遺伝性血管性浮腫患者における血管性浮腫発作の急性治療のための経口PHA-022121の用量範囲研究 (RAPIDe-1)
2023年6月19日 更新者：Pharvaris Netherlands B.V.
C1阻害剤欠乏タイプIおよびIIによる遺伝性血管性浮腫患者の血管性浮腫発作の急性治療のための経口PHA-022121の第II相、二重盲検、プラセボ対照、無作為化、クロスオーバー、用量範囲研究
この研究では、遺伝性血管性浮腫 (HAE) 患者の発作の急性治療に対する PHA-022121 の経口投与の有効性を評価します。
適格な被験者は、PHA-022121 とプラセボの 3 つの単回投与のうちの 1 つに無作為化されます。
この研究では、HAE発作中の症状の軽減（皮膚の痛み、皮膚の腫れ、腹痛）とPHA-022121の各用量の安全性をプラセボと比較します.
調査の概要
状態
完了
条件
詳細な説明
研究のパート I では、非攻撃状態の患者は、薬物動態 (身体が薬物を吸収、分配、および除去する方法) と安全性を評価するために、研究センターで割り当てられた活性単回用量の PHA-022121 を受け取ります。
研究のパート II では、PHA-022121 またはプラセボ (クロスオーバー) で 3 つの HAE 発作を治療するために、患者が自宅で盲検化された治験薬を自己投与します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
74
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35209
- Study Site
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Arizona
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Paradise Valley、Arizona、アメリカ、85253
- Study Site
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California
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San Diego、California、アメリカ、92122
- Study Site
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Santa Monica、California、アメリカ、90404
- Study Site
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Walnut Creek、California、アメリカ、94598
- Study Site
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Maryland
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Chevy Chase、Maryland、アメリカ、20815
- Study Site
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63141
- Study Site
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Study Site
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Brighton、イギリス
- Study Site
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London、イギリス
- Study Site
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Ashkelon、イスラエル
- Study Site
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Haifa、イスラエル
- Study Site
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Tel Aviv、イスラエル
- Study Site
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Monserrato、イタリア
- Study Site
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Naples、イタリア
- Study Site
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Amsterdam、オランダ
- Study Site
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ
- Study Site
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Ontario
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Ottawa、Ontario、カナダ
- Study Site
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Toronto、Ontario、カナダ
- Study Site
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Quebec
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Montréal、Quebec、カナダ
- Study Site
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Québec City、Quebec、カナダ
- Study Site
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Barcelona、スペイン
- Study Site
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Madrid、スペイン
- Study Site
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Brno、チェコ
- Study Site
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Hradec Králové、チェコ
- Study Site
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Berlin、ドイツ
- Study Site
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Dresden、ドイツ
- Study Site
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Frankfurt、ドイツ
- Study Site
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Mainz、ドイツ
- Study Site
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Ulm、ドイツ
- Study Site
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Budapest、ハンガリー
- Study Site
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Grenoble、フランス
- Study Site
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Montpellier、フランス
- Study Site
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Paris、フランス
- Study Site
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Sofia、ブルガリア
- Study Site
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Kraków、ポーランド
- Study Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- 署名および日付入りのインフォームド コンセント フォーム
- HAEタイプIまたはIIの診断
- -HAE攻撃の記録された履歴：過去4か月で少なくとも3回、またはスクリーニング前の過去2か月で少なくとも2回
- 標準治療の急性発作治療薬を使用するための信頼できるアクセスと経験
主な除外基準:
- 妊娠中または授乳中
- 臨床的に重大な心電図異常
- -患者の安全性または研究に参加する能力を妨げる他の全身性疾患または重大な疾患または障害
- -登録前の定義された期間内のC1-エステラーゼ阻害剤、経口カリクレイン阻害剤、弱毒化アンドロゲン、抗線溶薬、またはモノクローナルHAE療法の使用
- -HIVの陽性血清学またはB型肝炎ウイルスまたはC型肝炎ウイルスによる活動性感染
- 肝機能異常
- 腎機能異常
- 定義された期間内のアルコールまたは薬物乱用の履歴、または物質依存または乱用の現在の証拠
- -医薬品に対する重度の過敏症の記録された病歴
- -定義された期間内の他の治験薬研究への参加
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：低用量/プラセボ
低用量の緩和剤またはプラセボを単回投与
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経口使用のための一致するプラセボ カプセル
解糖剤経口用ソフトカプセル
他の名前：
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他の：中用量/プラセボ
単回中用量の緩和剤またはプラセボ
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経口使用のための一致するプラセボ カプセル
解糖剤経口用ソフトカプセル
他の名前：
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他の：高用量/プラセボ
単回高用量の緩和剤またはプラセボ
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経口使用のための一致するプラセボ カプセル
解糖剤経口用ソフトカプセル
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療前から治療後4時間までの3症状複合視覚アナログスケール（VAS-3）スコアの変化
時間枠：治療前と治療後4時間
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VAS-3 スコアの範囲は 0 ～ 100 です。
削減量が大きいほど、より良い結果が得られます。
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治療前と治療後4時間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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投薬（TSQM）スコアの治療満足度アンケート
時間枠：治療後48時間
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TSQM スコアの範囲は 0 ～ 100 です。
スコアが高いほど、結果が良いことを意味します。
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治療後48時間
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ビジュアル アナログ スケール (VAS-3) スコアによる症状緩和の開始時間
時間枠：治療前から治療後48時間までの評価
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VAS-3 スコアの範囲は 0 ～ 100 です。
症状の緩和は、VAS-3 スコアが治療前の値から 50% 以上低下した場合と定義されます。
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治療前から治療後48時間までの評価
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HAEレスキュー薬を必要とする治験薬で治療された攻撃の割合
時間枠：研究薬物治療の4時間後に評価
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治験薬で治療された適格な攻撃は、4時間以内に症状が緩和されない場合、承認されたレスキュー薬を使用できます。
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研究薬物治療の4時間後に評価
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ビジュアル アナログ スケール (VAS-3) によるほぼ完全および完全な症状緩和の開始までの時間
時間枠：治療前から治療後48時間までの評価
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VAS スコアの範囲は 0 ～ 100 です。
ほぼ完全な症状の軽減は、値が 10 未満の VAS-3 の 3 つの個別の VAS スコアすべてとして定義されます。
完全な症状緩和は、3 つの個別の VAS スコアがすべて VAS-3 の値で 0 であることとして定義されます。
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治療前から治療後48時間までの評価
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平均症状複合重症度 (MSCS) スコア
時間枠：治療後4時間
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MSCS スコアの範囲は 0 ～ 3 です。スコアが高いほど転帰が悪いことを意味します。
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治療後4時間
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治療結果スコア (TOS)
時間枠：治療前と治療後4時間
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TOS スコアの範囲は -100 から 100 です。
正のスコアは改善を示し、スコア 0 は変化がないことを示し、負のスコアは治療前と比較して悪化していることを示します。
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治療前と治療後4時間
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治療に伴う有害事象（TEAE）
時間枠：投与後の非攻撃来院から研究完了まで、約26週間
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投与後の非攻撃来院から研究完了まで、約26週間
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治療関連の有害事象 (AE)
時間枠：投与後の非攻撃来院から研究完了まで、約26週間
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投与後の非攻撃来院から研究完了まで、約26週間
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治療に伴う重篤な有害事象（TESAE）
時間枠：投与後の非攻撃来院から研究完了まで、約26週間
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投与後の非攻撃来院から研究完了まで、約26週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Marcus Maurer, Prof MD、Charite University, Berlin, Germany
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年2月3日
一次修了 (実際)
2022年9月23日
研究の完了 (実際)
2023年3月1日
試験登録日
最初に提出
2020年10月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年11月4日
最初の投稿 (実際)
2020年11月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年6月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年6月19日
最終確認日
2023年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PHA022121-C201
- 2020-003445-11 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
プラセボの臨床試験
-
Palacky University完了
-
Advice Pharma Group srl積極的、募集していない肥満 | 栄養障害 | 体重 | 減量 | 食生活 | 太りすぎと肥満 | 健康行動 | ダイエット、健康 | ダイエット習慣 | ライフスタイル | 栄養、健康 | 行動障害イタリア
-
Universidade Federal do ParaConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico完了
-
University Hospital, Strasbourg, France積極的、募集していない