Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utveckling av ett utvärderingsverktyg för hälsorelaterad livskvalitet hos barn och ungdomar med Pompes sjukdom (Pompe_HrQol)

4 december 2023 uppdaterad av: University Children's Hospital, Zurich

Utveckling och validering av ett standardiserat bedömningsinstrument för hälsorelaterad livskvalitet (HrQoL) hos barn och ungdomar med Pompes sjukdom (PD): en gemensam insats av patienter, vårdgivare och ämnesomsättningsexperter

Hälsorelaterad livskvalitet (HrQoL), är "patientens subjektiva uppfattning om inverkan av sin sjukdom och dess behandling på hans dagliga liv, fysiska, psykologiska och sociala funktion och välbefinnande" och utgör således ett patientrapporterat utfall (PRO) av yttersta vikt. Generiska HrQoL-instrument kan per definition inte fånga sjukdomsspecifika parametrar och de är inte heller tillräckligt känsliga för att upptäcka deras förändringar. I denna studie kommer ett sjukdomsspecifikt HrQoL-enkät för barn och ungdomar att tas fram. Patienter och föräldrar kommer att involveras i fokusgrupper och intervjuer för att identifiera relevant innehåll. Instrumentet kommer att testas för validitet och tillförlitlighet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

101

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz, 8032
        • University Childrens Hospital Zürich

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

8 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med PD från 8 års ålder

    • Förälder till patient(er) < 18 år med PD
    • Kan ge informerat samtycke som dokumenterats genom underskrift
    • Tillräckliga kunskaper i det tyska språket

Exklusions kriterier:

  • - Oförmåga att följa studiens procedurer, t.ex. på grund av språkproblem eller kraftigt nedsatt hälsotillstånd

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Test av reliabilitet/validitet av nytt frågeformulär
Övrig: Test av reliabilitet/validitet av nytt frågeformulär
Deltagarna kommer att svara på nytt frågeformulär och andra etablerade, generiska och kroniska generiska HrQol-instrument

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Enkätens tillförlitlighet/validitet
Tidsram: 15 månader
15 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Children's Hospital, Zurich

Samarbetspartners

Sanofi

Utredare

  • Huvudutredare: Martina Huemer, Prof dr, University Childrens Hospital Zürich

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juli 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2023

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 januari 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 januari 2021

Första postat (Faktisk)

26 januari 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 december 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 december 2023

Senast verifierad

1 december 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Pompe_HrQol

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera