Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование дозирования перорального препарата PHA-022121 для неотложной терапии приступов ангионевротического отека у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком (RAPIDe-1)

2 декабря 2025 г. обновлено: Pharvaris Netherlands B.V.

Фаза II, двойное слепое, плацебо-контролируемое, рандомизированное, перекрестное исследование с диапазоном доз перорального приема PHA-022121 для экстренного лечения приступов ангионевротического отека у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком, вызванным дефицитом С1-ингибитора типа I и II

В этом исследовании оценивается эффективность перорального введения PHA-022121 для лечения острых приступов у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком (НАО). Подходящие субъекты рандомизируются для получения одной из трех однократных доз PHA-022121 и плацебо. В исследовании будет сравниваться облегчение симптомов (кожная боль, отек кожи, боль в животе) во время приступов НАО и безопасность каждой дозы PHA-022121 с плацебо.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В части I исследования пациенты в состоянии без приступа получают назначенную активную однократную дозу PHA-022121 в исследовательском центре для оценки фармакокинетики (способа, которым организм поглощает, распределяет и выводит препарат) и безопасности. В части II исследования пациенты самостоятельно вводят исследуемый препарат вслепую дома для лечения трех приступов НАО с помощью PHA-022121 или плацебо (перекрестное исследование).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

74

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Болгария
      • Sofia, Болгария
        • Study Site
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия
        • Study Site
  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Study Site
      • Dresden, Германия
        • Study Site
      • Frankfurt, Германия
        • Study Site
      • Mainz, Германия
        • Study Site
      • Ulm, Германия
        • Study Site
  • Израиль
      • Ashkelon, Израиль
        • Study Site
      • Haifa, Израиль
        • Study Site
      • Tel Aviv, Израиль
        • Study Site
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Study Site
      • Madrid, Испания
        • Study Site
  • Италия
      • Monserrato, Италия
        • Study Site
      • Naples, Италия
        • Study Site
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада
        • Study Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Канада
        • Study Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада
        • Study Site
      • Québec, Quebec, Канада
        • Study Site
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды
        • Study Site
  • Польша
      • Krakow, Польша
        • Study Site
  • Соединенное Королевство
      • Brighton, Соединенное Королевство
        • Study Site
      • London, Соединенное Королевство
        • Study Site
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Соединенные Штаты, 85253
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Соединенные Штаты, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Соединенные Штаты, 94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Соединенные Штаты, 20815
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63141
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Study Site
  • Франция
      • Grenoble, Франция
        • Study Site
      • Montpellier, Франция
        • Study Site
      • Paris, Франция
        • Study Site
  • Чехия
      • Brno, Чехия
        • Study Site
      • Hradec Králové, Чехия
        • Study Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  1. Подписанная и датированная форма информированного согласия
  2. Диагностика НАО типа I или II
  3. Документированная история приступов НАО: не менее трех за последние 4 месяца или не менее двух за последние 2 месяца до скрининга
  4. Надежный доступ и опыт использования стандартных препаратов для лечения острых приступов

Ключевые критерии исключения:

  1. Беременность или кормление грудью
  2. Клинически значимая аномалия на электрокардиограмме
  3. Любое другое системное заболевание или серьезное заболевание или расстройство, которое может повлиять на безопасность пациента или его способность участвовать в исследовании.
  4. Использование ингибитора С1-эстеразы, пероральных ингибиторов калликреина, аттенуированных андрогенов, антифибринолитиков или моноклональной терапии НАО в течение определенного периода до включения в исследование
  5. Положительная серология на ВИЧ или активную инфекцию вирусом гепатита В или вирусом гепатита С
  6. Аномальная функция печени
  7. Аномальная функция почек
  8. История злоупотребления алкоголем или наркотиками в течение определенного периода или текущие доказательства зависимости или злоупотребления психоактивными веществами.
  9. Документально подтвержденная тяжелая гиперчувствительность к какому-либо лекарственному средству в анамнезе.
  10. Участие в любом другом исследовании исследуемого препарата в течение определенного периода

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Низкая доза/плацебо
Однократная низкая доза деукритибанта или плацебо
Лекарство: Плацебо
Соответствующие капсулы плацебо для перорального применения
Лекарство: Декристибант
Деукриктибант мягкие капсулы для перорального применения
Другие имена:
  • PHVS416
  • PHA121
  • РНА-022121
Другой: Средняя доза/плацебо
Однократная средняя доза деукриктибанта или плацебо
Лекарство: Плацебо
Соответствующие капсулы плацебо для перорального применения
Лекарство: Декристибант
Деукриктибант мягкие капсулы для перорального применения
Другие имена:
  • PHVS416
  • PHA121
  • РНА-022121
Другой: Высокая доза/плацебо
Однократная высокая доза деукритибанта или плацебо
Лекарство: Плацебо
Соответствующие капсулы плацебо для перорального применения
Лекарство: Декристибант
Деукриктибант мягкие капсулы для перорального применения
Другие имена:
  • PHVS416
  • PHA121
  • РНА-022121

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение показателя по 3-симптомной составной визуальной аналоговой шкале (VAS-3) от исходного уровня до 4 часов после лечения
Временное ограничение: Оценка проводилась от момента до лечения до 4 часов после лечения
Основной конечной точкой исследования было изменение балла VAS-3 (составная визуальная аналоговая шкала из 3 симптомов) от предварительного лечения до 4 часов после лечения. VAS-3 рассчитывался как среднее значение баллов VAS для 3 основных симптомов НАО: отека кожи, боли в коже и боли в животе. Баллы VAS для 3 основных симптомов НАО (отек кожи, боль в коже и боль в животе) могли варьироваться от 0 (Нет отека/Нет боли) до 100 (Крайний отек/Невыносимая боль)
Оценка проводилась от момента до лечения до 4 часов после лечения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время до наступления облегчения симптомов при уменьшении составного балла по Визуальной аналоговой шкале (ВАШ-3) на ≥30% от исходного балла до лечения
Временное ограничение: Оценка проводилась с момента до лечения до 48 часов после лечения
Оценки по шкале VAS-3 варьируются от 0 до 100.
Оценка проводилась с момента до лечения до 48 часов после лечения
Время до наступления почти полного или полного облегчения симптомов по Визуальной аналоговой шкале (ВАШ-3)
Временное ограничение: Оценивалось от предварительной обработки до 48 часов после обработки
Баллы по ВАШ варьируются от 0 до 100. Почти полное облегчение симптомов определяется как все 3 индивидуальных балла ВАШ-3 со значением < 10. Полное облегчение симптомов определяется как все 3 индивидуальных балла ВАШ-3 со значением 0.
Оценивалось от предварительной обработки до 48 часов после обработки
Время до достижения снижения на ≥50% от исходного значения по составному показателю VAS-3
Временное ограничение: Оценка проводилась от предлечебного периода до 48 часов после лечения
Время достижения уменьшения на ≥50% от исходного показателя по составной шкале VAS-3.
Оценка проводилась от предлечебного периода до 48 часов после лечения
Изменение среднего балла тяжести симптомокомплекса (MSCS) с момента до лечения до 4 часов после лечения
Временное ограничение: До лечения и через 4 часа после лечения
Баллы MSCS варьируются от 0 до 3. Более высокий балл означает худший исход.
До лечения и через 4 часа после лечения
Балл исхода лечения (TOS) через 4 часа после лечения
Временное ограничение: 4 часа после лечения
Диапазон TOS составляет от -100 до 100. Положительный балл указывает на улучшение, балл 0 указывает на отсутствие изменений, а отрицательный балл указывает на ухудшение по сравнению с состоянием до лечения.
4 часа после лечения
Время до начала облегчения первичного симптома, оцененное по 30% снижению ВАШ для первичного симптома
Временное ограничение: В течение 48 часов после лечения
Время до наступления облегчения основного симптома, оцененное по 30%-ному снижению показателя ВАШ для основного симптома в течение 48 часов после лечения
В течение 48 часов после лечения
Доля приступов, леченных исследуемым препаратом, потребовавших применения спасательного препарата при НАО в течение 12 часов.
Временное ограничение: Оценка проведена через 12 часов после введения исследуемого препарата
Доля купированных приступов в группе исследуемого препарата, потребовавших применения препарата неотложной помощи при НАО в течение 12 часов после лечения.
Оценка проведена через 12 часов после введения исследуемого препарата
Время до первого применения препарата для экстренной помощи при НАО для приступов, леченных исследуемым препаратом, в течение 48 часов после лечения
Временное ограничение: Оценка через 48 часов после приема исследуемого препарата
Доля купированных приступов с первым применением препарата неотложной терапии НАО в течение 48 часов после лечения PHA-022121.
Оценка через 48 часов после приема исследуемого препарата
Время до изменения показателя по ВАШ для оценки кожной боли - снижение на 30%
Временное ограничение: В течение 48 часов после лечения
Время до изменения оценки по ВАШ для оценки кожной боли - снижение на 30% в течение 48 часов после лечения. Оценки ВАШ-3 находятся в диапазоне от 0 до 100. Большее снижение означает лучший результат.
В течение 48 часов после лечения
Изменение среднего балла тяжести симптомокомплекса с момента до лечения до 24 часов после лечения
Временное ограничение: 24 часа после лечения
Изменение средней оценки тяжести симптомокомплекса (MSCS) с момента до лечения до 24 часов после лечения.
Более низкий показатель MSCS указывает на лучший результат.
24 часа после лечения
ТОС через 24 часа после лечения
Временное ограничение: Оценка в течение 24 часов после лечения
Оценка результата лечения через 24 часа после лечения. Более высокий балл указывает на улучшение.
Оценка в течение 24 часов после лечения
Оценки опросника удовлетворенности лечением медикаментами через 48 часов после лечения - Оценка домена эффективности
Временное ограничение: 48 часов после лечения
MMRM-анализ Опросника удовлетворенности лечением (TSQM) через 48 часов после лечения. 11-пунктовый TSQM (версия II) оценивал удовлетворенность участников лечением по следующим шкалам: эффективность, побочные эффекты, удобство и общая удовлетворенность. Баллы по шкалам были преобразованы в оценки от 0 до 100 и могли использоваться для расчета общего композитного балла, где более высокий балл указывает на большую удовлетворенность.
48 часов после лечения
Время до начала первичного облегчения симптомов при 50% снижении балла по ВАШ
Временное ограничение: В течение 48 часов после лечения
Время до начала первичного облегчения симптомов при 50% снижении балла по ВАШ в течение 48 часов после лечения. Баллы ВАШ-3 находятся в диапазоне от 0 до 100. Большее снижение означает лучший результат.
В течение 48 часов после лечения
Доля приступов, требующих применения спасательной терапии НАО в течение 24 часов у пациентов, получавших исследуемый препарат.
Временное ограничение: Оценка через 24 часа после введения исследуемого препарата
При приступах, соответствующих критериям включения и леченных исследуемым препаратом, разрешено применение одобренного препарата неотложной помощи, если в течение 4 часов не было достигнуто облегчения симптомов.
Оценка через 24 часа после введения исследуемого препарата
Доля приступов, леченных исследуемым препаратом, требующих применения спасательного препарата при НАО в течение 48 часов
Временное ограничение: Оценка проведена через 48 часов после лечения исследуемым препаратом
Квалифицированные приступы, леченные исследуемым препаратом, могут использовать одобренное спасательное лекарство, если в течение 4 часов не было достигнуто облегчение симптомов.
Оценка проведена через 48 часов после лечения исследуемым препаратом
Баллы по опроснику удовлетворенности лечением медикаментами через 48 часов после лечения - балл по шкале удобства
Временное ограничение: через 48 часов после лечения
MMRM-анализ Опросника удовлетворенности лечением медикаментами (TSQM) через 48 часов после лечения. 11-пунктовый TSQM (версия II) оценивал удовлетворенность участников лечением медикаментом по следующим шкалам: эффективность, побочные эффекты, удобство и общая удовлетворенность. Баллы по шкалам были преобразованы в оценки от 0 до 100 и могли быть использованы для расчета общего суммарного балла, причем более высокий балл указывает на большую удовлетворенность.
через 48 часов после лечения
Опросник удовлетворенности лечением медикаментами - оценка через 48 часов после лечения - показатель удовлетворенности
Временное ограничение: через 48 часов после лечения
MMRM анализ Опросника удовлетворенности лечением (TSQM) через 48 часов после лечения. 11-пунктовый TSQM (версия II) оценивал удовлетворенность участников лечением по следующим шкалам: эффективность, побочные эффекты, удобство и общая удовлетворенность. Баллы по шкалам были преобразованы в оценки от 0 до 100 и могли использоваться для расчета общего составного балла, где более высокий балл указывает на большую удовлетворенность.
через 48 часов после лечения
Время до изменения балла по ВАШ для оценки отека кожи - снижение на 30%
Временное ограничение: В течение 48 часов после лечения
Время до изменения оценки по ВАШ для оценки отека кожи - снижение на 30% в течение 48 часов после лечения. Оценки ВАШ-3 находятся в диапазоне от 0 до 100. Большее снижение означает лучший результат.
В течение 48 часов после лечения
Время до изменения оценки по ВАШ для оценки абдоминальной боли – снижение на 30%
Временное ограничение: В течение 48 часов после лечения
Время до изменения показателя по ВАШ для оценки боли в животе – снижение на 30% в течение 48 часов после лечения.
Показатели ВАШ-3 находятся в диапазоне от 0 до 100.
Большее снижение означает лучший результат.
В течение 48 часов после лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pharvaris Netherlands B.V.

Следователи

  • Главный следователь: Marcus Maurer, Prof MD, Charite University, Berlin, Germany

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

3 февраля 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

23 сентября 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 марта 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 октября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 ноября 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 ноября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

17 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PHA022121-C201
  • 2020-003445-11 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться