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Développement d'un outil d'évaluation de la qualité de vie liée à la santé chez les enfants et les adolescents atteints de la maladie de Pompe (Pompe_HrQol)

4 décembre 2023 mis à jour par: University Children's Hospital, Zurich

Développement et validation d'un instrument d'évaluation standardisé de la qualité de vie liée à la santé (HrQoL) chez les enfants et les adolescents atteints de la maladie de Pompe (MP) : un effort conjoint de patients, de soignants et d'experts en métabolisme

La qualité de vie liée à la santé (HrQoL), est "la perception subjective par le patient de l'impact de sa maladie et de son traitement sur sa vie quotidienne, son fonctionnement et son bien-être physique, psychologique et social" et constitue ainsi un résultat rapporté par le patient (PRO) de la plus haute importance. Les instruments génériques HrQoL peuvent, par définition, ne pas capturer les paramètres spécifiques à la maladie et ne sont pas suffisamment sensibles pour détecter leurs changements. Dans cette étude, un questionnaire HrQoL spécifique à la maladie pour les enfants et les adolescents sera développé. Les patients et les parents seront impliqués dans des groupes de discussion et des entretiens pour identifier les contenus pertinents. L'instrument sera testé pour sa validité et sa fiabilité.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

101

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Suisse
      • Zürich, Suisse, 8032
        • University Childrens Hospital Zürich

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

8 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients atteints de MP à partir de 8 ans

    • Parent de patient(s) < 18 ans avec MP
    • Capable de donner un consentement éclairé documenté par la signature
    • Maîtrise suffisante de la langue allemande

Critère d'exclusion:

  • - Incapacité à suivre les procédures de l'étude, par ex. en raison de problèmes de langage ou d'un état de santé gravement dégradé

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Test de fiabilité / validité du nouveau questionnaire
Autre: Test de fiabilité / validité du nouveau questionnaire
Les participants répondront à un nouveau questionnaire et à d'autres instruments HrQol génériques établis, génériques et chroniques

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Fiabilité/ validité du questionnaire
Délai: 15 mois
15 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Children's Hospital, Zurich

Collaborateurs

Sanofi

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Martina Huemer, Prof dr, University Childrens Hospital Zürich

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juillet 2021

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 janvier 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 janvier 2021

Première publication (Réel)

26 janvier 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 décembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 décembre 2023

Dernière vérification

1 décembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Pompe_HrQol

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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