Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Suun kautta otettavan PHA-022121:n annosvaihtelututkimus angioödeemakohtausten akuutissa hoidossa potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema (RAPIDe-1)

maanantai 19. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Pharvaris Netherlands B.V.

Vaiheen II, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, satunnaistettu, vuorovaikutteinen, annosvaihtelututkimus suun kautta otettavasta PHA-022121:stä potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema, joka johtuu tyypin I ja II C1-estäjän puutteesta.

Tässä tutkimuksessa arvioidaan suun kautta annetun PHA-022121:n tehoa kohtausten akuutissa hoidossa potilailla, joilla on perinnöllinen angioedeema (HAE). Tukikelpoiset koehenkilöt satunnaistetaan saamaan yhtä kolmesta kerta-annoksesta PHA-022121:tä ja lumelääkettä. Tutkimuksessa verrataan oireiden lievitystä (ihokipu, ihon turvotus, vatsakipu) HAE-kohtausten aikana ja kunkin PHA-022121-annoksen turvallisuutta lumelääkkeeseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen osassa I potilaat, joilla ei ole hyökkäystä, saavat tutkimuskeskuksessa määrätyn aktiivisen kerta-annoksen PHA-022121:tä arvioidakseen farmakokinetiikkaa (tapa, jolla keho imeytyy, jakautuu ja vapautuu lääkkeestä) ja turvallisuutta. Tutkimuksen osassa II potilaat antavat itse sokkoutettua tutkimuslääkettä kotona kolmen HAE-kohtauksen hoitamiseksi PHA-022121:llä tai lumelääkeaineella (cross-over).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

74

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • Study Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Study Site
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Study Site
      • Madrid, Espanja
        • Study Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Study Site
      • Haifa, Israel
        • Study Site
      • Tel Aviv, Israel
        • Study Site
  • Italia
      • Monserrato, Italia
        • Study Site
      • Naples, Italia
        • Study Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Study Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Study Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
        • Study Site
      • Québec City, Quebec, Kanada
        • Study Site
  • Puola
      • Kraków, Puola
        • Study Site
  • Ranska
      • Grenoble, Ranska
        • Study Site
      • Montpellier, Ranska
        • Study Site
      • Paris, Ranska
        • Study Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Study Site
      • Dresden, Saksa
        • Study Site
      • Frankfurt, Saksa
        • Study Site
      • Mainz, Saksa
        • Study Site
      • Ulm, Saksa
        • Study Site
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki
        • Study Site
      • Hradec Králové, Tšekki
        • Study Site
  • Unkari
      • Budapest, Unkari
        • Study Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Brighton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Study Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Study Site
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Yhdysvallat, 85253
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Yhdysvallat, 94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
        • Study Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Study Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumuslomake
  2. HAE-tyypin I tai II diagnoosi
  3. Dokumentoitu HAE-kohtausten historia: vähintään kolme viimeisten 4 kuukauden aikana tai vähintään kaksi viimeisen 2 kuukauden aikana ennen seulontaa
  4. Luotettava saatavuus ja kokemus tavanomaisten akuuttikohtauslääkkeiden käytöstä

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Raskaus tai imetys
  2. Kliinisesti merkittävä poikkeava EKG
  3. Mikä tahansa muu systeeminen sairaus tai merkittävä sairaus tai häiriö, joka haittaisi potilaan turvallisuutta tai kykyä osallistua tutkimukseen
  4. C1-esteraasi-inhibiittorin, oraalisten kallikreiinin estäjien, heikennettyjen androgeenien, antifibrinolyyttien tai monoklonaalisen HAE-hoidon käyttö tietyn ajanjakson aikana ennen ilmoittautumista
  5. Positiivinen serologia HIV:lle tai aktiivinen hepatiitti B- tai C-hepatiittiviruksen aiheuttama infektio
  6. Epänormaali maksan toiminta
  7. Epänormaali munuaisten toiminta
  8. Alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö tietyn ajanjakson aikana tai todisteet päihteiden riippuvuudesta tai väärinkäytöstä
  9. Todettu vakava yliherkkyys jollekin lääkkeelle
  10. Osallistuminen muihin lääketutkimuksiin tietyn ajan kuluessa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Pieni annos/plasebo
Pieni kerta-annos dekriktibanttia tai lumelääkettä
Lääke: Plasebo
Sopivat plasebokapselit suun kautta käytettäväksi
Lääke: Deukriktibantti
deukrictibant pehmeät kapselit suun kautta käytettäväksi
Muut nimet:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Muut: Keskiannos / lumelääke
Keskimääräinen kerta-annos dekriktibanttia tai lumelääkettä
Lääke: Plasebo
Sopivat plasebokapselit suun kautta käytettäväksi
Lääke: Deukriktibantti
deukrictibant pehmeät kapselit suun kautta käytettäväksi
Muut nimet:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Muut: Suuri annos/plasebo
Suuri kerta-annos dekriktibanttia tai lumelääkettä
Lääke: Plasebo
Sopivat plasebokapselit suun kautta käytettäväksi
Lääke: Deukriktibantti
deukrictibant pehmeät kapselit suun kautta käytettäväksi
Muut nimet:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
3-oireisen yhdistetyn visuaalisen analogisen asteikon (VAS-3) pistemäärän muutos esikäsittelystä 4 tuntiin hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Esikäsittely ja 4 tuntia hoidon jälkeen
VAS-3-pisteet vaihtelevat välillä 0-100. Suurempi vähennys tarkoittaa parempaa tulosta.
Esikäsittely ja 4 tuntia hoidon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitotyytyväisyyskysely lääkityspisteisiin (TSQM).
Aikaikkuna: 48 tuntia hoidon jälkeen
TSQM-pisteet vaihtelevat välillä 0-100. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa tulosta.
48 tuntia hoidon jälkeen
Aika oireiden lievittymiseen visuaalisen analogisen asteikon (VAS-3) perusteella
Aikaikkuna: Arvioitu esikäsittelystä 48 tuntiin hoidon jälkeen
VAS-3-pisteet vaihtelevat välillä 0-100. Oireiden helpotus määritellään VAS-3-pistemäärän alenemiseksi 50 % tai enemmän hoitoa edeltävästä arvosta.
Arvioitu esikäsittelystä 48 tuntiin hoidon jälkeen
Tutkimuslääkehoitojen HAE-pelastuslääkitystä vaativien kohtausten osuus
Aikaikkuna: Arvioitu 4 tuntia tutkimuksen lääkehoidon jälkeen
Tutkimuslääkkeellä hoidetuissa hyökkäyksissä voidaan käyttää hyväksyttyä pelastuslääkitystä, jos oireita ei ole havaittu 4 tunnin kuluessa.
Arvioitu 4 tuntia tutkimuksen lääkehoidon jälkeen
Aika lähes täydelliseen oireiden lievittymiseen visuaalisen analogisen asteikon (VAS-3) mukaan
Aikaikkuna: Arvioitu esikäsittelystä 48 tuntiin hoidon jälkeen
VAS-pisteet vaihtelevat välillä 0-100. Melkein täydellinen oireiden helpotus määritellään siten, että kaikki kolme VAS-3:n yksittäistä VAS-pistettä, joiden arvo on < 10. Täydellinen oireiden helpotus määritellään, kun kaikki 3 yksittäistä VAS-pistettä ovat VAS-3-arvoja, joiden arvo on 0.
Arvioitu esikäsittelystä 48 tuntiin hoidon jälkeen
Keskimääräinen oireyhtymän vaikeusaste (MSCS).
Aikaikkuna: 4 tuntia hoidon jälkeen
MSCS-pisteet vaihtelevat välillä 0 ja 3. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
4 tuntia hoidon jälkeen
Hoidon tulospisteet (TOS)
Aikaikkuna: Esikäsittely ja 4 tuntia hoidon jälkeen
TOS-pisteet vaihtelevat välillä -100 ja 100. Positiivinen pistemäärä tarkoittaa parantumista, 0 pistemäärä ei muutosta ja negatiivinen pistemäärä huononemista esihoitoon verrattuna.
Esikäsittely ja 4 tuntia hoidon jälkeen
Hoidon aiheuttamat haittatapahtumat (TEAE)
Aikaikkuna: Noin 26 viikkoa annoksen jälkeisestä ei-hyökkäyskäynnistä tutkimuksen loppuunsaattamiseen
Noin 26 viikkoa annoksen jälkeisestä ei-hyökkäyskäynnistä tutkimuksen loppuunsaattamiseen
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat (AE)
Aikaikkuna: Noin 26 viikkoa annoksen jälkeisestä ei-hyökkäyskäynnistä tutkimuksen loppuunsaattamiseen
Noin 26 viikkoa annoksen jälkeisestä ei-hyökkäyskäynnistä tutkimuksen loppuunsaattamiseen
Hoidon aiheuttamat vakavat haittatapahtumat (TESAE)
Aikaikkuna: Noin 26 viikkoa annoksen jälkeisestä ei-hyökkäyskäynnistä tutkimuksen loppuunsaattamiseen
Noin 26 viikkoa annoksen jälkeisestä ei-hyökkäyskäynnistä tutkimuksen loppuunsaattamiseen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pharvaris Netherlands B.V.

Tutkijat

  • Päätutkija: Marcus Maurer, Prof MD, Charite University, Berlin, Germany

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 3. helmikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 23. syyskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 26. lokakuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. marraskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 5. marraskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 22. kesäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 19. kesäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PHA022121-C201
  • 2020-003445-11 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Suriname

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa