) pontszámának változása az előkezelésről a kezelés utáni 4 órára
Időkeret: Előkezelés és 4 óra a kezelés után
|
A VAS-3 pontszámai 0 és 100 között mozognak.
A nagyobb csökkentés jobb eredményt jelent.
|
Előkezelés és 4 óra a kezelés után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezeléssel való elégedettség kérdőíve a gyógyszeres (TSQM) pontszámokhoz
Időkeret: 48 órával a kezelés után
|
A TSQM pontszámok 0 és 100 között mozognak.
A magasabb pontszám jobb eredményt jelent.
|
48 órával a kezelés után
|
|
A tünetek enyhüléséig eltelt idő vizuális analóg skála (VAS-3) pontszám alapján
Időkeret: Az előkezeléstől a kezelést követő 48 óráig értékelték
|
A VAS-3 pontszámai 0 és 100 között mozognak.
A tünetek enyhülése a VAS-3 pontszám 50%-os vagy magasabb csökkenése a kezelés előtti értékhez képest.
|
Az előkezeléstől a kezelést követő 48 óráig értékelték
|
|
A vizsgálati gyógyszerrel kezelt rohamok aránya, amelyek HAE mentőgyógyszert igényelnek
Időkeret: A vizsgálatot követő 4 órában értékelték a gyógyszeres kezelést
|
A vizsgálati gyógyszerrel kezelt, minősített rohamok esetében engedélyezett mentőgyógyszer alkalmazható, ha 4 órán belül nem tapasztalható a tünetek enyhülése.
|
A vizsgálatot követő 4 órában értékelték a gyógyszeres kezelést
|
|
A szinte teljes és teljes tünetek enyhüléséig eltelt idő vizuális analóg skála (VAS-3) alapján
Időkeret: Az előkezeléstől a kezelést követő 48 óráig értékelték
|
A VAS-pontszámok 0 és 100 között mozognak.
Szinte teljes tünetmentességről beszélünk, ha a VAS-3 mind a 3 egyéni VAS-pontszáma 10-nél kisebb.
A tünetek teljes enyhülését úgy definiálják, hogy mind a 3 egyéni VAS-pontszám a VAS-3-nak 0-s.
|
Az előkezeléstől a kezelést követő 48 óráig értékelték
|
|
Átlagos tünetegyüttes súlyossági (MSCS) pontszám
Időkeret: 4 órával a kezelés után
|
Az MSCS pontszámok 0 és 3 között mozognak. A magasabb pontszám rosszabb eredményt jelent.
|
4 órával a kezelés után
|
|
Kezelési eredmény pontszám (TOS)
Időkeret: Előkezelés és 4 óra a kezelés után
|
A TOS pontszámok -100 és 100 között mozognak.
A pozitív pontszám javulást, a 0 azt jelzi, hogy nincs változás, a negatív pedig az előkezeléshez képest romlást.
|
Előkezelés és 4 óra a kezelés után
|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE)
Időkeret: Az adagolás utáni nem-támadásos látogatástól a vizsgálat befejezéséig körülbelül 26 hét
|
Az adagolás utáni nem-támadásos látogatástól a vizsgálat befejezéséig körülbelül 26 hét
|
|
|
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos események (AE)
Időkeret: Az adagolás utáni nem-támadásos látogatástól a vizsgálat befejezéséig körülbelül 26 hét
|
Az adagolás utáni nem-támadásos látogatástól a vizsgálat befejezéséig körülbelül 26 hét
|
|
|
A kezelés során felmerülő súlyos nemkívánatos események (TESAE)
Időkeret: Az adagolás utáni nem-támadásos látogatástól a vizsgálat befejezéséig körülbelül 26 hét
|
Az adagolás utáni nem-támadásos látogatástól a vizsgálat befejezéséig körülbelül 26 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Marcus Maurer, Prof MD, Charite University, Berlin, Germany
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. február 3.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. szeptember 23.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. március 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. október 26.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. november 4.
Első közzététel (Tényleges)
2020. november 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. június 22.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. június 19.
Utolsó ellenőrzés
2023. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Érrendszeri betegségek
- Bőrbetegségek
- Immunhiányos szindrómák
- Immunrendszeri betegségek
- Túlérzékenység, azonnali
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Bőrbetegségek, érrendszeri
- Túlérzékenység
- Urticaria
- Örökletes komplementhiányos betegségek
- Elsődleges immunhiányos betegségek
- Angioödéma
- Angioödéma, örökletes
- I. és II. típusú örökletes angioödéma
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PHA022121-C201
- 2020-003445-11 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .