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Dosisfindungsstudie zu oralem PHA-022121 zur akuten Behandlung von Angioödem-Attacken bei Patienten mit hereditärem Angioödem (RAPIDe-1)

2. Dezember 2025 aktualisiert von: Pharvaris Netherlands B.V.

Eine doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Crossover-Dosierungsstudie der Phase II mit oralem PHA-022121 zur akuten Behandlung von Angioödem-Attacken bei Patienten mit hereditärem Angioödem aufgrund von C1-Inhibitor-Mangel Typ I und II

Diese Studie bewertet die Wirksamkeit von oral verabreichtem PHA-022121 zur akuten Behandlung von Attacken bei Patienten mit hereditärem Angioödem (HAE). Geeignete Probanden werden randomisiert einer von drei Einzeldosen von PHA-022121 und Placebo zugeteilt. Die Studie wird die Symptomlinderung (Hautschmerzen, Hautschwellungen, Bauchschmerzen) während HAE-Attacken und die Sicherheit jeder Dosis von PHA-022121 mit Placebo vergleichen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In Teil I der Studie erhalten Patienten im Nicht-Angriffszustand die zugewiesene aktive Einzeldosis von PHA-022121 im Studienzentrum, um die Pharmakokinetik (die Art und Weise, wie der Körper das Medikament aufnimmt, verteilt und ausscheidet) und die Sicherheit zu bewerten. In Teil II der Studie verabreichen sich Patienten das verblindete Studienmedikament selbst zu Hause, um drei HAE-Attacken mit PHA-022121 oder Placebo (Cross-Over) zu behandeln.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

74

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Study Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Study Site
      • Dresden, Deutschland
        • Study Site
      • Frankfurt, Deutschland
        • Study Site
      • Mainz, Deutschland
        • Study Site
      • Ulm, Deutschland
        • Study Site
  • Frankreich
      • Grenoble, Frankreich
        • Study Site
      • Montpellier, Frankreich
        • Study Site
      • Paris, Frankreich
        • Study Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Study Site
      • Haifa, Israel
        • Study Site
      • Tel Aviv, Israel
        • Study Site
  • Italien
      • Monserrato, Italien
        • Study Site
      • Naples, Italien
        • Study Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Study Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Study Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Study Site
      • Québec, Quebec, Kanada
        • Study Site
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
        • Study Site
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Study Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Study Site
      • Madrid, Spanien
        • Study Site
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien
        • Study Site
      • Hradec Králové, Tschechien
        • Study Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Study Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Vereinigte Staaten, 85253
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Vereinigte Staaten, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Vereinigte Staaten, 94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20815
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63141
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Study Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Brighton, Vereinigtes Königreich
        • Study Site
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Study Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Unterschriebene und datierte Einverständniserklärung
  2. Diagnose HAE Typ I oder II
  3. Dokumentierte Vorgeschichte von HAE-Attacken: mindestens drei in den letzten 4 Monaten oder mindestens zwei in den letzten 2 Monaten vor dem Screening
  4. Zuverlässiger Zugang und Erfahrung in der Anwendung von Standardmedikamenten für akute Attacken

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Schwangerschaft oder Stillzeit
  2. Klinisch signifikantes anormales Elektrokardiogramm
  3. Jede andere systemische Erkrankung oder signifikante Erkrankung oder Störung, die die Sicherheit oder Fähigkeit des Patienten zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würde
  4. Verwendung von C1-Esterase-Inhibitoren, oralen Kallikrein-Inhibitoren, attenuierten Androgenen, Antifibrinolytika oder monoklonaler HAE-Therapie innerhalb eines definierten Zeitraums vor der Einschreibung
  5. Positive Serologie für HIV oder aktive Infektion mit dem Hepatitis-B-Virus oder Hepatitis-C-Virus
  6. Abnormale Leberfunktion
  7. Abnorme Nierenfunktion
  8. Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch innerhalb eines bestimmten Zeitraums oder aktuelle Hinweise auf Drogenabhängigkeit oder -missbrauch
  9. Vorgeschichte einer dokumentierten schweren Überempfindlichkeit gegen ein Arzneimittel
  10. Teilnahme an einer anderen Arzneimittelstudie innerhalb eines festgelegten Zeitraums

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Niedrige Dosis/Placebo
Einzelne niedrige Dosis Deucrictibant oder Placebo
Arzneimittel: Placebo
Passende Placebo-Kapseln zur oralen Anwendung
Arzneimittel: Deucrictibant
Deucrictibant-Weichkapseln zur oralen Anwendung
Andere Namen:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Sonstiges: Mittlere Dosis/Placebo
Einzelne mittlere Dosis Deucrictibant oder Placebo
Arzneimittel: Placebo
Passende Placebo-Kapseln zur oralen Anwendung
Arzneimittel: Deucrictibant
Deucrictibant-Weichkapseln zur oralen Anwendung
Andere Namen:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Sonstiges: Hohe Dosis/Placebo
Einzelne hohe Dosis Deucrictibant oder Placebo
Arzneimittel: Placebo
Passende Placebo-Kapseln zur oralen Anwendung
Arzneimittel: Deucrictibant
Deucrictibant-Weichkapseln zur oralen Anwendung
Andere Namen:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des 3-Symptom Composite Visual Analogue Scale (VAS-3)-Scores von vor der Behandlung bis 4 Stunden nach der Behandlung
Zeitfenster: Von vor der Behandlung bis 4 Stunden nach der Behandlung bewertet
Der primäre Endpunkt der Studie war die Veränderung des VAS-3-Scores (3-Symptome-Komposit-Visuelle-Analog-Skala) von vor der Behandlung bis 4 Stunden nach der Behandlung. Der VAS-3 wurde als Mittelwert der VAS-Scores der 3 wichtigsten HAE-Symptome berechnet: Hautschwellung, Hautschmerzen und Bauchschmerzen. Die VAS-Scores der 3 wichtigsten HAE-Symptome (Hautschwellung, Hautschmerzen und Bauchschmerzen) konnten zwischen 0 (Keine Schwellung/Keine Schmerzen) und 100 (Extreme Schwellung/Unerträgliche Schmerzen) liegen.
Von vor der Behandlung bis 4 Stunden nach der Behandlung bewertet

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum Einsetzen der Symptomlinderung durch eine Verringerung des zusammengesetzten Visual-Analogue-Scale (VAS-3)-Scores um ≥30 % gegenüber dem Ausgangswert vor der Behandlung
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt vor der Behandlung bis 48 Stunden nach der Behandlung beurteilt
VAS-3-Werte liegen zwischen 0 und 100.
Vom Zeitpunkt vor der Behandlung bis 48 Stunden nach der Behandlung beurteilt
Zeit bis zum Einsetzen einer nahezu vollständigen oder vollständigen Symptomlinderung anhand der Visuellen Analogskala (VAS-3)
Zeitfenster: Von der Vorbehandlung bis zu 48 Stunden nach der Behandlung bewertet
VAS-Scores liegen zwischen 0 und 100. Eine nahezu vollständige Symptomlinderung ist definiert als alle 3 einzelnen VAS-Scores des VAS-3 mit einem Wert < 10. Eine vollständige Symptomlinderung ist definiert als alle 3 einzelnen VAS-Scores des VAS-3 mit einem Wert von 0.
Von der Vorbehandlung bis zu 48 Stunden nach der Behandlung bewertet
Zeit bis zu einer ≥50%igen Reduktion des VAS-3-Gesamtscores gegenüber dem Vorbehandlungswert
Zeitfenster: Von der Vorbehandlung bis zu 48 Stunden nach der Behandlung beurteilt
Zeit bis zu einer ≥50 %igen Reduktion des VAS-3-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert vor der Behandlung.
Von der Vorbehandlung bis zu 48 Stunden nach der Behandlung beurteilt
Änderung des mittleren Symptomkomplex-Schweregrads (MSCS) Scores von vor der Behandlung bis 4 Stunden nach der Behandlung
Zeitfenster: Vor der Behandlung und 4 Stunden nach der Behandlung
MSCS-Werte liegen zwischen 0 und 3. Ein höherer Wert bedeutet ein schlechteres Ergebnis.
Vor der Behandlung und 4 Stunden nach der Behandlung
Behandlungsergebnis-Score (TOS) 4 Stunden nach der Behandlung
Zeitfenster: 4 Stunden nach der Behandlung
Der TOS-Bereich liegt zwischen -100 und 100. Ein positiver Score zeigt eine Verbesserung an, ein Score von 0 zeigt keine Veränderung an, und ein negativer Score zeigt eine Verschlechterung im Vergleich zum Zustand vor der Behandlung an.
4 Stunden nach der Behandlung
Zeit bis zum Einsetzen der primären Symptomlinderung, bewertet durch eine 30%ige Reduktion der VAS für das primäre Symptom
Zeitfenster: Innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Zeit bis zum Einsetzen der primären Symptomlinderung, bewertet durch eine 30%ige Reduktion der VAS für das primäre Symptom innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Anteil der mit dem Studienmedikament behandelten Attacken, die innerhalb von 12 Stunden HAE-Rettungsmedikation erfordern.
Zeitfenster: 12 Stunden nach der Behandlung mit dem Studienmedikament bewertet
Anteil der mit Blindstudienmedikament behandelten Anfälle, die innerhalb von 12 Stunden nach der Behandlung HAE-Rettungsmedikation benötigen.
12 Stunden nach der Behandlung mit dem Studienmedikament bewertet
Zeit bis zur ersten Anwendung von HAE-Rettungsmedikamenten für mit dem Studienmedikament behandelte Anfälle innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Zeitfenster: Bewertet 48 Stunden nach der Behandlung mit dem Studienmedikament
Der Anteil der behandelten Attacken mit erstmaliger Anwendung von HAE-Rettungsmedikament innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung mit PHA-022121.
Bewertet 48 Stunden nach der Behandlung mit dem Studienmedikament
Zeit bis zur Veränderung im VAS-Score für Hautschmerzen - 30%ige Reduktion
Zeitfenster: Innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Zeit bis zur Änderung des VAS-Werts für den Hautschmerz-Score – 30%ige Reduktion innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung. VAS-3-Werte liegen zwischen 0 und 100. Eine größere Reduktion bedeutet ein besseres Ergebnis.
Innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Änderung des durchschnittlichen Symptomkomplex-Schweregrad-Scores von der Vorbehandlung bis 24 Stunden nach der Behandlung
Zeitfenster: 24 Stunden nach der Behandlung
Änderung des mittleren Symptomkomplex-Schweregrads (MSCS)-Scores von vor der Behandlung bis 24 Stunden nach der Behandlung. Ein niedrigerer MSCS-Score weist auf ein besseres Ergebnis hin.
24 Stunden nach der Behandlung
TOS nach 24 Stunden nach der Behandlung
Zeitfenster: Innerhalb von 24 Stunden nach der Behandlung bewertet
Behandlungsergebnis-Score 24 Stunden nach der Behandlung.
Ein höherer Score deutet auf eine Verbesserung hin.
Innerhalb von 24 Stunden nach der Behandlung bewertet
Behandlungszufriedenheitsfragebogen für Medikamente - Ergebnisse 48 Stunden nach der Behandlung - Wirksamkeitsbereichs-Score
Zeitfenster: 48 Stunden nach der Behandlung
MMRM-Analyse des Behandlungssatisfaktionsfragebogens für Medikamente (TSQM) 48 Stunden nach der Behandlung. Der 11-Punkte-TSQM (Version II) bewertete die Behandlungssatisfaktion der Teilnehmer mit dem Medikament für die folgenden Skalen: Wirksamkeit, Nebenwirkungen, Anwendungsfreundlichkeit und Gesamtzufriedenheit. Die Skalenwerte wurden in Werte von 0 bis 100 umgewandelt und konnten zur Berechnung eines Gesamtkompositwerts verwendet werden, wobei ein höherer Wert eine größere Zufriedenheit anzeigt.
48 Stunden nach der Behandlung
Zeit bis zum Eintritt der primären Symptomlinderung durch 50%ige Reduktion des VAS-Scores
Zeitfenster: Innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Zeit bis zum Einsetzen der primären Symptomlinderung durch eine 50%ige Reduktion des VAS-Scores innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung. VAS-3-Scores liegen zwischen 0 und 100. Eine größere Reduktion bedeutet ein besseres Ergebnis.
Innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Anteil der mit dem Studienmedikament behandelten Anfälle, die innerhalb von 24 Stunden eine HAE-Rettungsmedikation erfordern.
Zeitfenster: Nach 24 Stunden nach Studienmedikamentenbehandlung bewertet
Qualifizierende Anfälle, die mit dem Studienmedikament behandelt werden, können zugelassene Notfallmedikamente verwenden, wenn innerhalb von 4 Stunden keine Symptomlinderung eingetreten ist.
Nach 24 Stunden nach Studienmedikamentenbehandlung bewertet
Anteil der mit dem Studienmedikament behandelten Attacken, die innerhalb von 48 Stunden HAE-Rettungsmedikation erforderten
Zeitfenster: Beurteilt 48 Stunden nach der Studienmedikamentenbehandlung
Qualifizierende Anfälle, die mit dem Studienmedikament behandelt wurden, dürfen bei fehlender Symptomlinderung innerhalb von 4 Stunden ein zugelassenes Notfallmedikament verwenden.
Beurteilt 48 Stunden nach der Studienmedikamentenbehandlung
Behandlungszufriedenheitsfragebogen für Medikationswerte 48 Stunden nach der Behandlung - Score des Bequemlichkeitsbereichs
Zeitfenster: 48 Stunden nach der Behandlung
MMRM-Analyse des Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) 48 Stunden nach der Behandlung. Der 11-Punkte-TSQM (Version II) bewertete die Zufriedenheit der Teilnehmer mit der Medikation für die folgenden Skalen: Wirksamkeit, Nebenwirkungen, Anwenderfreundlichkeit und Gesamtzufriedenheit. Die Skalenwerte wurden in Werte von 0 bis 100 umgewandelt und konnten zur Berechnung eines Gesamtkompositwertes verwendet werden, wobei ein höherer Wert eine größere Zufriedenheit anzeigt.
48 Stunden nach der Behandlung
Fragebogen zur Zufriedenheit mit der Medikamentenbehandlung - Bewertungen nach 48 Stunden nach der Behandlung - Bewertung des Zufriedenheitsbereichs
Zeitfenster: 48 Stunden nach der Behandlung
MMRM-Analyse des Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) 48 Stunden nach der Behandlung. Der 11-Punkte-TSQM (Version II) bewertete die Zufriedenheit der Teilnehmer mit der Medikation für folgende Skalen: Wirksamkeit, Nebenwirkungen, Bequemlichkeit und allgemeine Zufriedenheit. Die Skalenwerte wurden in Werte von 0 bis 100 umgewandelt und konnten zur Berechnung eines Gesamtkompositwertes verwendet werden, wobei ein höherer Wert eine größere Zufriedenheit anzeigt.
48 Stunden nach der Behandlung
Zeit bis zur Veränderung im VAS-Score für Hautschwellung - 30% Reduktion
Zeitfenster: Innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Zeit bis zur Veränderung des VAS-Scores für Hautschwellungen - 30 %ige Reduktion innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung. VAS-3-Scores liegen zwischen 0 und 100. Eine größere Reduktion bedeutet ein besseres Ergebnis.
Innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Zeit bis zur Veränderung des VAS-Scores für Bauchschmerzen – 30%ige Reduktion
Zeitfenster: Innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Zeit bis zur Veränderung des VAS-Scores für Bauchschmerzen - 30%ige Reduktion innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung. VAS-3-Scores liegen zwischen 0 und 100. Eine größere Reduktion bedeutet ein besseres Ergebnis.
Innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Ermittler

  • Hauptermittler: Marcus Maurer, Prof MD, Charite University, Berlin, Germany

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. Februar 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. September 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Oktober 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. November 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. November 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

17. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PHA022121-C201
  • 2020-003445-11 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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