Vývoj nástroje pro hodnocení kvality života související se zdravím u dětí a dospívajících s Pompeho chorobou (Pompe_HrQol)
4. prosince 2023 aktualizováno: University Children's Hospital, Zurich
Vývoj a validace standardizovaného hodnotícího nástroje pro kvalitu života související se zdravím (HrQoL) u dětí a dospívajících s Pompeho nemocí (PD): společné úsilí pacientů, pečovatelů a odborníků na metabolismus
Kvalita života související se zdravím (HrQoL) je „pacientovo subjektivní vnímání dopadu jeho nemoci a její léčby na jeho každodenní život, fyzické, psychické a sociální fungování a pohodu“, a proto představuje pacientem hlášený výsledek (PRO) nanejvýš důležité.
Generické nástroje HrQoL nemohou z definice zachytit parametry specifické pro onemocnění ani nejsou dostatečně citlivé, aby detekovaly jejich změny.
V této studii bude vyvinut dotazník HrQoL pro děti a adolescenty specifický pro onemocnění.
Pacienti a rodiče budou zapojeni do ohniskových skupin a rozhovorů s cílem identifikovat relevantní obsah.
Nástroj bude testován na validitu a spolehlivost.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
101
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Zürich, Švýcarsko, 8032
- University Childrens Hospital Zürich
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Pacienti s PD od 8 let
- Rodič pacienta (pacientů) < 18 let s PD
- Schopnost dát informovaný souhlas doložený podpisem
- Dostatečná znalost německého jazyka
Kritéria vyloučení:
- - Neschopnost dodržovat postupy studia, kupř. kvůli jazykovým problémům nebo výrazně sníženému zdravotnímu stavu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Testování spolehlivosti / platnosti nového dotazníku
|
Účastníci budou odpovídat na nový dotazník a další, zavedené, generické a chronické generické nástroje HrQol
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Spolehlivost/platnost dotazníku
Časové okno: 15 měsíců
|
15 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Martina Huemer, Prof dr, University Childrens Hospital Zürich
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. července 2021
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2023
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. ledna 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
25. ledna 2021
První zveřejněno (Aktuální)
26. ledna 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
5. prosince 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. prosince 2023
Naposledy ověřeno
1. prosince 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus sacharidů, vrozené chyby
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Onemocnění z ukládání glykogenu
- Onemocnění z hromadění glykogenu typu II
Další identifikační čísla studie
- Pompe_HrQol
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .