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Studio di dosaggio del PHA-022121 orale per il trattamento acuto degli attacchi di angioedema in pazienti con angioedema ereditario (RAPIDe-1)

2 dicembre 2025 aggiornato da: Pharvaris Netherlands B.V.

Uno studio di fase II, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato, cross-over, a dosaggio variabile di PHA-022121 orale per il trattamento acuto degli attacchi di angioedema in pazienti con angioedema ereditario dovuto a deficit di C1-inibitore di tipo I e II

Questo studio valuta l'efficacia del PHA-022121 somministrato per via orale per il trattamento acuto degli attacchi in pazienti con angioedema ereditario (HAE). I soggetti idonei sono randomizzati a una delle tre dosi singole di PHA-022121 e placebo. Lo studio confronterà il sollievo dai sintomi (dolore cutaneo, gonfiore cutaneo, dolore addominale) durante gli attacchi di HAE e la sicurezza di ciascuna dose di PHA-022121 rispetto al placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Nella Parte I dello studio, i pazienti in stato di non attacco ricevono la singola dose attiva assegnata di PHA-022121 presso il centro dello studio per valutare la farmacocinetica (il modo in cui il corpo assorbe, distribuisce e si libera del farmaco) e la sicurezza. Nella Parte II dello studio, i pazienti si auto-somministrano in cieco il farmaco oggetto dello studio a casa per trattare tre attacchi di HAE con PHA-022121 o placebo (cross-over).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

74

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Study site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • Study site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Study site
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Study site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Study site
      • Québec, Quebec, Canada
        • Study site
  • Cechia
      • Brno, Cechia
        • Study site
      • Hradec Králové, Cechia
        • Study site
  • Francia
      • Grenoble, Francia
        • Study site
      • Montpellier, Francia
        • Study site
      • Paris, Francia
        • Study site
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Study site
      • Dresden, Germania
        • Study site
      • Frankfurt, Germania
        • Study site
      • Mainz, Germania
        • Study site
      • Ulm, Germania
        • Study site
  • Israele
      • Ashkelon, Israele
        • Study site
      • Haifa, Israele
        • Study site
      • Tel Aviv, Israele
        • Study site
  • Italia
      • Monserrato, Italia
        • Study site
      • Naples, Italia
        • Study site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Study site
  • Polonia
      • Krakow, Polonia
        • Study site
  • Regno Unito
      • Brighton, Regno Unito
        • Study site
      • London, Regno Unito
        • Study site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Study site
      • Madrid, Spagna
        • Study site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35209
        • Study site
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Stati Uniti, 85253
        • Study site
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92122
        • Study site
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • Study site
      • Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
        • Study site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
        • Study site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • Study site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Study site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • Study site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Modulo di consenso informato firmato e datato
  2. Diagnosi di HAE di tipo I o II
  3. Storia documentata di attacchi di HAE: almeno tre negli ultimi 4 mesi o almeno due negli ultimi 2 mesi prima dello screening
  4. Accesso affidabile ed esperienza nell'uso di farmaci standard per attacchi acuti

Criteri chiave di esclusione:

  1. Gravidanza o allattamento
  2. Elettrocardiogramma anomalo clinicamente significativo
  3. Qualsiasi altra malattia sistemica o malattia o disturbo significativo che possa interferire con la sicurezza o la capacità del paziente di partecipare allo studio
  4. Uso di inibitore della C1-esterasi, inibitori orali della callicreina, androgeni attenuati, antifibrinolitici o terapia HAE monoclonale entro un periodo definito prima dell'arruolamento
  5. Sierologia positiva per HIV o infezione attiva con virus dell'epatite B o virus dell'epatite C
  6. Funzionalità epatica anomala
  7. Funzionalità renale anormale
  8. Storia di abuso di alcol o droghe entro un periodo definito o prove attuali di dipendenza o abuso di sostanze
  9. Storia di grave ipersensibilità documentata a qualsiasi medicinale
  10. Partecipazione a qualsiasi altro studio sperimentale sui farmaci entro un periodo definito

