Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dosisvarierende undersøgelse af oral PHA-022121 til akut behandling af angioødem-anfald hos patienter med arvelig angioødem (RAPIDe-1)

2. december 2025 opdateret af: Pharvaris Netherlands B.V.

En fase II, dobbeltblind, placebokontrolleret, randomiseret, cross-over, dosisvarierende undersøgelse af oral PHA-022121 til akut behandling af angioødem-anfald hos patienter med arvelig angioødem på grund af C1-hæmmermangel type I og II

Denne undersøgelse evaluerer effektiviteten af ​​oralt administreret PHA-022121 til akut behandling af anfald hos patienter med arvelig angioødem (HAE). Kvalificerede forsøgspersoner randomiseres til en af ​​tre enkeltdoser af PHA-022121 og placebo. Undersøgelsen vil sammenligne symptomlindring (hudsmerter, hævelse af huden, mavesmerter) under HAE-anfald og sikkerheden af ​​hver dosis af PHA-022121 med placebo.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I del I af undersøgelsen modtager patienter i ikke-angrebstilstand den tildelte aktive enkeltdosis af PHA-022121 på studiecentret for at vurdere farmakokinetik (den måde kroppen absorberer, distribuerer og skiller sig af med lægemidlet) og sikkerhed. I del II af undersøgelsen administrerer patienter selv blindet studielægemiddel derhjemme for at behandle tre HAE-anfald med PHA-022121 eller placebo (cross-over).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

74

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Study site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • Study site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Study site
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Study site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Study site
      • Québec, Quebec, Canada
        • Study site
  • Det Forenede Kongerige
      • Brighton, Det Forenede Kongerige
        • Study site
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Study site
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35209
        • Study site
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Forenede Stater, 85253
        • Study site
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92122
        • Study site
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90404
        • Study site
      • Walnut Creek, California, Forenede Stater, 94598
        • Study site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
        • Study site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Study site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Study site
  • Frankrig
      • Grenoble, Frankrig
        • Study site
      • Montpellier, Frankrig
        • Study site
      • Paris, Frankrig
        • Study site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Study site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Study site
      • Haifa, Israel
        • Study site
      • Tel Aviv, Israel
        • Study site
  • Italien
      • Monserrato, Italien
        • Study site
      • Naples, Italien
        • Study site
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Study site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Study site
      • Madrid, Spanien
        • Study site
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet
        • Study site
      • Hradec Králové, Tjekkiet
        • Study site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Study site
      • Dresden, Tyskland
        • Study site
      • Frankfurt, Tyskland
        • Study site
      • Mainz, Tyskland
        • Study site
      • Ulm, Tyskland
        • Study site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Study site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Underskrevet og dateret informeret samtykkeerklæring
  2. Diagnose af HAE type I eller II
  3. Dokumenteret historie med HAE-anfald: mindst tre inden for de sidste 4 måneder, eller mindst to inden for de sidste 2 måneder før screening
  4. Pålidelig adgang og erfaring til at bruge standardbehandlingsmedicin til akut angreb

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Graviditet eller amning
  2. Klinisk signifikant unormalt elektrokardiogram
  3. Enhver anden systemisk sygdom eller væsentlig sygdom eller lidelse, der ville forstyrre patientens sikkerhed eller evne til at deltage i undersøgelsen
  4. Anvendelse af C1-esterasehæmmer, orale kallikreinhæmmere, svækkede androgener, anti-fibrinolytika eller monoklonal HAE-terapi inden for en defineret periode før indskrivning
  5. Positiv serologi for HIV eller aktiv infektion med hepatitis B-virus eller hepatitis C-virus
  6. Unormal leverfunktion
  7. Unormal nyrefunktion
  8. Historie om alkohol- eller stofmisbrug inden for en defineret periode eller aktuelle beviser for stofafhængighed eller -misbrug
  9. Anamnese med dokumenteret alvorlig overfølsomhed over for ethvert lægemiddel
  10. Deltagelse i enhver anden lægemiddelundersøgelse inden for en defineret periode

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Lav dosis/placebo
Enkelt lav dosis af deucrictibant eller placebo
Medicin: Placebo
Matchende placebo kapsler til oral brug
Medicin: Deucrictibant
deucrictibant bløde kapsler til oral brug
Andre navne:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Andet: Mellem dosis/placebo
Enkelt medium dosis af deucrictibant eller placebo
Medicin: Placebo
Matchende placebo kapsler til oral brug
Medicin: Deucrictibant
deucrictibant bløde kapsler til oral brug
Andre navne:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Andet: Høj dosis/placebo
Enkelt høj dosis af deucrictibant eller placebo
Medicin: Placebo
Matchende placebo kapsler til oral brug
Medicin: Deucrictibant
deucrictibant bløde kapsler til oral brug
Andre navne:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af 3-symptom Composite Visual Analogue Scale (VAS-3) Score fra før behandling til 4 timer efter behandling
Tidsramme: Vurderet fra før behandling til 4 timer efter behandling
Studiets primære endepunkt var ændringen i VAS-3-scoren (3-symptom sammensat visuel analog skala) fra før behandling til 4 timer efter behandling. VAS-3 blev beregnet som gennemsnittet af VAS-scorerne for de 3 største HAE-symptomer: hævelse af huden, smerter i huden og mavesmerter. VAS-scorerne for de 3 største HAE-symptomer (hævelse af huden, smerter i huden og mavesmerter) kunne variere mellem 0 (ingen hævelse/ingen smerte) og 100 (ekstrem hævelse/ulidelige smerter)
Vurderet fra før behandling til 4 timer efter behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til indtræden af symptombedring ved ≥30 % reduktion i Visual Analogue Scale (VAS-3) sammensat score fra præbehandlingsscore
Tidsramme: Vurderet fra før behandling til 48 timer efter behandling
VAS-3-scorer spænder fra 0 til 100.
Vurderet fra før behandling til 48 timer efter behandling
Tid til næsten fuldstændig eller fuldstændig symptombedring målt med Visuel Analog Skala (VAS-3)
Tidsramme: Vurderet fra før behandling til 48 timer efter behandling
VAS-score spænder fra 0 til 100. Næsten fuldstændig symptombedring defineres som alle 3 individuelle VAS-score i VAS-3 har en værdi < 10. Fuldstændig symptombedring defineres som alle 3 individuelle VAS-score i VAS-3 har en værdi på 0.
Vurderet fra før behandling til 48 timer efter behandling
Tid til en ≥50% reduktion i VAS-3-sammensat score fra præbehandlingsscoren
Tidsramme: Vurderet fra før behandling til 48 timer efter behandling
Tid til en ≥50% reduktion i VAS-3-sammensat score fra præbehandlingsscoren.
Vurderet fra før behandling til 48 timer efter behandling
Ændring i gennemsnitlig symptombillede-sværhedsgrad (MSCS) score fra før behandling til 4 timer efter behandling
Tidsramme: Før behandling og 4 timer efter behandling
MSCS-scorer spænder fra 0 til 3. En højere score betyder et dårligere udfald.
Før behandling og 4 timer efter behandling
Behandlingsresultatscore (TOS) 4 timer efter behandling
Tidsramme: 4 timer efter behandling
TOS-området ligger mellem -100 og 100. En positiv score indikerer forbedring, en score på 0 indikerer ingen ændring, og en negativ score indikerer forværring i forhold til før behandling.
4 timer efter behandling
Tid til indtræden af primær symptombedømmelse vurderet ved en 30% reduktion i VAS for det primære symptom
Tidsramme: Inden for 48 timer efter behandling
Tid til indtræden af primær symptombehandling vurderet ved en 30% reduktion i VAS for det primære symptom inden for 48 timer efter behandling
Inden for 48 timer efter behandling
Andel af anfald behandlet med undersøgelseslægemiddel, der kræver HAE-redningsmedicin inden for 12 timer.
Tidsramme: Vurderet 12 timer efter behandling med undersøgelsesmedicinen
Andelen af behandlede anfald med blindet undersøgelsesmedicin, der kræver HAE-redningsmedicin inden for 12 timer efter behandling.
Vurderet 12 timer efter behandling med undersøgelsesmedicinen
Tid til første brug af HAE-redningsmedicin for studiebehandlede angreb inden for 48 timer efter behandling
Tidsramme: Vurderet 48 timer efter behandling med undersøgelsesmedicinen
Andelen af behandlede anfald med første brug af HAE-redningsmedicin inden for 48 timer efter behandling med PHA-022121.
Vurderet 48 timer efter behandling med undersøgelsesmedicinen
Tid til ændring i VAS-scoren for hudsmertescore - 30% reduktion
Tidsramme: Inden for 48 timer efter behandling
Tid til ændring i VAS-score for Hudsmertescore - 30% reduktion inden for 48 timer efter behandling. VAS-3 scorer spænder fra 0 til 100. En større reduktion betyder et bedre resultat.
Inden for 48 timer efter behandling
Ændring i gennemsnitlig symptomblandingssværhedsscore fra før behandling til 24 timer efter behandling
Tidsramme: 24 timer efter behandling
Ændring i gennemsnitlig symptomkomplekssværhedsgrad (MSCS) fra før behandling til 24 timer efter behandling.
En lavere MSCS-score indikerer et bedre udfald.
24 timer efter behandling
TOS 24 timer efter behandling
Tidsramme: Vurderet inden for 24 timer efter behandling
Behandlingsresultatscore 24 timer efter behandling. En højere score indikerer forbedring.
Vurderet inden for 24 timer efter behandling
Behandlingstilfredshedsspørgeskema for Medicin Scoring ved 48 Timer Efter Behandling - Effektivitetsdomænescore
Tidsramme: 48 timer efter behandling
MMRM-analyse af Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) 48 timer efter behandling. Den 11-punkts TSQM (version II) vurderede deltagernes tilfredshed med medicinen for følgende skalaer: effektivitet, bivirkninger, bekvemmelighed og samlet tilfredshed. Skala-scorer blev transformeret til scorer fra 0 til 100 og kunne bruges til at beregne en samlet sammensat score, hvor en højere score indikerede større tilfredshed.
48 timer efter behandling
Tid til indtræden af primær symptomlindring ved 50% reduktion i VAS-score
Tidsramme: Inden for 48 timer efter behandling
Tid til indtræden af primær symptombedring ved 50% reduktion i VAS-score inden for 48 timer efter behandling. VAS-3-scorer spænder fra 0 til 100. En større reduktion betyder et bedre udfald.
Inden for 48 timer efter behandling
Andel af studielægemiddelbehandlede anfald, der kræver HAE-redningsmedicin inden for 24 timer.
Tidsramme: Vurderet 24 timer efter behandling med undersøgelsesmedicin
Kvalificerende anfald behandlet med undersøgelseslægemidlet kan bruge godkendt akutmedicin, hvis der ikke er oplevet symptombedring inden for 4 timer.
Vurderet 24 timer efter behandling med undersøgelsesmedicin
Andel af angreb behandlet med undersøgelsesmedicin, der kræver HAE-redningsmedicin inden for 48 timer
Tidsramme: Vurderet 48 timer efter behandling med undersøgelseslægemidlet
Kvalificerede anfald behandlet med undersøgelsesmedicin kan bruge godkendt redningsmedicin, hvis der ikke er oplevet symptomlindring inden for 4 timer.
Vurderet 48 timer efter behandling med undersøgelseslægemidlet
Behandlingstillfredshedsspørgeskema for Medicin - Score 48 timer efter behandling - Bekvemmelighedsdomæne-score
Tidsramme: 48 timer efter behandling
MMRM-analyse af Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) 48 timer efter behandling. Det 11-punkts TSQM (version II) vurderede deltagernes behandlingstilfredshed med medicinen for følgende skalaer: effektivitet, bivirkninger, bekvemmelighed og overordnet tilfredshed. Skalaresultaterne blev omregnet til scores fra 0 til 100 og kunne bruges til at beregne en samlet sammensat score, hvor en højere score indikerede større tilfredshed.
48 timer efter behandling
Behandlingstillfredshedsspørgeskema for Lægemidler - Scorer efter 48 Timer - Tillfredshedsdomænescore
Tidsramme: 48 timer efter behandling
MMRM-analyse af Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) 48 timer efter behandling. Det 11-punkts TSQM (version II) evaluerede deltagernes behandlingstilfredshed med medicinen for følgende skalaer: effektivitet, bivirkninger, bekvemmelighed og samlet tilfredshed. Skala-scorer blev transformeret til scorer fra 0 til 100 og kunne bruges til at beregne en samlet sammensat score, hvor en højere score indikerede større tilfredshed.
48 timer efter behandling
Tid til ændring i VAS-score for hudhævelses-score - 30 % reduktion
Tidsramme: Inden for 48 timer efter behandlingen
Tid til ændring i VAS-scoren for Hudhævelses Score - 30 % reduktion inden for 48 timer efter behandling. VAS-3-scorer spænder mellem 0 og 100. En større reduktion betyder et bedre resultat.
Inden for 48 timer efter behandlingen
Tid til ændring i VAS-score for mavesmerter - 30 % reduktion
Tidsramme: Inden for 48 timer efter behandling
Tid til ændring i VAS-score for Mavesmerte Score - 30 % reduktion inden for 48 timer efter behandling. VAS-3-scorer spænder fra 0 til 100. En større reduktion betyder et bedre resultat.
Inden for 48 timer efter behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Marcus Maurer, Prof MD, Charite University, Berlin, Germany

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. februar 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. september 2022

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. oktober 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. november 2020

Først opslået (Faktiske)

5. november 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

17. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PHA022121-C201
  • 2020-003445-11 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arveligt angioødem

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner