Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Dosevarierende studie av oral PHA-022121 for akuttbehandling av angioødemangrep hos pasienter med arvelig angioødem (RAPIDe-1)

2. desember 2025 oppdatert av: Pharvaris Netherlands B.V.

En fase II, dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert, cross-over, dosevarierende studie av oral PHA-022121 for akutt behandling av angioødemanfall hos pasienter med arvelig angioødem på grunn av C1-hemmermangel type I og II

Denne studien evaluerer effekten av oralt administrert PHA-022121 for akutt behandling av angrep hos pasienter med arvelig angioødem (HAE). Kvalifiserte forsøkspersoner er randomisert til en av tre enkeltdoser av PHA-022121 og placebo. Studien vil sammenligne symptomlindring (hudsmerter, hevelse i huden, magesmerter) under HAE-anfall og sikkerhet for hver dose PHA-022121 med placebo.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

I del I av studien mottar pasienter i ikke-angrepstilstand den tildelte aktive enkeltdosen PHA-022121 ved studiesenteret for å vurdere farmakokinetikk (måten kroppen absorberer, distribuerer og kvitter seg med stoffet) og sikkerhet. I del II av studien administrerer pasienter blindt studiemedisin hjemme for å behandle tre HAE-anfall med PHA-022121 eller placebo (cross-over).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

74

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Study Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • Study Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Study Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Study Site
      • Québec, Quebec, Canada
        • Study Site
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Forente stater, 85253
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Forente stater, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Forente stater, 94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63141
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Study Site
  • Frankrike
      • Grenoble, Frankrike
        • Study Site
      • Montpellier, Frankrike
        • Study Site
      • Paris, Frankrike
        • Study Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Study Site
      • Haifa, Israel
        • Study Site
      • Tel Aviv, Israel
        • Study Site
  • Italia
      • Monserrato, Italia
        • Study Site
      • Naples, Italia
        • Study Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Study Site
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Study Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Study Site
      • Madrid, Spania
        • Study Site
  • Storbritannia
      • Brighton, Storbritannia
        • Study Site
      • London, Storbritannia
        • Study Site
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia
        • Study Site
      • Hradec Králové, Tsjekkia
        • Study Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Study Site
      • Dresden, Tyskland
        • Study Site
      • Frankfurt, Tyskland
        • Study Site
      • Mainz, Tyskland
        • Study Site
      • Ulm, Tyskland
        • Study Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Study Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Signert og datert informert samtykkeskjema
  2. Diagnose av HAE type I eller II
  3. Dokumentert historie med HAE-anfall: minst tre i løpet av de siste 4 månedene, eller minst to i løpet av de siste 2 månedene før screening
  4. Pålitelig tilgang og erfaring for å bruke standardmedisiner for akutt angrep

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Graviditet eller amming
  2. Klinisk signifikant unormalt elektrokardiogram
  3. Enhver annen systemisk sykdom eller betydelig sykdom eller lidelse som vil forstyrre pasientens sikkerhet eller evne til å delta i studien
  4. Bruk av C1-esterasehemmere, orale kallikreinhemmere, svekkede androgener, anti-fibrinolytika eller monoklonal HAE-behandling innen en definert periode før påmelding
  5. Positiv serologi for HIV eller aktiv infeksjon med hepatitt B-virus eller hepatitt C-virus
  6. Unormal leverfunksjon
  7. Unormal nyrefunksjon
  8. Historie om alkohol- eller narkotikamisbruk innen en definert periode, eller nåværende bevis på rusavhengighet eller -misbruk
  9. Anamnese med dokumentert alvorlig overfølsomhet overfor ethvert legemiddel
  10. Deltakelse i enhver annen legemiddelstudie innen definert periode

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Lav dose/placebo
Enkel lav dose deucrictibant eller placebo
Legemiddel: Placebo
Matchende placebokapsler for oral bruk
Legemiddel: Deucrictibant
deucrictibant myke kapsler for oral bruk
Andre navn:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Annen: Middels dose/placebo
Enkel middels dose av deucrictibant eller placebo
Legemiddel: Placebo
Matchende placebokapsler for oral bruk
Legemiddel: Deucrictibant
deucrictibant myke kapsler for oral bruk
Andre navn:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Annen: Høy dose/placebo
Enkel høy dose av deucrictibant eller placebo
Legemiddel: Placebo
Matchende placebokapsler for oral bruk
Legemiddel: Deucrictibant
deucrictibant myke kapsler for oral bruk
Andre navn:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring av 3-symptom sammensatt visuell analog skala (VAS-3) score fra før behandling til 4 timer etter behandling
Tidsramme: Vurdert fra før behandling til 4 timer etter behandling
Studiens primære endepunkt var endringen i VAS-3 (3-symptom sammensatt visuell analog skala) score fra før behandling til 4 timer etter behandling. VAS-3 ble beregnet som gjennomsnittet av VAS-scorene for de 3 viktigste HAE-symptomene: hudsvellet, hudsmerten og magesmerten. VAS-scorene for de 3 viktigste HAE-symptomene (hudsvellet, hudsmerten og magesmerten) kunne variere mellom 0 (Ingen svellet/Ingen smerte) og 100 (Ekstremt svellet/Uutholdelig smerte)
Vurdert fra før behandling til 4 timer etter behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til innsettelse av symptomlindring ved ≥30 % reduksjon i Visual Analogue Scale (VAS-3) sammensatt poengsum fra førbehandlingspoengsummen
Tidsramme: Vurdert fra før behandling til 48 timer etter behandling
VAS-3-skår varierer mellom 0 og 100.
Vurdert fra før behandling til 48 timer etter behandling
Tid til oppnåelse av nesten fullstendig eller fullstendig symptomlindring ved visuell analog skala (VAS-3)
Tidsramme: Vurdert fra før behandling til 48 timer etter behandling
VAS-skår varierer mellom 0 og 100. Nesten fullstendig symptomlindring er definert som at alle 3 individuelle VAS-skårene i VAS-3 har en verdi < 10. Fullstendig symptomlindring er definert som at alle 3 individuelle VAS-skårene i VAS-3 har en verdi på 0.
Vurdert fra før behandling til 48 timer etter behandling
Tid til en ≥50 % reduksjon i VAS-3 sammensatt skår fra førbehandlingsskåren
Tidsramme: Vurdert fra før behandling til 48 timer etter behandling
Tid til en ≥50% reduksjon i VAS-3 sammensatte poengsum fra før-behandlingspoengsummen.
Vurdert fra før behandling til 48 timer etter behandling
Endring i gjennomsnittlig symptomkomplekssværhetsgrad (MSCS) fra før behandling til 4 timer etter behandling
Tidsramme: Før behandling og 4 timer etter behandling
MSCS-skår varierer mellom 0 og 3. En høyere skår betyr et dårligere utfall.
Før behandling og 4 timer etter behandling
Behandlingsresultatscore (TOS) 4 timer etter behandling
Tidsramme: 4 timer etter behandling
TOS-området er mellom -100 og 100. En positiv score indikerer forbedring, en score på 0 indikerer ingen endring, og en negativ score indikerer forverring sammenlignet med før behandling.
4 timer etter behandling
Tid til innsettelse av primærsymptomlindring vurdert ved en 30 % reduksjon i VAS for primærsymptomet
Tidsramme: Innen 48 timer etter behandling
Tid til innsettelse av primær symptomlindring vurdert ved en 30 % reduksjon i VAS for det primære symptomet innen 48 timer etter behandling
Innen 48 timer etter behandling
Andel av studiebehandlede angrep som krever HAE-reservemedisin innen 12 timer.
Tidsramme: Vurdert 12 timer etter behandling med studiemedisin
Andel av behandlede angrep med blindet studielegemiddel som krever HAE-beredskapsmedisin innen 12 timer etter behandling.
Vurdert 12 timer etter behandling med studiemedisin
Tid til første HAE-redningsmedisinbruk for studielegemiddelbehandlede anfall innen 48 timer etter behandling
Tidsramme: Vurdert 48 timer etter behandling med studiemedikament
Andelen behandlede angrep med første bruk av HAE-redningsmedisin innen 48 timer etter behandling med PHA-022121.
Vurdert 48 timer etter behandling med studiemedikament
Tid til endring i VAS-skår for hudsmerteskår - 30 % reduksjon
Tidsramme: Innen 48 timer etter behandling
Tid til endring i VAS-skåren for hudsmertescore - 30 % reduksjon innen 48 timer etter behandling. VAS-3-skårer varierer mellom 0 og 100. En større reduksjon betyr et bedre resultat.
Innen 48 timer etter behandling
Endring i gjennomsnittlig symptombetegnelse alvorlighetsscore fra før behandling til 24 timer etter behandling
Tidsramme: 24 timer etter behandling
Endring i gjennomsnittlig Symptomkomplekssværhetsgrad (MSCS) score fra før behandling til 24 timer etter behandling. En lavere MSCS score indikerer et bedre utfall.
24 timer etter behandling
TOS 24 timer etter behandling
Tidsramme: Vurdert innen 24 timer etter behandling
Behandlingsresultatscore 24 timer etter behandling.
En høyere score indikerer forbedring.
Vurdert innen 24 timer etter behandling
Behandlingstilfredshetsspørreskjema for legemiddelskårer ved 48 timer etter behandling - Effektivitetsdomene-skår
Tidsramme: 48 timer etter behandling
MMRM-analyse av Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) ved 48 timer etter behandling. Det 11-spørsmål TSQM (versjon II) vurderte deltakernes behandlingstilfredshet med medikamentet for følgende skalaer: effektivitet, bivirkninger, bekvemmelighet og total tilfredshet. Skalaverdiene ble omgjort til poengsummer fra 0 til 100 og kunne brukes til å beregne en total sammensatt poengsum, hvor høyere poengsum indikerer større tilfredshet.
48 timer etter behandling
Tid til start av primær symptomlindring ved 50 % reduksjon i VAS-score
Tidsramme: Innen 48 timer etter behandling
Tid til innsettelse av primær symptombehandling med 50 % reduksjon i VAS-score innen 48 timer etter behandling. VAS-3-scores varierer mellom 0 og 100. En større reduksjon betyr et bedre resultat.
Innen 48 timer etter behandling
Andel studiemedisinbehandlede anfall som krever HAE-redningsmedisin innen 24 timer.
Tidsramme: Vurdert 24 timer etter studiebehandling med legemiddel
Kvalifiserende anfall behandlet med studiemedisin kan bruke godkjent redningsmedisin hvis ingen symptomlindring er opplevd innen 4 timer.
Vurdert 24 timer etter studiebehandling med legemiddel
Andel av studiemedisinbehandlede angrep som krever HAE-redningsmedisin innen 48 timer
Tidsramme: Vurdert 48 timer etter studiebehandling
Kvalifiserte anfall behandlet med studiemedisin kan bruke godkjent redningsmedisin hvis det ikke er opplevd symptomlindring innen 4 timer.
Vurdert 48 timer etter studiebehandling
Behandlingstilfredshetsskjema for medikamenter - Poeng ved 48 timer etter behandling - Bekvemmelighetsdomene poengsum
Tidsramme: 48 timer etter behandling
MMRM-analyse av Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) ved 48 timer etter behandling. Det 11-punkts TSQM (versjon II) evaluerte deltakerens behandlingstilfredshet med medikamentet for følgende skalaer: effektivitet, bivirkninger, praktiskhet og generell tilfredshet. Skalaene ble transformert til skår fra 0 til 100 og kunne brukes til å beregne en total sammensatt skår, der høyere skår indikerer større tilfredshet.
48 timer etter behandling
Behandlingsfornøyelsesskjema for medikament - skår ved 48 timer etter behandling - Fornøyelsesdomene-skår
Tidsramme: 48 timer etter behandling
MMRM-analyse av Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) 48 timer etter behandling. Den 11-spørsmål TSQM (versjon II) evaluerte deltakerens behandlingstilfredshet med medisinen for følgende skalaer: effektivitet, bivirkninger, bekvemmelighet og generell tilfredshet. Skalapoeng ble transformert til poeng fra 0 til 100 og kunne brukes til å beregne en total sammensatt score, der høyere poeng indikerer større tilfredshet.
48 timer etter behandling
Tid til endring i VAS-skår for hudsvelning - 30 % reduksjon
Tidsramme: Innen 48 timer etter behandling
Tid til endring i VAS-skåren for hudhevelseskår - 30 % reduksjon innen 48 timer etter behandling. VAS-3-skårer varierer mellom 0 og 100. En større reduksjon betyr et bedre utfall.
Innen 48 timer etter behandling
Tid til endring i VAS-skåren for buksmerter - 30% reduksjon
Tidsramme: Innen 48 timer etter behandling
Tid til endring i VAS-skåren for Abdominal Smerte Skår - 30% reduksjon innen 48 timer etter behandling. VAS-3 skårer varierer mellom 0 og 100. En større reduksjon betyr et bedre resultat.
Innen 48 timer etter behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Marcus Maurer, Prof MD, Charite University, Berlin, Germany

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. februar 2021

Primær fullføring (Faktiske)

23. september 2022

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. oktober 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. november 2020

Først lagt ut (Faktiske)

5. november 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

17. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PHA022121-C201
  • 2020-003445-11 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere