Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie doboru dawki doustnej PHA-022121 w ostrym leczeniu napadów obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (RAPIDe-1)

2 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Pharvaris Netherlands B.V.

Badanie fazy II, podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, randomizowane, krzyżowe, z różnymi dawkami doustnego PHA-022121 w ostrym leczeniu napadów obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym spowodowanym niedoborem inhibitora C1 typu I i II

To badanie ocenia skuteczność doustnie podawanego PHA-022121 w ostrym leczeniu ataków u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE). Kwalifikujący się pacjenci są losowo przydzielani do jednej z trzech pojedynczych dawek PHA-022121 i placebo. W badaniu porównane zostanie złagodzenie objawów (ból skóry, obrzęk skóry, ból brzucha) podczas napadów HAE oraz bezpieczeństwo każdej dawki PHA-022121 z placebo.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W części I badania pacjenci w stanie nienapadowym otrzymują przypisaną aktywną pojedynczą dawkę PHA-022121 w ośrodku badawczym w celu oceny farmakokinetyki (sposób, w jaki organizm wchłania, rozprowadza i pozbywa się leku) oraz bezpieczeństwa. W części II badania pacjenci samodzielnie podają badany lek zaślepiony w domu w celu leczenia trzech ataków HAE za pomocą PHA-022121 lub placebo (naprzemiennie).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

74

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria
        • Study Site
  • Czechy
      • Brno, Czechy
        • Study Site
      • Hradec Králové, Czechy
        • Study Site
  • Francja
      • Grenoble, Francja
        • Study Site
      • Montpellier, Francja
        • Study Site
      • Paris, Francja
        • Study Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Study Site
      • Madrid, Hiszpania
        • Study Site
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Study Site
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael
        • Study Site
      • Haifa, Izrael
        • Study Site
      • Tel Aviv, Izrael
        • Study Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Study Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Study Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Study Site
      • Québec, Quebec, Kanada
        • Study Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Study Site
      • Dresden, Niemcy
        • Study Site
      • Frankfurt, Niemcy
        • Study Site
      • Mainz, Niemcy
        • Study Site
      • Ulm, Niemcy
        • Study Site
  • Polska
      • Krakow, Polska
        • Study Site
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Stany Zjednoczone, 85253
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Stany Zjednoczone, 94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Study Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • Study Site
  • Włochy
      • Monserrato, Włochy
        • Study Site
      • Naples, Włochy
        • Study Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Brighton, Zjednoczone Królestwo
        • Study Site
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Study Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Podpisany i opatrzony datą formularz świadomej zgody
  2. Rozpoznanie HAE typu I lub II
  3. Udokumentowana historia napadów HAE: co najmniej trzy w ciągu ostatnich 4 miesięcy lub co najmniej dwa w ciągu ostatnich 2 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  4. Niezawodny dostęp i doświadczenie w stosowaniu standardowych leków na ostre napady

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Ciąża lub karmienie piersią
  2. Klinicznie istotny nieprawidłowy elektrokardiogram
  3. Jakakolwiek inna choroba ogólnoustrojowa lub istotna choroba lub zaburzenie, które mogłyby zakłócić bezpieczeństwo pacjenta lub jego zdolność do udziału w badaniu
  4. Stosowanie inhibitora C1-esterazy, doustnych inhibitorów kalikreiny, atenuowanych androgenów, leków przeciwfibrynolitycznych lub monoklonalnej terapii HAE w określonym okresie przed włączeniem
  5. Dodatnia serologia w kierunku HIV lub aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B lub wirusem zapalenia wątroby typu C
  6. Nieprawidłowa czynność wątroby
  7. Nieprawidłowa czynność nerek
  8. Historia nadużywania alkoholu lub narkotyków w określonym okresie lub aktualne dowody uzależnienia lub nadużywania substancji
  9. Historia udokumentowanej ciężkiej nadwrażliwości na jakikolwiek produkt leczniczy
  10. Udział w jakimkolwiek innym badaniu leku eksperymentalnego w określonym czasie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Niska dawka/placebo
Pojedyncza mała dawka deucrictibantu lub placebo
Lek: Placebo
Dopasowane kapsułki placebo do stosowania doustnego
Lek: Deukrytybant
miękkie kapsułki deucrictibant do stosowania doustnego
Inne nazwy:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Inny: Średnia dawka/placebo
Pojedyncza średnia dawka deucrictibantu lub placebo
Lek: Placebo
Dopasowane kapsułki placebo do stosowania doustnego
Lek: Deukrytybant
miękkie kapsułki deucrictibant do stosowania doustnego
Inne nazwy:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Inny: Wysoka dawka/placebo
Pojedyncza wysoka dawka deucrictibantu lub placebo
Lek: Placebo
Dopasowane kapsułki placebo do stosowania doustnego
Lek: Deukrytybant
miękkie kapsułki deucrictibant do stosowania doustnego
Inne nazwy:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wskaźnika 3-objawowej złożonej skali wizualno-analogowej (VAS-3) od czasu przed leczeniem do 4 godzin po leczeniu
Ramy czasowe: Oceniano od momentu przed leczeniem do 4 godzin po leczeniu
Pierwszorzędowym punktem końcowym badania była zmiana wyniku VAS-3 (3-objawowa złożona skala wizualno-analogowa) od czasu przed leczeniem do 4 godzin po leczeniu. VAS-3 obliczono jako średnią wyników VAS dla 3 głównych objawów HAE: obrzęku skóry, bólu skóry i bólu brzucha. Wyniki VAS dla 3 głównych objawów HAE (obrzęk skóry, ból skóry i ból brzucha) mogły mieścić się w zakresie od 0 (brak obrzęku/brak bólu) do 100 (ekstremalny obrzęk/ból nie do zniesienia)
Oceniano od momentu przed leczeniem do 4 godzin po leczeniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do wystąpienia złagodzenia objawów o ≥30% redukcji w skali wizualno-analogowej (VAS-3) złożonego wyniku w porównaniu z wynikiem przed leczeniem
Ramy czasowe: Oceniane od czasu przed leczeniem do 48 godzin po leczeniu
Wyniki VAS-3 mieszczą się w zakresie od 0 do 100.
Oceniane od czasu przed leczeniem do 48 godzin po leczeniu
Czas do wystąpienia prawie całkowitej lub całkowitej ulgi w objawach według wizualnej skali analogowej (VAS-3)
Ramy czasowe: Oceniano od momentu przed leczeniem do 48 godzin po leczeniu
Wyniki VAS mieszczą się w zakresie od 0 do 100. Prawie całkowite ustąpienie objawów definiuje się jako wszystkie 3 indywidualne wyniki VAS w skali VAS-3 o wartości < 10. Całkowite ustąpienie objawów definiuje się jako wszystkie 3 indywidualne wyniki VAS w skali VAS-3 o wartości 0.
Oceniano od momentu przed leczeniem do 48 godzin po leczeniu
Czas do uzyskania redukcji o ≥50% w skali VAS-3 w porównaniu do wyniku przed leczeniem
Ramy czasowe: Oceniano od okresu przed leczeniem do 48 godzin po leczeniu
Czas do uzyskania redukcji ≥50% w skali VAS-3 od wyniku przed leczeniem.
Oceniano od okresu przed leczeniem do 48 godzin po leczeniu
Zmiana średniego wyniku nasilenia zespołu objawów (MSCS) od okresu przed leczeniem do 4 godzin po leczeniu
Ramy czasowe: Przed leczeniem i 4 godziny po leczeniu
Wyniki MSCS mieszczą się w zakresie od 0 do 3. Wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
Przed leczeniem i 4 godziny po leczeniu
Wynik leczenia (TOS) 4 godziny po leczeniu
Ramy czasowe: 4 godziny po leczeniu
Zakres TOS wynosi od -100 do 100. Dodatni wynik wskazuje na poprawę, wynik 0 oznacza brak zmian, a wynik ujemny wskazuje na pogorszenie w porównaniu z okresem przed leczeniem.
4 godziny po leczeniu
Czas do wystąpienia pierwotnej ulgi w objawach oceniany na podstawie 30% redukcji w skali VAS dla objawu pierwotnego
Ramy czasowe: W ciągu 48 godzin po zabiegu
Czas do wystąpienia pierwotnej ulgi w objawach oceniany na podstawie 30% redukcji w skali VAS dla objawu pierwotnego w ciągu 48 godzin po leczeniu
W ciągu 48 godzin po zabiegu
Proporcja ataków leczonych lekiem badawczym wymagających podania leku ratunkowego na HAE w ciągu 12 godzin.
Ramy czasowe: Oceniono 12 godzin po podaniu leku badawczego
Proporcja ataków leczonych zaślepionym lekiem badawczym wymagających leczenia ratunkowego HAE w ciągu 12 godzin po podaniu leczenia.
Oceniono 12 godzin po podaniu leku badawczego
Czas do pierwszego użycia leku ratunkowego HAE w atakach leczonych lekiem badawczym w ciągu 48 godzin po leczeniu
Ramy czasowe: Oceniono 48 godzin po leczeniu lekiem badawczym
Odsetek leczonych napadów z pierwszym zastosowaniem leku ratunkowego HAE w ciągu 48 godzin po leczeniu preparatem PHA-022121.
Oceniono 48 godzin po leczeniu lekiem badawczym
Czas do zmiany w skali VAS dla oceny bólu skóry - redukcja o 30%
Ramy czasowe: W ciągu 48 godzin po leczeniu
Czas do zmiany w skali VAS dla oceny bólu skóry – 30% redukcji w ciągu 48 godzin po leczeniu.
Wyniki VAS-3 mieszczą się w zakresie od 0 do 100.
Większa redukcja oznacza lepszy wynik.
W ciągu 48 godzin po leczeniu
Zmiana średniego wyniku nasilenia zespołu objawów od czasu przed leczeniem do 24 godzin po leczeniu
Ramy czasowe: 24 godziny po leczeniu
Zmiana średniego wskaźnika nasilenia objawów (MSCS) od czasu przed leczeniem do 24 godzin po leczeniu. Niższy wynik MSCS wskazuje na lepszy wynik.
24 godziny po leczeniu
TOS po 24 godzinach od leczenia
Ramy czasowe: Oceniono w ciągu 24 godzin po leczeniu
Wynik leczenia po 24 godzinach od zakończenia terapii. Wyższy wynik oznacza poprawę.
Oceniono w ciągu 24 godzin po leczeniu
Kwestionariusz Satysfakcji z Leczenia dla Leków - Wyniki w Dziedzinie Skuteczności 48 Godzin po Leczeniu
Ramy czasowe: 48 godzin po leczeniu
Analiza MMRM kwestionariusza satysfakcji z leczenia (TSQM) po 48 godzinach od leczenia. 11-punktowy TSQM (wersja II) oceniał satysfakcję uczestników z leczenia pod kątem następujących skal: skuteczność, działania niepożądane, wygoda i ogólna satysfakcja. Wyniki skal zostały przeliczone na skale od 0 do 100 i mogły być użyte do obliczenia łącznego wyniku kompozytowego, gdzie wyższy wynik wskazuje na większą satysfakcję.
48 godzin po leczeniu
Czas do wystąpienia pierwotnej ulgi w objawach o 50% redukcji w skali VAS
Ramy czasowe: W ciągu 48 godzin po leczeniu
Czas do wystąpienia pierwotnej ulgi w objawach poprzez 50% redukcję wyniku VAS w ciągu 48 godzin po leczeniu. Wyniki VAS-3 mieszczą się w zakresie od 0 do 100. Większa redukcja oznacza lepszy wynik.
W ciągu 48 godzin po leczeniu
Odsetek napadów leczonych lekiem badawczym wymagających zastosowania leku ratunkowego w HAE w ciągu 24 godzin.
Ramy czasowe: Oceniono po 24 godzinach od podania leku badawczego
W przypadku kwalifikujących się ataków leczonych lekiem badawczym można zastosować zatwierdzony lek ratunkowy, jeśli w ciągu 4 godzin nie nastąpiła poprawa objawów.
Oceniono po 24 godzinach od podania leku badawczego
Odsetek ataków leczonych badanym lekiem wymagających leczenia ratunkowego w przypadku HAE w ciągu 48 godzin
Ramy czasowe: Oceniane po 48 godzinach od podania leku badawczego
Ataki kwalifikujące się do leczenia badanym lekiem mogą wymagać zastosowania zatwierdzonego leku ratunkowego, jeśli w ciągu 4 godzin nie nastąpiła ulga w objawach.
Oceniane po 48 godzinach od podania leku badawczego
Kwestionariusz Satysfakcji z Leczenia dla Leków - Wynik w Dziedzinie Wygody 48 Godzin po Leczeniu
Ramy czasowe: 48 godzin po leczeniu
Analiza MMRM Kwestionariusza Satysfakcji z Leczenia (TSQM) po 48 godzinach od zakończenia leczenia. 11-punktowy TSQM (wersja II) oceniał satysfakcję uczestników z leczenia lekiem w następujących skalach: skuteczność, działania niepożądane, wygoda i ogólna satysfakcja. Wyniki w skalach przekształcono na wyniki w zakresie od 0 do 100 i można je było wykorzystać do obliczenia łącznego wyniku złożonego, przy czym wyższy wynik wskazywał na większą satysfakcję.
48 godzin po leczeniu
Kwestionariusz Satysfakcji z Leczenia dla Leków – Wyniki w Domenie Satysfakcji po 48 Godzinach od Leczenia
Ramy czasowe: 48 godzin po zabiegu
Analiza MMRM Kwestionariusza Satysfakcji z Leczenia (TSQM) po 48 godzinach od podania leku. 11-punktowy TSQM (wersja II) oceniał satysfakcję uczestników z leczenia pod względem następujących skal: skuteczność, skutki uboczne, wygoda stosowania oraz ogólna satysfakcja. Wyniki w skalach przekształcono na wartości od 0 do 100, które można wykorzystać do obliczenia łącznego wyniku kompozytowego, przy czym wyższy wynik oznacza większą satysfakcję.
48 godzin po zabiegu
Czas do zmiany w skali VAS dla obrzęku skóry - 30% redukcja
Ramy czasowe: W ciągu 48 godzin po leczeniu
Czas do zmiany w skali VAS dla oceny obrzęku skóry - 30% redukcja w ciągu 48 godzin po leczeniu. Wyniki VAS-3 mieszczą się w zakresie od 0 do 100. Większa redukcja oznacza lepszy wynik.
W ciągu 48 godzin po leczeniu
Czas do zmiany w skali VAS dla oceny bólu brzucha - 30% redukcji
Ramy czasowe: W ciągu 48 godzin po leczeniu
Czas do zmiany w skali VAS dla oceny bólu brzucha – 30% redukcja w ciągu 48 godzin po leczeniu. Wyniki VAS-3 mieszczą się w zakresie od 0 do 100. Większa redukcja oznacza lepszy wynik.
W ciągu 48 godzin po leczeniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Śledczy

  • Główny śledczy: Marcus Maurer, Prof MD, Charite University, Berlin, Germany

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 lutego 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 września 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 października 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 listopada 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 listopada 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

17 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PHA022121-C201
  • 2020-003445-11 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj