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Estudo de variação de dose de PHA-022121 oral para tratamento agudo de crises de angioedema em pacientes com angioedema hereditário (RAPIDe-1)

2 de dezembro de 2025 atualizado por: Pharvaris Netherlands B.V.

Um estudo de Fase II, duplo-cego, controlado por placebo, randomizado, cruzado, de variação de dose de PHA-022121 oral para tratamento agudo de ataques de angioedema em pacientes com angioedema hereditário devido à deficiência de inibidores de C1 tipos I e II

Este estudo avalia a eficácia do PHA-022121 administrado por via oral para o tratamento agudo de ataques em pacientes com angioedema hereditário (HAE). Os indivíduos elegíveis são randomizados para uma das três doses únicas de PHA-022121 e placebo. O estudo irá comparar o alívio dos sintomas (dor na pele, inchaço da pele, dor abdominal) durante os ataques de AEH e a segurança de cada dose de PHA-022121 com placebo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Na Parte I do estudo, os pacientes em estado não-ataque recebem a dose única ativa designada de PHA-022121 no centro de estudo para avaliar a farmacocinética (a forma como o corpo absorve, distribui e se livra do medicamento) e a segurança. Na Parte II do estudo, os pacientes auto-administram o medicamento do estudo às cegas em casa para tratar três ataques de HAE com PHA-022121 ou placebo (cross-over).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

74

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Study Site
      • Dresden, Alemanha
        • Study Site
      • Frankfurt, Alemanha
        • Study Site
      • Mainz, Alemanha
        • Study Site
      • Ulm, Alemanha
        • Study Site
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária
        • Study Site
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá
        • Study Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • Study Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá
        • Study Site
      • Québec, Quebec, Canadá
        • Study Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Study Site
      • Madrid, Espanha
        • Study Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Estados Unidos, 85253
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Study Site
  • França
      • Grenoble, França
        • Study Site
      • Montpellier, França
        • Study Site
      • Paris, França
        • Study Site
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
        • Study Site
  • Hungria
      • Budapest, Hungria
        • Study Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Study Site
      • Haifa, Israel
        • Study Site
      • Tel Aviv, Israel
        • Study Site
  • Itália
      • Monserrato, Itália
        • Study Site
      • Naples, Itália
        • Study Site
  • Polônia
      • Krakow, Polônia
        • Study Site
  • Reino Unido
      • Brighton, Reino Unido
        • Study Site
      • London, Reino Unido
        • Study Site
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca
        • Study Site
      • Hradec Králové, Tcheca
        • Study Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. Formulário de consentimento informado assinado e datado
  2. Diagnóstico de AEH tipo I ou II
  3. História documentada de ataques de HAE: pelo menos três nos últimos 4 meses, ou pelo menos dois nos últimos 2 meses antes da triagem
  4. Acesso confiável e experiência para usar medicamentos padrão de tratamento para ataques agudos

Principais Critérios de Exclusão:

  1. Gravidez ou amamentação
  2. Eletrocardiograma anormal clinicamente significativo
  3. Qualquer outra doença sistêmica ou doença ou distúrbio significativo que interfira na segurança do paciente ou na capacidade de participar do estudo
  4. Uso de inibidor de C1-esterase, inibidores orais de calicreína, andrógenos atenuados, antifibrinolíticos ou terapia monoclonal de HAE dentro de um período definido antes da inscrição
  5. Sorologia positiva para HIV ou infecção ativa pelo vírus da hepatite B ou vírus da hepatite C
  6. Função hepática anormal
  7. Função renal anormal
  8. História de abuso de álcool ou drogas dentro de um período definido, ou evidência atual de dependência ou abuso de substâncias
  9. História de hipersensibilidade grave documentada a qualquer medicamento
  10. Participação em qualquer outro estudo de medicamento experimental dentro do período definido

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: Baixa dose/placebo
Dose única baixa de deucritibant ou placebo
Medicamento: Placebo
Cápsulas de placebo correspondentes para uso oral
Medicamento: Deucritibante
deucritibant cápsulas moles para uso oral
Outros nomes:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Outro: Dose média/placebo
Dose média única de deucritibant ou placebo
Medicamento: Placebo
Cápsulas de placebo correspondentes para uso oral
Medicamento: Deucritibante
deucritibant cápsulas moles para uso oral
Outros nomes:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Outro: Dose alta/placebo
Dose alta única de deucritibant ou placebo
Medicamento: Placebo
Cápsulas de placebo correspondentes para uso oral
Medicamento: Deucritibante
deucritibant cápsulas moles para uso oral
Outros nomes:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração do Escore da Escala Visual Analógica Composta de 3 Sintomas (VAS-3) desde o Pré-tratamento até 4 Horas após o Tratamento
Prazo: Avaliado desde o pré-tratamento até 4 horas após o tratamento
O endpoint primário do estudo foi a alteração da pontuação VAS-3 (escala visual analógica composta de 3 sintomas) desde o pré-tratamento até 4 horas após o tratamento. O VAS-3 foi calculado como a média das pontuações VAS dos 3 principais sintomas de HAE: inchaço da pele, dor na pele e dor abdominal. As pontuações VAS dos 3 principais sintomas de HAE (inchaço da pele, dor na pele e dor abdominal) podiam variar entre 0 (Sem inchaço/Sem dor) e 100 (Inchaço extremo/Dor excruciante)
Avaliado desde o pré-tratamento até 4 horas após o tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo até ao Início do Alívio dos Sintomas por Redução de ≥30% na Pontuação Composta da Escala Visual Analógica (VAS-3) em Relação à Pontuação Pré-tratamento
Prazo: Avaliado desde o pré-tratamento até 48 horas após o tratamento
Os valores da escala VAS-3 variam entre 0 e 100.
Avaliado desde o pré-tratamento até 48 horas após o tratamento
Tempo até ao Início do Alívio Quase Completo ou Completo dos Sintomas pela Escala Visual Analógica (VAS-3)
Prazo: Avaliado desde o pré-tratamento até 48 horas após o tratamento
Os valores da EVA variam entre 0 e 100. O alívio quase completo dos sintomas é definido como todos os 3 valores individuais da EVA-3 terem um valor < 10. O alívio completo dos sintomas é definido como todos os 3 valores individuais da EVA-3 terem um valor de 0.
Avaliado desde o pré-tratamento até 48 horas após o tratamento
Tempo até uma redução de ≥50% na pontuação composta VAS-3 em relação à pontuação pré-tratamento
Prazo: Avaliado desde o pré-tratamento até 48 horas após o tratamento
Tempo até uma redução de ≥50% na pontuação composta VAS-3 em relação à pontuação pré-tratamento.
Avaliado desde o pré-tratamento até 48 horas após o tratamento
Alteração na Pontuação Média de Gravidade do Complexo Sintomático (MSCS) desde o Pré-tratamento até 4 Horas Após o Tratamento
Prazo: Pré-tratamento e 4 horas após o tratamento
Os escores MSCS variam entre 0 e 3. Um escore mais elevado significa um desfecho pior.
Pré-tratamento e 4 horas após o tratamento
Pontuação do Resultado do Tratamento (PRT) 4 Horas Após o Tratamento
Prazo: 4 horas após o tratamento
A escala TOS varia entre -100 e 100. Uma pontuação positiva indica melhoria, uma pontuação de 0 indica ausência de alteração, e uma pontuação negativa indica agravamento em comparação com o estado pré-tratamento.
4 horas após o tratamento
Tempo até ao Início do Alívio do Sintoma Primário Avaliado por uma Redução de 30% na EVA para o Sintoma Primário
Prazo: Dentro de 48 horas após o tratamento
Tempo até ao início do alívio do sintoma primário avaliado por uma redução de 30% na EVA para o sintoma primário nas 48 horas após o tratamento
Dentro de 48 horas após o tratamento
Proporção de Ataques Tratados com o Fármaco do Estudo que Requerem Medicação de Resgate para HAE dentro de 12 Horas.
Prazo: Avaliado 12 horas após o tratamento com o fármaco do estudo
Proporção de ataques tratados com fármaco do estudo cegado que necessitam de medicação de resgate para HAE nas 12 horas após o tratamento.
Avaliado 12 horas após o tratamento com o fármaco do estudo
Tempo até Primeira Utilização de Medicamento de Resgate para HAE em Ataques Tratados com o Fármaco do Estudo nas 48 Horas Após o Tratamento
Prazo: Avaliado 48 horas após o tratamento com o fármaco do estudo
A proporção de ataques tratados com primeiro uso de medicação de resgate HAE nas 48 horas após tratamento com PHA-022121.
Avaliado 48 horas após o tratamento com o fármaco do estudo
Tempo para Alteração na Pontuação VAS da Dor Cutânea - Redução de 30%
Prazo: Nas 48 horas após o tratamento
Tempo para a alteração na pontuação VAS para Pontuação da Dor na Pele - redução de 30% no prazo de 48 horas após o tratamento.
As pontuações VAS-3 variam entre 0 e 100.
Uma redução maior significa um resultado melhor.
Nas 48 horas após o tratamento
Alteração na Pontuação Média da Gravidade do Complexo de Sintomas desde o Pré-tratamento até 24 Horas após o Tratamento
Prazo: 24 horas após o tratamento
Alteração na pontuação média da gravidade do complexo de sintomas (MSCS) desde antes do tratamento até 24 horas após o tratamento.
Uma pontuação MSCS mais baixa indica um melhor resultado.
24 horas após o tratamento
TOS às 24 Horas Pós-tratamento
Prazo: Avaliado nas 24 horas após o tratamento
Pontuação do resultado do tratamento às 24 horas após o tratamento.
Uma pontuação mais elevada indica melhoria.
Avaliado nas 24 horas após o tratamento
Questionário de Satisfação com o Tratamento por Medicação - Pontuação do Domínio da Eficácia às 48 Horas Após o Tratamento
Prazo: 48 horas após o tratamento
Análise MMRM do Questionário de Satisfação com o Tratamento Medicamentoso (TSQM) às 48 horas após o tratamento. O TSQM com 11 itens (versão II) avaliou a satisfação do participante com o tratamento medicamentoso para as seguintes escalas: eficácia, efeitos secundários, conveniência e satisfação geral. As pontuações das escalas foram transformadas em pontuações de 0 a 100 e podiam ser utilizadas para calcular uma pontuação composta total, sendo que uma pontuação mais alta indica maior satisfação.
48 horas após o tratamento
Tempo até ao Início do Alívio do Sintoma Primário por Redução de 50% na Pontuação VAS
Prazo: Dentro de 48 horas após o tratamento
Tempo até ao Início do Alívio do Sintoma Principal por Redução de 50% na Pontuação da EVA dentro de 48 horas após o tratamento. As pontuações da EVA-3 variam entre 0 e 100. Uma redução maior significa um resultado melhor.
Dentro de 48 horas após o tratamento
Proporção de Ataques Tratados com o Fármaco do Estudo que Requerem Medicação de Resgate para HAE no Prazo de 24 Horas.
Prazo: Avaliado 24 horas após o tratamento com o fármaco do estudo
Os ataques qualificados tratados com o medicamento do estudo podem utilizar medicação de resgate aprovada se não tiverem sido sentidos alívio dos sintomas no prazo de 4 horas.
Avaliado 24 horas após o tratamento com o fármaco do estudo
Proporção de Ataques Tratados com o Fármaco do Estudo que Necessitaram de Medicação de Resgate para HAE em 48 Horas
Prazo: Avaliado 48 horas após o tratamento com o fármaco do estudo
Os ataques qualificados tratados com o medicamento do estudo podem utilizar medicação de resgate aprovada se não tiverem sido experimentados alívio dos sintomas no prazo de 4 horas.
Avaliado 48 horas após o tratamento com o fármaco do estudo
Questionário de Satisfação com o Tratamento com Medicamentos - Pontuação do Domínio Conveniência às 48 Horas Após o Tratamento
Prazo: 48 horas após o tratamento
Análise MMRM do Questionário de Satisfação com a Medicação (TSQM) às 48 horas após o tratamento. O TSQM de 11 itens (versão II) avaliou a satisfação dos participantes com a medicação para as seguintes escalas: eficácia, efeitos secundários, conveniência e satisfação geral. As pontuações das escalas foram transformadas em pontuações que variam de 0 a 100 e podem ser usadas para calcular uma pontuação composta total, sendo que uma pontuação mais elevada indica uma maior satisfação.
48 horas após o tratamento
Questionário de Satisfação com o Tratamento Medicamentoso - Pontuação do Domínio de Satisfação às 48 Horas Após o Tratamento
Prazo: 48 horas após o tratamento
Análise MMRM do Questionário de Satisfação com o Tratamento Medicamentoso (TSQM) às 48 horas após o tratamento. O TSQM de 11 itens (versão II) avaliou a satisfação do participante com o tratamento medicamentoso nas seguintes escalas: eficácia, efeitos secundários, conveniência e satisfação global. As pontuações das escalas foram transformadas em pontuações entre 0 e 100 e podiam ser usadas para calcular uma pontuação composta total, sendo que uma pontuação mais alta indica uma maior satisfação.
48 horas após o tratamento
Tempo para Mudança na Pontuação VAS para Pontuação de Inchaço da Pele - Redução de 30%
Prazo: No prazo de 48 horas após o tratamento
Tempo para alteração no score VAS para Pontuação de Inchaço da Pele - redução de 30% nas 48 horas após o tratamento. Os scores VAS-3 variam entre 0 e 100. Uma redução maior significa um resultado melhor.
No prazo de 48 horas após o tratamento
Tempo para Alteração na Pontuação VAS para Dor Abdominal - Redução de 30%
Prazo: Dentro de 48 horas após o tratamento
Tempo para alteração na pontuação EVA para Dor Abdominal - redução de 30% dentro de 48 horas após o tratamento. As pontuações EVA-3 variam entre 0 e 100. Uma redução maior significa um melhor resultado.
Dentro de 48 horas após o tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pharvaris Netherlands B.V.

Investigadores

  • Investigador principal: Marcus Maurer, Prof MD, Charite University, Berlin, Germany

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de fevereiro de 2021

Conclusão Primária (Real)

23 de setembro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

1 de março de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de outubro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de novembro de 2020

Primeira postagem (Real)

5 de novembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

17 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de dezembro de 2025

Última verificação

1 de dezembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PHA022121-C201
  • 2020-003445-11 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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