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Basso dosaggio/placebo
Singola dose bassa di deucrictibant o placebo
Droga: Placebo
Capsule placebo corrispondenti per uso orale
Droga: Deucrittibante
capsule molli deucrictibant per uso orale
Altri nomi:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Altro: Dose media/placebo
Singola dose media di deucrictibant o placebo
Droga: Placebo
Capsule placebo corrispondenti per uso orale
Droga: Deucrittibante
capsule molli deucrictibant per uso orale
Altri nomi:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Altro: Alte dosi/placebo
Singola dose elevata di deucrictibant o placebo
Droga: Placebo
Capsule placebo corrispondenti per uso orale
Droga: Deucrittibante
capsule molli deucrictibant per uso orale
Altri nomi:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio della Scala Analogica Visiva composita a 3 sintomi (VAS-3) dal pre-trattamento alle 4 ore post-trattamento
Lasso di tempo: Valutato dal pre-trattamento fino a 4 ore dopo il trattamento
L'endpoint primario dello studio era la variazione del punteggio VAS-3 (scala analogica visiva composita a 3 sintomi) dal pre-trattamento a 4 ore dopo il trattamento. Il VAS-3 è stato calcolato come media dei punteggi VAS dei 3 principali sintomi dell'HAE: gonfiore cutaneo, dolore cutaneo e dolore addominale. I punteggi VAS dei 3 principali sintomi dell'HAE (gonfiore cutaneo, dolore cutaneo e dolore addominale) potevano variare tra 0 (nessun gonfiore/nessun dolore) e 100 (gonfiore estremo/dolore lancinante)
Valutato dal pre-trattamento fino a 4 ore dopo il trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo fino all'esordio del sollievo dai sintomi con riduzione ≥30% del punteggio composito della Scala Analogica Visiva (VAS-3) rispetto al punteggio pre-trattamento
Lasso di tempo: Valutato dal pre-trattamento fino a 48 ore dopo il trattamento
I punteggi VAS-3 variano tra 0 e 100.
Valutato dal pre-trattamento fino a 48 ore dopo il trattamento
Tempo di insorgenza di un sollievo dei sintomi quasi completo o completo secondo la Scala Analogica Visiva (VAS-3)
Lasso di tempo: Valutato dal pre-trattamento fino a 48 ore post-trattamento
I punteggi VAS variano tra 0 e 100. Un sollievo quasi completo dai sintomi è definito come tutti e 3 i punteggi VAS individuali del VAS-3 con un valore < 10. Un sollievo completo dai sintomi è definito come tutti e 3 i punteggi VAS individuali del VAS-3 con un valore di 0.
Valutato dal pre-trattamento fino a 48 ore post-trattamento
Tempo per una riduzione ≥50% del punteggio composito VAS-3 rispetto al punteggio pre-trattamento
Lasso di tempo: Valutato dal pre-trattamento alle 48 ore post-trattamento
Tempo per una riduzione ≥50% del punteggio composito VAS-3 rispetto al punteggio pre-trattamento.
Valutato dal pre-trattamento alle 48 ore post-trattamento
Variazione del punteggio medio di gravità del complesso sintomatologico (MSCS) dal pre-trattamento a 4 ore dopo il trattamento
Lasso di tempo: Pre-trattamento e 4 ore dopo il trattamento
I punteggi MSCS vanno da 0 a 3. Un punteggio più alto indica un esito peggiore.
Pre-trattamento e 4 ore dopo il trattamento
Punteggio dell'Esito del Trattamento (TOS) a 4 Ore dal Trattamento
Lasso di tempo: 4 ore dopo il trattamento
Il punteggio TOS varia tra -100 e 100.
Un punteggio positivo indica un miglioramento, un punteggio di 0 indica nessun cambiamento e un punteggio negativo indica un peggioramento rispetto al pre-trattamento.
4 ore dopo il trattamento
Tempo di insorgenza del sollievo dal sintomo primario valutato mediante una riduzione del 30% nella VAS per il sintomo primario
Lasso di tempo: Entro 48 ore dal trattamento
Tempo per l'insorgenza del sollievo del sintomo primario valutato da una riduzione del 30% nella VAS per il sintomo primario entro 48 ore dal trattamento
Entro 48 ore dal trattamento
Proporzione degli attacchi trattati con il farmaco dello studio che richiedono farmaci di soccorso per l'HAE entro 12 ore.
Lasso di tempo: Valutato 12 ore dopo il trattamento con il farmaco dello studio
Proporzione di attacchi trattati con farmaco dello studio in cieco che hanno richiesto farmaco di salvataggio per HAE entro 12 ore dal trattamento.
Valutato 12 ore dopo il trattamento con il farmaco dello studio
Tempo alla prima somministrazione di farmaco di salvataggio per HAE per attacchi trattati con farmaco dello studio entro 48 ore dal trattamento
Lasso di tempo: Valutato a 48 ore dal trattamento con il farmaco dello studio
La proporzione di attacchi trattati con primo uso di farmaci di salvataggio HAE entro 48 ore dal trattamento con PHA-022121.
Valutato a 48 ore dal trattamento con il farmaco dello studio
Tempo per la variazione del punteggio VAS per il dolore cutaneo - Riduzione del 30%
Lasso di tempo: Entro 48 ore dopo il trattamento
Tempo per il cambiamento nel punteggio VAS per il punteggio del dolore cutaneo - riduzione del 30% entro 48 ore dal trattamento. I punteggi VAS-3 variano tra 0 e 100. Una riduzione maggiore significa un esito migliore.
Entro 48 ore dopo il trattamento
Variazione del punteggio medio di gravità del complesso sintomatico dal pre-trattamento a 24 ore post-trattamento
Lasso di tempo: 24 ore dopo il trattamento
Variazione del punteggio medio di gravità del complesso dei sintomi (MSCS) dal pre-trattamento alle 24 ore post-trattamento.
Un punteggio MSCS più basso indica un esito migliore.
24 ore dopo il trattamento
TOS a 24 Ore dal Trattamento
Lasso di tempo: Valutato entro 24 ore dal trattamento
Punteggio dell'esito del trattamento a 24 ore dopo il trattamento. Un punteggio più alto indica un miglioramento.
Valutato entro 24 ore dal trattamento
Punteggio del Questionario di Soddisfazione del Trattamento per i Farmaci a 48 Ore dal Trattamento - Punteggio del Dominio Efficacia
Lasso di tempo: 48 ore dopo il trattamento
Analisi MMRM del Questionario sulla Soddisfazione del Trattamento Farmacologico (TSQM) a 48 ore dal trattamento. L'TSQM a 11 item (versione II) ha valutato la soddisfazione dei partecipanti per il trattamento farmacologico nelle seguenti scale: efficacia, effetti collaterali, praticità e soddisfazione complessiva. I punteggi delle scale sono stati trasformati in punteggi compresi tra 0 e 100 e potevano essere utilizzati per calcolare un punteggio composito totale, dove un punteggio più alto indica una maggiore soddisfazione.
48 ore dopo il trattamento
Tempo fino all'insorgenza del sollievo del sintomo primario con riduzione del 50% del punteggio VAS
Lasso di tempo: Entro 48 ore dal trattamento
Tempo fino all'insorgenza di un sollievo del sintomo primario con una riduzione del 50% nel punteggio VAS entro 48 ore dal trattamento. I punteggi VAS-3 variano tra 0 e 100. Una riduzione maggiore indica un esito migliore.
Entro 48 ore dal trattamento
Proporzione di attacchi trattati con il farmaco in studio che richiedono farmaci di soccorso per l'angioedema ereditario entro 24 ore.
Lasso di tempo: Valutato a 24 ore dal trattamento con il farmaco in studio
Gli attacchi qualificanti trattati con il farmaco dello studio possono utilizzare farmaci di soccorso approvati se non si è avuto sollievo dai sintomi entro 4 ore.
Valutato a 24 ore dal trattamento con il farmaco in studio
Proporzione di attacchi trattati con il farmaco dello studio che richiedono farmaci di soccorso per HAE entro 48 ore
Lasso di tempo: Valutato a 48 ore dal trattamento con il farmaco dello studio
Gli attacchi qualificanti trattati con il farmaco dello studio possono utilizzare farmaci di soccorso approvati se non si è verificato alcun sollievo dei sintomi entro 4 ore.
Valutato a 48 ore dal trattamento con il farmaco dello studio
Punteggio del Questionario di Soddisfazione del Trattamento con Farmaci a 48 Ore dal Trattamento - Punteggio del Dominio Convenienza
Lasso di tempo: 48 ore dopo il trattamento
Analisi MMRM del Questionario di Soddisfazione per il Trattamento Farmacologico (TSQM) a 48 ore dal trattamento. L'TSQM a 11 item (versione II) ha valutato la soddisfazione del partecipante per il trattamento con il farmaco per le seguenti scale: efficacia, effetti collaterali, praticità e soddisfazione complessiva. I punteggi delle scale sono stati trasformati in punteggi compresi tra 0 e 100 e potevano essere utilizzati per calcolare un punteggio composito totale, un punteggio più alto indica una maggiore soddisfazione.
48 ore dopo il trattamento
Questionario sulla Soddisfazione del Trattamento con Farmaci - Punteggio del Dominio Soddisfazione a 48 Ore dal Trattamento
Lasso di tempo: 48 ore dopo il trattamento
Analisi MMRM del Questionario di Soddisfazione del Trattamento per il Medicinale (TSQM) a 48 ore dal trattamento. L'TSQM a 11 item (versione II) ha valutato la soddisfazione del partecipante per il trattamento con il medicinale nelle seguenti scale: efficacia, effetti collaterali, comodità e soddisfazione complessiva. I punteggi delle scale sono stati trasformati in punteggi compresi tra 0 e 100 e potevano essere utilizzati per calcolare un punteggio composito totale, un punteggio più alto indicava una maggiore soddisfazione.
48 ore dopo il trattamento
Tempo per la Modifica nel Punteggio VAS per il Punteggio del Gonfiore Cutaneo - Riduzione del 30%
Lasso di tempo: Entro 48 ore dal trattamento
Tempo per il cambiamento nel punteggio VAS per il punteggio del gonfiore cutaneo - riduzione del 30% entro 48 ore dopo il trattamento. I punteggi VAS-3 variano tra 0 e 100. Una riduzione maggiore significa un risultato migliore.
Entro 48 ore dal trattamento
Tempo per il cambiamento nel punteggio VAS per il dolore addominale - Riduzione del 30%
Lasso di tempo: Entro 48 ore dal trattamento
Tempo per il cambiamento nel punteggio VAS per il dolore addominale - riduzione del 30% entro 48 ore dal trattamento.
I punteggi VAS-3 vanno da 0 a 100.
Una riduzione maggiore indica un esito migliore.
Entro 48 ore dal trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Investigatori

  • Investigatore principale: Marcus Maurer, Prof MD, Charite University, Berlin, Germany

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 febbraio 2021

Completamento primario (Effettivo)

23 settembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 ottobre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 novembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

5 novembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

17 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PHA022121-C201
  • 2020-003445-11 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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